IVIg per la neuropatia delle piccole fibre con autoanticorpi TS-HDS e FGFR3

Criterio di inclusione:

1. Paziente con neuropatia pura delle piccole fibre clinicamente evidente e comprovata dalla biopsia, come evidenziato dalla ridotta densità delle fibre nervose intraepidermiche osservata sulla biopsia cutanea utilizzando PGP 9.5 come immunocolorazione.
2. I pazienti devono avere un punteggio del dolore basale su una scala VAS maggiore o uguale a 4/10
3. I pazienti devono avere titoli elevati di autoanticorpi contro TS-HDS o FFR3 misurati nel laboratorio del dottor Alan Pestronk presso la Washington University di St Louis.

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi altra causa nota di neuropatia delle piccole fibre diversa dalla presenza di titoli elevati di autoanticorpi. Ad esempio pazienti con diabete, HIV, Sjogrens, carenza di vitamine ecc.
2. Pazienti con condizioni muscoloscheletriche gravi e generalizzate diverse dalla SFN che impediscono una valutazione sufficiente del paziente da parte del medico
3. Insufficienza cardiaca (New York Heart Association III/IV), cardiomiopatia, aritmia cardiaca significativa che richiede trattamento, cardiopatia ischemica instabile o avanzata).
4. Malattia epatica grave (ALAT 3x > valore normale).
5. Malattia renale grave (creatinina 1,5 volte > valore normale).
6. Epatite B nota, epatite C o infezione da HIV.
7. Pazienti con una storia di trombosi venosa profonda (TVP) nell'ultimo anno prima della visita al basale o embolia polmonare in assoluto; pazienti con suscettibilità all'embolia o alla trombosi venosa profonda.
8. Indice di massa corporea (BMI) ≥40 kg/m2.
9. Condizioni mediche i cui sintomi ed effetti potrebbero alterare il catabolismo proteico e/o l'utilizzo delle IgG (ad es. enteropatie proteino-disperdenti, sindrome nefrosica).
10. Deficit noto di IgA con anticorpi anti-IgA.
11. Storia di ipersensibilità, anafilassi o grave risposta sistemica a immunoglobuline, prodotti derivati ​​dal sangue o dal plasma o qualsiasi componente di Gamunex.
12. Iperviscosità ematica nota o altri stati di ipercoagulabilità.
13. Uso di prodotti IgG entro sei mesi prima dell'arruolamento.
14. Uso di altri prodotti derivati ​​dal sangue o dal plasma entro tre mesi prima dell'arruolamento.
15. Pazienti con una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi cinque anni prima dell'arruolamento.
16. Pazienti incapaci o non disposti a comprendere o rispettare il protocollo dello studio
17. - Partecipazione a un altro studio clinico interventistico con trattamento sperimentale entro tre mesi prima dell'arruolamento.
18. Donne che allattano, sono incinte o stanno pianificando una gravidanza o non sono disposte a utilizzare un metodo di controllo delle nascite efficace (come protesi, contraccettivi orali iniettabili, combinati, alcuni dispositivi intrauterini (IUD), astinenza sessuale o partner vasectomizzato) durante il studia.