- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03789721
Krajowe badanie rejestru adrenoleukodystrofii
1 maja 2023 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Celem tego rejestru jest zrozumienie historii naturalnej i postępu choroby w ALD oraz potencjalne opracowanie biomarkerów przy użyciu próbek biologicznych zebranych za pomocą tego rejestru.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to prospektywny, nieterapeutyczny protokół opracowany w celu stworzenia i prowadzenia rejestru uczestników z adrenoleukodystrofią (ALD) i znaną/przypuszczalną mutacją ALD.
Badanie to obejmuje również utrzymywanie prospektywnego biorepozytorium do pobierania i przechowywania wymazów z jamy ustnej, krwi, kału i próbek moczu.
W ramach tego protokołu pacjentom pediatrycznym (w tym niemowlętom), młodzieży i dorosłym z potwierdzoną lub przypuszczalną ALD (na podstawie pozytywnego wyniku testu VLCFA i/lub potwierdzonej mutacji) zostanie zaoferowany potencjalny udział w badaniu.
Dodatkowo, domniemana mutacja dla ALD (na podstawie rodowodu lub potwierdzonej mutacji) zostanie zaoferowana potencjalny udział w badaniu.
Po uzyskaniu stosownej zgody (online lub osobiście), osoby badane zostaną poproszone o przedstawienie historii medycznej (z upoważnieniem do udostępnienia dokumentacji medycznej), podłużnych biopróbek oraz zgody na wykonanie analiz laboratoryjnych na tych próbkach.
Ogólnym celem jest zrozumienie naturalnego przebiegu choroby u pacjentów dotkniętych i zdrowych (zidentyfikowani pacjenci i krewni z rozpoznaniem ALD), a także kobiet z ALD, aby zgromadzić zasoby danych klinicznych, medycznych i biologicznych od uczestników.
Badanie to ma również na celu zrozumienie skutków tej choroby, a także prawdopodobnie opracowanie biomarkerów do identyfikacji markerów prognostycznych postępu choroby, co może pomóc w opracowaniu skutecznych interwencji.
Bank i rejestr próbek biologicznych zapewnią dostęp do próbek i danych na potrzeby trwających badań, a także będą stanowić ważne źródło dla przyszłych badań.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
1000
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Ashish Gupta, MD
- Numer telefonu: 612-626-2961
- E-mail: gupta461@umn.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Paul Orchard, MD
- Numer telefonu: 612-626-2961
- E-mail: orcha001@umn.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Rekrutacyjny
- Masonic Cancer Center at University of Minnesota
-
Kontakt:
- Phil Lacher
- Numer telefonu: 612-626-2977
- E-mail: placher@umn.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
uczestników z adrenoleukodystrofią (ALD) i znaną/przypuszczalną mutacją ALD.
Opis
Kryteria przyjęcia
- Wiek 0 - 100 lat
Pacjenci z ALD lub członek rodziny spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów:
- Każdy pacjent, u którego zdiagnozowano ALD (potwierdzony pozytywnym wynikiem testu VLCFA i/lub mutacją genetyczną).
- Znana lub przypuszczalna mutacja z ALD na podstawie rodowodu lub potwierdzona mutacja w genie ABCD1
- Uczestnicy mieszkający w Stanach Zjednoczonych i terytoriach
Kryteria wyłączenia
- Pacjenci, u których zdiagnozowano ALD, którzy nie są zdolni do wyrażenia zgody ORAZ nie mają wyznaczonego przedstawiciela prawnego lub opiekuna.
- Pacjenci, którzy przeszli BMT lub inną terapię komórkową.
- Pacjenci nieznający biegle języka angielskiego, którzy nie są w stanie wyrazić zgody osobiście w BMT Journey Clinic.
- Pacjenci, którzy są analfabetami
- Pacjent określony przez PI lub osobę wyznaczoną jako mało prawdopodobny do ukończenia wymaganych elementów badania (ze względu na bariery językowe, problemy ze zgodnością itp.)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Adrenoleukodystrofia
Wszyscy pacjenci mieszkający w Stanach Zjednoczonych, u których zdiagnozowano adrenoleukodystrofię, na podstawie badania przesiewowego noworodków, na podstawie wywiadu rodzinnego lub w inny sposób, kwalifikują się do udziału w tym badaniu.
|
Zbieraj dane kliniczne i epidemiologiczne poprzez abstrakcję dokumentacji medycznej i samodzielnie zgłaszane kwestionariusze co pół roku.
Zbierz próbki badawcze, jeśli to możliwe, dla osób, u których zdiagnozowano ALD.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Zbierz dane kliniczne i epidemiologiczne
Ramy czasowe: 10 lat
|
Zbieraj dane kliniczne i epidemiologiczne poprzez abstrakcję dokumentacji medycznej i samodzielnie zgłaszane kwestionariusze co pół roku.
|
10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2019
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 lutego 2030
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 lutego 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 grudnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 grudnia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 grudnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 maja 2023
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby demielinizacyjne
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Choroby układu hormonalnego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Upośledzenie umysłowe, sprzężone z X
- Upośledzenie intelektualne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Leukoencefalopatie
- Choroby nadnerczy
- Dziedziczne choroby demielinizacyjne ośrodkowego układu nerwowego
- Zaburzenia peroksysomalne
- Niedoczynność nadnerczy
- Adrenoleukodystrofia
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2019NTLS027
- MT2019-01 (Inny identyfikator: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Abstrakcja dokumentacji medycznej
-
Recovery Record ResearchStanford UniversityZakończonyBulimia | Zaburzenia odżywiania | Zaburzenia objadania sięStany Zjednoczone
-
Seattle Children's HospitalZakończony
-
Nova Scotia Health AuthorityWycofaneBulimia | Zaburzenia jedzenia | Zaburzenia objadania sięKanada
-
Soterix MedicalGeorgetown University; National Institute of Neurological Disorders and Stroke... i inni współpracownicyZakończonyPrzewlekła afazjaStany Zjednoczone
-
Soterix MedicalNYU Langone HealthZakończonyDepresja oporna na leczenie | Depresja jednobiegunowaStany Zjednoczone
-
Beijing Chao Yang HospitalPeking University; Guang'anmen Hospital of China Academy of Chinese Medical... i inni współpracownicyJeszcze nie rekrutacjaChoroby płuc, obturacyjne | Choroba płuc, przewlekła obturacja | POChP | Ostre zaostrzenie POChP | Wskaźnik readmisji | Mobilna Medycyna | Pielęgnacja pakietu | Telemedycyna mobilna
-
Abbott Medical DevicesZakończony
-
Abbott Medical DevicesZakończony
-
Baylor College of MedicineMaterna MedicalZakończonyŁza, narząd miednicy, uraz położniczyStany Zjednoczone
-
University of WashingtonZakończonyBliznowacenie przerostowe po oparzeniachStany Zjednoczone