Studio di RVT-1401 per il trattamento di pazienti con oftalmopatia di Graves attiva da moderata a grave (GO)

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina ≥ 18 anni di età.
2. Diagnosi clinica della malattia di Graves con ipertiroidismo associato a OB attiva, da moderata a grave con un punteggio di attività clinica (CAS) ≥ 4 per l'occhio più gravemente colpito allo screening (sulla scala a 7 punti) e al basale (sulla scala a 10 punti scala).
3. Insorgenza di OB attiva entro 9 mesi dallo screening.
4. OB attiva da moderata a grave (non pericolosa per la vista ma con un impatto apprezzabile sulla vita quotidiana), solitamente associata a uno o più dei seguenti: retrazione palpebrale ≥ 2 mm, coinvolgimento moderato o grave dei tessuti molli, proptosi ≥ 3 mm al di sopra normale per razza e sesso, e/o diplopia incostante o costante.
5. Altri criteri di inclusione più specifici sono definiti nel protocollo

Criteri di esclusione:

1. Uso di qualsiasi steroide (endovenoso [IV] o orale) con una dose cumulativa equivalente a ≥ 1 g di metilprednisolone per il trattamento della OB entro 3 settimane prima dello screening.
2. Uso di rituximab, tocilizumab o qualsiasi anticorpo monoclonale per l'immunomodulazione negli ultimi 9 mesi prima del basale.
3. Livello totale di IgG < 6 g/L allo screening.
4. Conta assoluta dei neutrofili
5. - Partecipanti con ridotta acuità visiva meglio corretta a causa di neuropatia ottica definita da una diminuzione della visione di 2 linee sulla carta di Snellen, nuovo difetto del campo visivo o difetto di colore secondario al coinvolgimento del nervo ottico negli ultimi 6 mesi allo screening.
6. Precedente irradiazione orbitale o intervento chirurgico per OB.
7. Altri criteri di esclusione più specifici sono definiti nel protocollo