Valutazione di Novartis Access; un'iniziativa di accesso alle malattie non trasmissibili (NCD).

Partecipanti, interventi e risultati: otto contee sono state selezionate in modo non casuale per l'inclusione nello studio. Inizialmente, i farmaci Novartis Access saranno venduti esclusivamente alla Mission for Essential Drugs and Supplies (MEDS), il principale fornitore della vasta rete di strutture sanitarie private (spesso religiose) senza scopo di lucro nel paese, nonché un fornitore chiave per le strutture pubbliche in diverse contee. Delle 47 contee totali in Kenya, 17 sono state escluse perché non acquistano medicinali da MEDS e sono state escluse altre 15 contee che non avevano acquistato almeno 10 milioni di KES di medicinali tramite MEDS nell'anno precedente. Tre contee sono state escluse per motivi di sicurezza e altre quattro contee sono state escluse per eliminare i confini condivisi nel campione finale, per ridurre al minimo il rischio di contaminazione tra le contee di intervento e quelle di controllo. Quando si considerano le contee con confini condivisi, sono state escluse quelle con il minor volume di acquisti MEDS nell'anno precedente.

In Kenya, i servizi NCD sono forniti nei settori pubblici e privati ​​senza scopo di lucro dai dispensari di livello 2 fino agli ospedali di livello 6. Non tutte le contee hanno un ospedale di livello 6, e per questo sono escluse dallo studio. Le contee hanno in media: cinque ospedali di riferimento di contea pubblici e privati ​​senza scopo di lucro; tre ospedali sub-contee di livello 4 pubblico; 15 centri sanitari di livello 3 pubblici e privati ​​senza scopo di lucro; e 85 dispensari pubblici e privati ​​di livello 2 senza scopo di lucro. Tutte le 184 strutture ammissibili di livello 3-5 saranno incluse nello studio e 200 dispensari di livello 2 saranno selezionati casualmente per l'inclusione. Per ogni struttura inclusa nello studio, verrà individuato e incluso un venditore privato di farmaci identificato come principale alternativa per quella struttura. I venditori di droga privati ​​includono farmacie, negozi di droga e medici dispensatori.

Un campione totale di 800 famiglie sarà selezionato casualmente dalle otto contee dello studio (400 dalle contee di Novartis Access; 400 dalle contee di controllo) utilizzando una procedura di campionamento in due fasi. Nella prima fase, verranno selezionate 10 aree di enumerazione (EA) in ciascuna contea con probabilità proporzionale alla dimensione basata sui dati del censimento più recente. Quindi, nella seconda fase, 10 famiglie ammissibili saranno selezionate casualmente in ogni EA e reclutate nello studio. Tutte le famiglie nell'EA saranno elencate in ordine casuale e gli enumeratori procederanno lungo l'elenco fino a quando non verranno identificate 10 famiglie idonee. Le famiglie saranno idonee se almeno un membro di almeno 18 anni è stato precedentemente diagnosticato e ha prescritto farmaci per le malattie non trasmissibili affrontate da Novartis Access, inclusi diabete, ipertensione, cancro al seno e asma. Tutti i membri della famiglia che soddisfano tale criterio saranno reclutati per lo studio. Sulla base della prevalenza delle condizioni NCD pertinenti in Kenya, il 20% di tutte le famiglie soddisferà il criterio di inclusione.

Nelle contee di intervento, le strutture sanitarie pubbliche e private senza scopo di lucro saranno autorizzate ad acquistare farmaci sovvenzionati Novartis Access NCD attraverso MEDS. Il portafoglio Novartis Access comprende 15 farmaci per il trattamento di diabete, ipertensione, cancro al seno e asma. Mentre il portafoglio comprende farmaci brevettati solitamente commercializzati e venduti con il marchio Novartis e generici con il marchio Sandoz, tutti i farmaci venduti attraverso l'iniziativa saranno confezionati con il nuovo marchio Novartis Access. I medicinali saranno venduti direttamente a MEDS a un costo medio di 150 scellini kenioti (KES), circa 1,50 dollari USA, per dose mensile. I dati amministrativi a livello di struttura sugli acquisti di medicinali per malattie non trasmissibili ottenuti da MEDS verranno utilizzati per monitorare l'attuazione dell'intervento.

Gli esiti primari di interesse sono la disponibilità e il prezzo dei farmaci presso le strutture sanitarie e la disponibilità, il prezzo e le spese dei farmaci presso le famiglie dei pazienti. La disponibilità presso le strutture è definita come la proporzione di farmaci Novartis Access ed equivalenti in stock il giorno della raccolta dei dati. La disponibilità presso le famiglie è definita come la proporzione di farmaci Novartis Access prescritti ed equivalenti presenti in casa il giorno della raccolta dei dati. Il prezzo dei farmaci NCD venduti da venditori privati ​​di farmaci a scopo di lucro è un importante risultato secondario. Verranno inoltre esplorate le percezioni dei pazienti sull'accesso ai farmaci per le NCD. I dati saranno raccolti presso le strutture e le famiglie utilizzando un questionario strutturato al basale prima dell'implementazione di Novartis Access, a metà linea dopo un anno e alla fine linea dopo due anni. In ciascuna di queste interviste, un sottocampione di strutture e famiglie sarà anche sottoposto a un'intervista qualitativa. Ulteriori dati verranno raccolti trimestralmente dalle strutture e da un sottocampione di famiglie selezionato in modo casuale utilizzando un questionario strutturato somministrato per telefono.

Lo studio ha la potenza per rilevare un aumento di 10 punti percentuali nella disponibilità di farmaci da parte delle famiglie grazie a Novartis Access a α = 0,05, assumendo un coefficiente di correlazione intracluster di 0,05, una perdita del 10% al follow-up e una percentuale disponibile nel gruppo di controllo di 33%.

Assegnazione dell'intervento: in Kenya, gli uffici sanitari della contea sono responsabili dell'acquisto all'ingrosso di medicinali per le proprie strutture sanitarie, consentendo l'assegnazione casuale di Novartis Access a livello di contea. Le otto contee selezionate per l'inclusione nello studio saranno randomizzate all'intervento o al gruppo di controllo utilizzando un metodo di randomizzazione vincolata da covariate per massimizzare l'equilibrio su nove variabili demografiche e sanitarie: popolazione totale; densità demografica; percentuale della popolazione nelle aree urbane; tasso di povertà; numero di strutture sanitarie; medici pro capite; spesa sanitaria pro capite; valore complessivo ordinato tramite MEDS nell'anno precedente; e proporzione del valore ordinato tramite MEDS nell'anno precedente da strutture private senza scopo di lucro rispetto a strutture sanitarie pubbliche. L'allocazione sarà mascherata dai raccoglitori di dati. Tuttavia, non sarà possibile mascherare l'intervento ai partecipanti.

Raccolta, gestione e analisi dei dati: i dati saranno raccolti dalle strutture sanitarie e dalle famiglie al basale, alla linea mediana e alla fine utilizzando un questionario strutturato. Il questionario della struttura sanitaria è stato adattato da uno strumento sviluppato dall'Organizzazione mondiale della sanità e da Health Action International e precedentemente utilizzato in Kenya, e raccoglie informazioni sulla disponibilità e sul prezzo dei farmaci. Il questionario sulle famiglie include informazioni su dati demografici, beni familiari e informazioni chiave sui farmaci, tra cui se i farmaci contro le malattie non trasmissibili prescritti sono attualmente a casa, i luoghi in cui i farmaci vengono acquistati più spesso, i prezzi pagati e la spesa familiare complessiva per i farmaci (e per altri beni ).

Verrà inoltre somministrato un sottocampione di strutture sanitarie e un sottocampione di famiglie un'intervista qualitativa durante le visite di base, mediane e finali. Un sottocampione mirato di cinque dispensari di livello 2 e cinque strutture di livello 3-5 sarà selezionato in ciascuna contea (80 strutture in totale) e un membro del personale sarà selezionato a caso per l'intervista. Verrà selezionato un sottocampione mirato di 10 famiglie in ciascuna contea (80 famiglie in totale) per le interviste qualitative, che saranno somministrate a un individuo della famiglia che completa anche l'indagine generale sulle famiglie. Strutture e famiglie saranno selezionate per interviste qualitative per massimizzare la variazione dei punti di vista rappresentati. Lo strumento qualitativo è stato progettato per esplorare in profondità questioni chiave relative all'accesso ai farmaci.

I dati di sorveglianza saranno raccolti trimestralmente da tutte le strutture sanitarie e da un sottocampione di famiglie. Per la sorveglianza delle strutture sanitarie, una versione abbreviata del questionario strutturato con informazioni di base sulla disponibilità e sul prezzo dei medicinali verrà somministrata telefonicamente ogni mese a un campione a rotazione di un terzo delle strutture sanitarie, in modo tale che tutte le strutture siano sorvegliate una volta al trimestre. Per la sorveglianza domestica, verrà selezionato un campione casuale della metà di tutte le famiglie studiate; la metà delle famiglie studiate non sarà affatto sorvegliata, per consentire un'analisi del potenziale effetto della sorveglianza sul comportamento familiare. Alle famiglie selezionate per la sorveglianza verrà somministrata telefonicamente una versione abbreviata del questionario strutturato con informazioni di base sulla disponibilità e sul prezzo dei medicinali. Come per le strutture sanitarie, un campione rotante di un terzo delle famiglie selezionate per la sorveglianza verrà intervistato telefonicamente ogni mese, in modo tale che tutte le famiglie sorvegliate vengano intervistate una volta al trimestre. Un sottocampione del 5% delle strutture sanitarie e delle famiglie sorvegliate sarà visitato di persona per verificare le risposte telefoniche.

Innovations for Poverty Action (IPA) sarà un partner dello studio e gestirà il lavoro sul campo della ricerca. L'IPA è specializzata nella progettazione e nell'implementazione di studi controllati randomizzati per testare gli interventi politici nei paesi in via di sviluppo e negli ultimi anni ha collaborato a diverse valutazioni rigorose in Kenya. I dati saranno raccolti elettronicamente utilizzando il software SurveyCTO su tablet e gestiti utilizzando il software Microsoft Access.

I dati sulle caratteristiche di base delle strutture sanitarie e delle famiglie saranno confrontati tra i gruppi per valutare l'equilibrio. Gli impatti di Novartis Access saranno stimati utilizzando l'intenzione di trattare l'analisi. Verranno utilizzati metodi di analisi della covarianza (ANCOVA) per controllare potenziali differenze di base tra i gruppi. Tutte le analisi saranno condotte utilizzando il software statistico Stata.