Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A TSHA-102 biztonságossága és hatékonysága Rett-szindrómás nőstényeknél (REVEAL gyermekgyógyászati ​​vizsgálat)

2024. február 12. frissítette: Taysha Gene Therapies, Inc.

Többközpontú, nyílt címkés, randomizált, dózisemeléssel és dóziskiterjesztéssel foglalkozó tanulmány a TSHA-102 egyszeri intratekális adagolásának biztonságosságáról, tolerálhatóságáról és hatékonyságáról, amely egy AAV9 által szállított génterápia Rett-szindrómás gyermeknők kezelésére

A REVEAL Pediatric Study egy többközpontú, 1/2 fázisú, nyílt, dózis-eszkalációs és dózis-kiterjesztéses vizsgálat a TSHA-102-ről, egy vizsgált génterápiáról, Rett-szindrómás nőstényeknél.

Két dózisszint biztonságosságát, tolerálhatóságát és előzetes hatékonyságát értékelik. A tanulmányi idő legfeljebb 6 év.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

6

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Telefonszám: 1-833-489-8742
  • E-mail: medinfo@tayshagtx.com

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Még nincs toborzás
        • Children's Neurosciences, Evelina London Children's Hospital, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
          • Lumsden
  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • Még nincs toborzás
        • University of California San Diego (UCSD)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Toborzás
        • Rush University Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02445
        • Még nincs toborzás
        • Boston Children's at Brookline
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Lieberman, MD, PhD
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
        • Még nincs toborzás
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Timothy Feyma, MD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Még nincs toborzás
        • Washington University, St. Louis
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Robin Ryther, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Még nincs toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia Research Institute
        • Kutatásvezető:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • Még nincs toborzás
        • Vanderbilt Kennedy Center
        • Kutatásvezető:
          • Jeffrey Neul, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Még nincs toborzás
        • University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőnél a klasszikus/tipikus Rett-szindróma megerősített diagnózisa van a MECP2 gén dokumentált mutációjával, ami funkcióvesztést eredményez.
  • A résztvevő életkora ≥5 és ≤8 év közötti a beleegyezés időpontjában.
  • A résztvevőnek naprakésznek kell lennie az összes vonatkozó helyi védőoltási követelményben, és az utolsó oltási adagot legalább 42 nappal az immunszuppressziós kezelés megkezdése előtt kell megkapnia.
  • A résztvevő szülőjének/gondozójának hajlandónak kell lennie arra, hogy lehetővé tegye a résztvevő számára, hogy vért vagy vérkészítményeket kapjon a nemi betegségek kezelésére, ha orvosilag szükséges.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnek más idegrendszeri fejlődési rendellenessége van, amely független a MECP2 gén funkcióvesztésétől, vagy bármely más, progresszív lefolyású genetikai szindrómában.
  • A résztvevőnek agysérülése van, amely neurológiai problémákat okoz.
  • A résztvevőnek súlyosan rendellenes pszichomotoros fejlődése volt élete első 6 hónapjában.
  • A résztvevőnél atípusos Rett-szindróma diagnózisa van.
  • A résztvevőnek MECP2 mutációja van, amely nem okoz Rett-szindrómát.
  • A résztvevőnek non-invazív és invazív lélegeztetési támogatásra van szüksége.
  • A résztvevőnek ellenjavallata van a TSHA-102 informatikai beadására vagy lumbálpunkciós eljárásra, egyéb egészségügyi állapotokra, vagy az informatikai adminisztrációhoz szükséges gyógyszerekre.
  • A résztvevő akut vagy krónikus hepatitis B vagy C fertőzésben szenved.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz
1. dózisszint
Genetikai: TSHA-102
A TSHA-102 egy rekombináns, nem replikálódó, önkomplementer AAV9 (scAAV9) vektor, amely a miniMECP2 gént kódolja. A TSHA-102 egyszeri intratekális (IT) beadás.
Kísérleti: 2. kohorsz
2. dózisszint
Genetikai: TSHA-102
A TSHA-102 egy rekombináns, nem replikálódó, önkomplementer AAV9 (scAAV9) vektor, amely a miniMECP2 gént kódolja. A TSHA-102 egyszeri intratekális (IT) beadás.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Elsődleges biztonság
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Azon résztvevők előfordulási gyakorisága, akiknél a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) jelentkeztek
Alaphelyzet az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Feltáró hatékonyság
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
A résztvevő státuszának változása a kiindulási állapothoz képest a TSHA-102 beadása után, a Clinical Global Impressions Improvement (CGI-I) alapján. Ezt a 7 fokozatú skálát (1 = nagyon sokat javult, 7 = nagyon rosszabb stb.) használja a klinikus a résztvevő általános teljesítményének felmérésére; a magasabb pontszámok fokozott súlyosságot jeleznek.
Alaphelyzet az 52. hétig
Feltáró hatékonyság
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Változás a résztvevő státuszában a kiindulási állapothoz képest a TSHA-102 beadása után, a Revised Motor Behavior Assessment (R-MBA) alapján. Ezt a 34 tételből álló, 0-4-es pontszámú kérdőívet egy klinikus fogja kiadni, hogy jelezze a napi tevékenységek gyakoriságát (viselkedési/szociális, légzőszervi, motoros/fizikai stb.) a Rett-szindrómás résztvevőknél. A magasabb pontszámok a betegség nagyobb klinikai súlyosságával korrelálnak.
Alaphelyzet az 52. hétig
Feltáró hatékonyság
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
A résztvevő státuszának változása a kiindulási állapothoz képest TSHA-102 beadása után, a Rett-szindróma viselkedési kérdőív (RSBQ) alapján. Az RSBQ egy 45 elemből álló kérdőív, amelyet a résztvevő gondozója tölt ki. A pontszámok (0 = nem igaz, 1 = kissé/néha igaz, vagy 2 = nagyon igaz) olyan alskálákra vonatkoznak, mint az általános hangulat, a légzési problémák, a félelem/szorongás, a járás/állás stb.; a magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jeleznek.
Alaphelyzet az 52. hétig
Feltáró hatékonyság
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
A résztvevő státuszának változása a kiindulási állapothoz képest TSHA-102 beadása után, a Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) alapján. Ezt a 7 fokozatú skálát (1 = normál – nem fogok mindent, 7 = rendkívül beteg stb.) egy klinikus fogja beadni, az azonos diagnózisú betegekkel szerzett tapasztalatai alapján. A magasabb pontszám a betegség súlyosságát jelzi.
Alaphelyzet az 52. hétig
Feltáró hatékonyság
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a kvantitatív EEG-leletekben hallási kiváltott potenciállal és vizuális kiváltott potenciállal (AEP és VEP). Ez a teszt mérni fogja az agy elektrofiziológiai válaszait a vizuális és hallási ingerekre.
Alaphelyzet az 52. hétig
Feltáró hatékonyság
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
A havi számlálható rohamok gyakoriságának (MCSF) százalékos változása a szteroidmentes alapidőszakhoz képest. Ez a teszt mérni fogja a résztvevők rohammentességét a TSHA-102 beadását követően.
Alaphelyzet az 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Benit Maru, Bsc, MB ChB, MSc, PhD, Taysha Gene Therapies

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. december 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. november 2.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. november 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. november 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 21.

Első közzététel (Tényleges)

2023. november 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 12.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TSHA-102-CL-102

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rett szindróma

Klinikai vizsgálatok a TSHA-102

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel