Follow-up a lungo termine Terapia con cellule staminali mesenchimali per pazienti con cirrosi epatica correlata a virus

La cirrosi epatica si riferisce a cicatrici estreme del fegato, con conseguente funzione subottimale del fegato. Può derivare da una varietà di cause, che vanno dall'infezione da epatite B e C, consumo eccessivo di alcol, cause autoimmuni, fegato grasso e altri. Indipendentemente dalla causa, una volta che il fegato diventa cirrotico, è un corso in discesa.

La cirrosi epatica è irreversibile e la maggior parte dei pazienti peggiorerà progressivamente nel tempo. Una volta che la cirrosi epatica ha raggiunto lo stadio di scompenso, cioè sviluppo di ittero, ascite, emorragia da varici, encefalopatia epatica e coagulopatia, la sopravvivenza a due anni scende a circa il 50%.

Il trattamento definitivo della cirrosi scompensata è il trapianto di fegato. Mentre un trapianto di fegato è potenzialmente curativo, i costi elevati, la mancanza di un donatore, la mortalità correlata al trattamento e le complicanze da immunosoppressione rendono questa opzione possibile solo per un numero limitato di pazienti. La stragrande maggioranza non dispone affatto di un'opzione efficace, da qui la necessità di sviluppare terapie alternative. Vari tipi di cellule staminali sono stati studiati come terapia rigenerativa per la cirrosi epatica. Queste cellule staminali includono cellule staminali mesenchimali del midollo osseo (MSC). Alcuni dei primi studi hanno mostrato risultati incoraggianti nei pazienti sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali di midollo osseo. C'è stato un miglioramento della funzionalità epatica in questi pazienti con fegato cirrotico.

Lo sponsor propone uno studio per esaminare il ruolo della terapia MSC per i pazienti con cirrosi epatica in Ucraina. Questo sarà uno studio di fase I con l'accento principale sul profilo di sicurezza ed efficienza in primo luogo. La sperimentazione sarà condotta in conformità con il protocollo, la GCP e i requisiti normativi locali.