Trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche NMA nel cancro/disturbi ematologici

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

• Diagnosi di anemia aplastica

  • Malattia grave
  • Fallimento di almeno 1 ciclo di regime immunosoppressivo standard con ciclosporina e globulina anti-timocita OPPURE

• Malignità ematologica confermata istologicamente tra cui:

  • Leucemia acuta

    • Uno dei seguenti tipi:

      • Leucemia mieloide acuta (AML) con sindromi mielodisplastiche antecedenti
      • Antiriciclaggio secondario
      • AML con anomalie citogenetiche ad alto rischio
      • Leucemia linfoblastica acuta con anomalie citogenetiche ad alto rischio
    • Malattia resistente o ricorrente dopo chemioterapia combinata con almeno 1 regime standard OPPURE
    • In prima remissione ad alto rischio di recidiva

  • Leucemia mieloide cronica

    • Fase cronica che soddisfa almeno 1 dei seguenti criteri:

      • Imatinib mesilato fallito
      • Interferone fallito dopo almeno 6 mesi di trattamento con un minimo di 21 milioni di unità di interferone a settimana
      • Incapace di tollerare l'interferone
    • Fase accelerata (esplosioni inferiori al 20%)

  • Sindromi mieloproliferative e mielodisplastiche

    • Mielofibrosi (dopo splenectomia)
    • Anemia refrattaria
    • Anemia refrattaria con blasti in eccesso
    • Leucemia mielomonocitica cronica

  • Malattia linfoproliferativa

    • Leucemia linfatica cronica

      • Malattia sintomatica dopo chemioterapia di prima linea

    • Linfoma non Hodgkin di basso grado (ricorrente o persistente)

      • Malattia sintomatica dopo chemioterapia di prima linea

    • Mieloma multiplo

      • Malattia progressiva dopo trapianto di cellule staminali autologhe

    • Macroglobulinemia di Waldenstrom

      • Fallito 1 regime standard

  • Linfoma non Hodgkin che soddisfa i seguenti criteri:

    • Grado intermedio o alto
    • Malattia controllata e chemiosensibile
    • Linfoma linfoblastico di prima remissione o a piccole cellule non scisse ad alto rischio di recidiva

  • Linfoma di Hodgkin

    • Malattia recidivante e chemiosensibile
• Non idoneo per il trapianto di cellule staminali allogeniche mieloablative standard

• Disponibilità di uno dei seguenti tipi di donatori:

  • Donatore correlato abbinato a 5 o 6 antigeni HLA (A, B, DR)

  • Donatore non imparentato completamente abbinato all'analisi molecolare nei loci A, B, DRB1 e DQB1

    • Ammessa la mancata corrispondenza di un singolo antigene in C
  • Sangue del cordone ombelicale che corrisponde a 4, 5 o 6 con gli antigeni HLA del ricevente (A, B, DR) NOTA: non sono ammessi donatori singenici
• Nessuna malattia incontrollata del SNC (per neoplasie ematologiche) NOTA: il PDQ ha adottato un nuovo schema di classificazione per il linfoma non-Hodgkin dell'adulto. La terminologia di linfoma "indolente" o "aggressivo" sostituirà la precedente terminologia di linfoma di grado "basso", "intermedio" o "alto". Tuttavia, questo protocollo utilizza la terminologia precedente.

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età

• Da 4 a 75 (se trapianto di sangue periferico o midollo da donatore imparentato o non imparentato)
• Da 4 a 60 (se trapianto di sangue cordonale non correlato)

Lo stato della prestazione

• Karnofsky > 50%

Aspettativa di vita

• Non specificato

Emopoietico

• Non specificato

Epatico

• Bilirubina meno di 3 volte normale
• Fosfatasi alcalina inferiore a 3 volte il normale
• AST/ALT inferiore a 3 volte il normale
• Nessuna insufficienza epatica di classe B o C del bambino

Renale

• Clearance della creatinina superiore a 40 ml/min

Cardiovascolare

• Frazione di eiezione ventricolare cardiaca almeno 35% da MUGA
• Nessuna malattia cardiovascolare

Polmonare

• DLCO almeno il 40% del previsto, corretto per emoglobina e/o ventilazione alveolare

Altro

• Non incinta o allattamento
• Test di gravidanza negativo
• I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace
• Anticorpo HIV negativo
• Nessun diabete mellito non controllato
• Nessuna infezione grave attiva
• Nessun'altra malattia che precluderebbe la terapia in studio
• Nessun altro tumore maligno concomitante ad eccezione del cancro della pelle non melanoma
• Nessuna malattia psichiatrica grave concomitante

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica

• Vedere Caratteristiche della malattia
• i pazienti possono aver ricevuto un precedente trapianto autologo di sangue o midollo (BMT)
• Almeno 6 mesi dal precedente BMT allogenico

Chemioterapia

• Vedere Caratteristiche della malattia
• Almeno 2 settimane dalla precedente chemioterapia, radioterapia o intervento chirurgico

Terapia endocrina

• Non specificato

Radioterapia

• Almeno 2 settimane dalla precedente radioterapia

Chirurgia

• Almeno 2 settimane dall'intervento precedente