Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Per valutare l'efficacia e la sicurezza di RVT-1401 nel trattamento dell'anemia emolitica autoimmune calda (ASCEND-WAIHA). (ASCEND-WAIHA)

1 luglio 2022 aggiornato da: Immunovant Sciences GmbH

Uno studio di fase 2, multicentrico, non randomizzato, in aperto su RVT-1401 per il trattamento di pazienti con anemia emolitica autoimmune calda

Questo è uno studio di fase 2, non randomizzato, in aperto per studiare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di RVT-1401 in pazienti con anemia emolitica autoimmune calda.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2, non randomizzato, sequenziale, in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK, la PD e l'efficacia di RVT-1401 (680 mg/settimana e 340 mg/settimana) in pazienti con emolisi autoimmune calda Anemia in peggioramento o refrattaria nonostante la terapia con steroidi e/o immunosoppressori o in peggioramento con riduzione graduale di steroidi o immunosoppressori. Due coorti di partecipanti saranno arruolate in un approccio sequenziale non randomizzato. I partecipanti saranno arruolati prima nella Coorte 1 (680 mg/settimana) seguita dalla Coorte 2 (340 mg/settimana).

Dopo la dose iniziale alla visita di riferimento (settimana 1, giorno 1), le visite dello studio si svolgeranno settimanalmente per tutto il periodo di trattamento. Dopo la dose finale alla settimana 12, le visite si svolgeranno settimanalmente fino alla settimana 14 e poi alla settimana 16 e alla settimana 20. Sicurezza, PK, PD e valutazioni cliniche saranno raccolte durante lo studio.

Ogni partecipante parteciperà allo studio per un massimo di circa 24 settimane: fino a un periodo di screening di 4 settimane, un periodo di trattamento di 12 settimane e un periodo di follow-up di 8 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Incheon, Corea, Repubblica di, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seongnam, Corea, Repubblica di, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Seoul National University Hospital - Department of Internal Medicine
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 05-505
        • Asan Medical Center
  • Israele
      • Afula, Israele, 1834111
        • Ha'Emek Medical Center
      • Haifa, Israele, 3436212
        • Carmal MC
      • Kfar Saba, Israele, 4428164
        • Meir Medical Center
  • Regno Unito
      • Truro, Regno Unito, TR1 3LJ
        • Royal Cornwall Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
      • Madrid, Spagna, 28223
        • Hospital Universitario Quirón
  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Cancer Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center - Hematology/Oncology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan - Internal Medicine Division of Hematology/Oncology
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Faculty of Medicine, Chulalongkorn University, King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University, Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Hat Yai, Tailandia, 90110
        • Faculty of Medicine, Prince of Songkla University,Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Faculty of Medicine, Khon Kaen University, Srinagarind Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina ≥ 18 anni di età.
  2. Diagnosi di WAIHA primaria o secondaria come documentata da un test antiglobulina diretto positivo (DAT) specifico per anti-IgG da solo o anti-IgG più C3d.
  3. Il WAIHA secondario può includere solo la leucemia linfocitica cronica (LLC) allo stadio 0 in cui non è indicato un trattamento separato, né si prevede che richieda una gestione attiva per la durata dello studio.
  4. Hanno fallito o non tollerato almeno un precedente regime di trattamento WAIHA secondo gli standard locali (ad esempio, steroidi, rituximab, azatioprina, ciclofosfamide, ciclosporina, micofenolato mofetile (MMF), danazolo o vincristina). Il fallimento è definito come malattia in peggioramento o refrattaria nonostante gli steroidi e/o gli immunosoppressori.
  5. Sono ammessi i partecipanti con splenectomia ≥ 3 mesi dal giorno 1 che sono aggiornati sulle vaccinazioni (in base all'età e alla guida locale).
  6. Allo screening e al basale, il livello di emoglobina del soggetto deve essere <10 g/dL e il soggetto deve presentare sintomi documentati correlati all'anemia (ad esempio, debolezza, vertigini, affaticamento, respiro corto, dolore toracico).
  7. Il trattamento concomitante del soggetto per WAIHA può consistere solo di steroidi (dose stabile per almeno due settimane prima del giorno 1), terapia immunosoppressiva (azatioprina, MMF o ciclosporina) che è stata a una dose stabile per almeno quattro settimane prima del giorno 1 o eritropoietina (dose stabile per almeno 6 settimane prima del Giorno 1). [Nota: le dosi iniziali della terapia WAIHA devono essere mantenute per tutto lo studio, tranne nel caso di un farmaco di salvataggio secondo gli standard locali per la sicurezza. La riduzione graduale degli steroidi a 10 mg/die sarà consentita per i partecipanti che ottengono una risposta per almeno 2 settimane.]

  8. Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se è di:

    1. Potenziale non fertile definito come donne in pre-menopausa con una legatura delle tube bilaterale documentata, ovariectomia bilaterale (rimozione delle ovaie) o isterectomia; sterilizzazione isteroscopica, o postmenopausale definita come 12 mesi di amenorrea spontanea.
    2. Potenziale fertile e accetta di utilizzare uno dei metodi contraccettivi elencati nel protocollo per un periodo di tempo appropriato (come determinato dall'etichetta del prodotto o dal ricercatore principale) prima dell'inizio della somministrazione per ridurre sufficientemente il rischio di gravidanza a quel punto . Le partecipanti di sesso femminile devono accettare di utilizzare la contraccezione fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
  9. I partecipanti di sesso maschile devono accettare di utilizzare uno dei metodi contraccettivi elencati nel protocollo. Questo criterio deve essere seguito dal momento della prima dose del trattamento in studio fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
  10. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso.

Altri criteri di inclusione più specifici sono definiti nel protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. - Partecipanti con altri tipi di AIHA (ad esempio, AIHA da anticorpi freddi, sindrome da agglutinine fredde, AIHA di tipo misto o emoglobinuria parossistica da freddo).
  2. - Partecipanti che richiedono più di 2 unità di globuli rossi a settimana nelle 2 settimane precedenti lo screening e il basale.
  3. Uso di rituximab, qualsiasi anticorpo monoclonale per l'immunomodulazione o inibitore del proteasoma, negli ultimi 3 mesi prima dello screening.
  4. Immunoglobuline somministrate per via SC, IV (IVIG) o intramuscolare o plasmaferesi/scambio plasmatico (PE) entro 60 giorni prima dello screening.
  5. Livello totale di IgG <6 g/L (allo screening).
  6. Conta assoluta dei neutrofili <1000 cellule/mm3 (allo screening).

Altri criteri di esclusione più specifici sono definiti nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Regime di dosaggio A - 680 mg alla settimana per 12 settimane tramite iniezioni sottocutanee (SC) una volta alla settimana
Droga: RVT-1401 680 mg/settimana
I soggetti non randomizzati riceveranno un'iniezione sottocutanea di 680 mg settimanali per 12 settimane di RVT-1401
Sperimentale: Coorte 2
Regime di dosaggio B - 340 mg alla settimana per 12 settimane tramite iniezioni sottocutanee (SC) una volta alla settimana
Droga: RVT-1401 340 mg/settimana
I soggetti non randomizzati riceveranno un'iniezione sottocutanea di 340 mg settimanali per 12 settimane di RVT-1401

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di responder alla settimana 13
Lasso di tempo: Settimana 13
I responder sono stati definiti come i partecipanti con livello di emoglobina (Hb) >=10 grammi per decilitro (g/dL) con almeno un aumento >=2 g/dL rispetto al basale senza terapia di soccorso o trasfusioni di sangue nelle due settimane precedenti.
Settimana 13
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento (TEAE), evento avverso grave (SAE), evento avverso correlato al trattamento (AE) e decesso
Lasso di tempo: Fino alla settimana 20
Gli eventi avversi sono stati definiti come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica, temporalmente associato all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale. Anche i cambiamenti clinicamente significativi determinati dallo sperimentatore come segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG) e valori clinici di laboratorio sono stati segnalati come eventi avversi. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che sono iniziati alla data della prima dose del farmaco oggetto dello studio o successivamente. Gli SAE sono stati definiti come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose: ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero in ospedale o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato disabilità/incapacità, è stata un'anomalia congenita/difetto alla nascita o è stato un importante problema medico evento che potrebbe aver messo in pericolo il partecipante o aver richiesto un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli altri esiti elencati nella definizione.
Fino alla settimana 20

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di risposta
Lasso di tempo: Fino alla settimana 13
Il tempo alla risposta è stato definito come la quantità di tempo per ottenere la risposta (livelli di Hb >=10 g/dL con almeno un aumento >=2 g/dL rispetto al basale senza terapia di salvataggio o trasfusioni di sangue nelle 2 settimane precedenti).
Fino alla settimana 13
È ora di raggiungere livelli di emoglobina nell'intervallo normale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 13
È stato valutato il tempo per raggiungere livelli di Hb nel range normale.
Fino alla settimana 13
Numero di partecipanti con variazione nella valutazione funzionale del punteggio della terapia-fatica per malattie croniche (FACIT-F)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 13
La scala FACIT-F era una scala convalidata che misurava le implicazioni fisiche, emotive e sociali della fatica, una delle principali manifestazioni cliniche dell'anemia emolitica autoimmune calda. I punteggi variavano da 0 a 52, un punteggio più alto indicava una migliore qualità della vita. Un punteggio inferiore a 30 indicava una grave stanchezza. La scala ha richiesto circa 5-10 minuti per essere completata.
Fino alla settimana 13
Numero di partecipanti con variazione nella scala di dispnea del Medical Research Council (MRC).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 13
La scala MRC Breathlessness è un questionario che consisteva in 5 affermazioni sulla mancanza di respiro percepita e l'obiettivo della scala era quello di quantificare la disabilità associata alla mancanza di respiro. Il punteggio variava dal Grado 0 (limitato a nessuna disabilità) al Grado 4 (disabilità grave); un punteggio più alto indicava una grave disabilità.
Fino alla settimana 13
Numero di partecipanti con variazione del punteggio Euro Qualità-5 Dimensione-3 Livello (EQ-5D-3L)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 20
L'EQ-5D-3L è una misurazione convalidata della qualità della vita correlata alla salute. La scala è composta da 2 componenti, il sistema descrittivo EQ-5D e la scala analogica visiva EQ (VAS). Il sistema descrittivo valuta la mobilità, la cura di sé, le attività abituali, il dolore/disagio e l'ansia/depressione. Ogni dimensione ha 3 livelli: 1=nessun problema, 2=alcuni problemi e 3=problemi estremi; un punteggio inferiore indicava una migliore qualità della vita. L'EQ VAS registra la salute auto-valutata del partecipante su una scala analogica visiva verticale in cui gli endpoint sono etichettati come "Miglior stato di salute immaginabile" (100) e "Peggiore stato di salute immaginabile" (0).
Fino alla settimana 20
Concentrazione di RVT-1401 Pre-dose
Lasso di tempo: Pre-dose, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 10, 12 e 13 post-dose
È stato pianificato di raccogliere campioni di sangue nei punti temporali indicati per misurare la concentrazione di RVT-1401 pre-dose (Ctrough) come valutazione della farmacocinetica (PK) di RVT-1401.
Pre-dose, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 10, 12 e 13 post-dose
Numero di partecipanti con presenza di anticorpi anti-RVT 1401
Lasso di tempo: Pre-dose alle settimane 1, 3, 5, 8, 13 e alla settimana 20
I campioni di sangue sono stati raccolti nei punti temporali indicati per determinare la presenza di anticorpi anti-RVT 1401. Vengono riportati i partecipanti con presenza di anticorpi anti-RVT 1401
Pre-dose alle settimane 1, 3, 5, 8, 13 e alla settimana 20
Numero di partecipanti con variazione dei livelli di immunoglobuline totali (Ig)G e sottoclassi di IgG (1-4)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 20
I campioni di sangue sono stati raccolti nei punti temporali indicati per l'analisi farmacodinamica (PD) delle concentrazioni sieriche totali di IgG e sottoclassi di IgG (1-4). Vengono segnalati i partecipanti con variazioni nei livelli di IgG totali e sottoclassi di IgG (1-4).
Fino alla settimana 20

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Immunovant Sciences GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RVT-1401-2003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su RVT-1401 680 mg/settimana

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Montenegro

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi