Melfalan cloridrato nel trattamento di partecipanti con mieloma multiplo di nuova diagnosi sottoposti a trapianto di cellule staminali da donatore

Criterio di inclusione:

• Pazienti con mieloma multiplo non recidivato in risposta completa (CR), remissione parziale (PR), remissione parziale molto buona (VGPR) o malattia sintomatica stabile (nessuna evidenza di progressione) compresi i pazienti con mieloma multiplo a catene leggere (MM) rilevato in il siero mediante analisi delle catene leggere libere OPPURE
• Pazienti con mieloma multiplo non secretorio (assenza di una proteina monoclonale [proteina M] nel siero misurata mediante elettroforesi [elettroforesi delle proteine ​​del siero (SPEP)] e immunofissazione (elettroforesi dell'immunofissazione del siero [SIFE]) e assenza della proteina di Bence Jones nel urina [elettroforesi delle proteine ​​urinarie (UPEP)] definita mediante l'uso di elettroforesi convenzionale e immunofissazione [tecniche di elettroforesi di immunofissazione urinaria (UIFE)]) ma con malattia misurabile su studi di imaging come risonanza magnetica (MRI), tomografia computerizzata (TC) o scansione di positroni tomografia ad emissione (PET).
• Pazienti che hanno ricevuto almeno due cicli di terapia sistemica iniziale e si trovano entro 2-12 mesi dalla prima dose. La terapia di mobilizzazione non è considerata terapia iniziale.
• Punteggio delle prestazioni Karnofsky 70% o superiore.
• Frazione di eiezione ventricolare sinistra a riposo > 40% entro 3 mesi dalla registrazione.
• Bilirubina < 2 volte il limite superiore della norma (ad eccezione dei pazienti con sindrome di Gilbert in cui sarà consentito un livello di bilirubina > 2 volte il limite superiore della norma)
• Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) < 2,5 volte il limite superiore della norma.
• Clearance della creatinina >= 40 ml/min, stimata o calcolata utilizzando l'equazione di Cockcroft-Gault.
• Funzione polmonare: capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO), volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), capacità vitale forzata (FVC) > 50% del valore previsto (corretto per l'emoglobina) entro 3 mesi dalla registrazione.
• Tutti i soggetti di sesso femminile e maschile con potenziale riproduttivo devono acconsentire all'uso di metodi contraccettivi efficaci come consigliato dal medico dello studio durante il trattamento.
• Modulo di consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con infezioni batteriche, virali o fungine non controllate (attualmente in trattamento con farmaci e progressione dei sintomi clinici).
• Pazienti sieropositivi per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
• Pazienti con anamnesi di infarto del miocardio nei 6 mesi precedenti l'arruolamento o con insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association (NYHA), angina non controllata, aritmie ventricolari gravi non controllate o evidenza elettrocardiografica di ischemia acuta o anomalie del sistema di conduzione attiva.
• Pazienti che partecipano a un nuovo protocollo farmacologico sperimentale entro 14 giorni prima dell'arruolamento.
• Pazienti di sesso femminile in gravidanza (gonadotropina corionica beta-umana positiva [b-HCG]) o che allattano.
• Precedente trapianto di cellule emopoietiche allogenico o autologo (sarà consentito un precedente HCT autologo purché facesse parte del trapianto in tandem).
• Pregresso trapianto d'organo che richiede terapia immunosoppressiva