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轻链 (AL) 淀粉样变性受试者的研究

2019年3月12日 更新者：Prothena Biosciences Ltd.

一项 2b 期开放标签扩展研究，以评估 NEOD001 在先前参加研究 NEOD001-201 (PRONTO) 的轻链 (AL) 淀粉样变性受试者中的长期安全性和有效性

本研究的目的是评估 NEOD001 在已完成研究 NEOD001-201 的 AL 淀粉样变性受试者中的长期安全性和有效性。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

对淀粉样变性一线治疗（例如化疗、自体干细胞移植 [ASCT]）有血液学反应并完成研究 NEOD001-201 的 AL 淀粉样变性受试者的全球、多中心、2b 期、开放标签扩展研究。 本研究中的受试者可能会同时接受化疗。 受试者筛选将在首次给予研究药物之前的 28 天内进行，这可能与研究 NEOD001-201 中的最后一次就诊重叠。 如果满足所有资格要求，将招收受试者并完成筛选评估。 根据第 1 个月第 1 天的安排，研究访问将每 28 天进行一次。 第 1 个月后开始的访视允许有 ±5 天的时间窗口。在研究访视结束 (EOS) 之前停用研究药物的受试者应在最后一次服用研究药物后 30 (±5) 天进行早期治疗停药访视。 每个受试者的研究参与可能长达 38 个月或直到研究终止，以先发生者为准。 该研究包括筛选阶段（1 个月）、治疗阶段（36 个月）和 EOS 就诊（最后一次给药后 30 [±5] 天）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

80

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列、91120
        • Hadassah Medical Center (HMC)
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • Medizinische Universität Wien
  • 希腊
      • Athens、希腊、11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
      • Patras、希腊
        • University Hospital of Patras
  • 德国
      • Berlin、德国、12200
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen、德国、45122
        • University of Duisburg-Essen
      • Hamburg、德国、20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
      • Heidelberg、德国、69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • 意大利
      • Pavia、意大利、27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • 法国
      • Limoges、法国、87042
        • Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
      • Paris、法国、75651
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba、Queensland、澳大利亚、4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Box Hill、Victoria、澳大利亚、3128
        • Eastern Health (Box Hill Hospital)
  • 美国
    • California
      • Duarte、California、美国、91010
        • City of Hope
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University Simon Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、48201
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • 英国
    • England
      • Birmingham、England、英国、B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital
      • London、England、英国、NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Majadahonda、西班牙、28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 完成 NEOD001-201 研究访问结束

  2. 足够的骨髓储备、肝肾功能，如下所示：

    • 中性粒细胞绝对计数（ANC）≥1.0×109/L
    • 血小板计数≥75×109/L
    • 血红蛋白≥9 g/dL
    • 总胆红素≤2×正常上限（ULN）
    • 天冬氨酸转氨酶 (AST) ≤3 × ULN
    • 谷丙转氨酶 (ALT) ≤3 × ULN
    • 碱性磷酸酶 (ALP) ≤5 × ULN（具有肝肿大和特定于肝脏而非骨骼的同工酶的受试者除外）
    • 估计肾小球滤过率 (eGFR) ≥25 mL/min/1.73 m2 根据慢性肾脏病流行病学协作 (CKD-EPI) 方程估计，或测量的 GFR ≥25 mL/min/1.73 平方米
  3. 收缩压 80-180 mmHg
  4. 有生育能力的女性必须在筛查期间进行阴性妊娠试验，并且必须同意从筛查到最后一次研究药物给药后 90 天使用经医生批准的高效避孕措施
  5. 男性受试者必须手术绝育或必须同意从筛选到最后一次研究药物给药后 90 天使用经医生批准的高效避孕措施
  6. 在开始任何研究程序之前能够理解并愿意签署知情同意书

排除标准：

  1. 身体、神经、实验室、生命体征或心电图 (ECG) 检查的任何新的医学禁忌症或临床显着异常（例如，心房颤动；心室率受到控制的受试者除外）妨碍继续或开始治疗与 NEOD001 或参与研究
  2. 根据研究者的医学判断，症状性直立性低血压会干扰受试者安全接受治疗或完成研究评估的能力
  3. 心肌梗塞、不受控制的心绞痛、不受控制的室性心律失常或急性缺血的 ECG 证据，在第 1 个月第 1 次访问之前的 6 个月内
  4. 严重的瓣膜狭窄（例如瓣膜面积 <1.0 cm2 的主动脉或二尖瓣狭窄）或严重的先天性心脏病

  5. 急性缺血或主动传导系统异常的心电图证据，但以下任何一项除外：

    • 一度房室 (AV) 传导阻滞
    • 二度 AV 传导阻滞 1 型（Mobitz 1 型/ Wenckebach 型）
    • 右或左束支传导阻滞
    • 心室率受控的心房颤动（不允许不受控制的 [即 >110 bpm] 心室率 [由导联 II 中的三个心跳的平均值或如果导联 II 不代表整体 ECG 的 3 个代表性心跳来确定]）
  6. 尚未从先前抗癌治疗的临床显着毒性作用中恢复（即，相当于不良事件通用术语标准 [CTCAE] ≥ 2 级）。 例外：接受蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米）治疗的受试者可能患有 CTCAE 2 级神经病变。

  7. 在 Month 1-Day 1 访问之前的指定时间范围内收到以下任何内容：

    • 1 周内口服或静脉注射抗生素、抗真菌药或抗病毒药，预防性口服药物除外。 注意：如果受试者需要长期使用抗病毒药物，则需要获得医学监督员的许可才能进入研究。
    • 造血生长因子，1周内输血或血制品
    • 2 周内化疗、放疗、HDAC 抑制剂或其他浆细胞定向治疗
    • 4 周内的 ASCT（即，如果发生在研究 NEOD001-201 之前或完成研究 NEOD001-201 之后，如果发生在本研究第 1 个月至第 1 天之前至少 4 周，则允许 ASCT）
    • 4 周内（或经 Medical Monitor 同意后 2 周内）进行大手术
    • 研究期间计划进行器官移植
    • 4 周内除 NEOD001 外的任何研究药物
    • 任何在 2 周内针对淀粉样蛋白的实验显像剂

  8. 活动性恶性肿瘤，但以下任何一项除外：

    • 充分治疗的基底细胞癌、鳞状细胞癌或原位宫颈癌
    • 充分治疗的 I 期癌症，受试者目前处于缓解期并且已经缓解 ≥ 2 年
    • Gleason 评分 <7 且前列腺特异性抗原 <10 mg/mL 的低风险前列腺癌
    • 受试者已无病 ≥ 2 年的任何其他癌症
  9. ≥3 级输注相关不良事件 (AE) 或对 NEOD001 过敏史
  10. 对 NEOD001 的任何成分（如组氨酸/L-组氨酸、海藻糖或聚山梨酯 20）有严重过敏史
  11. 目前已知不受控制的细菌、病毒、真菌、HIV、乙型肝炎或丙型肝炎感染
  12. 正在哺乳的妇女
  13. 任何可能干扰或可能干扰研究进行的治疗，或研究者认为会通过参与研究不可接受地增加受试者风险的任何情况
  14. 不能或不愿意遵守研究规定的程序和限制
  15. 对象处于合法监护之下

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：打开标签
开放标签研究药物 NEOD001
药品：NEOD001
人源化单克隆抗体

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现不良事件的参与者人数
大体时间：每个受试者的研究参与可能长达 36 个月或直到研究终止
AE 被定义为任何不利和意外的诊断、症状、体征（包括异常的实验室发现）、综合征或疾病，它们要么发生在研究期间，要么在基线时不存在，要么如果在基线时出现，但似乎会恶化。 严重不良事件是指导致死亡、危及生命、需要（或延长）住院治疗、导致持续或严重残疾/无行为能力、导致先天性异常或出生缺陷的任何不良医疗事件，或者是研究人员判断代表的其他情况重大危险。
每个受试者的研究参与可能长达 36 个月或直到研究终止

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Prothena Biosciences Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年6月14日

初级完成 (实际的)

2018年5月30日

研究完成 (实际的)

2018年5月30日

研究注册日期

首次提交

2017年4月28日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月12日

首次发布 (实际的)

2017年5月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年3月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年3月12日

最后验证

2019年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NEOD001-OLE251

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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