A budezonid hatása a ≥ Gr2 hasmenés előfordulására myeloma multiplexes (MM) betegekben, akik autológ őssejt-transzplantáción esnek át (IMPACT)

Bevételi kritériumok:

• Az alany életkora ≥ 18 év.
• Az anamnézisben szövettanilag igazolt myeloma multiplex diagnózisa ASCT-n esett át, akikről a vizsgáló alkalmasnak találta a 200 mg/m2 melfalánt vagy 140 mg/m2 melfalánt kondicionáló ASCT-t.
• Képes tájékozott beleegyezést adni, és hajlandó aláírni egy jóváhagyott beleegyezési űrlapot, amely megfelel a szövetségi és intézményi irányelveknek.

• Megfelelő szervi működés a következőképpen definiálva:

  -- Máj:

  • Összes Bilirubin ≤ 2-szerese a normál intézményi felső határának (ULN).
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 5 × intézményi ULN

• Női alanyok esetében, akik nem estek át műtéti sterilizáción: Negatív terhességi teszt vagy a menopauza utáni állapot bizonyítéka. A posztmenopauzális állapotot úgy határozzák meg, hogy 12 hónapig amenorrhoeás volt, alternatív orvosi ok nélkül. A következő életkor-specifikus követelmények érvényesek:

  • 50 év alatti nők:

    • amenorrhoeás ≥ 12 hónapig az exogén hormonális kezelések abbahagyása után; és
    • Luteinizáló hormon és tüszőstimuláló hormon szintje a menopauza utáni tartományban az intézmény számára; vagy
    • Műtéti sterilizáláson esett át (kétoldali peteeltávolítás vagy méheltávolítás).

  • 50 év feletti nők:

    • Amenorrhoeás 12 hónapig vagy tovább az összes exogén hormonális kezelés abbahagyása után; vagy
    • Sugárzás okozta menopauza volt az utolsó menstruációval több mint 1 éve; vagy
    • Kemoterápia által kiváltott menopauza volt, az utolsó menstruációval több mint 1 éve; vagy
    • Műtéti sterilizáláson esett át (kétoldali peteeltávolítás, bilaterális salpingectomia vagy méheltávolítás).

Bevonási kritériumok csak a Biztonsági befutó kohorszba beiratkozó betegek esetén szükségesek:

- A páciensnek legalább 2,5 x 106 CD34 sejtnek tartalékban kell lennie, ha a beültetés késik

Kizárási kritériumok:

• A budezonid előzetes alkalmazása bármilyen egészségügyi állapot esetén
• Más vizsgálati szerek fogadása, kivéve, ha azt a PI-vel folytatott konzultációt követően elfogadhatónak ítélik
• A Child-Pugh rendszer szerinti besorolás szerint közepesen súlyos vagy súlyos májkárosodásban szenvedő alanyok.
• Gyulladásos bélbetegség, mikroszkopikus vastagbélgyulladás vagy krónikus hasmenés korábbi anamnézisében vagy jelenlegi diagnózisában.
• Korábbi allogén őssejt-transzplantációban részesült
• Mikroszkópos vastagbélgyulladás vagy krónikus hasmenés jelenlegi bizonyítékai vagy diagnózisa a szűrés idején
• Egyéb rosszindulatú daganatok anamnézisében, kivéve azokat a rosszindulatú daganatokat, amelyeknél az összes kezelést ≥ 2 évvel a vizsgálatba való felvétel előtt befejezték, és megfelelően kezeltnek tekintik, betegségre vagy tünetre utaló jelek nélkül, és/vagy nem igényelnek kezelést a vizsgálat időtartama alatt.

• Ismert aktív agyi metasztázisok vagy koponya-epidurális betegség.

  --Megjegyzés: Az agyi metasztázisok vagy a koponya epidurális betegségei sugárterápiával és/vagy műtéttel megfelelően kezelve, és a vizsgálati kezelés első adagja előtt legalább 4 hétig stabilak, a vizsgálat során megengedettek. Az alanyoknak neurológiailag tünetmentesnek kell lenniük, és kortikoszteroid-kezelés nélkül kell lenniük a vizsgálati kezelés első dózisának időpontjában.

• Orvosi, pszichiátriai, kognitív vagy egyéb állapotok, amelyek veszélyeztethetik az alany azon képességét, hogy megértse az alany információit, tájékozott beleegyezését adja, megfeleljen a vizsgálati protokollnak vagy befejezze a vizsgálatot.
• Korábbi ismert súlyos túlérzékenység melfalánnal vagy budezoniddal, vagy azok bármely összetevőjével vagy hasonló összetételű vegyületeivel szemben (NCI CTCAE v5.0 Grade ≥ 3).
• A 6.6.1. szakaszban leírtak szerint tiltott gyógyszereket szedő alanyok. A tiltott gyógyszerek legalább öt felezési idejére vagy 14 napra (amelyik rövidebb) kiürülési időszakot kell tartani a kezelés megkezdése előtt.