Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Adrenoleukodystrophy National Registry Study

2023. május 1. frissítette: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Ennek a regiszternek az a célja, hogy megértse az ALD természetrajzát és a betegség progresszióját, és potenciálisan biomarkereket fejlesszen ki a regiszter segítségével gyűjtött biominták felhasználásával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív, nem terápiás protokoll, amelynek célja az Adrenoleukodystrophiában (ALD) és az ALD ismert/feltételezett mutációjában szenvedő résztvevők nyilvántartásának létrehozása és karbantartása. Ez a tanulmány magában foglalja egy leendő biorepozitórium fenntartását is, ahol a szájüregből vett tampont, vér-, széklet- és vizeletmintákat is gyűjtik és tárolják. Ebben a protokollban a (pozitív VLCFA-teszt és/vagy megerősített mutáció alapján) megerősített vagy feltételezett ALD-ben szenvedő gyermekgyógyászati ​​(beleértve a csecsemőket), serdülőket és felnőtt betegeket felajánlják a lehetséges vizsgálatban való részvételre. Ezen túlmenően, az ALD feltételezett mutációja (a származás vagy a megerősített mutáció alapján) potenciálisan részt vesz a vizsgálatban. Megfelelő (online vagy személyes) beleegyezést követően az alanyoktól fel kell kérni a kórtörténetet (az orvosi feljegyzések kiadásának engedélyezésével), longitudinális biomintákat, és engedélyt kell adni arra, hogy ezeken a mintákon laboratóriumi elemzéseket végezzenek. Az általános cél az érintett és a nem érintett betegek (azonosított betegek és rokonok, akiknél ALD-t diagnosztizáltak), valamint az ALD-ben szenvedő nők természetes betegséglefolyásának megértése, hogy a résztvevők klinikai, orvosi és biológiai adatait összegyűjtsék. A tanulmány célja a betegség kimenetelének megértése, valamint biomarkerek kifejlesztése a betegség progressziójának prognosztikai markereinek azonosítására, amelyek segíthetnek hatékony beavatkozások kidolgozásában. A biominta-bank és a regiszter hozzáférést biztosít a folyamatban lévő vizsgálatokhoz mintákhoz és adatokhoz, valamint fontos forrást biztosít a jövőbeni kutatásokhoz.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

1000

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • Masonic Cancer Center at University of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

az adrenoleukodystrophiában (ALD) és az ALD ismert/feltételezett mutációjában szenvedő résztvevők.

Leírás

Befogadási kritériumok

  • Életkor 0-100

  • ALD-betegek vagy családtagok, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének:

    • Minden olyan beteg, akinél ALD-t diagnosztizáltak (pozitív VLCFA-teszt és/vagy genetikai mutáció igazolja).
    • Ismert vagy feltételezett mutáció ALD-vel a törzskönyv vagy az ABCD1 gén megerősített mutációja alapján
  • Az Egyesült Államokban és területeken élő résztvevők

Kizárási kritériumok

  • Azok az ALD-vel diagnosztizált betegek, akik nem rendelkeznek beleegyezési/beleegyezési képességgel, ÉS nincs kijelölt törvényes képviselőjük vagy gyámjuk.
  • BMT-n vagy más sejtterápián átesett betegek.
  • Angolul nem folyékonyan beszélő betegek, akik nem tudnak személyesen beleegyezni a BMT Journey Clinic-en.
  • Analfabéta betegek
  • A PI vagy a megbízott által megállapított páciens valószínűleg nem fogja elvégezni a szükséges vizsgálati összetevőket (nyelvi akadályok, megfelelési problémák stb. miatt)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Adrenoleukodystrophia
Az Egyesült Államokban élő összes olyan beteg, akinél adrenoleukodystrophiát diagnosztizáltak akár újszülöttkori szűréssel, akár családi anamnézis alapján, akár más módon, jogosult részt venni ebben a vizsgálatban.
Egyéb: Orvosi feljegyzés absztrakció
Félévente gyűjtsön klinikai és epidemiológiai adatokat az orvosi feljegyzések absztrakciójával és önbevallásos kérdőíves felmérésével.
Egyéb: Biospecimen mintagyűjtés
Ha lehetséges, gyűjtsön kutatási mintákat az ALD-vel diagnosztizáltak számára.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Gyűjtse össze a klinikai és epidemiológiai adatokat
Időkeret: 10 év
Félévente gyűjtsön klinikai és epidemiológiai adatokat az orvosi feljegyzések absztrakciójával és önbevallásos kérdőíves felmérésével.
10 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. május 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2030. február 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2030. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. december 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. december 26.

Első közzététel (Tényleges)

2018. december 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 1.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2019NTLS027
  • MT2019-01 (Egyéb azonosító: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Orvosi feljegyzés absztrakció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel