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Nationale Registerstudie zur Adrenoleukodystrophie

1. Mai 2023 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Das Ziel dieses Registers ist es, den natürlichen Verlauf und den Krankheitsverlauf bei ALD zu verstehen und möglicherweise Biomarker unter Verwendung der mit diesem Register gesammelten Bioproben zu entwickeln.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist ein prospektives, nicht therapeutisches Protokoll zur Erstellung und Pflege eines Registers von Teilnehmern mit Adrenoleukodystrophie (ALD) und bekannter/vermuteter Mutation für ALD. Diese Studie beinhaltet auch die Aufrechterhaltung eines prospektiven Biolagers zur Sammlung und Aufbewahrung von Wangenabstrich-, Blut-, Stuhl- und Urinproben. In diesem Protokoll wird pädiatrischen (einschließlich Säuglingen), Jugendlichen und erwachsenen Patienten mit bestätigter oder vermuteter ALD (basierend auf positiven VLCFA-Tests und/oder bestätigter Mutation) eine potenzielle Studienteilnahme angeboten. Darüber hinaus wird einer mutmaßlichen Mutation für ALD (basierend auf Stammbaum oder bestätigter Mutation) eine potenzielle Studienteilnahme angeboten. Nach entsprechender Zustimmung (online oder persönlich) werden die Probanden aufgefordert, eine Krankengeschichte (mit Genehmigung zur Freigabe von Krankenakten), Längsschnitt-Bioproben und die Erlaubnis zur Durchführung von Laboranalysen an diesen Proben vorzulegen. Das übergeordnete Ziel ist es, den natürlichen Krankheitsverlauf bei betroffenen und nicht betroffenen Patienten (identifizierte Patienten und Angehörige mit ALD-Diagnose) sowie Frauen mit ALD zu verstehen, um eine Ressource klinischer, medizinischer und biologischer Daten der Teilnehmer zusammenzustellen. Diese Studie zielt auch darauf ab, die Folgen dieser Krankheit zu verstehen und möglicherweise Biomarker zu entwickeln, um prognostische Marker für das Fortschreiten der Krankheit zu identifizieren, was zur Entwicklung wirksamer Interventionen beitragen kann. Die Bioprobenbank und das Register werden den Zugang zu Proben und Daten für die laufenden Studien ermöglichen und eine wichtige Ressource für die zukünftige Forschung darstellen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

1000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • Masonic Cancer Center at University of Minnesota
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit Adrenoleukodystrophie (ALD) und bekannter/vermuteter Mutation für ALD.

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Alter 0 - 100

  • ALD-Patienten oder Familienmitglieder, die eines der folgenden Kriterien erfüllen:

    • Jeder Patient, bei dem ALD diagnostiziert wurde (bestätigt durch positive VLCFA-Tests und/oder genetische Mutation).
    • Bekannte oder vermutete Mutation mit ALD basierend auf Stammbaum oder bestätigter Mutation im ABCD1-Gen
  • Teilnehmer, die in den Vereinigten Staaten und Territorien leben

Ausschlusskriterien

  • Patienten, bei denen ALD diagnostiziert wurde und die nicht in der Lage sind, zuzustimmen/zuzustimmen UND keinen designierten gesetzlich bevollmächtigten Vertreter oder Vormund haben.
  • Patienten, die sich einer KMT oder einer anderen Zelltherapie unterzogen haben.
  • Patienten, die kein fließendes Englisch sprechen und nicht in der Lage sind, persönlich in der BMT Journey Clinic zuzustimmen.
  • Patienten, die Analphabeten sind
  • Patient, der vom PI oder Beauftragten festgestellt hat, dass es unwahrscheinlich ist, dass er die erforderlichen Studienkomponenten abschließt (aufgrund von Sprachbarrieren, Compliance-Problemen usw.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Adrenoleukodystrophie
Alle in den Vereinigten Staaten lebenden Patienten, bei denen Adrenoleukodystrophie diagnostiziert wurde, entweder durch Neugeborenen-Screening, basierend auf der Familienanamnese oder anderweitig, sind zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt.
Sonstiges: Abstraktion von Krankenakten
Sammeln Sie halbjährlich klinische und epidemiologische Daten durch die Zusammenfassung von Krankenakten und eine selbstberichtete Fragebogenerhebung.
Sonstiges: Probenentnahme von Bioproben
Sammeln Sie Forschungsproben, wenn möglich, für diejenigen, bei denen ALD diagnostiziert wurde.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sammeln Sie klinische und epidemiologische Daten
Zeitfenster: 10 Jahre
Sammeln Sie halbjährlich klinische und epidemiologische Daten durch die Zusammenfassung von Krankenakten und eine selbstberichtete Fragebogenerhebung.
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Februar 2030

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Februar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2019NTLS027
  • MT2019-01 (Andere Kennung: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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