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Uno studio per valutare la farmacocinetica e la sicurezza di Tocilizumab (RoActemra/Actemra) in partecipanti di età inferiore a 2 anni con artrite idiopatica giovanile sistemica attiva (AIG)

31 ottobre 2019 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase I di farmacocinetica e sicurezza del tocilizumab (TCZ) in pazienti di età inferiore a 2 anni con artrite idiopatica giovanile sistemica attiva (AIG)

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo per studiare la farmacocinetica e la sicurezza di tocilizumab (RoActemra/Actemra) in partecipanti di età inferiore a 2 anni con AIGs attiva. I partecipanti riceveranno infusioni di tocilizumab ogni 2 settimane. Il tempo previsto per il trattamento in studio è di 12 settimane (periodo di valutazione principale). I partecipanti avranno la possibilità di continuare il trattamento con tocilizumab fino a quando il partecipante raggiunge i 2 anni di età o fino a un anno dal basale, a seconda di quale sia il periodo più lungo. Al periodo di valutazione principale seguirà un periodo di proroga facoltativo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1270
        • Hospital Gral de Niños Pedro Elizalde
  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University; Montreal Children's Hospital; Inflammatory, Autoimmune & Bone
  • Germania
      • Bremen, Germania, 28177
        • Klinik Bremen-Mitte; Prof. Hess-Kinderklinik
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 91-738
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 4 im. M. Konopnickiej; Oddz. Kardiolog. i Reumatolog. dla Dzieci
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie; Oddzial Pediatrii, Chorob Pluc i Reumatologii
  • Spagna
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario la Fe: Servicio de Reumatologia Pediatrica
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010-2970
        • Children's National Medical Center; Pediatric Rheumatology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60649
        • The University of Chicago;Department of Pediatrics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville Research Foundation, Inc; Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • The Floating Hospital for Children at Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston Pediatric Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Children's Speciality Center of Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center; Pediatric Rheumatology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cincinnati Children'S Hospital Medical Center; Division of Rheumatology
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1094
        • Semmelweis University; 2nd Department of Paediatrics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soddisfa i criteri di classificazione ILAR (International League of Associations for Rheumatology) per l'AIGs
  • Durata dei sintomi di AIGs che durano per almeno 1 mese dopo la diagnosi di AIGs

  • Presenza di malattia attiva determinata dalla presenza di:

    1. Maggiore o uguale a (>=) 2 articolazioni attive allo screening e al basale, con almeno 14 giorni consecutivi di registrazioni della temperatura, che possono includere la presenza o l'assenza di febbre (>=38 gradi Celsius) durante il tempo tra lo screening e il basale ; O
    2. >=2 articolazioni attive allo screening e al basale, con febbre >=38 gradi Celsius per almeno 5 giorni consecutivi durante il periodo tra lo screening e il basale; in queste circostanze un partecipante non ha bisogno di completare 14 giorni interi di voci del diario della temperatura per soddisfare questi criteri di inclusione
  • Attualmente non si ricevono corticosteroidi (CS) o se si assumono CS orali come prednisone o equivalenti, la dose deve essere inferiore o uguale a (<=) 1 milligrammo per chilogrammo al giorno (mg/kg/giorno) e la dose è rimasta stabile per almeno 2 settimane prima del basale
  • Non attualmente in trattamento con metotrexato (MTX) o se si assume MTX (insieme ad acido folico o acido folinico secondo lo standard di cura locale), la dose è rimasta stabile o è stata interrotta per almeno 4 settimane prima del basale
  • Non attualmente in trattamento con farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) o se si assumono FANS, la dose è rimasta stabile o è stata interrotta per almeno 2 settimane prima del basale

  • Se i partecipanti hanno ricevuto un precedente trattamento con uno qualsiasi dei seguenti agenti biologici, questi devono essere stati interrotti secondo le seguenti tempistiche prima della visita di riferimento e non sono consentiti durante lo studio:

    1. Etanercept deve essere stato interrotto entro >= 2 settimane prima del basale
    2. Anakinra deve essere stato interrotto entro >= 4 giorni prima del basale
    3. Abatacept deve essere stato interrotto entro >= 12 settimane prima del basale
    4. Infliximab o adalimumab devono essere stati interrotti entro >= 8 settimane prima del basale
    5. Canakinumab deve essere stato interrotto entro >= 20 settimane prima del basale
    6. Rilonacept deve essere stato interrotto entro >= 6 settimane prima del basale
    7. Golimumab deve essere stato interrotto entro >= 10 settimane prima del basale
    8. Certrolizumab pegol deve essere stato interrotto entro >= 10 settimane prima del basale
  • Storia di risposta clinica inadeguata (secondo il parere del medico curante) a FANS e CS

Criteri di esclusione:

Criteri generali di esclusione:

  • Qualsiasi malattia autoimmune, reumatica o sindrome da sovrapposizione diversa da sAIG
  • Non completamente guarito da un intervento chirurgico recente o da meno di 6 settimane dall'intervento, al momento della visita di screening; o intervento chirurgico pianificato durante lo studio (ad eccezione della chirurgia miringotomica, che è consentita)

Criteri generali di esclusione dalla sicurezza:

  • Qualsiasi condizione medica o chirurgica simultanea significativa che metterebbe a repentaglio la sicurezza o la capacità del partecipante di completare lo studio
  • Storia di significative reazioni allergiche o all'infusione a una precedente terapia biologica o a uno qualsiasi degli eccipienti elencati nei documenti di etichettatura del prodotto tocilizumab
  • Condizioni congenite caratterizzate da un sistema immunitario compromesso
  • Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o altre forme acquisite di compromissione immunitaria
  • Evidenza di gravi malattie concomitanti non controllate incluse ma non limitate al sistema nervoso, renale, epatico o endocrino
  • Asma per il quale il partecipante ha richiesto l'uso di corticosteroidi orali o parenterali per >=2 settimane entro 6 mesi prima della visita basale
  • Qualsiasi infezione fungina batterica, virale o sistemica attiva acuta, subacuta, cronica o ricorrente
  • Storia di tubercolosi atipica (TB)
  • TB attiva che richiede trattamento in qualsiasi momento prima della visita di screening
  • Risultato positivo del test per la tubercolosi allo screening, a meno che non venga trattato con terapia anti-tubercolosi per almeno 4 settimane prima di ricevere il farmaco in studio e la radiografia del torace sia negativa per tubercolosi attiva entro 6 mesi dalla visita di screening in linea con la pratica locale
  • Qualsiasi episodio grave di infezione che richieda il ricovero in ospedale o il trattamento durante lo screening o il trattamento con antibiotici EV completati entro 4 settimane dalla visita di screening o antibiotici orali completati entro 2 settimane dalla visita di screening
  • Storia di riattivazione o nuova insorgenza di un'infezione sistemica come l'herpes zoster o il virus Epstein Barr entro 2 mesi dalla visita di screening
  • Storia di infezione da epatite B o epatite C
  • Epatite cronica - virale o autoimmune
  • Malattia cardiaca o polmonare significativa
  • Anamnesi o concomitanti disturbi gastrointestinali gravi come ulcera o malattia infiammatoria intestinale, colite ulcerosa o altre condizioni sintomatiche del tratto gastrointestinale inferiore, tra cui ulcera e perforazione
  • Pregresso o attuale cancro o linfoma
  • Storia di sindrome da attivazione macrofagica (MAS) entro 3 mesi prima della visita di screening
  • Diabete mellito non controllato con elevata emoglobina A1c (HbA1c) come definito da standard specifici per età

Terapia precedente o concomitante esclusa:

  • Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica interventistica negli ultimi 30 giorni o 5 emivite sieriche del farmaco sperimentale, a seconda di quale sia la più lunga
  • Precedente trattamento con tocilizumab
  • Somministrazione di immunoglobuline EV entro 4 settimane prima della visita basale
  • Trattamento precedente con qualsiasi terapia di deplezione cellulare, compresi gli agenti sperimentali
  • Precedente trapianto di cellule staminali in qualsiasi momento
  • Vaccini vivi o attenuati entro 4 settimane prima della visita di riferimento o che intendono ricevere durante il trattamento con il farmaco in studio o 8 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio
  • Creatinina sierica >1,5 ULN (limite superiore della norma per età e sesso)
  • AST o ALT > 1,5 ULN (limite superiore della norma per età e sesso)
  • Bilirubina totale > 1,3 mg/dL (> 23 umol/L)
  • Conta piastrinica < 200 x103/μL (< 200.000/mm3)
  • Emoglobina < 7,0 g/dL (< 4,3 mmol/L)
  • Conta leucocitaria < 6.200/mm3 (< 6,2 x 109/L)
  • Conta dei neutrofili < 2.500/ mm3 (< 2,5x 109/L)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tocilizumab
I partecipanti riceveranno l'infusione endovenosa (IV) di tocilizumab alla dose di 12 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) ogni due settimane (Q2W) durante il periodo di valutazione principale di 12 settimane (per un totale di 6 infusioni di cui una alla visita basale). I partecipanti avranno la possibilità di essere trattati in un periodo di estensione facoltativo dopo il completamento del periodo di valutazione principale. Nel periodo di estensione facoltativo, i partecipanti riceveranno un'infusione endovenosa di tocilizumab 12 mg/kg Q2W dalla settimana 12 fino a quando il partecipante raggiunge i 2 anni di età o è stato trattato per un anno dal basale, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
Droga: Tocilizumab
Tocilizumab verrà somministrato come indicato nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • RoActemra
  • Actemra
  • RO4877533

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione Sierica Massima (Cmax) di Tocilizumab
Lasso di tempo: Pre-infusione (Ora 0) nei Giorni 1, 15, 29, 43, 57, 71 e 85; al termine dell'infusione nei Giorni 1, 29 e 71; e in qualsiasi momento nei giorni 8, 36 e 78 (durata dell'infusione = 1 ora)
Il profilo farmacocinetico di tocilizumab viene valutato in termini di Cmax prevista dal modello allo stato stazionario. La popolazione valutabile dal punto di vista farmacocinetico comprende tutti i partecipanti che hanno fornito almeno un campione di farmacocinetica sierica con dati di concentrazione validi.
Pre-infusione (Ora 0) nei Giorni 1, 15, 29, 43, 57, 71 e 85; al termine dell'infusione nei Giorni 1, 29 e 71; e in qualsiasi momento nei giorni 8, 36 e 78 (durata dell'infusione = 1 ora)
Concentrazione sierica minima (Cmin) di Tocilizumab
Lasso di tempo: Pre-infusione (Ora 0) nei Giorni 1, 15, 29, 43, 57, 71 e 85; al termine dell'infusione nei Giorni 1, 29 e 71; e in qualsiasi momento nei giorni 8, 36 e 78 (durata dell'infusione = 1 ora)
Il profilo farmacocinetico di tocilizumab è valutato in termini di Cmin osservata al giorno 85. Popolazione valutabile dal punto di vista farmacocinetico.
Pre-infusione (Ora 0) nei Giorni 1, 15, 29, 43, 57, 71 e 85; al termine dell'infusione nei Giorni 1, 29 e 71; e in qualsiasi momento nei giorni 8, 36 e 78 (durata dell'infusione = 1 ora)
Area prevista dal modello sotto la curva concentrazione-tempo del siero dal tempo zero alla fine della somministrazione (AUCtau) di Tocilizumab
Lasso di tempo: Pre-infusione (Ora 0) nei Giorni 1, 15, 29, 43, 57, 71 e 85; al termine dell'infusione nei Giorni 1, 29 e 71; e in qualsiasi momento nei giorni 8, 36 e 78 (durata dell'infusione = 1 ora)
L'AUCtau è l'area prevista dal modello sotto la curva della concentrazione sierica di tocilizumab rispetto al tempo dal momento zero alla fine dell'intervallo di somministrazione (2 settimane). Popolazione valutabile dal punto di vista farmacocinetico.
Pre-infusione (Ora 0) nei Giorni 1, 15, 29, 43, 57, 71 e 85; al termine dell'infusione nei Giorni 1, 29 e 71; e in qualsiasi momento nei giorni 8, 36 e 78 (durata dell'infusione = 1 ora)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) e eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a circa 60 settimane)
Basale fino alla fine dello studio (fino a circa 60 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 ottobre 2012

Completamento primario (Effettivo)

28 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

13 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 2011

Primo Inserito (Stima)

20 ottobre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2019

Ultimo verificato

1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NP25737
  • 2015-000435-33 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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