Pazienti sentinella: valore di un sistema informativo che raccoglie il rapporto del paziente sulla sua gestione sanitaria (SENTIPAT)

Linee principali dello studio. L'evoluzione della salute del paziente dopo la dimissione dall'ospedale è scarsamente documentata. Ipotizziamo che informazioni di buona qualità su questo problema potrebbero essere accessibili a un costo relativamente basso da parte dei pazienti, di seguito indicati come pazienti sentinella, che riferirebbero volontariamente la loro evoluzione della salute su un sito web dedicato.

Lo studio SENTIPAT si presenta come un proof of concept study. Raccoglierà l'evoluzione della salute del paziente durante un periodo di dimissione post-ospedaliero di 45 giorni. Lo studio si presenta come uno studio randomizzato che mette a confronto le segnalazioni dei pazienti emesse con due diversi metodi in pazienti che tornano a casa dopo la dimissione dall'ospedale e hanno a disposizione una connessione Internet disponibile a casa (di seguito denominati "pazienti idonei"):

nel braccio "Internet" i pazienti sentinella saranno sollecitati a riportare direttamente i propri dati su un sito web appositamente dedicato alla raccolta di tali dati mentre nel braccio "Telefono" gli stessi dati verranno raccolti attraverso un'intervista telefonica 45 giorni dopo il ricovero scarico. Le indagini riguarderanno la comparsa/peggioramento dei sintomi, l'utilizzo delle risorse sanitarie, la qualità della vita e la soddisfazione dei pazienti.

Eventi avversi. Un evento avverso è definito come non correlato alla malattia del paziente ma associato a un difetto o un eccesso di cura. Un evento clinicamente significativo è definito come uno dei seguenti eventi: nuovo(i) sintomo(i) che compare(i) dopo la dimissione dall'ospedale o peggioramento dei sintomi presenti alla dimissione dall'ospedale, riospedalizzazione o consultazione non programmata qualunque ne sia la ragione, decesso (i pazienti persi al follow-up essere indagati per il loro stato vitale). Un evento convalidato è un evento considerato avverso da una commissione medica di convalida, cieca rispetto alla dichiarazione della fonte qualunque sia la fonte (pazienti sentinella o sondaggi telefonici). Inoltre, la commissione classificherà ogni evento convalidato secondo un criterio di evitabilità.

Progetto. L'ipotesi principale dello studio è che il rischio di eventi avversi convalidati clinicamente significativi sia riportato almeno altrettanto bene da pazienti volontari (pazienti sentinella: braccio Internet) quanto da uno specifico follow-up di coorte (braccio sondaggio telefonico). SENTIPAT si presenta come uno studio multicentrico (cinque dipartimenti all'interno dello stesso ospedale) randomizzato di non inferiorità che confronta i bracci Internet e telefono. L'arruolamento dei pazienti eleggibili sarà effettuato sulla base delle dimissioni consecutive di tali pazienti dall'ospedale nei dipartimenti partecipanti. La randomizzazione via Internet/telefono dei pazienti eleggibili è stratificata per reparto.

Inoltre, al fine di stimare la distanza di rappresentatività dei pazienti eleggibili, sarà reclutato anche un numero consistente di pazienti che non hanno accesso a Internet presso il proprio domicilio (di seguito denominati "pazienti non eleggibili") e comporranno un terzo braccio in cui i pazienti sono non randomizzato: tutti i pazienti non eleggibili saranno esaminati tramite un'intervista telefonica 45 giorni dopo la dimissione, così come i pazienti nel braccio Telefono. Non è stata pianificata alcuna analisi intermedia.

Obiettivo primario. Il criterio di esito primario è la percentuale di pazienti che riportano almeno un evento avverso "clinicamente significativo convalidato" (vedere la definizione di seguito) verificatosi durante il periodo di 45 giorni dopo la dimissione dall'ospedale. Verranno confrontate le proporzioni osservate nei bracci Internet e Telefono.

Obiettivi secondari.

Gli obiettivi secondari includono:

A) relativo al criterio primario:

• Natura, cronologia, gravità ed evitabilità degli eventi avversi clinicamente significativi
• Proporzione di eventi avversi convalidati emessi da Internet e rapporti telefonici
• Associazione tra occorrenza di eventi avversi e a) qualità percepita dell'assistenza/salute del paziente (questionario SF-36, scala analogica visiva dello stato di salute percepito al momento del ricovero, della dimissione e 45 giorni dopo la dimissione), e b) continuità dell'assistenza post-dimissione (informazioni trasmesse al/i medico/i di riferimento post-dimissione del paziente).

B) relativo al proof of concept per i pazienti sentinella:

• Proporzione di pazienti eleggibili, sentinelle attive, loro caratteristiche rispetto alla popolazione di pazienti ricoverati nei reparti partecipanti allo studio.
• Tariffa per l'attrezzatura e l'utilizzo di Internet.
• Tasso di partecipazione e completamento dei questionari.
• Stimare i costi del sistema informativo dei pazienti sentinella e confrontarli con quelli di una specifica indagine di coorte.

C) relativo all'obiettivo di valutare la distanza di rappresentatività dei pazienti eleggibili:

• Confrontando l'intero insieme di variabili al basale (ad es. inclusione, giorno della dimissione ospedaliera) tra pazienti non idonei ed idonei (es. caratteristiche socio-demografiche-età, sesso, supporto sociale-, caratteristiche della degenza-motivo, durata, farmaci prescritti alla dimissione-).
• Confrontando il tasso di eventi avversi evitabili o meno tra i tre bracci (Non idoneo, Idoneo-Internet, Idoneo-Telefono).
• Facendo il confronto di cui sopra in relazione alle caratteristiche della degenza ospedaliera, altre caratteristiche post-dimissione (es. esclusi gli eventi avversi post-dimissione).
• Misurare la soddisfazione del paziente (questionario SAPHORA-MCO©) e la qualità della vita. Verranno confrontate le misure osservate nei tre bracci.
• Descrizione delle risorse sanitarie utilizzate dopo la dimissione dall'ospedale (consulenze comprensive del loro ritardo).

Misura di prova. Il calcolo si è basato sulla non inferiorità tra due fonti di raccolta (Internet vs telefono) di eventi avversi clinicamente significativi nei pazienti idonei. Secondo Forster et al (Ann Intern Med 2003, Cmaj 2004) abbiamo mantenuto l'obiettivo del 20% di pazienti che presentano almeno un tale evento e un limite di equivalenza del 5%. Una potenza dell'80% si ottiene con l'inclusione di 2050 pazienti, 1025 nel braccio Internet e 1025 nel braccio Telefono. Parallelamente, abbiamo pianificato di arruolare 500 pazienti non eleggibili. Il protocollo prevede l'arruolamento totale di 2550 pazienti, con 205, 205 e 100 pazienti rispettivamente nei bracci Internet, Telefono e Non idonei, in ciascuno dei cinque dipartimenti partecipanti.

Metodi statistici. I risultati dello studio saranno presentati secondo le raccomandazioni CONSORT adattate a studi di non inferiorità. I pazienti delle braccia Internet e Telefono costituiranno il campione per tutti i confronti tra Internet e telefono, che costituiscono l'obiettivo primario dello studio. Questa stessa popolazione sarà considerata per lo studio comparativo dei costi. I pazienti eleggibili rispetto ai non eleggibili costituiranno il campione per studiare la rappresentatività dei pazienti eleggibili come sentinella rispetto ai non eleggibili. L'analisi primaria sarà condotta utilizzando una strategia di "intenzione di vigilare", applicando la regola "la perdita al follow-up implica l'assenza di evento nei pazienti corrispondenti". Tale imputazione dei valori mancanti è la più appropriata per scartare l'ipotesi di non inferiorità in caso di uno squilibrio importante nel tasso di perso al follow-up tra i gruppi Internet e Telefono. Tuttavia, l'intenzione di trattare non è usuale negli studi di non inferiorità. Pertanto saranno condotte anche analisi di sensibilità limitate ai pazienti con dati di follow-up.

L'analisi dell'esito primario sarà effettuata determinando l'intervallo di confidenza bilaterale al 95% della differenza nella proporzione di pazienti con almeno un evento avverso clinicamente significativo convalidato tra i gruppi Internet e Telefono ed escludendo il valore del 5% di questo intervallo.

Considerando le analisi secondarie, all'interno di ciascuno dei dipartimenti partecipanti, verranno effettuati confronti tra gruppi utilizzando un test di Mann-Whitney o Kruskall-Wallis per le variabili quantitative, utilizzando il test esatto di Fisher per le variabili categoriali e utilizzando il test Log-Rank per le variabili di durata . Considerando l'intero dipartimento, il test di Friedman sarà utilizzato per le variabili quantitative e il test di Cochran-Mantel-Haenszel per le variabili categoriali. I modelli di regressione lineare generalizzata saranno utilizzati per le analisi multivariate dei criteri all'interno dei dipartimenti partecipanti (modellazione lineare multipla, regressione logistica, modello dei rischi proporzionali di sopravvivenza) e la modellazione di equazioni di stima generalizzate (con correlazioni scambiabili) sarà utilizzata sui dati aggregati dei dipartimenti. Le analisi saranno condotte utilizzando il software SAS e R.

La prospettiva primaria mantenuta per l'analisi dei costi è la prospettiva ospedaliera. Un'analisi più completa utilizzando una prospettiva sociale potrebbe essere presa in considerazione in seguito, compresi i costi opportunità sostenuti dai pazienti sentinella. La maggior parte dei valori di costo sarà emessa direttamente dallo studio e tutti quelli che comportano compiti orari saranno valutati secondo l'approccio del capitale umano. I costi della sorveglianza sentinella includeranno i costi associati allo sviluppo e alla manutenzione del sistema informativo associato. I costi del sondaggio telefonico includeranno quelli relativi all'organizzazione della gestione delle chiamate e al tempo umano dell'operatore. Il tempo impiegato per la selezione dei pazienti, l'inclusione, la raccolta di accordi di non opposizione, la codifica degli eventi, la convalida e l'analisi dei dati sarà misurato nei due gruppi di pazienti. I dati di costo saranno bilanciati con i tassi di partecipazione e con i tassi di completamento e qualità dei questionari. Alla fine, i costi per le strategie Internet e Telefono saranno confrontati con i corrispondenti tassi di rilevamento di eventi avversi. Verrà stimato il rapporto costo-efficacia incrementale della strategia telefonica rispetto al sito Web sentinella di un paziente. Verranno prese in considerazione due situazioni: o limitate allo studio, essendo il sito web non perenne, o considerando un uso più intensivo: ad esempio, i modelli esploreranno usi multicentrici più ampi del sito web e periodi più lunghi di quello dello studio ( questi ultimi implicano un aumento dei costi di manutenzione ma anche un ritorno dell'investimento per lo sviluppo del sito web). I rapporti costo-efficacia nelle due situazioni possono differire sostanzialmente nelle due situazioni.