Sicurezza, tollerabilità di OP-724 in pazienti con colangite biliare primitiva (fase I)

Criterio di inclusione:

• (1) Dei pazienti confermati* di colangite biliare primitiva, pazienti con fibrosi progressiva (classificazione di Scheuer stadio III o superiore) mediante biopsia epatica.

  * La diagnosi di colangite biliare primaria (PBC) si basa sui criteri diagnostici (2015) di "Studio e ricerca sulle malattie epatiche e biliari refrattarie". Cioè, uno che corrisponde a uno qualsiasi dei seguenti viene diagnosticato come PBC.

  1. Istologicamente, si trova una colangite distruttiva cronica non suppurativa (CNSDC) e i risultati di laboratorio sono coerenti con PBC.
  2. Un anticorpo antimitocondriale positivo (AMA) senza reperti istologici di CNSDC ma che mostra un'istologia coerente con PBC.
  3. Non c'è esperienza di ricerca istologica, ma l'AMA è positivo ed è considerato come PBC dall'immagine clinica e dal decorso.
• (2) Pazienti con Performance Status da 0 a 2.
• (3) Pazienti di età pari o superiore a 20 anni e inferiore a 75 anni al momento dell'acquisizione del consenso informato.
• (4) Per quanto riguarda la partecipazione a questo studio (inclusa la biopsia epatica), pazienti che hanno ottenuto il consenso informato per propria intenzione volontaria.

Criteri di esclusione:

• (1) Pazienti con fibrosi epatica diversa dalla colangite biliare primitiva o pazienti la cui causa di fibrosi epatica è sconosciuta.
• (2) Pazienti con varici gastriche esofagee determinati a essere trattati mediante esame endoscopico allo screening.
• (3) Pazienti con complicanze o precedente storia di carcinoma epatico primario (esclusi coloro che hanno subito più di un anno di resezione dell'epatocarcinoma/ablazione con radiofrequenza).
• (4) Fusione di tumore maligno o pazienti pregressi (entro 3 anni prima dello screening). Tuttavia, sono escluse le seguenti malattie: carcinoma basocellulare trattato, carcinoma intraepiteliale polmonare trattato, carcinoma cervicale trattato o carcinoma vescicale superficiale (non invasivo) di controllo.
• (5) Pazienti a cui non si può negare il virus dell'epatite B (HBV), il virus dell'epatite C (HCV), il virus dell'immunodeficienza umana (HIV), il virus della leucemia a cellule T umana 1 (HTLV-1) o la sifilide.
• (6) Valore della creatinina sierica: pazienti con più di 1,5 volte il limite superiore del valore di riferimento della struttura.
• (7) Pazienti con scarso controllo di diabete, ipertensione o insufficienza cardiaca.
• (8) Pazienti con malattie psichiatriche ritenuti potenzialmente in grado di influenzare l'attuazione delle sperimentazioni cliniche.
• (9) Pazienti con grave allergia o mezzi di contrasto.
• (10) Pazienti il ​​cui regime posologico è stato modificato entro 12 settimane prima dell'arruolamento.
• (11) Pazienti che hanno una storia di intossicazione da droghe o alcol nei 5 anni precedenti all'acquisizione del consenso informato o che hanno una storia di abuso di droghe o alcol nell'ultimo anno.
• (12) Pazienti che hanno partecipato ad altre sperimentazioni cliniche e sperimentazioni cliniche entro 30 giorni prima dell'acquisizione del consenso, pazienti che hanno utilizzato farmaci sperimentali o apparecchiature sperimentali.
• (13) Pazienti che hanno ricevuto trapianto di fegato o altro trapianto di organi (compreso il trapianto di midollo osseo) e pazienti che sono difficili da somministrare per via endovenosa.
• (14) Pazienti la cui biopsia epatica dovrebbe essere difficile da eseguire.
• (15) Pazienti in gravidanza o in allattamento o che potrebbero iniziare una gravidanza.
• (16) Pazienti di sesso maschile che non ottengono il consenso alla contraccezione dal momento dell'acquisizione del consenso informato fino alla fine delle 12 settimane successive alla somministrazione del farmaco sperimentale.
• (17) Inoltre, i pazienti esaminati dagli investigatori o dai medici della sperimentazione clinica sono stati giudicati non idonei per questa sperimentazione.