Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een longitudinale studie van ACTEMRA® (Tocilizumab) als monotherapie bij zeer actieve NMOSD

10 april 2024 bijgewerkt door: Fu-Dong Shi

Single-center, Open Label Trial van ACTEMRA® (Tocilizumab) als monotherapie bij zeer actieve neuromyelitis optische spectrumstoornissen (NMOSD)

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is een ernstige ontstekingsziekte van het centrale zenuwstelsel die wordt gekenmerkt door recidiverende optische neuritis en longitudinale uitgebreide myelitis transversa. Er is gesuggereerd dat het specifieke auto-antilichaam tegen aquaporine 4 (AQP4-ab) bijdraagt ​​aan de pathogenese van de ziekte. Perifere bloedplasmacellen zijn een belangrijke bron van AQP4-ab. Eerdere studies hebben verhoogde IL-6-spiegels waargenomen in serum en cerebrospinale vloeistof van patiënten met NMOSD, vooral tijdens recidieven. Exogeen interleukine (IL)-6 bevordert de overleving van plasmacellen en hun productie van AQP4-ab in vitro. En blokkade van IL-6-receptorsignalering door een anti-IL-6-receptorantilichaam vermindert de overleving van plasmacellen in vitro. Tocilizumab (ACTEMRA®), een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam tegen de IL-6-receptor, heeft gunstige klinische effecten laten zien bij sommige patiënten met NMOSD wanneer gelijktijdig immunosuppressieve medicatie werd toegediend. De langdurige biologische effecten van eerdere immunotherapieën zoals rituximab kunnen echter overlappen met de daaropvolgende tocilizumab-therapie. Om de bijwerkingen van gelijktijdige behandelingen grotendeels te verminderen en de gunstige effecten van tocilizumab te verifiëren, evalueren we de veiligheid en werkzaamheid van tocilizumab als monotherapie bij patiënten met NMOSD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is om te bepalen of het medicijn tocilizumab als monotherapie bijdraagt ​​aan het verminderen van de gemiddelde relapsing rate (ARR) en het verbeteren van neurologische invaliditeit bij NMOSD-patiënten, die nog steeds terugval hebben ervaren wanneer gebruikelijke immunosuppressieve medicatie, waaronder rituximab, was gebruikt.

De primaire (belangrijkste) doelstellingen van deze studie zijn het bepalen van: Of bortezomib de terugvalfrequentie vermindert bij patiënten met recidiverende NMO. Het aantal aanvallen tijdens de behandelingsperiode van één jaar zal worden vergeleken met het aantal aanvallen dat plaatsvond voorafgaand aan de start van de behandeling met tocilizumab.

De secundaire doelstellingen zijn het bepalen van:

Het veiligheidsprofiel van tocilizumab bij patiënten met NMO en of tocilizumab het lopen, de visuele functie en de kwaliteit van leven verbetert, gemeten aan de hand van verschillende vastgestelde invaliditeitsschalen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van NMOSD, zoals gedefinieerd door criteria uit 2015.
  2. NMOSD-patiënten met ten minste één aanval waarvoor reddingstherapie nodig was in het afgelopen jaar of twee aanvallen waarvoor reddingstherapie nodig was in de afgelopen 2 jaar.
  3. Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek.
  4. Het aantal B-cellen in het perifere bloed moet normaal zijn (5-20% van het totale aantal lymfocyten) bij proefpersonen voordat tocilizumab wordt toegediend.
  5. EDSS

Uitsluitingscriteria:

  1. Huidig ​​​​bewijs of bekende geschiedenis van klinisch significante infectie (HSV, VZV, CMV, EBV, HIV, hepatitisvirussen, syfilis, enz.)
  2. Zwanger, borstvoeding of vruchtbaar in de loop van het onderzoek
  3. Patiënten zullen binnen 30 dagen na screening niet deelnemen aan enig ander klinisch therapeutisch onderzoek of hebben deelgenomen aan enig ander experimenteel behandelingsonderzoek
  4. Deelname aan een ander interventieonderzoek in de afgelopen 3 maanden
  5. Hart- of nierinsufficiëntie
  6. Tumorziekte momenteel of in de afgelopen 5 jaar
  7. Klinisch relevante lever-, nier- of beenmergfunctiestoornis
  8. Ontvangst van rituximab of een ander experimenteel B-celdepletiemiddel binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening en B-cel onder de ondergrens van normaal.
  9. Ontvangst van IVIG binnen 1 maand voorafgaand aan randomisatie.
  10. Ontvangst van andere gelijktijdige immunosuppressieve therapieën, waaronder corticosteroïden, azathioprine, mycofenolaatmofetil.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ACTEMRA® (Tocilizumab)
Tocilizumab wordt intraveneus toegediend in een dosering van 8 mg/kg elke 4 weken, indien mogelijk 6 weken.
Geneesmiddel: Tocilizumab
Tocilizumab zal intraveneus worden toegediend in een dosering van 8 mg/kg elke 4 weken, indien mogelijk 6 weken, zonder gelijktijdige andere immunosuppressieve behandelingen.
Andere namen:
  • ACTEMRA®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mediaan aantal aanvallen van neuromyelitis opticaspectrumstoornis (NMOSD) per jaar
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Vergelijk het jaarlijkse aantal recidieven vóór en één jaar na de eerste toediening van tocilizumab
Basislijn, 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Alle bijwerkingen en bijwerkingen die verband houden met dit medicijn worden geregistreerd.
Basislijn, 12 maanden
Neurologische handicap - Expanded Disability Scale Score (EDSS)
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
De EDSS geeft een totaalscore op een schaal die loopt van 0 tot 10. De eerste niveaus 1,0 tot 4,5 verwijzen naar mensen met een hoge mate van loopvaardigheid en de volgende niveaus 5,0 tot 9,5 verwijzen naar het verlies van loopvaardigheid. De reeks hoofdcategorieën omvat (0) = normaal neurologisch onderzoek; tot (5) = ambulant zonder hulp of rust gedurende 200 meter; handicap ernstig genoeg om volledige dagelijkse activiteiten te belemmeren; tot (10) = overlijden.
Basislijn, 12 maanden
Getimede wandeling van 25 voet
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
De Timed 25-Foot Walk-test is een kwantitatieve maat voor de functie van de onderste ledematen. Indien nodig kan de proefpersoon een geschikt hulpmiddel gebruiken om zo snel als hij/zij kan van het ene uiteinde naar het andere uiteinde van een duidelijk gemarkeerde, onbelemmerde baan van 7,5 meter te lopen.
Basislijn, 12 maanden
Verandering in gezichtsscherpte in ogen betrokken bij NMOSD
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
100% gezichtsscherpte en 2,5% contrast gezichtsscherpte worden onderzocht met Sloan-letterkaarten met hoog contrast, die direct beschikbaar zijn en een praktische, kwantitatieve en gestandaardiseerde beoordeling van de visuele functie bieden. Elke kaart bestaat uit rijen zwarte letters (in grootte afnemend van boven naar beneden) op een witte achtergrond.
Basislijn, 12 maanden
Bepaling van de dikte van de retinale zenuwvezellaag (RNFL).
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Vergeleken met RNFL door gebruik van optische coherentietomografie (OCT) vóór en één jaar na de eerste toediening van tocilizumab
Basislijn, 12 maanden
Ganglion Cell Complex (GCC) Diktebepaling
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Vergeleken GCC door gebruik van optische coherentietomografie (OCT) vóór en één jaar na de eerste tocilizumab-toediening
Basislijn, 12 maanden
Full Field Visual Evok Response (VEP) P100-golven
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Om de latentie en amplitude van full-field visueel opgewekte respons te bepalen.
Basislijn, 12 maanden
Aantal nieuwe laesies door T2-hyperintensiteit in het ruggenmerg en MRI van de hersenen
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
MRI's zullen worden uitgevoerd voor zorgstandaarddoeleinden en zullen worden gebruikt om beeldvormingsrecidieven te evalueren. Voor deze proef zullen de MRI's worden geanalyseerd voor het tellen van het aantal nieuwe laesies door T2-hyperintensiteit in het ruggenmerg en de hersenen.
Basislijn, 12 maanden
Tellingen van perifere bloedplasmacellen
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Vergelijk perifere bloedplasmacellen voor en één jaar na de eerste toediening van tocilizumab
Basislijn, 12 maanden
Bepaling van serumimmunoglobulinen
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Vergelijk immunoglobulinen voor en één jaar na de eerste toediening van tocilizumab
Basislijn, 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fu-Dong Shi

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Fu-Dong Shi, MD,PhD, Tianjin Medical University General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 februari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 mei 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 februari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 februari 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB2017-YX-006

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neuromyelitis Optica

Klinische onderzoeken op Tocilizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Thailand

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren