A TAK-881 vizsgálata elsődleges immunhiányos betegségben (PIDD) szenvedő résztvevők körében

Befogadási kritériumok

• A résztvevőnek dokumentált diagnózissal kell rendelkeznie az elsődleges humorális immunhiány egyik formájáról, amely az antitestképzés hibájával jár, és immunglobulin (IgG) pótlást igényel, az Immunológiai Társaságok Nemzetközi Szövetsége (IUIS) bizottsága szerint.
• A résztvevő a vizsgálat nem randomizált részének szűrésének időpontjában 2 és 16 év közötti, VAGY 16 éves vagy idősebb a vizsgálat randomizált keresztezett részének szűrésének időpontjában.
• A résztvevő a szűrést megelőző legalább 12 héten keresztül rendszeres intravénás immunglobulint (IVIG) vagy HYQVIA-t kapott 21 vagy 28 naponkénti kezelési időközönként, legalább 300 milligramm/testtömeg-kilogramm/testtömeg/4 hét (mg) adagban. /ttkg/4 hét). A kezelési intervallum +=3 napos eltérései vagy a havi IgG abszolút dózis mértéke +=20 százalékig (%) elfogadható.

• A résztvevő szérum IgG-szintje meghaladja a (>) 5 grammot literenként (g/L) a következő időpontokban:

  1. IVIG-vel vagy HYQVIA-val kezelt résztvevők: Szűréskor (minta az utolsó elővizsgálati IgG infúzió előtt és az ICF aláírása után) és legalább 1 dokumentált szérum IgG mélyponti szint >5 g/l a szűrést megelőző 12 héten belül.
  2. TAK-771-3004 vagy TAK-771-3005 résztvevők: Dokumentált szérum IgG mélyponti szint >5 g/l az utolsó 2 látogatáson a vizsgálat vagy a vizsgálat (EOS/ET) látogatása előtt a japán TAK-771 vizsgálatokban -3004 vagy TAK-771-3005.
• Ha fogamzóképes korú nő, a résztvevő negatív terhességi tesztet mutat be, és vállalja, hogy a vizsgálat időtartama alatt elfogadható fogamzásgátlást alkalmaz.
• A résztvevő/törvényesen meghatalmazott képviselő hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.

Tájékozott hozzájárulás

• A résztvevő vagy a résztvevő törvényesen felhatalmazott képviselője a vizsgáló véleménye szerint hajlandó és képes megérteni és maradéktalanul betartani a vizsgálati eljárásokat és követelményeket.
• A résztvevő/résztvevő jogilag meghatalmazott képviselője adott esetben tájékozott beleegyezését/hozzájárulását adta (vagyis írásban, aláírt és keltezett ICF-en és/vagy eConsent-en keresztül dokumentálva, ha rendelkezésre áll), és minden szükséges adatvédelmi felhatalmazást adott az adatkezelés megkezdése előtt. bármilyen tanulmányi eljárás.

Kizárási kritériumok

• A résztvevőnek ismert, vagy pozitív a szűrése az alábbiak közül egy vagy többre: hepatitis B felületi antigén (HBsAg), polimeráz láncreakció (PCR) hepatitis C vírusra (HCV), PCR humán immundeficiencia vírusra (HIV) Típus 1/2.

• Rendellenes laboratóriumi értékek a szűréskor, amelyek megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének (a kóros tesztek egyszer megismételhetők, hogy megállapítsák, tartósak-e):

  1. Perzisztens alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST) > 2,5* a vizsgálólaboratórium normálértékének felső határa (ULN).
  2. Perzisztáló súlyos neutropenia (meghatározása szerint az abszolút neutrofilszám [ANC] kisebb és egyenlő (<=) 500/köbmilliméter (/mm^3).
• Ismert krónikus vesebetegség, vagy glomeruláris filtrációs ráta (GFR) <60 milliliter/perc/1,73 négyzetméter (ml/perc/1,73 m^2).
• A résztvevőnek vérszegénysége van, amely kizárná a flebotómiát a laboratóriumi vizsgálatokhoz, a helyszín szokásos gyakorlata szerint.
• A résztvevőnél túlérzékenység vagy tartós reakciók (urticaria, légzési nehézség, súlyos hipotenzió vagy anafilaxia) szerepelnek az IV immunglobulin, SC immunglobulin és/vagy immunszérum globulin infúziót követően.
• Ismert szerrel vagy vényköteles gyógyszerrel való visszaélés a szűrést követő 12 hónapon belül.
• A résztvevőnek immunglobulin A (IgA) hiánya van (IgA kevesebb, mint 0,07 g/l), ismert anti-IgA antitestekkel és túlérzékenység a kórtörténetében.
• A résztvevőnek ismert allergiája van a hialuronidázra.
• A résztvevő aktív fertőzésben szenved, és a szűrés időpontjában a fertőzés kezelésére antibiotikum terápiát kap.
• A résztvevőnek vérzési rendellenessége van, vagy thrombocytaszáma kevesebb, mint 20 000 mikroliterenként (mcL), vagy a vizsgáló véleménye szerint jelentős a fokozott vérzés vagy véraláfutás kockázata az immunglobulin szubkután (IGSC) terápia következtében.
• Trombózisos epizódok anamnézisében vagy jelenlegi diagnózisában; a szűrést megelőzően > 2 évvel orvostechnikai eszközzel kapcsolatban fellépő vénás trombus megengedett.
• A résztvevőnek súlyos dermatitise van, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a megfelelő helyeket a termék biztonságos beadásához.
• A résztvevő a szűrést megelőző 30 napon belül részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, amely vizsgálati terméket (IP) vagy vizsgálati eszközt tartalmazott (kivéve a TAK-771-3004 vagy TAK-771-3005 japán vizsgálatokból átlépő résztvevőket).
• Az a résztvevő, aki klinikailag jelentős mellékhatást tapasztal a japán TAK-771-3004 vagy TAK-771-3005 vizsgálatban, és ez a vizsgálatban való részvétellel a vizsgáló döntése alapján súlyosbodhat.
• A résztvevőnek egy másik klinikai vizsgálatban kell részt vennie, amely IP-t (kivéve azokat a résztvevőket, akiket a TAK-881-gyel végzett hosszú távú követési vizsgálatba) vagy vizsgálati eszközt tartalmaz a vizsgálat során.
• A résztvevő a vizsgáló családtagja vagy alkalmazottja.
• Ha nő, a résztvevő terhes vagy szoptat a szűrés időpontjában.