Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AG-348 vizsgálata piruvát-kináz (PK) hiányos felnőtt résztvevők körében

2024. április 9. frissítette: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Az AG-348 2. fázisú, nyílt, randomizált, dózistartományos, biztonságossági, hatékonysági, farmakokinetikai és farmakodinámiás vizsgálata piruvát-kináz-hiányban szenvedő felnőtt betegeken

Az AG348-C-003 vizsgálat egy többközpontú vizsgálat, amelynek célja az AG-348 (mitapivat) különböző dózisszintjei biztonságosságának és hatékonyságának értékelése PK-hiányos résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2. fázisú, nyílt, kétkarú, többközpontú, randomizált, dózistartományos vizsgálat, amelynek során a PK-hiányban szenvedő felnőtt résztvevők többszöri adag AG-348-at kapnak legfeljebb 24 hétig (alapidőszak); A jogosult résztvevők beléphetnek egy Hosszabbítási Időszakba, hogy megkapják az AG-348-at további 8 évig. Az adatokat rendszeresen felülvizsgálják, és ezen áttekintések alapján módosítják a vizsgálati tervet, az adagot és az ütemtervet. A tanulmány értékeli az AG-348 többszöri adagjának biztonságosságát és tolerálhatóságát, az AG-348 farmakokinetikai és farmakodinámiás (PD) profilját, valamint a klinikai hatékonyság korai mutatóit.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

52

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Wayne State University School of Medicine - Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • New York Presbyterian Hospital- Weil Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Belleville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17004
        • Central Pennsylvania Clinic
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • University of Utah
  • Franciaország
    • Ile-de-France
      • Créteil, Ile-de-France, Franciaország, 94010
        • Hôpital Henri Mondor
    • Nord
      • Lille, Nord, Franciaország, 59000
        • Hôpital Saint-Vincent de Paul
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország, 20122
        • UOC Oncoematologia Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Tájékozott beleegyezés
  2. Férfi vagy nő, 18 éves vagy idősebb
  3. PK-hiány ismert kórtörténete
  4. PK-hiány a szűrés során enzimatikus vizsgálattal igazolt
  5. A PKR gén genotípusos jellemzése szűréskor
  6. Az uridin-5'-difoszfát-glükuronil-transzferáz-A1 (UGTA1) gén genotípusos jellemzése a mögöttes Gilbert-betegség dokumentálására (a Gilbert-kórban szenvedő betegek alkalmasak)
  7. Hím Hb ≤ 12,0 g/dl, nőstény Hb ≤ 11 g/dl
  8. Transzfúziótól független, úgy definiálva, hogy a vizsgálati adagolás első napját megelőző 12 hónapban legfeljebb 3 egység vörösvértestet (RBC) transzfundáltak, és a vizsgálati adagolás első napját követő 4 hónapon belül nem történt transzfúzió.
  9. A lépeltávolított betegeknek legalább 6 hónappal a szűrés előtt részt kell venniük az eljáráson, és naprakésznek kell lenniük az ajánlott oltásokban
  10. Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményi állapota ≤ 2
  11. Naponta legalább 1 mg folsavat kell bevennie a szűrést megelőző 21 napban
  12. A májfunkció, a vesefunkció, a vérlemezkeszám és a véralvadás értékelése által meghatározott megfelelő szervi működés
  13. Megállapodás a jóváhagyott fogamzásgátló módszerek alkalmazására

  14. A nők nem szoptathatnak

    A meghosszabbítási időszakba való belépéshez a betegeknek meg kell felelniük a 15-16. számú kritériumoknak:

  15. El kell végeznie a 24 hetes kezelést az alapidőszak alatt, és el kell viselnie az AG-348-at
  16. A kezelő vizsgáló egyetért azzal, hogy a kezelés folytatása klinikai előnyökkel járhat, és javasolja a meghosszabbítási időszakban való részvételt, és az Orvosi Monitor jóváhagyja

Kizárási kritériumok

  1. Hb ˃ 12,0 g/dl, ha férfi, Hb ˃11,0 g/dl, ha nő
  2. Egyéb veleszületett vagy szerzett vérbetegségek további diagnózisa
  3. A vas túlterhelése elég súlyos ahhoz, hogy szív-, máj- vagy hasnyálmirigy-elégtelenséget okozzon
  4. Csontvelő vagy őssejt transzplantáció
  5. Klinikai tünetekkel járó cholelithiasis vagy epehólyag-gyulladás
  6. Jelenleg bármely más vizsgálati eljárásban részt vesz. A PK hiányos természetrajzi tanulmányban (NCT02053480) való részvétel megengedett
  7. Bármilyen vizsgálati gyógyszerrel, eszközzel vagy eljárással való érintkezés a szűrést megelőző 28 napon belül vagy a vizsgálatban való részvétel során
  8. Egyidejű egészségügyi állapotok, például rosszul kontrollált magas vérnyomás, szívelégtelenség, aktív fertőzés, gyakori lépeltávolítás utáni szepszis, hepatitis B vagy C, 1-es típusú humán immunhiány vírus (HIV1) vagy 2-es típusú humán immunhiány vírus (HIV2) fertőzés, rosszul kontrollált diabetes mellitus, primer rosszindulatú daganat anamnézisében, kivéve a gyógyítólag kezelt nem melanomás bőrrákot, in situ mellrák méhnyakrákot
  9. Nagy műtét az elmúlt 6 hónapban
  10. Pszichiátriai rendellenesség, amely veszélyeztetheti a páciensnek a vizsgálatban való együttműködési képességét
  11. A szérum bilirubin szintje magasabb a normálérték felső határánál, ami a hemolízisen vagy a Gilbert-szindrómán kívüli tényezőknek tulajdonítható
  12. Korlátozott termékek használata, amelyekről ismert, hogy az 1. napi adagolást megelőző 5 napon belül erősen gátolják a citokróm P450 (CYP) 3A4 metabolizmusát, vagy erősen indukálják a citokróm P450 3A4 (CYP3A4) metabolizmusát az 1. napi adagolást megelőző 28 napon belül, vagy erősen gátolják a P-t - glikoprotein transzporter az 1. napi adagolást megelőző 5 napon belül, vagy digoxin az 1. napi adagolást megelőző 5 napon belül.
  13. Szívritmus-korrigált QT-intervallum - Fridericia-módszer (QTcF) intervallum ˃ 450 ms férfiaknál, QTcF > 470 ms nőknél, kivéve azokat a betegeket, akiknél a bal oldali ágblokk van
  14. Klinikailag jelentős szívritmuszavarok vagy olyan gyógyszerekkel kezelt, amelyek a CYP3A4 szubsztrátjai
  15. Szulfonamid-allergia, ha akut hemolitikus anémia, anafilaxia, erythema multiforme típusú kiütés vagy Stevens-Johnson szindróma jellemez
  16. Bármilyen egyéb egészségügyi vagy pszichológiai állapot, amelyről a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy valószínűleg befolyásolja a pácienst abban, hogy részt vegyen a vizsgálatban
  17. A betegek nem léphetnek be a meghosszabbítási időszakba, ha: A beteg olyan mellékhatásokat tapasztalt az alapidőszak alatt, amelyek a kezelő vizsgáló vagy a szponzor által kijelölt orvosi megfigyelő szerint jelentős biztonsági kockázatot jelentenek a beteg számára, ha a kezelést meg kell hosszabbítani.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AG-348 50 mg BID
A PK-hiányban szenvedő résztvevők 50 milligramm (mg) AG-348-at kaptak kezdeti adagként, naponta kétszer (BID) a központi periódusban (24. hét).
Drog: AG-348
A PK-hiányban szenvedő résztvevőket véletlenszerűen 50 vagy 300 mg-os AG-348-ra osztották be kezdeti dózisként, kétszeri napon át a központi periódusban (24. hét). A 24. heti vizit alkalmával a Core Period azon résztvevői, akik biztonságosan tolerálták az AG-348-at, és klinikai aktivitást mutattak az AG-348-ra adott válaszként, potenciálisan jogosultak voltak azonnal áttérni a meghosszabbítási időszakra a kezelés folytatása érdekében. A résztvevők kezdeti dózisokat kaptak, azonban a magperiódus során több dózisban kezelték őket a kezelésből adódó nemkívánatos események (AE) és a hemoglobin (Hb) szintje miatt, amely meghaladta a nemhez igazított tartományok középpontját.
Más nevek:
  • Mitapivat
Kísérleti: AG-348 300 mg BID
A PK-hiányban szenvedő résztvevők AG-348-at, 300 mg-ot kaptak kezdő dózisként, kétszeri napon át a központi periódusban (24. hét).
Drog: AG-348
A PK-hiányban szenvedő résztvevőket véletlenszerűen 50 vagy 300 mg-os AG-348-ra osztották be kezdeti dózisként, kétszeri napon át a központi periódusban (24. hét). A 24. heti vizit alkalmával a Core Period azon résztvevői, akik biztonságosan tolerálták az AG-348-at, és klinikai aktivitást mutattak az AG-348-ra adott válaszként, potenciálisan jogosultak voltak azonnal áttérni a meghosszabbítási időszakra a kezelés folytatása érdekében. A résztvevők kezdeti dózisokat kaptak, azonban a magperiódus során több dózisban kezelték őket a kezelésből adódó nemkívánatos események (AE) és a hemoglobin (Hb) szintje miatt, amely meghaladta a nemhez igazított tartományok középpontját.
Más nevek:
  • Mitapivat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik legalább egy nemkívánatos eseményt (AE) tapasztaltak az alapidőszakban
Időkeret: 24 hétig
A nemkívánatos eseményt minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, amely egy gyógyszer emberben történő alkalmazásával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem.
24 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hemoglobin (Hb) érték változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Az alapvonalhoz képesti változást (abszolút változást) a kiindulási érték utáni értékként számítottuk ki. A megnövekedett Hb értékek javulást jeleznek.
Alapállapot és 24. hét
A hematokrit változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Az alapvonalhoz képesti változást (abszolút változást) a kiindulási érték utáni értékként számítottuk ki. A megnövekedett hematokrit értékek javulást jeleznek.
Alapállapot és 24. hét
A retikulocitaszám változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Az alapvonalhoz képesti változást (abszolút változást) a kiindulási érték utáni értékként számítottuk ki. A csökkent retikulocitaszám értékek javulást jeleznek.
Alapállapot és 24. hét
A Haptoglobin alapértékének változása a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Az alapvonalhoz képesti változást (abszolút változást) a kiindulási érték utáni értékként számítottuk ki. A megnövekedett haptoglobin értékek javulást jeleznek.
Alapállapot és 24. hét
Változás az alapértékhez képest a szén-monoxidban a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Az alapvonalhoz képesti változást (abszolút változást) a kiindulási érték utáni értékként számítottuk ki. A szén-monoxid-értékek csökkenése javulást jelez.
Alapállapot és 24. hét
A laktát-dehidrogenáz (LDH) kiindulási értékének változása a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Az alapvonalhoz képesti változást (abszolút változást) a kiindulási érték utáni értékként számítottuk ki. A csökkent LDH értékek javulást jeleznek.
Alapállapot és 24. hét
Az összbilirubin változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Az alapvonalhoz képesti változást (abszolút változást) a kiindulási érték utáni értékként számítottuk ki. A csökkent összbilirubin értékek javulást jeleznek.
Alapállapot és 24. hét
Az indirekt bilirubin változása az alapértékhez képest a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Az alapvonalhoz képesti változást (abszolút változást) a kiindulási érték utáni értékként számítottuk ki. A csökkent indirekt bilirubin értékek javulást jeleznek.
Alapállapot és 24. hét
Az eritropoetin (EPO) kiindulási értékének változása a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Az alapvonalhoz képesti változást (abszolút változást) a kiindulási érték utáni értékként számítottuk ki. A csökkent EPO értékek javulást jeleznek.
Alapállapot és 24. hét
Változás az alapértékhez képest a Hepcidinben a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Az alapvonalhoz képesti változást (abszolút változást) a kiindulási érték utáni értékként számítottuk ki. A csökkent hepcidin értékek javulást jeleznek.
Alapállapot és 24. hét
Változás az alapvonalhoz képest a ferritinben a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Az alapvonalhoz képesti változást (abszolút változást) a kiindulási érték utáni értékként számítottuk ki. A csökkent ferritin értékek javulást jeleznek.
Alapállapot és 24. hét
Változás az alapvonalhoz képest a transzferrin telítettségben a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
A transzferrin telítettség a szérum vas és a vasmegkötő képesség aránya. Az alapvonalhoz képesti változást (abszolút változást) a kiindulási érték utáni értékként számítottuk ki. A transzferrin telítettségi értékek csökkenése javulást jelez.
Alapállapot és 24. hét
A koncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól az utolsó nullától eltérő koncentrációig (AUC0-t) az AG-348 és az AGI-8702 metabolitja esetében
Időkeret: beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 órával az adagolás után 1. nap és beadás előtti, 0,5, 1, 2, 4, 8 órával az adagolás után 15. nap
Az adagolás előtti farmakokinetikai koncentrációkat, ha voltak ilyenek, kizárták a farmakokinetikai elemzésekből.
beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 órával az adagolás után 1. nap és beadás előtti, 0,5, 1, 2, 4, 8 órával az adagolás után 15. nap
Maximális plazmakoncentráció (Cmax) az AG-348-hoz és az AGI-8702 metabolitjához
Időkeret: beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 órával az adagolás után 1. nap és beadás előtti, 0,5, 1, 2, 4, 8 órával az adagolás után 15. nap
Az adagolás előtti farmakokinetikai koncentrációkat, ha voltak ilyenek, kizárták a farmakokinetikai elemzésekből.
beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 órával az adagolás után 1. nap és beadás előtti, 0,5, 1, 2, 4, 8 órával az adagolás után 15. nap
Az AG-348 és metabolitja, az AGI-8702 esetében a plazma csúcskoncentráció (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 órával az adagolás után 1. nap és beadás előtti, 0,5, 1, 2, 4, 8 órával az adagolás után 15. nap
Az adagolás előtti farmakokinetikai koncentrációkat, ha voltak ilyenek, kizárták a farmakokinetikai elemzésekből.
beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 órával az adagolás után 1. nap és beadás előtti, 0,5, 1, 2, 4, 8 órával az adagolás után 15. nap
Az AG-348 és az AGI-8702 metabolitjának látszólagos hézaga (Clss/F)
Időkeret: beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8 órával az adagolás után, 15. nap
Az adagolás előtti farmakokinetikai koncentrációkat, ha voltak ilyenek, kizárták a farmakokinetikai elemzésekből.
beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8 órával az adagolás után, 15. nap
Az adenozin-trifoszfát (ATP) maximális változása a kiindulási válaszértékhez képest 12 órával az adagolás után (BRmax)
Időkeret: beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 órával az adagolás után 1. nap és beadás előtti, 0,5, 1, 2, 4, 8 órával az adagolás után 15. nap
Az 1. napon megfigyelt adagolás előtti koncentrációt használtuk kiindulási értékként a kiindulási értékhez képest bekövetkezett változás kiszámításához.
beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 órával az adagolás után 1. nap és beadás előtti, 0,5, 1, 2, 4, 8 órával az adagolás után 15. nap
Maximális változás a kiindulási válaszértékhez képest 12 órával az adagolás után (BRmax) 2,3 - Difoszfoglicerát (2,3-DPG) esetén
Időkeret: beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 órával az adagolás után 1. nap és beadás előtti, 0,5, 1, 2, 4, 8 órával az adagolás után 15. nap
Az 1. napon megfigyelt adagolás előtti koncentrációt használtuk kiindulási értékként a kiindulási értékhez képest bekövetkezett változás kiszámításához.
beadás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 órával az adagolás után 1. nap és beadás előtti, 0,5, 1, 2, 4, 8 órával az adagolás után 15. nap
Azon résztvevők százalékos aránya, akik legalább egy AE-t tapasztaltak a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
A nemkívánatos eseményt minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, amely egy gyógyszer emberben történő alkalmazásával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem.
Körülbelül 8,5 évig
Változás a kiindulási értékhez képest a Hb-értékben a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változás (abszolút változás) az alapvonal utáni értékként – alapvonali értékként kerül kiszámításra. A megnövekedett Hb értékek javulást jeleznek.
Körülbelül 8,5 évig
A hematokrit változása a kiindulási értékhez képest a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változás (abszolút változás) az alapvonal utáni értékként – alapvonali értékként kerül kiszámításra. A megnövekedett hematokrit értékek javulást jeleznek.
Körülbelül 8,5 évig
A retikulocitaszám változása a kiindulási értékhez képest a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változás (abszolút változás) az alapvonal utáni értékként – alapvonali értékként kerül kiszámításra. A csökkent retikulocitaszám értékek javulást jeleznek.
Körülbelül 8,5 évig
A Haptoglobin kiindulási értékének változása a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változás (abszolút változás) az alapvonal utáni értékként – alapvonali értékként kerül kiszámításra. A megnövekedett haptoglobin értékek javulást jeleznek.
Körülbelül 8,5 évig
A szén-monoxid változása az alapértékhez képest a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változás (abszolút változás) az alapvonal utáni értékként – alapvonali értékként kerül kiszámításra. A szén-monoxid-értékek csökkenése javulást jelez.
Körülbelül 8,5 évig
Változás az alapvonalhoz képest az LDH-ban a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változás (abszolút változás) az alapvonal utáni értékként – alapvonali értékként kerül kiszámításra. A csökkent LDH értékek javulást jeleznek.
Körülbelül 8,5 évig
A teljes bilirubin kiindulási értékének változása a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változás (abszolút változás) az alapvonal utáni értékként – alapvonali értékként kerül kiszámításra. A csökkent összbilirubin értékek javulást jeleznek.
Körülbelül 8,5 évig
Az indirekt bilirubin változása az alapértékhez képest a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változás (abszolút változás) az alapvonal utáni értékként – alapvonali értékként kerül kiszámításra. A csökkent indirekt bilirubin értékek javulást jeleznek.
Körülbelül 8,5 évig
Változás az alapvonalhoz képest az EPO-ban a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változás (abszolút változás) az alapvonal utáni értékként – alapvonali értékként kerül kiszámításra. A csökkent EPO értékek javulást jeleznek.
Körülbelül 8,5 évig
Változás a kiindulási értékhez képest a hepcidinben a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változás (abszolút változás) az alapvonal utáni értékként – alapvonali értékként kerül kiszámításra. A csökkent hepcidin értékek javulást jeleznek.
Körülbelül 8,5 évig
A ferritin alapértékének változása a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
Az alapvonalhoz képesti változás (abszolút változás) az alapvonal utáni értékként – alapvonali értékként kerül kiszámításra. A csökkent ferritin értékek javulást jeleznek.
Körülbelül 8,5 évig
A transzferrin telítettség változása az alapvonalhoz képest a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: Körülbelül 8,5 évig
A transzferrin telítettség a szérum vas és a vasmegkötő képesség aránya. Az alapvonalhoz képesti változás (abszolút változás) az alapvonal utáni értékként – alapvonali értékként kerül kiszámításra. A transzferrin telítettségi értékek csökkenése javulást jelez.
Körülbelül 8,5 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. június 26.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. május 8.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. június 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. június 17.

Első közzététel (Becsült)

2015. június 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 9.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AG348-C-003
  • 2015-000484-13 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Piruvát kináz hiány

Klinikai vizsgálatok a AG-348

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Togo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel