Miglioramento dell'aderenza dei pazienti affetti da psoriasi ai farmaci topici

Background La psoriasi è una malattia infiammatoria cronica della pelle che colpisce il 2-4% della popolazione adulta occidentale. È associato a molte comorbilità, influisce negativamente sulla qualità della vita ed è un onere socioeconomico per i pazienti e la società. I farmaci topici sono il trattamento di prima linea raccomandato per la psoriasi da lieve a moderata, ma i tassi di aderenza sono bassi, il che rappresenta un ostacolo al successo del trattamento, con conseguente necessità di trattamenti sistemici o biologici, che sono associati a eventi avversi più gravi e sono più costosi dei farmaci topici. Tuttavia, una migliore aderenza ai farmaci topici è associata a una maggiore efficacia. Ecco perché è necessario migliorare l'aderenza dei pazienti affetti da psoriasi ai farmaci topici.

In aggiunta all'introduzione di tecnologie nuove e avanzate, sono necessari ulteriori studi su come ottimizzare gli operatori sanitari disponibili nelle cliniche dermatologiche. Poiché i dermatologi sono una risorsa limitata, è necessario studiare come altri professionisti sanitari, ad esempio infermieri ospedalieri e farmacisti presso le farmacie, possono supportare i pazienti affetti da psoriasi nell'uso di farmaci topici.

Ipotesi

Un intervento di supporto del paziente fornito da dermatologi, infermieri dermatologici e farmaconomisti riduce significativamente la gravità della psoriasi dei pazienti affetti da psoriasi rispetto al supporto standard del paziente.

Obiettivi

Lo scopo del progetto è verificare se un intervento individualizzato di supporto al paziente fornito ai pazienti affetti da psoriasi da dermatologi, infermieri e farmaconomi presso una clinica ospedaliera dermatologica può: 1) ridurre la gravità della psoriasi, 2) migliorare la qualità della vita, 3) migliorare aderenza ai farmaci topici prescritti e 4) essere economicamente vantaggioso rispetto al trattamento standard.

Considerazioni etiche

Tutti i partecipanti saranno pienamente informati dello scopo dello studio e lo studio sarà condotto in conformità con i principi etici del rapporto Belmont.

Materiali e metodi

Lo studio è uno studio clinico randomizzato di superiorità a gruppi paralleli avviato dallo sperimentatore, monocentrico, valutatore in cieco. Prima dell'inclusione dei partecipanti allo studio, lo studio sarà approvato dal comitato etico regionale locale.

Includeremo pazienti (18-85 anni di età) con psoriasi da lieve a moderata.

Risultati

Le misurazioni dei risultati saranno riportate dal paziente o dal valutatore in cieco.

Misure di aderenza

Aderenza primaria: percentuale di prescrizioni topiche riempite.

Aderenza secondaria:

Quantità di farmaco utilizzato in base al peso dei resti nelle confezioni dei farmaci usati. I dati saranno valutati settimana 48.

Misure di gravità della malattia

La gravità della malattia sarà misurata dal Global Assessment del Lattice-System Physician (LS-PGA) (15) e la qualità della vita sarà misurata dal Dermatology Life Quality Index (DLQI). Questi dati saranno valutati al basale, settimane 12, 24, 36 e 48.

Risparmio economico derivante dalla fruizione dell'intervento

L'analisi dei costi del supporto ottimizzato del paziente sarà misurata dall'uso totale di farmaci per la psoriasi, inclusi trattamenti topici, trattamenti sistemici, fototerapia e trattamenti biologici rispetto al costo dell'intervento. Verrà applicata un'analisi costi-utilità.

Reclutamento

I pazienti affetti da psoriasi che utilizzano trattamenti topici e sono indirizzati al Dipartimento di Dermatologia dell'Odense University Hospital saranno reclutati nel progetto fino a quando non sarà incluso un numero sufficiente di partecipanti (n=80). Se necessario, verrà utilizzato l'annuncio di reclutamento.

Ipotesi e numero previsto di partecipanti

La nostra ipotesi nulla è che non vi sia alcuna differenza nella riduzione della psoriasi tra i gruppi di intervento e quelli di non intervento.

La dimensione del campione è stata calcolata sulla base dei dati di un progetto precedente con dati sul consumo per l'uso della schiuma cutanea prescritta di calcipotriolo betametasone dipropionato per 4 settimane. Prevediamo una differenza del 20% nell'LS-PGA, potenza dell'80%, significatività bilaterale del 95%, allocazione di 1: 1 e un tasso di abbandono previsto del 25%. Quando si utilizza un test t non accoppiato, il calcolo ha comportato l'inclusione di una dimensione del campione composta da 80 partecipanti.

Blinding e randomizzazione

Accecamento dei valutatori dei dati: quando il valutatore dei dati ottiene i dati di base dai partecipanti allo studio, questi verranno inseriti da uno strumento di raccolta dati elettronico.

I partecipanti verranno assegnati 1: 1 a un braccio di intervento o di non intervento tramite una randomizzazione a blocchi generata dal computer. Il valutatore dei dati sarà all'oscuro dell'allocazione.

Statistiche

Analisi dell'esito primario: cambiamenti in LS-PGA

I cambiamenti nelle misurazioni di LS-PGA dal basale alle settimane 12 e dal basale alle settimane 24, 36 e 48 saranno confrontati tra i due gruppi mediante un modello misto lineare per i dati longitudinali. LS-PGA sarà presentato in box plot. Come analisi di sensibilità su LS-PGA, l'analisi verrà eseguita escludendo i dati mancanti e dopo 100 imputazioni multiple mediante regressione normale multivariata sui dati LS-PGA, senza covariate incluse oltre a un'imputazione che includa trattamento, età, sesso e fumare come covariate.

Analisi degli esiti secondari: cambiamenti nel DLQI e aderenza

I cambiamenti nelle misurazioni del DLQI dal basale alle settimane 12, 24, 36 e 48 saranno confrontati tra i due gruppi mediante un modello misto lineare per i dati longitudinali. DLQI sarà presentato in box plot.

Per l'analisi dell'aderenza (per prescrizioni compilate, peso e paziente riportato), dicotomizziamo il tasso di aderenza con un cut-off selezionato dell'80%, con tassi di aderenza superiori all'80% considerati aderenti (un cut-off tipicamente utilizzato quando si studia l'aderenza in malattie croniche) [7, 42]. Confronteremo le aderenze dicotomizzate utilizzando la regressione logistica.

L'analisi statistica sarà condotta da uno statistico esperto, cieco all'intervento. Non è prevista un'analisi intermedia.

Analisi economica

I costi saranno presentati come un costo medio totale che somma i costi per il trattamento della psoriasi distribuiti sui costi ospedalieri, sui costi dell'assistenza sanitaria primaria e sui costi farmaceutici. I costi saranno distribuiti sul costo medio totale dell'assistenza sanitaria per paziente nel gruppo di non intervento e di intervento.

Per l'analisi costo-efficacia, i costi sanitari medi saranno riassunti per gruppo come costi totali in tutte le traiettorie e divisi per il numero totale di partecipanti in ciascun gruppo. Il rapporto costo-efficacia incrementale (ICER) per la riduzione di LS-PGA e DLQI sarà calcolato dividendo la differenza di costo media tra i gruppi misurata per la differenza nella riduzione di LS-PGA e DLQI dal basale alla settimana 48. Il predominio nei risultati esiste se si scopre che una strategia è sia più economica che più efficace. Migliorerà la qualità dell'analisi, se l'ICER riflette una minima differenza di importanza clinica (MCID) nel DLQI e LS-PGA (ovvero, una differenza di almeno due punti nel DLQI e nell'LS-PGA).

È prevista una valutazione economica sperimentale del rapporto costo-efficacia dell'intervento e delle cure standard rispetto alle cure standard. I risultati principali saranno l'efficacia in termini di costi basata sul costo incrementale per riduzione di LS-PGA e l'utilità di costo basata sul costo incrementale per riduzione di DLQI.

Le variazioni del costo totale del trattamento da un periodo di due anni fino all'inclusione nello studio al periodo di trattamento di 48 settimane saranno confrontate tra i due gruppi.

Discussione

Questo studio dimostrerà se un supporto paziente individualizzato e ottimizzato fornito da medici, infermieri e farmacisti ai pazienti dermatologici può ottimizzare l'uso del trattamento topico, ridurre la gravità della psoriasi e avere benefici socioeconomici rispetto al trattamento standard. Se lo studio dimostra che il supporto personalizzato e ottimizzato del paziente è efficace e presenta vantaggi economici, è destinato all'intervento da attuare in clinica. Inoltre, lavoreremo sull'attuazione dell'intervento a livello nazionale mediante un processo traslazionale.

I risultati dello studio possono anche essere riferiti ad altri disturbi dermatologici cronici. Lo studio può essere utilizzato metodicamente come modello per ulteriori progetti di ricerca che indagano l'aderenza medica in altre malattie croniche della pelle.