Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Longitudinální studie ACTEMRA® (Tocilizumab) jako monoterapie u vysoce aktivní NMOSD

10. dubna 2024 aktualizováno: Fu-Dong Shi

Jednocentrová, otevřená studie ACTEMRA® (Tocilizumab) jako monoterapie u vysoce aktivní neuromyelitidy s poruchami optického spektra (NMOSD)

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) je závažné zánětlivé onemocnění centrálního nervového systému charakterizované recidivující optickou neuritidou a podélnou rozsáhlou transverzální myelitidou. Předpokládá se, že specifická autoprotilátka proti aquaporinu 4 (AQP4-ab) přispívá k patogenezi onemocnění. Plazmatické buňky periferní krve jsou hlavním zdrojem AQP4-ab. Předchozí studie pozorovaly zvýšené hladiny IL-6 v séru a mozkomíšním moku pacientů s NMOSD, zejména během relapsů. Exogenní interleukin (IL)-6 podporuje přežití plazmatických buněk a jejich produkci AQP4-ab in vitro. A blokáda signalizace receptoru IL-6 protilátkou proti receptoru IL-6 snižuje přežití plazmatických buněk in vitro. Tocilizumab (ACTEMRA®), humanizovaná monoklonální protilátka proti receptoru IL-6, prokázal příznivé klinické účinky u některých pacientů s NMOSD při současném podávání imunosupresivních léků. Dlouhodobé biologické účinky předchozích imunoterapií, jako je rituximab, se však mohou překrývat s následnou terapií tocilizumabem. Abychom do značné míry snížili vedlejší účinky souběžné léčby a ověřili příznivé účinky tocilizumabu, hodnotíme bezpečnost a účinnost tocilizumabu v monoterapii u pacientů s NMOSD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je zjistit, zda lék tocilizumab v monoterapii přispívá ke snížení průměrné míry relapsů (ARR) a zlepšení neurologického postižení u pacientů s NMOSD, u kterých stále došlo k relapsům při použití běžných imunosupresivních léků včetně rituximabu.

Primárními (nejdůležitějšími) cíli této studie je určit: Zda bortezomib snižuje frekvenci relapsů u pacientů s relabujícím NMO. Počet záchvatů během jednoročního léčebného období bude porovnán s počtem záchvatů, ke kterým došlo před zahájením léčby tocilizumabem.

Sekundárními cíli je určit:

Bezpečnostní profil tocilizumabu u pacientů s NMO a to, zda tocilizumab zlepšuje chůzi, zrakové funkce a kvalitu života, měřeno různými zavedenými stupnicemi invalidity.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostika NMOSD podle kritérií z roku 2015.
  2. Pacienti s NMOSD s alespoň jednou atakou vyžadující záchrannou léčbu v posledním roce nebo dvěma atakami vyžadujícími záchrannou léčbu v posledních 2 letech.
  3. Poskytnutí písemného informovaného souhlasu s účastí ve studii.
  4. Počet B-buněk v periferní krvi musí být u subjektů před podáním tocilizumabu normální (5-20 % celkových lymfocytů).
  5. EDSS

Kritéria vyloučení:

  1. Současné důkazy nebo známá anamnéza klinicky významné infekce (HSV, VZV, CMV, EBV, HIV, viry hepatitidy, syfilis atd.)
  2. Těhotná, kojící nebo plodná v průběhu studie
  3. Pacienti se do 30 dnů od screeningu nezúčastní žádné jiné klinické terapeutické studie nebo se nezúčastní žádné jiné experimentální studie léčby
  4. Účast v jiné intervenční studii během posledních 3 měsíců
  5. Srdeční nebo ledvinová nedostatečnost
  6. Nádorové onemocnění aktuálně nebo v posledních 5 letech
  7. Klinicky relevantní porucha funkce jater, ledvin nebo kostní dřeně
  8. Příjem rituximabu nebo jakéhokoli experimentálního činidla deplečního B-buněk během 6 měsíců před screeningem a B-buňky pod spodní hranicí normálu.
  9. Příjem IVIG do 1 měsíce před randomizací.
  10. Podávání jakýchkoli dalších souběžných imunosupresivních terapií včetně kortikosteroidů, azathioprinu, mykofenolát mofetilu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ACTEMRA® (Tocilizumab)
Tocilizumab bude podáván intravenózně v dávce 8 mg/kg každé 4 týdny, pokud možno 6 týdnů.
Lék: Tocilizumab
Tocilizumab bude podáván intravenózně v dávce 8 mg/kg každé 4 týdny, pokud možno 6 týdnů, bez souběžné jiné imunosupresivní léčby.
Ostatní jména:
  • ACTEMRA®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Medián počtu záchvatů neuromyelitidy s poruchou optického spektra (NMOSD) za rok
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Porovnejte roční míru relapsů před a jeden rok po počátečním podání tocilizumabu
Výchozí stav, 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Všechny nežádoucí příhody a vedlejší účinky související s tímto lékem budou zaznamenány.
Výchozí stav, 12 měsíců
Neurologické postižení – rozšířené skóre postižení (EDSS)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
EDSS poskytuje celkové skóre na stupnici, která se pohybuje od 0 do 10. První úrovně 1,0 až 4,5 se týkají lidí s vysokým stupněm schopnosti chodit a další úrovně 5,0 až 9,5 se týkají ztráty schopnosti chůze. Rozsah hlavních kategorií zahrnuje (0) = normální neurologické vyšetření; až (5) = ambulantní bez pomoci nebo odpočinku na 200 metrů; postižení natolik závažné, že naruší plnohodnotné denní aktivity; až (10) = smrt.
Výchozí stav, 12 měsíců
Chůze na 25 stop na čas
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Test Timed 25-Foot Walk je kvantitativní měření funkce dolních končetin. Je-li to požadováno, může subjekt použít vhodné pomocné zařízení k co nejrychlejší chůzi z jednoho konce na druhý konec jasně vyznačené 25stopé tratě bez překážek.
Výchozí stav, 12 měsíců
Změna zrakové ostrosti u očí zapojených do NMOSD
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
100% zraková ostrost a 2,5% kontrastní zraková ostrost jsou vyšetřovány pomocí vysoce kontrastních Sloanových písmenových tabulek, které jsou snadno dostupné a poskytují praktické, kvantitativní a standardizované hodnocení zrakových funkcí. Každý graf se skládá z řad černých písmen (velikost se zmenšuje shora dolů) na bílém pozadí.
Výchozí stav, 12 měsíců
Stanovení tloušťky vrstvy retinálních nervových vláken (RNFL).
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Srovnání RNFL pomocí optické koherentní tomografie (OCT) před a jeden rok po počátečním podání tocilizumabu
Výchozí stav, 12 měsíců
Stanovení tloušťky komplexu gangliových buněk (GCC).
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Porovnání GCC pomocí optické koherentní tomografie (OCT) před a jeden rok po počátečním podání tocilizumabu
Výchozí stav, 12 měsíců
Full Field Visual Evoked Response (VEP) vlny P100
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Stanovit latenci a amplitudu odezvy vyvolané zrakem v plném poli.
Výchozí stav, 12 měsíců
Počet nových lézí podle hyperintenzity T2 v míše a MRI mozku
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Magnetická rezonance bude prováděna pro účely standardní péče a bude použita k vyhodnocení recidiv při zobrazování. Pro tuto studii budou MRI analyzovány pro počítání počtu nových lézí podle hyperintenzity T2 v míše a mozku.
Výchozí stav, 12 měsíců
Počty plazmatických buněk periferní krve
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Porovnejte plazmatické buňky periferní krve před a jeden rok po počátečním podání tocilizumabu
Výchozí stav, 12 měsíců
Stanovení sérových imunoglobulinů
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Porovnejte imunoglobuliny před a jeden rok po úvodním podání tocilizumabu
Výchozí stav, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fu-Dong Shi

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Fu-Dong Shi, MD,PhD, Tianjin Medical University General Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2017

Primární dokončení (Aktuální)

15. února 2018

Dokončení studie (Aktuální)

15. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. února 2017

První zveřejněno (Aktuální)

23. února 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB2017-YX-006

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuromyelitis Optica

Klinické studie na Tocilizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit