- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Search trials
Klinikai vizsgálatok a Lizoszómasav-lipáz hiány
Összesen 341 találat
-
SanofiBefejezveSzfingomielin lipidózisOlaszország, Csehország, Belgium, Franciaország, Portugália, Pulyka, Egyesült Államok, Argentína, Brazília, Chile, Németország, Románia, Spanyolország
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBefejezveMucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis VI | Mannosidózis | Típusú mucolipidosis (I-sejtes betegség)Egyesült Államok
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteIsmeretlenAdenozin-deamináz súlyos kombinált immunhiány (ADA-SCID)Kína
-
Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.BefejezveDiabéteszes nephropathiák | HyperhomocysteinemiaMexikó
-
Aeglea BiotherapeuticsBefejezveArgináz I hiány | HyperargininaemiaEgyesült Államok, Kanada, Egyesült Királyság, Portugália
-
Aeglea BiotherapeuticsBefejezveArgináz I hiány | HyperargininaemiaEgyesült Államok, Kanada, Egyesült Királyság, Portugália
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
CENTOGENE GmbH RostockVisszavontSplenomegalia | Hepatomegalia | Ceramidáz hiány | Farber-féle lipogranulomatosisNémetország, India, Egyiptom
-
SanofiMarketingre jóváhagyva
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveSzfingomielin lipidózisBrazília, Franciaország, Olaszország, Egyesült Államok, Németország, Egyesült Királyság
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveSzfingomielin lipidózisEgyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Brazília, Bulgária, Chile, Franciaország, Németország, Olaszország, Japán, Hollandia, Portugália, Spanyolország, Tunézia, Pulyka, Egyesült Királyság
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveSzfingomielin lipidózisEgyesült Államok, Belgium, Brazília, Franciaország, Németország, Olaszország, Egyesült Királyság
-
BioMarin PharmaceuticalBefejezveTetrahidrobiopterin hiányosságok | Hiperfenilalaninémia, nem fenilketonuriásNémetország, Egyesült Államok
-
Baylor College of MedicineBefejezveCitrullinémiaEgyesült Államok
-
Richard FryeAutism Discovery and Treatment FoundationToborzásEpilepszia | Neurofejlődési zavarok | Autizmus spektrum zavar | Down-szindróma | Mitokondriális encephalomyopathiák | Gyermekkori akut neuropszichiátriai szindróma | Agyi folsavhiány | Streptococcus fertőzéssel összefüggő gyermekkori autoimmun neuropszichiátriai rendellenességEgyesült Államok
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ToborzásMetabolikus betegség | Purin-pirimidin anyagcsere | AICDA, OMIM *605257, Immunhiány Hyper-IgM-mel, 2. típusú; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM szindróma 5 | NT5C3A, OMIM *606224, vérszegénység, hemolitikus, UMPH1-hiány miatt | UMPS, OMIM *613891, Orotic Aciduria | DHODH, OMIM *126064, Miller-szindróma... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
Istanbul Medeniyet UniversityBefejezveEpilepszia | Ischaemiás stroke | Hyperhomocysteinemia, trombotikus, Cbs-rel kapcsolatosPulyka
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Aktív, nem toborzóWiskott-Aldrich szindróma | ADA hiányos SCIDEgyesült Államok
-
Georgetown UniversityBefejezveVégstádiumú vesebetegség | HyperhomocysteinemiaEgyesült Államok
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisToborzásGyermekbetegek | Bármilyen típusú súlyos kombinált immunhiány (SCID) | Részleges HLA-kompatibilis allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT)Franciaország
-
Hennepin Healthcare Research InstituteUniversity of Minnesota; Regions HospitalBefejezveDohányzó | Gyulladás | Sebészet | Sebészet - szövődmények | Sebfertőzés | Oxidatív stressz | Seb | Mandibula törés | Mandibuláris törések | C-vitamin hiány | Aszkorbinsav hiány | Seb szövődménye | A bőr sebe | Sebleválasztás | Mandibula nyílt törés | Mandibula zárt törésEgyesült Államok
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical UniversityVisszavont
-
University of PittsburghToborzásLizoszómális raktározási betegségek | Leukodystrophia | Niemann-Pick betegségek | Batten-kór | Gaucher-kór | Krabbe-kór | Alfa-mannozidózis | Osteopetrózis | Tay-Sachs-kór | Pelizaeus-Merzbacher-kór | Sandhoff-kór | GM1 gangliozidózisok | MPS I | MPS II | Eltűnő fehér anyag betegség | Többszörös szulfatázhiányos betegség | S-adenozilhomocisztein-hidroláz... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
BioMarin PharmaceuticalBefejezveHiperfenilalaninémia (HPA) fenilketonuria (PKU) vagy tetrahidrobiopterin (BH4) hiánya miattSvédország, Franciaország, Olaszország, Spanyolország, Németország, Hollandia, Ausztria, Szlovákia, Portugália
-
Travere Therapeutics, Inc.Toborzás
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilFelfüggesztett
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichBefejezveFenilketonúria | Táplálkozási hiányosságokNémetország
-
Travere Therapeutics, Inc.ToborzásHomocystinuria CBS-hiány miattÍrország, Katar, Egyesült Államok, Egyesült Királyság
-
University of Massachusetts, AmherstVisszavontOxidatív stressz | COPD | Tetrahidrobiopterin hiányEgyesült Államok
-
University Children's Hospital, ZurichBefejezveFenilketonuriák | OTC hiány | Az anyagcsere veleszületett hibái | Karbamid cikluszavar | Juharszirup vizelet betegség | Metilmalonicacidémia | Aminoacidopathia | A páciens által jelentett eredménymérésSvájc
-
Eline C. B. EskesToborzásAsmd, zsigeri típusHollandia
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.ToborzásPiruvát kináz hiányEgyesült Államok, Németország, Spanyolország, Olaszország, Egyesült Királyság, Csehország, Franciaország, Kanada, Koreai Köztársaság, Hollandia, Pulyka, Portugália, Dánia, Írország, Svájc, Thaiföld
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktív, nem toborzóPiruvát kináz hiányEgyesült Államok, Kanada, Hollandia, Egyesült Királyság, Franciaország, Olaszország
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktív, nem toborzó
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.BefejezveVérszegénység, hemolitikus | Piruvát kináz hiányEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Hollandia, Kanada, Dánia, Franciaország, Olaszország, Írország, Thaiföld
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Visszavont
-
Aeglea BiotherapeuticsMegszűntHomocisztinuria a cisztationin béta-szintáz hiánya miattEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Ausztrália
-
University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)BefejezveMiokardiális infarktus | Szívbetegségek | Szív-és érrendszeri betegségek | Koszorúér-betegség | Cerebrovaszkuláris baleset | Hyperhomocysteinemia
-
SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)ToborzásGangliozidózisok | Galactosialidosis | Sialidosis | GM1 gangliozidózis | Tay-Sachs-kór | Sandhoff-kór | Morquio B betegség | Gm2-Gangliosidosis, B1 változat | GM2 aktivátor hiányNémetország
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktív, nem toborzóPiruvát kináz hiányEgyesült Államok, Spanyolország, Japán, Kanada, Egyesült Királyság, Koreai Köztársaság, Írország, Thaiföld, Olaszország, Pulyka, Dánia, Brazília, Franciaország, Németország, Hollandia, Svájc
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)BefejezveMiokardiális infarktus | Szívbetegségek | Szív-és érrendszeri betegségek | Cerebrovaszkuláris rendellenességek | Perifériás érbetegségek | Érelmeszesedés | Hyperhomocysteinemia
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.BefejezvePiruvát kináz hiányEgyesült Államok, Olaszország, Hollandia
-
CENTOGENE GmbH RostockBefejezve
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.BefejezveVérszegénység, hemolitikus | Piruvát kináz hiányEgyesült Államok, Spanyolország, Svájc, Pulyka, Németország, Franciaország, Egyesült Királyság, Japán, Hollandia, Brazília, Kanada, Csehország, Dánia, Olaszország, Koreai Köztársaság, Thaiföld
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteIsmeretlenSCID, X linkelveKína
-
Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.ToborzásAkut mieloid leukémia | Mielodiszpláziás szindrómák | Mieloproliferatív neoplazma | Mielodiszplasztikus/mieloproliferatív neoplazma | Meghatározatlan jelentőségű klonális citopénia | Piruvát kináz hiány | Piruvát-kináz-hiányos vérszegénység | Örökletes hemolitikus anémia | Klonális mieloid neoplazma | Egyéb... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker CochinBefejezveAdeniloszukcinát-liáz hiányFranciaország
-
Bezmialem Vakif UniversityBefejezve
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMegszűntWilson-kór | Ornitin transzkarbamiláz hiány | IA típusú glikogén tárolási betegségSpanyolország, Egyesült Királyság, Kanada, Egyesült Államok, Brazília
-
St. Jude Children's Research HospitalToborzásMucopolysaccharidosis I | Súlyos kombinált immunhiány | Neuroblasztóma | Neoplazma | Rosszindulatú daganatok, hematológiaiEgyesült Államok