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Uno studio pilota di Ruxolitinib nella sindrome emofagocitica secondaria

4 gennaio 2021 aggiornato da: University of Michigan Rogel Cancer Center

Studio pilota di Ruxolitinib nella sindrome emofagocitica secondaria

Questo è uno studio pilota per determinare l'efficacia di Ruxolitinib nella sindrome emofagocitica secondaria. L'obiettivo primario è valutare l'efficacia di ruxolitinib 15 mg PO due volte al giorno nei pazienti con HPS. L'endpoint primario è la sopravvivenza globale a due mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La sindrome emofagocitica (HPS) è un disturbo caratterizzato dall'attivazione patologica del sistema immunitario che determina un disturbo sistemico caratterizzato da un'eccessiva produzione di citochine e attivazione di macrofagi, che culmina in citopenie e evidenza di emofagocitosi su campioni di tessuto. La malattia può essere sporadica o familiare a causa di una delle numerose mutazioni ed è osservata principalmente nella popolazione pediatrica, con un'incidenza riportata di 1 caso ogni 3000 ricoveri. L'effettiva incidenza negli adulti non è nota e può essere raramente sporadica o secondaria a infezioni virali, malignità o malattie autoimmuni.

HPS è una malattia universalmente mortale se non trattata. Negli adulti, è stato riportato che la sopravvivenza mediana è inferiore a 2 mesi se la diagnosi e il trattamento sono ritardati. I pazienti adulti sono trattati con protocolli pediatrici con istituzione precoce di etoposide e steroidi e consolidamento con trapianto di cellule staminali allogeniche in pazienti opportunamente selezionati se viene identificata una forma familiare. Sono state tentate altre strategie terapeutiche, tra cui rituximab, infliximab, entaracept, tocilizumab e alemtuzumab. Questi rapporti aneddotici evidenziano il potenziale terapeutico delle terapie mirate alle citochine in questo disturbo.

Questo è uno studio pilota per determinare l'efficacia di Ruxolitinib nella sindrome emofagocitica secondaria. L'obiettivo primario è valutare l'efficacia di ruxolitinib 15 mg PO due volte al giorno nei pazienti con HPS. L'endpoint primario è la sopravvivenza globale a due mesi.

I pazienti riceveranno Ruxolitinib a 15 mg due volte al giorno per via orale a stomaco vuoto o con cibo per 4 settimane (28 giorni) in un ciclo di 4 settimane (28 giorni). Ruxolitinib sarà somministrato in cicli continui di 28 giorni.

In assenza di ritardi o interruzioni del trattamento a causa di eventi avversi, il trattamento può continuare a tempo indeterminato o fino a quando non si applica uno dei seguenti criteri:

  • Progressione della malattia.
  • Malattia intercorrente che impedisce l'ulteriore somministrazione del trattamento.
  • L'investigatore lo ritiene, per ragioni di sicurezza, nel miglior interesse del paziente.
  • Eventi avversi inaccettabili come qualsiasi tossicità o altro problema che causi un ritardo nella somministrazione del farmaco in studio di oltre 4 settimane.
  • Cambiamenti generali o specifici nelle condizioni del paziente rendono il paziente inaccettabile per ulteriori trattamenti a giudizio dello sperimentatore.
  • Decisione del paziente di ritirarsi dal trattamento (consenso parziale) o dallo studio (consenso totale.
  • Morte.

I pazienti saranno seguiti per la tossicità per 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento o fino alla morte, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti, o il loro rappresentante legalmente autorizzato, devono fornire volontariamente il consenso informato scritto approvato dall'IRB.
  • Maschi e femmine, di età pari o superiore a 18 anni al momento dell'iscrizione.
  • I pazienti devono soddisfare i criteri diagnostici per HPS (almeno 5 dei seguenti): febbre, splenomegalia, citopenia che coinvolge ≥2 linee cellulari (emoglobina <9 g/dL; piastrine <100.000/μL; conta assoluta dei neutrofili <1000/μL), ipertrigliceridemia o ipofibrinogenemia, dimostrazione tissutale di emofagocitosi, attività delle cellule NK (Natural Killer) bassa o assente, ferritina sierica ≥3000 ug/L, recettore IL-2 solubile (CD25) >2400 U/mL.
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, il paziente ha la capacità di partecipare pienamente allo studio e di soddisfare tutti i suoi requisiti.

Criteri di esclusione:

  • Coinvolgimento del SNC (Sistema Nervoso Centrale).
  • Malassorbimento
  • HPS secondaria nota (sindrome emofagocitica) altrimenti trattabile (ad es. linfoma non-Hodgkin).
  • Donne in gravidanza o in allattamento: tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo entro 7 giorni dal trattamento; le femmine che allattano devono interrompere l'allattamento al seno.
  • Clearance stimata della creatinina <15 ml/min
  • - Ha ricevuto una precedente terapia sistemica, esclusi i corticosteroidi, entro 7 giorni (o 5 emivite) dal trattamento.
  • Nessun tumore maligno attivo al momento dell'arruolamento, ad eccezione dei tumori della pelle non melanoma o del carcinoma in situ. I pazienti con una precedente storia di neoplasia sono idonei se la loro neoplasia è stata definitivamente trattata o è in remissione e non richiedono terapie adiuvanti o antitumorali in corso.
  • Epatite attiva B o epatite C o infezione da HIV nota
  • Cirrosi epatica nota (e confermata dalla biopsia); o, una storia segnalata di cirrosi epatica con un punteggio del modello per la malattia epatica allo stadio terminale (MELD)> 20.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ruxolitinib

Ruxolitinib 15 mg per via orale due volte al giorno.

Per i pazienti che non sono in grado di ingerire le compresse, ruxolitinib sospeso in acqua può essere somministrato attraverso un sondino nasogastrico (NG) o gastrostomico per endoscopia percutanea (PEG).
Droga: Ruxolitinib

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale a 2 mesi
Lasso di tempo: Due mesi
Numero di pazienti vivi a 2 mesi dalla prima somministrazione di ruxolitinib.
Due mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con una risposta al trattamento con ruxolitinib
Lasso di tempo: Due mesi
La risposta completa è definita come completa normalizzazione di tutti i sintomi quantificabili e delle anomalie di laboratorio. Una risposta parziale è definita come un miglioramento di almeno il 25% di due o più sintomi/marcatori di laboratorio quantificabili.
Due mesi
Durata della risposta
Lasso di tempo: Fino a 3 anni (a causa del finanziamento e di altri vincoli, il follow-up dei partecipanti è stato interrotto nel 2020. Pertanto, non tutti i partecipanti sono stati seguiti per tre anni interi).
La durata sarà calcolata dalla data di determinazione della risposta parziale o migliore fino alla data di progressione, morte o terapia aggiuntiva non protocollare.
Fino a 3 anni (a causa del finanziamento e di altri vincoli, il follow-up dei partecipanti è stato interrotto nel 2020. Pertanto, non tutti i partecipanti sono stati seguiti per tre anni interi).
Tempo di sopravvivenza senza progressione
Lasso di tempo: Fino a 3 anni (a causa del finanziamento e di altri vincoli, il follow-up dei partecipanti è stato interrotto nel 2020. Pertanto, non tutti i partecipanti sono stati seguiti per tre anni interi).
La malattia progressiva è definita come un peggioramento di almeno il 50% di due o più marcatori di laboratorio quantificabili. Calcolato dalla prima somministrazione di ruxolitinib fino alla data di progressione o morte.
Fino a 3 anni (a causa del finanziamento e di altri vincoli, il follow-up dei partecipanti è stato interrotto nel 2020. Pertanto, non tutti i partecipanti sono stati seguiti per tre anni interi).
Tossicità correlate al regime
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento
Incidenza e grado di eventi avversi (AE) improbabili, possibilmente o probabilmente correlati al trattamento (tx) con ruxolitinib. Classificato in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.4. Il grado si riferisce alla gravità dell'EA, da lieve (grado 1) a pericolosa per la vita (grado 4).
Fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Michigan Rogel Cancer Center

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Ryan Wilcox, M.D., Int Med-Hematology/Oncology - Faculty and Staff

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 febbraio 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
10 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
7 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 gennaio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • UMCC 2014.112
  • HUM00092921 (Altro identificatore: University of Michigan)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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