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Visite telecliniche nei pazienti pediatrici Marfan che utilizzano l'eco parentale: il futuro?

15 marzo 2021 aggiornato da: Seda Tierney, Stanford University

La sindrome di Marfan (MFS), una malattia del tessuto connettivo osservata in 1 persona su 3.000, provoca una progressiva dilatazione della radice aortica che può provocare dissezione aortica e morte improvvisa. L'assistenza clinica si concentra sul monitoraggio della radice aortica mediante ecocardiografia seriale (eco) per guidare il trattamento medico e la chirurgia elettiva della radice aortica in una clinica specializzata ogni 6-12 mesi. Questo protocollo di monitoraggio, unito all'intervento chirurgico, ha raddoppiato l'aspettativa di vita mediana che in precedenza era di soli 32 anni. Tuttavia, questa sorveglianza comporta costi sanitari significativi a > $ 50 milioni di dollari all'anno sui soli echi (a $ 3-4K ciascuno) nei bambini e negli adolescenti negli Stati Uniti, nonché un onere sostanziale per le famiglie che risiedono lontano dai centri specializzati. Una visita clinica fornita ai pazienti con MFS tramite videoconferenza in diretta a casa (televisita) potrebbe cambiare questo paradigma, se fosse possibile ottenere un'eco domiciliare.

Qui, l'investigatore addestrerà i genitori dei pazienti Marfan pediatrici a acquisire immagini ecografiche utilizzando un dispositivo portatile, altezza, peso, pressione sanguigna, storia medica e ascoltare il cuore del loro bambino. Quindi, gli investigatori chiederanno loro di portare a casa l'attrezzatura e di raccogliere gli stessi dati a casa durante una visita in teleclinica, con ulteriori istruzioni da parte del team dello studio attraverso una videoconferenza sicura in diretta.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nell'intervento proposto, ogni paziente (n=60) avrà una televisita e una visita clinica in loco a distanza di 1 giorno. I genitori avranno una sessione di formazione pratica di 1 ora per acquisire immagini ecografiche di base sui propri figli con lo stesso dispositivo portatile che verrà utilizzato durante la televisita. Gli elementi della televisita includeranno la storia medica provvisoria del genitore e del paziente, e peso, altezza, segni vitali, auscultazione cardiaca digitale ed ecografia domiciliare (trasferita via Internet per l'interpretazione remota), tutti ottenuti dal genitore. Due medici MFS, seguendo il nostro protocollo di cura MFS di routine, somministreranno la televisita o la visita clinica in loco, mascherati dai risultati dell'altro. Due lettori di eco indipendenti analizzeranno gli echi domiciliari e clinici per misurare la riproducibilità.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 19 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 5-19 anni (paziente)
  • visto in almeno 2 precedenti visite cliniche
  • Sindrome di Marfan secondo i criteri di Ghent rivisti
  • presenza del genitore in casa

Criteri di esclusione:

  • precedente intervento chirurgico all'aorta
  • cardiomiopatia nota
  • aritmia nota
  • radice aortica > 4,5 cm in una precedente visita clinica
  • gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tele-visita utilizzando Parental Home Echo
Tutti i genitori avranno una formazione pratica sull'eco. Verificheremo se una televisita che utilizza l'eco domiciliare dei genitori è clinicamente affidabile rispetto a una visita clinica in loco, costa meno e migliora il senso di empowerment dei genitori.
Altro: Visite in teleclinica utilizzando echi acquisiti dai genitori

Ogni paziente avrà una televisita e una visita clinica in loco a distanza di 1 giorno 3-6 mesi dopo la sessione di formazione. I genitori avranno una sessione di formazione pratica di 1 ora per acquisire immagini ecografiche di base sui propri figli con lo stesso dispositivo portatile che utilizzeranno durante la televisita. I genitori avranno anche un in-service su come prendere le misure di peso, altezza e pressione arteriosa e su come utilizzare lo stetoscopio digitale.

Verrà programmata una televisita un giorno prima della visita clinica regolarmente programmata del paziente. Gli elementi della televisita includeranno la storia medica provvisoria del genitore e del paziente e il peso, l'altezza, i segni vitali, l'auscultazione cardiaca digitale e l'eco domiciliare, tutti ottenuti dal genitore. Due medici MFS, seguendo il nostro protocollo di cura MFS di routine, somministreranno la televisita o la visita clinica in loco, mascherati dai risultati dell'altro.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di televisite con un punteggio di corrispondenza della visita clinica ≥13/15 punti
Lasso di tempo: 3-6 mesi
Questo sistema di punteggio è stato determinato dopo aver esaminato i medici pediatrici MFS a livello nazionale e include queste sezioni: ecografia, segni vitali, altezza e peso, anamnesi intermedia, auscultazione cardiaca e determinazione del tempo di follow-up e dose/tipo di farmaco.
3-6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per verificare se una televisita utilizzando l'eco domiciliare dei genitori costa meno di una visita clinica in loco.
Lasso di tempo: 3-6 mesi

L'esito saranno i costi di televisita e visita ambulatoriale. Verranno stimate due componenti di costo e confrontati i costi combinati: (1) Costo pagatore: costo effettivo per fornire una televisita con eco domiciliare (poiché attualmente non è coperto da assicurazione) vs.

Tariffe di rimborso assicurazioni mediche o private per visita clinica con ecografia; e (2) Costo del paziente: tempo e spese di viaggio per i genitori.
3-6 mesi
Per verificare se una televisita utilizzando l'eco domiciliare dei genitori costa meno di una visita clinica in loco.
Lasso di tempo: 3-6 mesi
L'esito secondario sarà la perdita di tempo scolastico per il paziente.
3-6 mesi
Per determinare se questo intervento aumenta il senso di empowerment dei genitori.
Lasso di tempo: 3-6 mesi
Il risultato sarà il cambiamento del Family Empowerment Score (un questionario convalidato per valutare l'empowerment nei genitori di bambini con malattie) dall'inizio dello studio alla fine dello studio.
3-6 mesi
Per determinare se questo intervento aumenta il senso di empowerment dei genitori.
Lasso di tempo: 3-6 mesi
Gli esiti secondari saranno i risultati del sondaggio sulla soddisfazione dei genitori/pazienti per le visite televisive e le visite cliniche utilizzando il sondaggio CAHPS per i bambini, nonché le interviste ai pazienti, ai genitori e ai medici.
3-6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Stanford University

Investigatori

  • Investigatore principale: Seda Tierney, MD, Stanford University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 giugno 2018

Primo Inserito (Effettivo)

10 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 42159

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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