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ACTEMRA® (Tocilizumab) 作为高活性 NMOSD 单一疗法的纵向研究

2024年4月10日 更新者：Fu-Dong Shi

ACTEMRA® (Tocilizumab) 作为高度活跃的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 单一疗法的单中心、开放标签试验

视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 是一种严重的中枢神经系统炎症性疾病，其特征是复发性视神经炎和纵向广泛性横贯性脊髓炎。 已表明针对水通道蛋白 4 (AQP4-ab) 的特定自身抗体有助于该疾病的发病机制。 外周血浆细胞是 AQP4-ab 的主要来源。 之前的研究已经观察到 NMOSD 患者血清和脑脊液中 IL-6 水平升高，尤其是在复发期间。 外源性白细胞介素 (IL)-6 促进浆细胞的存活及其体外 AQP4-ab 的产生。 抗 IL-6 受体抗体对 IL-6 受体信号的阻断会降低体外浆细胞的存活率。 Tocilizumab (ACTEMRA®) 是一种针对 IL-6 受体的人源化单克隆抗体，在同时服用免疫抑制药物的情况下，已在一些 NMOSD 患者中显示出有益的临床效果。 然而，之前的免疫疗法（如利妥昔单抗）的长期生物学效应可能与随后的托珠单抗疗法重叠。 为了在很大程度上减少伴随治疗的副作用并验证托珠单抗的有益作用，我们评估了托珠单抗作为单药治疗 NMOSD 患者的安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

本研究的目的是确定药物托珠单抗作为单一疗法是否有助于降低 NMOSD 患者的平均复发率 (ARR) 并改善神经功能障碍，这些患者在使用包括利妥昔单抗在内的常见免疫抑制药物后仍然会复发。

本研究的主要（最重要）目标是确定： 硼替佐米是否能降低复发性 NMO 患者的复发频率。 将一年治疗期间的发作次数与托珠单抗治疗开始前发生的发作次数进行比较。

次要目标是确定：

托珠单抗在 NMO 患者中的安全性概况，以及托珠单抗是否改善了步行、视觉功能和生活质量，如通过各种已建立的残疾量表所衡量的。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

10

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国、300052
        • Tianjin Medical University General Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 根据 2015 年标准定义的 NMOSD 诊断。
  2. NMOSD 患者在过去一年内至少有一次发作需要抢救治疗或在过去 2 年内至少有两次发作需要抢救治疗。
  3. 提供参与研究的书面知情同意书。
  4. 在给予托珠单抗之前，受试者的外周血 B 细胞计数必须正常（总淋巴细胞的 5-20%）。
  5. EDSS

排除标准：

  1. 当前证据或已知的临床显着感染史（HSV、VZV、CMV、EBV、HIV、肝炎病毒、梅毒等）
  2. 在研究过程中怀孕、哺乳或生育的可能性
  3. 在筛选后 30 天内，患者将不会参加任何其他临床治疗研究或不会参加任何其他实验性治疗研究
  4. 最近 3 个月内参加过另一项介入试验
  5. 心脏或肾脏功能不全
  6. 当前或过去 5 年内的肿瘤疾病
  7. 临床相关的肝、肾或骨髓功能障碍
  8. 在筛选前 6 个月内接受利妥昔单抗或任何实验性 B 细胞耗竭剂且 B 细胞低于正常下限。
  9. 在随机分组前 1 个月内收到 IVIG。
  10. 接受任何其他伴随免疫抑制疗法，包括皮质类固醇、硫唑嘌呤、霉酚酸酯。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ACTEMRA®（托珠单抗）
Tocilizumab 将以 8 mg/kg 的剂量静脉内给药，每 4 周一次，如果可能，每 6 周一次。
药品：托珠单抗
Tocilizumab 将以 8 mg/kg 的剂量静脉内给药，每 4 周一次，如果可能，每 6 周一次，无需同时进行其他免疫抑制治疗。
其他名称：
  • ACTEMRA®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
每年神经脊髓炎视神经系统疾病 (NMOSD) 发作的中位数
大体时间：基线，12 个月
比较初始托珠单抗给药前后一年的年度复发率
基线，12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
出现不良事件的参与者人数
大体时间：基线，12 个月
将记录与该药物相关的所有不良事件和副作用。
基线，12 个月
神经残疾 - 扩展残疾量表评分 (EDSS)
大体时间：基线，12 个月
EDSS 提供 0 到 10 分的总分。 第一级 1.0 至 4.5 指的是具有高度行走能力的人，随后的 5.0 至 9.5 级指的是丧失行走能力。 主要类别的范围包括 (0) = 正常神经系统检查；到 (5) = 在没有帮助或休息的情况下走动 200 米；严重到足以影响日常活动的残疾；至 (10) = 死亡。
基线，12 个月
定时 25 英尺步行
大体时间：基线，12 个月
计时 25 英尺步行测试是下肢功能的定量测量。 如果需要，受试者可以使用适当的辅助设备尽可能快地从标记清晰、畅通无阻的 25 英尺路线的一端步行到另一端。
基线，12 个月
NMOSD 所涉及眼睛的视力变化
大体时间：基线，12 个月
100% 视力和 2.5% 对比度视力使用高对比度 Sloan 字母表检查，这些图表很容易获得，并提供实用、定量和标准化的视觉功能评估。 每个图表由白色背景上的几行黑色字母（从上到下大小递减）组成。
基线，12 个月
视网膜神经纤维层 (RNFL) 厚度测定
大体时间：基线，12 个月
使用光学相干断层扫描 (OCT) 比较初次托珠单抗给药前后一年的 RNFL
基线，12 个月
神经节细胞复合体 (GCC) 厚度测定
大体时间：基线，12 个月
使用光学相干断层扫描 (OCT) 比较初次托珠单抗给药前后一年的 GCC
基线，12 个月
全场视觉诱发反应 (VEP) P100 波
大体时间：基线，12 个月
确定全视野视觉诱发反应的潜伏期和振幅。
基线，12 个月
脊髓和脑 MRI 中 T2 高信号的新病灶数量
大体时间：基线，12 个月
MRI 将用于标准护理目的，并将用于评估成像复发。 对于该试验，将对 MRI 进行分析，以计算脊髓和大脑中 T2 高信号的新病灶数量。
基线，12 个月
外周血浆细胞计数
大体时间：基线，12 个月
比较初始托珠单抗给药前后一年的外周血浆细胞
基线，12 个月
血清免疫球蛋白的测定
大体时间：基线，12 个月
比较初始托珠单抗给药前后一年的免疫球蛋白
基线，12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Fu-Dong Shi

调查人员

  • 首席研究员：Fu-Dong Shi, MD,PhD、Tianjin Medical University General Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年2月1日

初级完成 (实际的)

2018年2月15日

研究完成 (实际的)

2018年5月15日

研究注册日期

首次提交

2017年2月13日

首先提交符合 QC 标准的

2017年2月20日

首次发布 (实际的)

2017年2月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月10日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • IRB2017-YX-006

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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