Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Optimális kondicionáló séma a visszaeső remittáló sclerosis multiplex autológ transzplantációjához

2023. november 7. frissítette: Scripps Health

Optimális kondicionáló protokoll protokoll relapszusos remittáló szklerózis multiplex autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációjához

Ez a tanulmány két nem myeloablatív kondicionáló sémát (kemoterápia és immunspecifikus fehérjék kombinációja az immunsejtek ellen) összehasonlítására szolgál a relapszusos remittáló sclerosis multiplex (RRMS) kezelésére. Világszerte a klinikai gyakorlatban a sclerosis multiplex (MS) kezelésében a két kondicionáló kezelési mód a leggyakrabban alkalmazott. Az első vizsgálati kondicionáló séma a ciklofoszfamid (kemoterápia) és az rATG (nyúl anti-timocita globulin, immunsejtek elleni fehérje). A második vizsgálati kondicionáló séma azonos dózisú ciklofoszfamidot (kemoterápia) és rituximabot (az immunsejtek elleni fehérje) tartalmaz. Mind a ciklofoszfamidot, mind az rATG-t vagy a rituximabot adják az immunsejtek elpusztítására, amelyekről úgy gondolják, hogy SM-et okoznak, majd a saját, korábban gyűjtött vér őssejtjeit vissza kell gyűjteni (autológ őssejt-transzplantáció) a gyógyulás felgyorsítása érdekében. Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy felmérje e kezelések különbségét a toxicitás és a hatékonyság tekintetében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) aktív relapszusos remittáló sclerosis multiplexben (RRMS) szenvedő betegeknél megállítja a betegség progresszióját, javítja a neurológiai fogyatékosságot és az életminőséget, és hosszan tartó gyógyszermentes remissziót biztosít. Az Amerikai Transzplantációs és Sejtterápiás Társaság (ASTCT) neurológusai és hematológusai által készített „pozíciós dokumentum” az autológ HSCT-t javasolta az ellátás standardjaként, a rendelkezésre álló klinikai bizonyítékok alapján olyan kezelésre nem reagáló, kiújuló SM esetén, amely nagy kockázatot jelent a jövőbeni rokkantságra. Hasonlóképpen, az EBMT a HSCT használatát javasolta „standard vagy gondozásként” azoknak a betegeknek, akiknek nagy aktivitású RRMS-je legalább egy DMT sikertelen volt. Jelenleg a biztonság és a hatékonyság szempontjából optimális kondicionálási rend nem ismert. Itt összehasonlítjuk a két leggyakrabban használt sémát, a ciklofoszfamid/ATG vagy a ciklofoszfamid/rituximabot a biztonság és a hatékonyság szempontjából.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • Scripps Green Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18-58 éves korig
  2. MRI T2 hiperintenzív elváltozások legalább 1 lézióval az alábbi helyek közül kettőben vagy többben: periventrikuláris, kortikális vagy juxtacorticalis, infratentorialis vagy 1 spinalis lézió
  3. Új MRI T2 lézió diagnosztizálása óta vagy gadolinium pozitív elváltozás és legalább egy T2 súlyozott elváltozás

  4. RRMS a következőkkel:

    1. 2 vagy több "aktív fellángolás" az előző 12 hónapban a kopaxon vagy az interferon ellenére; vagy
    2. 1 vagy több „aktív fáklya” az előző évben a 2. vagy 3. generációs DMT ellenére; vagy
    3. Aktív másodlagos progresszív SM (aSPMS) 2 vagy több gadolíniumot fokozó lézióval, legalább 1, 5 mm-nél nagyobb gadolíniumot fokozó lézióval az elmúlt 9 hónapban

Kizárási kritériumok:

  1. CIS- klinikailag izolált lézió
  2. izolált látóideggyulladás
  3. Primer progresszív SM b) Nem aktív SPSM (úgy definiálva, hogy az elmúlt 12 hónapban nincs új vagy fokozódó elváltozás)
  4. a láb(ok) görcsössége vagy klinikai merevsége, kivéve, ha az elmúlt 12 hónapban dokumentált új MRI javulás tapasztalható.
  5. hyperreflexia vagy clonus
  6. egyéb immun-neurológiai betegségek, például NMO, CIDP, merev személy szindróma, myasthenia gravis
  7. genetikai neurológiai betegségek, mint például a CMT vagy a gerincvelői cerebelláris degeneráció
  8. egy másik autoimmun diagnózis, például szisztémás lupus erythematosus, szisztémás szklerózis, Behcets vagy Crohn-betegség stb. (kivéve a hypo- vagy hyperthyreosisot vagy a remisszióban lévő ITP vagy AIHA anamnézisét)
  9. inzulinfüggő diabetes mellitus
  10. sarlósejtes anaemia
  11. thalassaemia major
  12. porfíria
  13. jelenlegi vagy korábbi rák/rosszindulatú daganat, kivéve a bőr bazálissejtes karcinómát vagy in situ carcinomát (teljesen kimetszett)

  14. Máj:

    1. Májfunkciós vizsgálat (AST vagy ALT) > 2x a normálérték felső határa ill
    2. bilirubin > 2,0 mg/dl

  15. Tüdő:

    1. DLCO < a normál 60%-a vagy;
    2. Hörgőtágító terápiával nem könnyen korrigálható asztma vagy;
    3. Pulmonális artériás hipertónia (a pulmonalis artériás szisztolés nyomás (PASP) > 40 Hgmm az echocardiogramon vagy szívkatéterezéssel, az átlagos pulmonális artériás nyomás (mPAP) > 25 Hgmm; szívkatéterezés a pulmonalis artériás nyomás miatt csak klinikailag indokolt esetben végezhető)

  16. Vese:

    1. kreatinin > 2,0 mg/dl, ill
    2. nefrotikus szindróma

  17. Szív:

    1. Akut szívinfarktus (AMI) az elmúlt egy éven belül, és ha az anamnézisben szereplő AMI-t a kardiológia nem minősítette alacsony kockázatúnak, vagy nem veszélyeztetett egy másik AMI-re: vagy
    2. Tartós szívritmuszavar, amelyet gyógyszeres kezelés nem szabályozott;
    3. A szívritmuszavar miatt gyógyszeres kezelést igénylő betegeknek előzetesen kardiológiai, ill
    4. bal kamrai ejekciós frakció < 45%

  18. Hematológia

    1. Örökletes koagulopátia, vagy jelenleg antikoaguláns kezelésben részesül
    2. vérlemezkék < 100 000
    3. mielodiszplasztikus szindróma

  19. Fertőzés:

    1. HIV,
    2. hepatitisz B
    3. hepatitis C
    4. pozitív quantiferon gold (tuberkulózisteszt) (az ID által észlelt és a tuberkulózis elleni terápia megkezdése után a HSCt elindítható, amelyet a transzplantáció alatt folytatnak, ha tünetmentes),

    d) aktív fertőzés a kórházi felvételkor (kivéve UTI)

  20. EDSS < 2,0 a beiratkozáskor vagy a biztosítás benyújtásakor
  21. Képtelenség megérteni, tájékozott beleegyezést adni vagy aláírni
  22. Terhesség (pozitív szérum vagy vizelet HCG teszt) vagy szoptatás
  23. A meddőség, mint szövődmény felfogásának elmulasztása.
  24. A spermiumok vagy petesejtek gyűjtésének és tárolásának felajánlásának elmulasztása
  25. A HSCT sikertelensége előtt 12 hónapig alemtuzumabmentesnek kell lenni
  26. A HSCT sikertelensége előtt 5 hónapig natalizumabmentesnek kell lenni
  27. A HSCT sikertelensége előtt 5 hónapig rituximab- vagy okrelizumabmentesnek kell lenni
  28. A HSCT sikertelensége előtt 3 hónapig fingolimodmentesnek kell lenni
  29. A HSCT sikertelensége előtt 3 hónapig dimetil-fumaráttól (tecfidera) mentesnek kell lenni
  30. A HSCT előtt, amikor a teriflunomid plazmaszintje 0,02 mg/l alá csökken, akár orális kolesztiramin, akár aktív szén-clearance után.
  31. Előző mitoxantron
  32. Előző kladribin

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Ciklofoszfamid/ATG kondicionáló rendszer
Ciklofoszfamid (200 mg/kg) / nyúl antitimocita globulin (6,0 mg/kg)
Egyéb: Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Drog: Ciklofoszfamid/ATG
Ciklofoszfamid/ATG
Egyéb: Ciklofoszfamid/rituximab kondicionáló rendszer
Ciklofoszfamid (200 mg/kg) / rituximab (1000 mg).
Egyéb: Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Drog: Ciklofoszfamid/rituximab
Ciklofoszfamid/rituximab

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A remisszió tartóssága két kar között
Időkeret: Az első megerősített akut relapszusig eltelt idő vagy 5 év a kezelés után, amelyik előbb következik be
Az akut relapszus első megerősítéséig eltelt idő vagy a kezelés után 5 év, amelyik előbb bekövetkezik
Az első megerősített akut relapszusig eltelt idő vagy 5 év a kezelés után, amelyik előbb következik be

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Neurológiai fogyatékosság
Időkeret: A vizsgálat megkezdésétől a befejezésig, a kezelést követő 5 évig
Az EDSS (Expanded Disability Status Scale, kiterjesztett fogyatékossági állapot skála, 0 és 10 között, 0 normál és 10 legrosszabb érték) változása határozza meg.
A vizsgálat megkezdésétől a befejezésig, a kezelést követő 5 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Scripps Health

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David J Hermel, MD, Scripps Health

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. január 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. július 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 29.

Első közzététel (Tényleges)

2022. augusztus 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. november 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 7.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB-21-7874

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sclerosis multiplex, visszaeső-remittáló

Klinikai vizsgálatok a Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Egypt

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel