Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En longitudinell studie av ACTEMRA® (Tocilizumab) som monoterapi vid högaktiv NMOSD

10 april 2024 uppdaterad av: Fu-Dong Shi

Single-center, Open Label Trial av ACTEMRA® (Tocilizumab) som monoterapi vid högaktiv neuromyelit Optica Spectrum Disorders (NMOSD)

Neuromyelit Optica Spectrum Disorder (NMOSD) är en allvarlig inflammatorisk sjukdom i centrala nervsystemet som kännetecknas av återfallande optisk neurit och longitudinell omfattande transversell myelit. Den specifika autoantikroppen mot aquaporin 4 (AQP4-ab) har föreslagits bidra till sjukdomens patogenes. Perifera blodplasmaceller är en viktig källa till AQP4-ab. Tidigare studier har observerat ökade IL-6-nivåer i serum och cerebrospinalvätska hos patienter med NMOSD, särskilt under skov. Exogent interleukin (IL)-6 främjar överlevnaden av plasmaceller och deras produktion av AQP4-ab in vitro. Och blockad av IL-6-receptorsignalering av en anti-IL-6-receptorantikropp minskar överlevnaden av plasmaceller in vitro. Tocilizumab (ACTEMRA®), en humaniserad monoklonal antikropp mot IL-6-receptorn, har visat positiva kliniska effekter hos vissa patienter med NMOSD när samtidig immunsuppressiv medicin administrerades. De långvariga biologiska effekterna av tidigare immunterapier som rituximab kan dock överlappa den efterföljande tocilizumabbehandlingen. För att minska biverkningarna av samtidiga behandlingar i stor utsträckning och verifiera de gynnsamma effekterna av tocilizumab, utvärderar vi säkerheten och effekten av tocilizumab som monoterapi hos patienter med NMOSD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att avgöra om läkemedlet tocilizumab som monoterapi bidrar till att minska den genomsnittliga skovfrekvensen (ARR) och förbättra neurologisk funktionsnedsättning hos NMOSD-patienter, som fortfarande har upplevt skov när vanliga immunsuppressiva läkemedel inklusive rituximab hade använts.

De primära (viktigaste) målen med denna studie är att fastställa: Huruvida bortezomib minskar återfallsfrekvensen hos patienter med återfallande NMO. Antalet attacker under behandlingsperioden på ett år kommer att jämföras med antalet attacker som inträffade innan behandling med tocilizumab påbörjades.

De sekundära målen är att fastställa:

Säkerhetsprofilen för tocilizumab hos patienter med NMO och huruvida tocilizumab förbättrar gång, synfunktion och livskvalitet mätt med en mängd olika etablerade handikappskalor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av NMOSD, enligt 2015 års kriterier.
  2. NMOSD-patienter med minst en attack som kräver räddningsterapi under det senaste året eller två attacker som kräver räddningsterapi under de senaste 2 åren.
  3. Tillhandahållande av skriftligt informerat samtycke för att delta i studien.
  4. Antalet B-celler i perifert blod måste vara normalt (5-20 % av det totala antalet lymfocyter) hos försökspersoner före administrering av tocilizumab.
  5. EDSS

Exklusions kriterier:

  1. Aktuella bevis eller känd historia av kliniskt signifikant infektion (HSV, VZV, CMV, EBV, HIV, hepatitvirus, syfilis, etc)
  2. Gravid, ammande eller fertil potential under studiens gång
  3. Patienterna kommer inte att delta i någon annan klinisk terapeutisk studie eller kommer inte att ha deltagit i någon annan experimentell behandlingsstudie inom 30 dagar efter screening
  4. Deltagande i ytterligare en interventionsstudie under de senaste 3 månaderna
  5. Hjärt- eller njurinsufficiens
  6. Tumörsjukdom för närvarande eller inom de senaste 5 åren
  7. Kliniskt relevant funktionsstörning i lever, njure eller benmärg
  8. Mottagande av rituximab eller något experimentellt B-cellsnedbrytande medel inom 6 månader före screening och B-celler under den nedre normalgränsen.
  9. Mottagande av IVIG inom 1 månad före randomisering.
  10. Mottagande av andra samtidiga immunsuppressiva terapier inklusive kortikosteroider, azatioprin, mykofenolatmofetil.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ACTEMRA® (Tocilizumab)
Tocilizumab kommer att administreras intravenöst som en dos på 8 mg/kg var 4:e vecka, 6 veckor om möjligt.
Läkemedel: Tocilizumab
Tocilizumab kommer att administreras intravenöst som en dos på 8 mg/kg var 4:e vecka, 6 veckor om möjligt, utan samtidiga andra immunsuppressiva behandlingar.
Andra namn:
  • ACTEMRA®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Medianantal attacker av neuromyelit Optica Spectrum Disorder (NMOSD) per år
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Jämför årlig återfallsfrekvens före och ett år efter initial tocilizumab-administrering
Baslinje, 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Alla biverkningar och biverkningar relaterade till detta läkemedel kommer att registreras.
Baslinje, 12 månader
Neurological Disability - Expanded Disability Scale Score (EDSS)
Tidsram: Baslinje, 12 månader
EDSS ger en totalpoäng på en skala som sträcker sig från 0 till 10. De första nivåerna 1,0 till 4,5 avser personer med en hög grad av ambulerande förmåga och de efterföljande nivåerna 5,0 till 9,5 avser förlust av ambulerande förmåga. Utbudet av huvudkategorier inkluderar (0) = normal neurologisk undersökning; till (5) = ambulerande utan hjälp eller vila i 200 meter; funktionshinder som är tillräckligt allvarligt för att försämra fullständiga dagliga aktiviteter; till (10) = död.
Baslinje, 12 månader
Tidsinställd 25-fots promenad
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Timed 25-Foot Walk-testet är ett kvantitativt mått på nedre extremitetsfunktion. Vid behov kan försökspersonen använda ett lämpligt hjälpmedel för att gå så snabbt han/hon kan från ena änden till den andra änden av en tydligt markerad, fri 25 fots bana.
Baslinje, 12 månader
Förändring i synskärpa i ögon involverade i NMOSD
Tidsram: Baslinje, 12 månader
100 % synskärpa och 2,5 % kontrast synskärpa undersöks med Sloan-bokstavsdiagram med hög kontrast, som är lättillgängliga och ger en praktisk, kvantitativ och standardiserad bedömning av synfunktionen. Varje diagram består av rader med svarta bokstäver (minskande i storlek uppifrån och ned) på en vit bakgrund.
Baslinje, 12 månader
Tjockleksbestämning av retinal nervfiberskikt (RNFL).
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Jämförde RNFL med användning av Optical Coherence Tomography (OCT) före och ett år efter initial tocilizumab administrering
Baslinje, 12 månader
Tjockleksbestämning av Ganglion Cell Complex (GCC).
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Jämförde GCC med användning av Optical Coherence Tomography (OCT) före och ett år efter initial tocilizumab administrering
Baslinje, 12 månader
Full Field Visual Evoked Response (VEP) P100-vågor
Tidsram: Baslinje, 12 månader
För att bestämma latensen och amplituden för fullfältsvisuellt framkallat svar.
Baslinje, 12 månader
Antal nya lesioner av T2-hyperintensitet i ryggmärg och hjärn-MR
Tidsram: Baslinje, 12 månader
MRI kommer att utföras i standardvårdssyfte och kommer att användas för att utvärdera bildåterfall. För denna studie kommer MRI:erna att analyseras för att räkna antalet nya lesioner genom T2-hyperintensitet i ryggmärgen och hjärnan.
Baslinje, 12 månader
Antal perifera blodplasmaceller
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Jämför perifera blodplasmaceller före och ett år efter initial administrering av tocilizumab
Baslinje, 12 månader
Bestämning av serumimmunoglobuliner
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Jämför immunglobuliner före och ett år efter initial tocilizumab administrering
Baslinje, 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fu-Dong Shi

Utredare

  • Huvudutredare: Fu-Dong Shi, MD,PhD, Tianjin Medical University General Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

15 februari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

15 maj 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 februari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 februari 2017

Första postat (Faktisk)

23 februari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB2017-YX-006

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Neuromyelit Optica

Kliniska prövningar på Tocilizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera