Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di BCMA-UCART

Criterio di inclusione:

• Avere la capacità di dare il consenso informato;
• Diagnosi confermata di MM attivo come definito dai criteri NCCN e IMWG;
• Avere una diagnosi di mieloma multiplo BCMA+ (MM), (≥ 5% BCMA+ nelle plasmacellule CD138+ mediante citometria a flusso ottenuta entro 45 giorni dall'arruolamento nello studio);
• Pazienti con MM refrattario e recidivante dopo > 2 cicli di terapia di induzione, o con malattia refrattaria al trattamento o recidivante dopo trapianto autologo di cellule staminali (ASCT);
• Punteggio ECOG=0-2.

• Soggetti secondo una delle seguenti opzioni:

  • Età≥50;
  • Fallimento con la separazione delle cellule T durante l'elaborazione CART autologa; o,
  • Fallimento con espansione del CART autologo; o,
  • La proporzione di cellule T in PBMC
  • Non beneficerà della terapia CART autologa a causa del progresso della malattia.

Criteri di esclusione:

• Donne incinte o che allattano; Le donne con potenziale riproduttivo devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero negativo eseguito entro 48 ore dall'inizio della chemioterapia di condizionamento
• Infezione attiva, infezione da HIV, reazione sierologica della sifilide positiva;
• Epatite B attiva, epatite C al momento dello screening
• Disfunzione epatica significativa come segue, SGOT (transaminasi glutammico-ossalacetica sierica)> 5 volte il limite superiore della norma; bilirubina > 3,0 mg/dL;
• Agenti chemioterapici linfotossici entro 2 settimane dalla leucaferesi
• grave disturbo mentale;
• Con grave insufficienza cardiaca, epatica, renale, diabete e altre malattie;
• Partecipare ad altre ricerche cliniche negli ultimi tre mesi; precedente trattamento con qualsiasi prodotto di terapia genica
• Controindicazione alla chemioterapia con ciclofosfamide o fludarabina