Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioida RVT-1401:n tehoa ja turvallisuutta lämpimän autoimmuunihemolyyttisen anemian hoidossa (ASCEND-WAIHA). (ASCEND-WAIHA)

perjantai 1. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Immunovant Sciences GmbH

Vaihe 2, monikeskus, ei-satunnaistettu, avoin RVT-1401-tutkimus potilaiden hoitoon, joilla on lämmin autoimmuuni hemolyyttinen anemia

Tämä on vaiheen 2 ei-satunnaistettu, avoin tutkimus, jossa tutkitaan RVT-1401:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on lämmin autoimmuuni hemolyyttinen anemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, ei-satunnaistettu, peräkkäinen, avoin tutkimus, jossa tutkitaan RVT-1401:n (680 mg/viikko ja 340 mg/viikko) turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, PD:tä ja tehoa potilailla, joilla on lämmin autoimmuuni hemolyyttinen hemolyysi. Anemia, joka pahenee tai kestää vasteen steroidi- ja/tai immunosuppressanttihoidosta tai pahenee steroidi- tai immunosuppressanttihoidosta huolimatta. Kaksi kohorttia osallistujia otetaan mukaan ei-satunnaistettuun peräkkäiseen lähestymistapaan. Osallistujat kirjataan ensin kohorttiin 1 (680 mg/viikko) ja sen jälkeen kohorttiin 2 (340 mg/viikko).

Aloitusannoksen jälkeen lähtötilanteessa (viikko 1, päivä 1) tutkimuskäyntejä tehdään viikoittain koko hoitojakson ajan. Viikon 12 viimeisen annoksen jälkeen käyntejä tehdään viikoittain viikkoon 14 ja sitten viikoille 16 ja 20. Turvallisuus-, PK-, PD- ja kliiniset arvioinnit kerätään koko tutkimuksen ajan.

Jokainen osallistuja osallistuu tutkimukseen enintään noin 24 viikon ajan: enintään 4 viikon seulontajakso, 12 viikon hoitojakso ja 8 viikon seurantajakso.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
      • Madrid, Espanja, 28223
        • Hospital Universitario Quirón
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Ha'Emek Medical Center
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Carmal MC
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Meir Medical Center
  • Korean tasavalta
      • Incheon, Korean tasavalta, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seongnam, Korean tasavalta, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Seoul National University Hospital - Department of Internal Medicine
      • Seoul, Korean tasavalta, 05-505
        • Asan Medical Center
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10330
        • Faculty of Medicine, Chulalongkorn University, King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Chiang Mai, Thaimaa, 50200
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University, Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Hat Yai, Thaimaa, 90110
        • Faculty of Medicine, Prince of Songkla University,Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thaimaa, 40002
        • Faculty of Medicine, Khon Kaen University, Srinagarind Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Truro, Yhdistynyt kuningaskunta, TR1 3LJ
        • Royal Cornwall Hospital
  • Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Norton Cancer Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center - Hematology/Oncology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan - Internal Medicine Division of Hematology/Oncology
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen ≥ 18 vuotta.
  2. Primaarisen tai sekundaarisen WAIHA:n diagnoosi, joka on dokumentoitu positiivisella suoralla antiglobuliinitestillä (DAT), joka on spesifinen anti-IgG:lle yksin tai anti-IgG plus C3d:lle.
  3. Toissijainen WAIHA voi sisältää vain vaiheen 0 kroonisen lymfaattisen leukemian (CLL), jossa erillistä hoitoa ei ole aiheellista eikä sen odoteta vaativan aktiivista hoitoa tutkimuksen ajan.
  4. olet epäonnistunut tai et ole sietänyt vähintään yhtä aikaisempaa WAIHA-hoito-ohjelmaa paikallisten standardien mukaisesti (esim. steroidit, rituksimabi, atsatiopriini, syklofosfamidi, syklosporiini, mykofenolaattimofetiili (MMF), danatsoli tai vinkristiini). Epäonnistuminen määritellään steroideista ja/tai immuunivastetta heikentävistä lääkkeistä huolimatta pahenevaksi tai tulehdukselliseksi taudiksi.
  5. Osallistujat, joilla on pernan poisto ≥ 3 kuukautta päivästä 1 ja jotka ovat ajan tasalla rokotuksista (iän ja paikallisten ohjeiden perusteella), ovat sallittuja.
  6. Seulonnassa ja lähtötilanteessa koehenkilön hemoglobiinitason on oltava <10 g/dl ja tutkittavalla on oltava dokumentoituja anemiaan liittyviä oireita (esim. heikkous, huimaus, väsymys, hengenahdistus, rintakipu).
  7. Koehenkilön samanaikainen WAIHA-hoito voi koostua vain steroideista (vakaa annos vähintään kaksi viikkoa ennen päivää 1), immunosuppressiivisesta hoidosta (atsatiopriini, MMF tai syklosporiini), joka on ollut vakaalla annoksella vähintään neljä viikkoa ennen päivää 1 tai erytropoietiini (vakaa annos vähintään 6 viikkoa ennen päivää 1). [Huomautus: WAIHA-hoidon aloitusannokset on säilytettävä koko tutkimuksen ajan, paitsi jos kyseessä on pelastuslääkitys paikallisten turvallisuusstandardien mukaisesti. Steroidiannoksen pienentäminen 10 mg:aan päivässä sallitaan osallistujille, jotka saavat vasteen vähintään 2 viikon ajan.]

  8. Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän on:

    1. Ei-hedelmöitysikä määritellään premenopausaalisilla naisilla, joilla on dokumentoitu molemminpuolinen munanjohdinsidonta, molempien munasarjojen poisto (munasarjojen poisto) tai kohdunpoisto; hysteroskooppinen sterilisaatio tai postmenopausaalinen, joka määritellään 12 kuukauden spontaaniksi amenorreaksi.
    2. raskaana oleva ja sitoutuu käyttämään jotakin protokollassa luetelluista ehkäisymenetelmistä sopivan ajan (valmisteen etiketin tai päätutkijan määräämänä) ennen annostelun aloittamista minimoidakseen riittävästi raskauden riskiä siinä vaiheessa . Naispuolisten osallistujien on suostuttava käyttämään ehkäisyä 90 päivään asti viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen.
  9. Miespuolisten osallistujien on suostuttava käyttämään jotakin pöytäkirjassa luetelluista ehkäisymenetelmistä. Tätä kriteeriä on noudatettava ensimmäisestä tutkimushoitoannoksesta 90 päivään viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen.
  10. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää suostumuslomakkeessa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.

Muut, tarkemmat sisällyttämiskriteerit on määritelty protokollassa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujat, joilla on muun tyyppinen AIHA (esim. kylmä vasta-aine AIHA, kylmä-agglutiniinioireyhtymä, sekatyyppinen AIHA tai kohtauksellinen kylmä hemoglobinuria).
  2. Osallistujat, jotka tarvitsevat yli 2 yksikköä punasoluja viikossa seulontaa ja lähtötasoa edeltäneiden 2 viikon aikana.
  3. Rituksimabin, minkä tahansa monoklonaalisen immunomodulaatiovasta-aineen tai proteasomi-inhibiittorin käyttö viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  4. Immunoglobuliinit annetaan SC, IV (IVIG) tai lihaksensisäisesti tai plasmafereesi/plasmavaihto (PE) 60 päivän sisällä ennen seulontaa.
  5. Kokonais-IgG-taso <6 g/l (seulonnassa).
  6. Absoluuttinen neutrofiilien määrä <1000 solua/mm3 (seulonnassa).

Muut, tarkemmat poissulkemiskriteerit on määritelty protokollassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Annostusohjelma A - 680 mg viikoittain 12 viikon ajan kerran viikossa annettavilla ihonalaisilla (SC) injektioilla
Lääke: RVT-1401 680 mg/viikko
Ei-satunnaistetut henkilöt saavat ihonalaisen injektion 680 mg viikoittain 12 viikon ajan RVT-1401:tä
Kokeellinen: Kohortti 2
Annostusohjelma B - 340 mg viikoittain 12 viikon ajan kerran viikossa annettavilla subkutaanisilla (SC) injektioilla
Lääke: RVT-1401 340 mg/viikko
Ei-satunnaistetut henkilöt saavat ihonalaisen injektion 340 mg viikoittain 12 viikon ajan RVT-1401:tä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastaajien määrä viikolla 13
Aikaikkuna: Viikko 13
Vastaajiksi määriteltiin osallistujat, joiden hemoglobiinitaso (Hb) >=10 grammaa desilitraa kohden (g/dL) ja joiden nousu oli vähintään >=2 g/dl lähtötasosta ilman pelastushoitoa tai verensiirtoja kahden edellisen viikon aikana.
Viikko 13
Niiden osallistujien määrä, joilla on jokin hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE), vakava AE (SAE), hoitoon liittyvä haittatapahtuma (AE) ja kuolema
Aikaikkuna: Viikolle 20 asti
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi osallistujassa tai kliinisen tutkimuksen osanottajassa, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön riippumatta siitä, katsottiinko se liittyväksi lääkkeeseen vai ei. Tutkijan määrittämät kliinisesti merkittävät muutokset, kuten elintoiminnot, elektrokardiogrammit (EKG) ja kliiniset laboratorioarvot, raportoitiin myös haittavaikutuksina. TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat joko ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen päivämääränä tai sen jälkeen. SAE määriteltiin kaikkiin epäsuotuisiksi lääketieteellisiksi ilmiöiksi, jotka millä tahansa annoksella: johtivat kuolemaan, olivat hengenvaarallisia, vaativat sairaalahoitoa tai pidentää sairaalahoitoa, johtivat työkyvyttömyyteen/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka on saattanut vaarantaa osallistujan tai vaatinut lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä jonkin muun määritelmässä luetelluista seurauksista estämiseksi.
Viikolle 20 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika vastata
Aikaikkuna: Viikolle 13 asti
Aika vasteeseen määriteltiin aika vasteen saavuttamiseen (Hb-tasot >=10 g/dl vähintään >=2 g/dl nousulla lähtötasosta ilman pelastushoitoa tai verensiirtoja edellisten 2 viikon aikana).
Viikolle 13 asti
Aika saavuttaa normaalialueen Hb-tasot
Aikaikkuna: Viikolle 13 asti
Aikaa Hb-tasojen saavuttamiseen normaalialueella arvioitiin.
Viikolle 13 asti
Niiden osallistujien määrä, joiden kroonisen sairauden terapia-väsymys (FACIT-F) -pisteet muuttuivat toiminnallisessa arvioinnissa
Aikaikkuna: Viikolle 13 asti
FACIT-F-asteikko oli validoitu asteikko, joka mittasi väsymyksen fyysisiä, emotionaalisia ja sosiaalisia vaikutuksia, joka on yksi lämpimän autoimmuunihemolyyttisen anemian tärkeimmistä kliinisistä ilmenemismuodoista. Pisteet vaihtelivat välillä 0-52, korkeampi pistemäärä osoitti parempaa elämänlaatua. Alle 30 pistemäärä osoitti vakavaa väsymystä. Asteikon suorittaminen kesti noin 5-10 minuuttia.
Viikolle 13 asti
Lääketieteellisen tutkimusneuvoston (MRC) hengenahdistusasteikon muuttuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikolle 13 asti
MRC:n hengenahdistusasteikko on kyselylomake, joka koostui viidestä toteamuksesta havaitusta hengästyneisyydestä ja asteikon painopiste oli hengästymiseen liittyvän vamman kvantifiointi. Pisteet vaihtelivat asteesta 0 (rajoitettu vammaisuuteen) asteeseen 4 (vaikea vamma); korkeampi pistemäärä osoitti vakavaa vammaa.
Viikolle 13 asti
Osallistujien määrä, jotka muuttivat Euro Quality-5 Dimension-3 Level (EQ-5D-3L) pisteet
Aikaikkuna: Viikolle 20 asti
EQ-5D-3L on validoitu terveyteen liittyvän elämänlaadun mitta. Asteikko koostuu kahdesta osasta, EQ-5D-kuvausjärjestelmästä ja EQ visuaalisen analogisen asteikon (VAS). Kuvaava järjestelmä arvioi liikkuvuutta, itsehoitoa, tavanomaisia ​​toimintoja, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta. Jokaisella ulottuvuudella on 3 tasoa: 1 = ei ongelmia, 2 = joitakin ongelmia ja 3 = äärimmäisiä ongelmia; matalampi pistemäärä osoitti parempaa elämänlaatua. EQ VAS tallentaa osallistujan itsensä arvioiman terveyden vertikaalisella visuaalisella analogisella asteikolla, jossa päätepisteet on merkitty "Paras kuviteltavissa oleva terveydentila" (100) ja "Pahin kuviteltavissa oleva terveydentila" (0).
Viikolle 20 asti
RVT-1401:n pitoisuus ennen annosta
Aikaikkuna: Ennen annosta, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 10, 12 ja 13 annoksen jälkeen
Verinäytteet suunniteltiin kerättäväksi ilmoitettuina ajankohtina RVT-1401:n pitoisuuden mittaamiseksi ennen annosta (Ctrough) RVT-1401:n farmakokineettisen (PK) arvioimiseksi.
Ennen annosta, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 10, 12 ja 13 annoksen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on anti-RVT 1401 -vasta-aineita
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikoilla 1, 3, 5, 8, 13 ja viikolla 20
Verinäytteet kerättiin ilmoitettuina ajankohtina anti-RVT 1401 -vasta-aineiden läsnäolon määrittämiseksi. Osallistujista, joilla on anti-RVT 1401 -vasta-aineita, on raportoitu
Ennakkoannos viikoilla 1, 3, 5, 8, 13 ja viikolla 20
Osallistujien lukumäärä, joiden kokonaisimmunoglobuliinin (Ig)G- ja IgG-alaluokkien tasot ovat muuttuneet (1-4)
Aikaikkuna: Viikolle 20 asti
Verinäytteet kerättiin osoitettuina ajankohtina seerumin kokonais-IgG- ja IgG-alaluokkien (1-4) pitoisuuksien farmakodynaamista (PD) analyysiä varten. Osallistujat, joiden kokonais-IgG- ja IgG-alaluokkien (1-4) tasot ovat muuttuneet, raportoidaan.
Viikolle 20 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Immunovant Sciences GmbH

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 28. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RVT-1401-2003

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset RVT-1401 680 mg/viikko

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa