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Uno studio longitudinale di ACTEMRA® (Tocilizumab) come monoterapia in NMOSD altamente attivo

10 aprile 2024 aggiornato da: Fu-Dong Shi

Studio monocentrico in aperto di ACTEMRA® (Tocilizumab) come monoterapia nei disturbi dello spettro della neuromielite ottica altamente attiva (NMOSD)

Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) è una grave malattia infiammatoria del sistema nervoso centrale caratterizzata da neurite ottica recidivante e mielite trasversa longitudinale estesa. È stato suggerito che l'autoanticorpo specifico contro l'acquaporina 4 (AQP4-ab) contribuisca alla patogenesi della malattia. Le plasmacellule del sangue periferico sono una delle principali fonti di AQP4-ab. Precedenti studi hanno osservato un aumento dei livelli di IL-6 nel siero e nel liquido cerebrospinale di pazienti con NMOSD, in particolare durante le recidive. L'interleuchina esogena (IL)-6 promuove la sopravvivenza delle plasmacellule e la loro produzione di AQP4-ab in vitro. E il blocco della segnalazione del recettore IL-6 da parte di un anticorpo anti-recettore IL-6 riduce la sopravvivenza delle plasmacellule in vitro. Tocilizumab (ACTEMRA®), un anticorpo monoclonale umanizzato contro il recettore IL-6, ha mostrato effetti clinici benefici in alcuni pazienti con NMOSD quando sono stati somministrati farmaci immunosoppressivi concomitanti. Tuttavia, gli effetti biologici di lunga durata delle precedenti immunoterapie come il rituximab potrebbero sovrapporsi alla successiva terapia con tocilizumab. Per ridurre in larga misura gli effetti collaterali dei trattamenti concomitanti e verificare gli effetti benefici del tocilizumab, valutiamo la sicurezza e l'efficacia del tocilizumab in monoterapia nei pazienti con NMOSD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è determinare se il farmaco tocilizumab in monoterapia contribuisce a ridurre il tasso medio di recidiva (ARR) e migliorare la disabilità neurologica nei pazienti con NMOSD, che hanno ancora avuto ricadute quando erano stati utilizzati farmaci immunosoppressivi comuni, incluso il rituximab.

Gli obiettivi primari (i più importanti) di questo studio sono determinare: Se il bortezomib riduce la frequenza delle ricadute nei pazienti con NMO recidivante. Il numero di attacchi durante il periodo di trattamento di un anno sarà confrontato con il numero di attacchi verificatisi prima dell'inizio del trattamento con tocilizumab.

Gli obiettivi secondari sono determinare:

Il profilo di sicurezza di tocilizumab nei pazienti con NMO e se tocilizumab migliora la deambulazione, la funzione visiva e la qualità della vita misurati da una varietà di scale di disabilità consolidate.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di NMOSD, come definita dai criteri del 2015.
  2. Pazienti NMOSD con almeno un attacco che ha richiesto una terapia di salvataggio nell'ultimo anno o due attacchi che hanno richiesto una terapia di salvataggio negli ultimi 2 anni.
  3. Fornitura di consenso informato scritto per partecipare allo studio.
  4. La conta delle cellule B del sangue periferico deve essere normale (5-20% dei linfociti totali) nei soggetti prima della somministrazione di tocilizumab.
  5. EDSS

Criteri di esclusione:

  1. Prove attuali o anamnesi nota di infezione clinicamente significativa (HSV, VZV, CMV, EBV, HIV, virus dell'epatite, sifilide, ecc.)
  2. Potenziale gravidanza, allattamento o gravidanza durante il corso dello studio
  3. I pazienti non parteciperanno a nessun altro studio terapeutico clinico o non avranno partecipato a nessun altro studio di trattamento sperimentale entro 30 giorni dallo screening
  4. Partecipazione a un altro studio interventistico negli ultimi 3 mesi
  5. Insufficienza cardiaca o renale
  6. Malattia tumorale attualmente o negli ultimi 5 anni
  7. Disturbi della funzionalità epatica, renale o del midollo osseo clinicamente rilevanti
  8. Ricezione di rituximab o qualsiasi agente sperimentale di deplezione delle cellule B entro 6 mesi prima dello screening e cellule B al di sotto del limite inferiore della norma.
  9. Ricezione di IVIG entro 1 mese prima della randomizzazione.
  10. Ricezione di qualsiasi altra terapia immunosoppressiva concomitante inclusi corticosteroidi, azatioprina, micofenolato mofetile.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ACTEMRA® (Tocilizumab)
Tocilizumab sarà somministrato per via endovenosa alla dose di 8 mg/kg ogni 4 settimane, 6 settimane se possibile.
Droga: Tocilizumab
Tocilizumab sarà somministrato per via endovenosa alla dose di 8 mg/kg ogni 4 settimane, 6 settimane se possibile, senza altri trattamenti immunosoppressivi concomitanti.
Altri nomi:
  • ACTEMRA®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero mediano di attacchi di disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) all'anno
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Confronta il tasso di recidive annuali prima e un anno dopo la somministrazione iniziale di tocilizumab
Basale, 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Verranno registrati tutti gli eventi avversi e gli effetti collaterali correlati a questo farmaco.
Basale, 12 mesi
Disabilità neurologica - Punteggio della scala di disabilità estesa (EDSS)
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
L'EDSS fornisce un punteggio totale su una scala che va da 0 a 10. I primi livelli da 1,0 a 4,5 si riferiscono a persone con un alto grado di capacità di deambulazione ei successivi livelli da 5,0 a 9,5 si riferiscono alla perdita della capacità di deambulazione. La gamma delle categorie principali include (0) = normale esame neurologico; a (5) = deambulazione senza aiuto o riposo per 200 metri; disabilità abbastanza grave da compromettere le attività quotidiane complete; a (10) = morte.
Basale, 12 mesi
Camminata cronometrata di 25 piedi
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Il test Timed 25-Foot Walk è una misura quantitativa della funzione degli arti inferiori. Se necessario, il soggetto può utilizzare un dispositivo di assistenza appropriato per camminare il più rapidamente possibile da un'estremità all'altra di un percorso di 25 piedi chiaramente segnalato e senza ostacoli.
Basale, 12 mesi
Cambiamento dell'acuità visiva negli occhi coinvolti in NMOSD
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
L'acuità visiva del 100% e l'acuità visiva del contrasto del 2,5% vengono esaminate con grafici a lettere Sloan ad alto contrasto, che sono prontamente disponibili e forniscono una valutazione pratica, quantitativa e standardizzata della funzione visiva. Ogni grafico è costituito da righe di lettere nere (di dimensioni decrescenti dall'alto verso il basso) su sfondo bianco.
Basale, 12 mesi
Determinazione dello spessore dello strato di fibre nervose retiniche (RNFL).
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
RNFL confrontato mediante l'uso della tomografia a coerenza ottica (OCT) prima e un anno dopo la somministrazione iniziale di tocilizumab
Basale, 12 mesi
Determinazione dello spessore del complesso di cellule gangliari (GCC).
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
GCC confrontato mediante l'uso della tomografia a coerenza ottica (OCT) prima e un anno dopo la somministrazione iniziale di tocilizumab
Basale, 12 mesi
Onde VEP (Full Field Visual Evoked Response) P100
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Per determinare la latenza e l'ampiezza della risposta evocata visiva a campo pieno.
Basale, 12 mesi
Numero di nuove lesioni per iperintensità T2 nel midollo spinale e risonanza magnetica cerebrale
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
La risonanza magnetica verrà eseguita per scopi di cura standard e verrà utilizzata per valutare le ricadute di imaging. Per questo studio, le risonanze magnetiche saranno analizzate per contare il numero di nuove lesioni per iperintensità T2 nel midollo spinale e nel cervello.
Basale, 12 mesi
Conta delle plasmacellule del sangue periferico
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Confronta le plasmacellule del sangue periferico prima e un anno dopo la somministrazione iniziale di tocilizumab
Basale, 12 mesi
Determinazione delle immunoglobuline sieriche
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Confrontare le immunoglobuline prima e un anno dopo la somministrazione iniziale di tocilizumab
Basale, 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fu-Dong Shi

Investigatori

  • Investigatore principale: Fu-Dong Shi, MD,PhD, Tianjin Medical University General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2017

Completamento primario (Effettivo)

15 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

15 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

23 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB2017-YX-006

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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