Studio in soggetti con amiloidosi a catena leggera (AL).

Criterio di inclusione:

1. Completata la Visita di Fine Studio nello Studio NEOD001-201

2. Adeguata riserva di midollo osseo, funzionalità epatica e renale, come dimostrato da:

   • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥1,0 ​​× 109/L
   • Conta piastrinica ≥75 × 109/L
   • Emoglobina ≥9 g/dL
   • Bilirubina totale ≤2 × limite superiore della norma (ULN)
   • Aspartato aminotransferasi (AST) ≤3 × ULN
   • Alanina aminotransferasi (ALT) ≤3 × ULN
   • Fosfatasi alcalina (ALP) ≤5 × ULN (ad eccezione dei soggetti con epatomegalia e isoenzimi specifici del fegato, piuttosto che dell'osso)
   • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥25 ml/min/1,73 m2 come stimato dall'equazione della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) o GFR misurato ≥25 mL/min/1,73 m2
3. Pressione arteriosa sistolica 80-180 mmHg
4. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo durante lo screening e devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace approvata dal medico dallo screening fino a 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio
5. I soggetti di sesso maschile devono essere chirurgicamente sterili o devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace approvata dal medico dallo screening fino a 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco oggetto dello studio
6. Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un modulo di consenso informato prima dell'inizio di qualsiasi procedura di studio

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi nuova controindicazione medica o anomalia clinicamente significativa all'esame fisico, neurologico, di laboratorio, dei segni vitali o elettrocardiografico (ECG) (ad es. con NEOD001 o partecipazione allo studio
2. Ipotensione ortostatica sintomatica che, a giudizio medico dello sperimentatore, interferirebbe con la capacità del soggetto di ricevere in sicurezza il trattamento o completare le valutazioni dello studio
3. Infarto del miocardio, angina non controllata, aritmie ventricolari non controllate o evidenza ECG di ischemia acuta, entro 6 mesi prima della visita del mese 1-giorno 1
4. Stenosi valvolare grave (ad es. stenosi aortica o mitralica con area valvolare <1,0 cm2) o grave cardiopatia congenita

5. Evidenza ECG di ischemia acuta o anomalie del sistema di conduzione attiva ad eccezione di uno qualsiasi dei seguenti:

   • Blocco atrioventricolare (AV) di primo grado
   • Blocco AV di secondo grado Tipo 1 (tipo Mobitz 1/tipo Wenckebach)
   • Blocco di branca destro o sinistro
   • Fibrillazione atriale con frequenza ventricolare controllata (frequenza ventricolare non controllata [cioè >110 bpm] non consentita [determinata da una media di tre battiti nella derivazione II o 3 battiti rappresentativi se la derivazione II non è rappresentativa dell'ECG complessivo])
6. Non si è ripreso (vale a dire, equivalente a un Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] ≥ Grado 2) dagli effetti tossici clinicamente significativi della precedente terapia antitumorale. Eccezione: i soggetti che hanno ricevuto un trattamento con un inibitore del proteasoma come bortezomib possono avere una neuropatia di Grado 2 CTCAE.

7. Ricevuto uno dei seguenti entro il periodo di tempo specificato prima della visita del mese 1-giorno 1:

   • Antibiotici orali o EV, antimicotici o antivirali entro 1 settimana, ad eccezione degli agenti profilattici orali. Nota: nel caso in cui un soggetto richieda l'uso cronico di antivirali, è richiesta l'autorizzazione del Medical Monitor per l'ingresso nello studio.
   • Fattori di crescita emopoietici, trasfusioni di sangue o emoderivati ​​entro 1 settimana
   • Chemioterapia, radioterapia, inibitori dell'HDAC o altra terapia mirata alle plasmacellule entro 2 settimane
   • ASCT entro 4 settimane (vale a dire, l'ASCT è consentito se si è verificato prima dell'arruolamento nello Studio NEOD001-201 o dopo il completamento dello Studio NEOD001-201 se era almeno 4 settimane prima del Mese 1-Giorno 1 di questo studio)
   • Chirurgia maggiore entro 4 settimane (o entro 2 settimane dopo la consultazione e l'approvazione di Medical Monitor)
   • Trapianto di organi pianificato durante lo studio
   • Qualsiasi agente sperimentale, diverso da NEOD001, entro 4 settimane
   • Qualsiasi agente di imaging sperimentale diretto all'amiloide entro 2 settimane

8. Malignità attiva con l'eccezione di uno qualsiasi dei seguenti:

   • Carcinoma basocellulare adeguatamente trattato, carcinoma a cellule squamose o carcinoma cervicale in situ
   • Cancro di stadio I adeguatamente trattato dal quale il soggetto è attualmente in remissione ed è stato in remissione per ≥2 anni
   • Cancro alla prostata a basso rischio con punteggio di Gleason <7 e antigene prostatico specifico <10 mg/ml
   • Qualsiasi altro tumore da cui il soggetto è libero da malattia da ≥2 anni
9. Storia di eventi avversi (AE) correlati all'infusione di grado ≥3 o ipersensibilità a NEOD001
10. Anamnesi di grave allergia a uno qualsiasi dei componenti di NEOD001 come istidina/L-istidina, trealosio o polisorbato 20
11. Infezione batterica, virale, fungina, HIV, epatite B o epatite C incontrollata attualmente nota
12. Donne che allattano
13. Qualsiasi condizione che potrebbe interferire con, o il trattamento per il quale potrebbe interferire con, la conduzione dello studio o che, a parere dello Sperimentatore, aumenterebbe in modo inaccettabile il rischio del soggetto partecipando allo studio
14. - Incapace o non disposto ad aderire alle procedure e alle restrizioni specificate dallo studio
15. Il soggetto è sotto tutela legale