Исследование TAK-881 у участников с первичными иммунодефицитными заболеваниями (PIDD)

Критерии включения

• Участник должен иметь задокументированный диагноз формы первичного гуморального иммунодефицита, связанной с дефектом образования антител и требующей замены иммуноглобулина (IgG), как это определено в соответствии с комитетом Международного союза иммунологических обществ (IUIS).
• Участнику от 2 до 16 лет на момент скрининга нерандомизированной части исследования ИЛИ 16 лет и старше на момент скрининга рандомизированной перекрестной части исследования.
• Участник регулярно получал внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ) или HYQVIA с интервалом лечения каждые 21 или 28 дней в течение как минимум 12 недель до скрининга в минимальной дозе 300 мг на килограмм массы тела за 4 недели (мг /кг массы тела/4 недели). Допустимы отклонения в интервале лечения до +=3 дней или ежемесячная абсолютная доза IgG до +=20 процентов (%).

• Минимальный уровень IgG в сыворотке у участника превышает (>) 5 граммов на литр (г/л) в следующие моменты времени:

  1. Участники, получавшие ВВИГ или HYQVIA: при скрининге (образец взят до последней инфузии IgG перед исследованием и после подписания МКФ) и по крайней мере 1 задокументированный минимальный уровень IgG в сыворотке> 5 г/л в течение 12 недель до скрининга.
  2. Участники TAK-771-3004 или TAK-771-3005: задокументированный минимальный уровень IgG в сыворотке > 5 г/л на последних 2 визитах перед окончанием исследования или визитом в конце исследования (EOS/ET) в исследованиях Японии TAK-771 -3004 или ТАК-771-3005.
• Если женщина детородного возраста, участница показывает отрицательный результат теста на беременность и соглашается использовать приемлемую форму контрацепции на время исследования.
• Участник/законный представитель желает и может соблюдать требования протокола.

Информированное согласие

• По мнению исследователя, участник или его законный представитель желает и способен понимать и полностью соблюдать процедуры и требования исследования.
• Участник / законно уполномоченный представитель участника предоставил информированное согласие / согласие, если применимо (то есть в письменной форме, задокументированное посредством подписанного и датированного ICF и / или электронного согласия, если таковое имеется), и любое необходимое разрешение на конфиденциальность до начала любые учебные процедуры.

Критерий исключения

• Участник имеет известную историю или положительный результат скрининга на один или несколько из следующих признаков: поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), полимеразная цепная реакция (ПЦР) на вирус гепатита С (ВГС), ПЦР на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ). Тип 1/2.

• Аномальные лабораторные показатели при скрининге, соответствующие любому из следующих критериев (аномальные тесты могут быть повторены один раз, чтобы определить, являются ли они стойкими):

  1. Стойкая аланинаминотрансфераза (АЛТ) и аспартатаминотрансфераза (АСТ) >2,5* верхней границы нормы (ВГН) для испытательной лаборатории.
  2. Стойкая тяжелая нейтропения (определяемая как абсолютное количество нейтрофилов [АНК] меньше и равно (<=) 500 на кубический миллиметр (/мм^3).
• Хроническое заболевание почек в анамнезе или скорость клубочковой фильтрации (СКФ) <60 миллилитров в минуту на 1,73 квадратных метра (мл/мин/1,73 м^2).
• У участника анемия, которая исключает флеботомию для лабораторных исследований в соответствии со стандартной практикой на месте.
• Участник имеет постоянную историю гиперчувствительности или стойких реакций (крапивница, затрудненное дыхание, тяжелая гипотензия или анафилаксия) после внутривенного введения иммуноглобулина, подкожного введения иммуноглобулина и/или инфузии иммуноглобулина сыворотки.
• Известное злоупотребление психоактивными веществами или рецептурными препаратами в течение 12 месяцев после скрининга.
• У участника дефицит иммуноглобулина А (IgA) (IgA менее 0,07 г/л), известные антитела к IgA и гиперчувствительность в анамнезе.
• У участника имеется известная аллергия на гиалуронидазу.
• Участник имеет активную инфекцию и получает антибиотикотерапию для лечения инфекции во время скрининга.
• У участника нарушение свертываемости крови или количество тромбоцитов менее 20 000 на микролитр (мкл), или, по мнению исследователя, он подвергается значительному риску повышенного кровотечения или кровоподтеков в результате подкожной терапии иммуноглобулином (IGSC).
• История или текущий диагноз тромботических эпизодов; венозный тромб, возникший в связи с использованием медицинского устройства более чем за 2 года до скрининга, допускается.
• У участника тяжелый дерматит, который, по мнению исследователя, исключает адекватные места для безопасного введения продукта.
• Участник участвовал в другом клиническом исследовании с использованием исследуемого продукта (IP) или исследуемого устройства в течение 30 дней до скрининга (за исключением участников, перешедших из японских исследований TAK-771-3004 или TAK-771-3005).
• Участник, который испытывает клинически значимое НЯ в Японии, изучает TAK-771-3004 или TAK-771-3005, и его состояние может ухудшиться при участии в этом исследовании по усмотрению исследователя.
• Участнику запланировано участие в другом клиническом исследовании с участием IP (за исключением участников, запланированных для участия в долгосрочном последующем исследовании с TAK-881) или исследовательского устройства в ходе этого исследования.
• Участник – член семьи или сотрудник следователя.
• Если женщина, участница беременна или кормит грудью во время скрининга.