Immunodosaggio dell'epcidina sierica: dal laboratorio al mercato

Questo studio osservazionale è composto da due fasi e nessun agente di intervento sperimentale. La terapia con ferro orale sarà raccomandata dal medico di base di ciascun soggetto o dal suo designato in base alle cure cliniche standard. Non c'è randomizzazione. I soggetti saranno sottoposti a screening per l'arruolamento da parte del personale dello studio.

Fase di test diagnostici (visita di studio 1). I soggetti iscritti avranno un prelievo di sangue di studio. I soggetti iscritti saranno valutati per la presenza di ID come definito dallo standard di riferimento: ID: Ferritina <20 ng/mL.

I soggetti arruolati saranno valutati per la presenza di anemia come definita da: Anemia - Emoglobina ≤ 11 g/dL

Coloro che sono determinati ad avere ID e/o anemia e a cui viene prescritta la terapia orale con ferro dal loro medico continueranno alla fase successiva dello studio. Per quelli senza ID o anemia, o che soddisfano i criteri di esclusione della fase di osservazione del trattamento, la partecipazione allo studio sarà completa. La durata prevista del coinvolgimento del soggetto per la fase di test diagnostici è di 1 settimana.

Fase di osservazione del trattamento (visite di studio 2 e 3). I soggetti identificati come affetti da ID e/o anemia e a cui è stata prescritta una terapia orale di ferro dal proprio medico secondo lo standard di cura e non soddisfano i criteri di esclusione della fase di osservazione del trattamento, continueranno alla fase di osservazione del trattamento dello studio.

La dose ottimale, la frequenza e la tempistica della terapia con ferro per via orale non sono note e si basano più sull'esperienza clinica che sull'evidenza. Nel 1998, sulla base dell'opinione degli esperti, i Centers for Disease Control (CDC) hanno suggerito 3 mg/kg/giorno di ferro elementare per il trattamento dell'IDA nei bambini. I pazienti con ID che non hanno anemia (LID) dovrebbero anche avere le loro riserve di ferro reintegrate con il supplemento di ferro della dose di trattamento. Dati gli effetti della malattia acuta/cronica sulla ferritina sierica e la variazione dietetica/diurna del ferro sierico/TfSat, l'assenza di evidenza biochimica di ID su una singola misurazione non esclude ID che possa rispondere all'integrazione empirica. Pertanto, i pazienti con anemia ma senza evidenza biochimica di ID (AneID) possono avere ID mascherato ed è improbabile che il trattamento con un ciclo limitato di ferroterapia supplementare provochi danni e possa migliorare l'emoglobina. Pertanto, ci aspettiamo che a tutti i soggetti con ID e/o anemia venga raccomandato dal medico il trattamento con solfato ferroso a dosi standard per adolescenti e giovani adulti di 3-5 mg di ferro elementare/kg/die, fino a un massimo di 195 mg di ferro elementare al giorno.

Gli investigatori forniranno ai medici responsabili raccomandazioni per il trattamento con solfato ferroso insieme a riferimenti a linee guida cliniche e ricerche pertinenti. Ai medici verrà chiesto di fornire al team di ricerca la conferma che il paziente ha seguito le raccomandazioni per il trattamento orale con ferro. In caso contrario, verrà chiesto loro di indicare quale trattamento, se del caso, hanno consigliato per il soggetto.

I soggetti che continuano alla fase di osservazione del trattamento avranno due visite di follow-up e test di laboratorio, incluso un prelievo di studio per l'epcidina ad ogni visita, per valutare la risposta all'integrazione orale di ferro a:

• 4-5 settimane (+/- 7 giorni) di terapia e
• 12 settimane (+/- 7 giorni) di terapia.