Uso compassionevole dell'emulsione di grassi Omegaven IV
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Negli Stati Uniti, i pazienti dipendenti dalla nutrizione parenterale (NP) ricevono emulsioni di grassi parenterali composte da oli di soia. I lipidi sono necessari nei pazienti PN dipendenti a causa del loro alto valore calorico e del contenuto di acidi grassi essenziali. Le emulsioni lipidiche per via endovenosa sono state implicate nella predisposizione dei pazienti alla malattia epatica associata alla PN. Si ritiene che i fitosteroli come quelli contenuti negli oli di soia abbiano un effetto deleterio sulla secrezione biliare. L'accumulo di lipidi nelle cellule di Kupffer epatiche può compromettere ulteriormente la funzionalità epatica.
Le emulsioni di acidi grassi omega 6 prevengono le emulsioni di acidi grassi prevengono la carenza di acidi grassi, si ritiene che non vengano eliminate in modo simile ai chilomicroni enterali e quindi si accumulino nel fegato e causino danno epatico steatotico (colestasi neonatale). Si ipotizza che un'emulsione lipidica costituita da acidi grassi omega 3 (es: olio di pesce), come la lipogenesi de novo, la riduzione dei mediatori infiammatori derivati dall'acido arachidonico, la prevenzione della carenza di acidi grassi essenziali attraverso la presenza di piccole quantità di arachidonici acido e una migliore eliminazione dei lipidi dal siero. Studi sugli animali hanno dimostrato che le emulsioni di grassi IV come l'olio di pesce ad alto contenuto di acido eicosapentaenico e docosaesaenoico riducono la compromissione del flusso biliare che si osserva nella colestasi causata dalle emulsioni di grassi convenzionali. Inoltre, gli acidi grassi omega-e per via endovenosa sono ben tollerati e potrebbero ridurre la disfunzione epatica. Somministrando Omegaven al posto della convenzionale emulsione di fitosterolo/grasso di soia, è possibile prevenire o invertire la progressione della colestasi associata alla PN.
Tipo di studio
Tipo di studio
Tipo di accesso espanso
Tipo di accesso espanso
- Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
- Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
- IND/Protocollo di trattamento
- : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
- Trattamento IND/Protocollo
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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New York
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Staten Island, New York, Stati Uniti, 10305
- Staten Island University Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- i soggetti saranno neonati e bambini dalla nascita ai 5 anni di età
- diagnosi di malattia epatica associata alla nutrizione parenterale (PNALD) (definita come due livelli consecutivi di bilirubina diretta di 2 mg/dl o più) in un lattante o bambino dipendente dalla nutrizione parenterale.
- il soggetto deve aver utilizzato terapie standard per prevenire la progressione della colestasi inclusa la riduzione/rimozione di rame e manganese dalla PN quotidiana, prova di alimentazione enterale se possibile e l'uso di ursodiolo e/o fenobarbital.
Criteri di esclusione:
- i pazienti sono esclusi se hanno altre cause documentate di malattia epatica cronica (es.: epatite C, fibrosi cistica, atresia biliare, deficit di alfa-1-antitripsina),
- o hanno già segni di comprovata grave malattia epatica avanzata, tra cui cirrosi alla biopsia, varici, ascite.
Ulteriori criteri di esclusione:
- una coagulopatia attiva caratterizzata da sanguinamento continuo o dalla necessità di sostituzione del fattore della coagulazione (ad es. plasma fresco congelato o crioprecipitato) per mantenere l'omeostasi
- alterato metabolismo lipidico
- grave iperlipidemia con o senza pancreatite
- diabete mellito instabile
- iperglicemia
- ictus, embolia
- collasso e shock
- recente infarto del miocardio (IM)
- colestasi dovuta a qualsiasi motivo diverso dalla colestasi associata alla nutrizione parenterale (PNAC)
- nuova infezione attiva al momento dell'inizio di Omegaven
- instabilità emodinamica
- il paziente non può essere arruolato in nessun altro studio clinico che coinvolga un agente sperimentale (a meno che non sia approvato dai medici designati del team multidisciplinare)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Jonathan Blau, MD, Staten Island University Hospital
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Parole chiave
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Altri numeri di identificazione dello studio
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- SIUH12-025
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Prove cliniche su Malattia del fegato
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NCT01807767RitiratoModello alto per il punteggio MELD (end-stage Liver Disease).
Prove cliniche su Omegaven IV
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NCT02929303Approvato per il marketingColestasi totale indotta dalla nutrizione parenterale
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NCT04697888CompletatoEpatite correlata alla nutrizione parenterale
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NCT01845116CompletatoColestasi totale indotta dalla nutrizione parenterale
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NCT01323907RitiratoColestasi totale indotta dalla nutrizione parenterale
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NCT01247012SconosciutoColestasi | Malattia epatica associata alla nutrizione parenterale (PNALD)
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NCT00732849Completato
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NCT01325584Terminato
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NCT00634075Completato
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NCT00910104CompletatoMalattia gastrointestinale | Sindrome dell'intestino corto | Malattie epatiche associate alla nutrizione parenterale