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STIMULUS MDS-US: Sabatolimab aggiunto a HMA in MDS ad alto rischio

8 ottobre 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio di fase II a braccio singolo, in aperto, su MBG453 (Sabatolimab) aggiunto agli agenti ipometilanti approvati dalla FDA a scelta dello sperimentatore (IV/SC/orale) per pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio intermedio, alto o molto elevato secondo IPSS- Criteri R (multicentrico statunitense) (STIMULUS MDS-US)

L'obiettivo principale di questo studio è descrivere e valutare la sicurezza e l'efficacia di MBG453 (sabatolimab) in combinazione con HMA approvati dalla FDA a scelta dello sperimentatore (decitabina IV o azacitidina/SC azacitidina/decitabina orale (combinazione di cedazuridina (INQOVI))

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico di fase II a braccio singolo, non randomizzato, in aperto, su MBG453 per via endovenosa (sabatolimab) aggiunto ad agenti ipometilanti approvati dalla FDA a scelta dello sperimentatore (IV/SC/orale) in partecipanti adulti con sindrome mielodisplastica (MDS) ad altissimo rischio secondo i criteri IPSS-R.

Ci sono tre periodi separati di questo studio:

  1. Periodo di screening (firma del consenso informato scritto fino al Giorno 1);
  2. Fase centrale per 24 mesi (con monitoraggio di follow-up sulla sicurezza post-trattamento per eventi avversi (AE) per 30 giorni dopo l'ultima dose di azacitidina o decitabina o INQOVI (decitabina orale) o 150 giorni dopo l'ultima dose di MBG453 (sabatolimab) , qualunque sia il successivo);
  3. Fase di estensione per l'efficacia e/o lo stato di sopravvivenza (fino a 36 mesi dall'arruolamento dell'ultimo paziente) (con monitoraggio della sicurezza post-trattamento per gli eventi avversi (AE) per 30 giorni dopo l'ultima dose di azacitidina o decitabina o INQOVI (decitabina orale ), o 150 giorni dopo l'ultima dose di MBG453 (sabatolimab), se successiva).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

39

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85745
        • Arizona Oncology Associates
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • SCRI-Colorado Blood Cancer Institute
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Advent Health Orlando
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Uni of Massachusetts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029-6574
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Tisch Hospital NYU Langone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Cancer Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals of Cleveland
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Uni Of TX MD Anderson Cancer Cntr
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
        • Texas Oncology San Antonio USO

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio.
  • Età ≥ 18 anni alla data di firma del modulo di consenso informato (ICF).
  • Diagnosi morfologicamente confermata di una sindrome mielodisplastica (MDS) primaria o secondaria basata sulla classificazione dell'OMS del 2016 (Arber et al 2016) dalla valutazione dello sperimentatore con una delle seguenti categorie di rischio prognostico, sulla base dell'International Prognostic Scoring System (IPSS-R). Nota: la cronologia delle diagnosi di MDS verrà registrata nella CRF:
  • Molto alto (> 6 punti)
  • Alto (> 4,5 - ≤ 6 punti)
  • Intermedio (> 3 - ≤ 4,5 punti)
  • Non idoneo al momento dello screening per il trapianto immediato di mieloablativo/chemioterapia o di cellule staminali ematopoietiche sulla base della valutazione dell'investigatore di età, comorbidità, linee guida locali, pratica istituzionale (una o tutte queste).
  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2.
  • AST e ALT ≤ 3 × limite superiore della norma (ULN).
  • Bilirubina totale ≤ 2 × ULN (eccetto nel contesto della sindrome di Gilbert isolata).
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 30 mL/min/1,73 m2 (stima basata sulla formula Modification of Diet in Renal Disease (MDRD), da parte di un laboratorio locale).
  • Il paziente è in grado di comunicare con lo sperimentatore e ha la capacità di rispettare i requisiti delle procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Precedente esposizione alla terapia diretta TIM-3 in qualsiasi momento. Terapia precedente con inibitori del checkpoint immunitario (ad es. anti-CTLA4, anti-PD-1, anti-PD-L1 o anti-PD-L2), i vaccini antitumorali sono consentiti solo se l'ultima dose del farmaco è stata somministrata più di 4 mesi prima dell'arruolamento.
  • Precedente trattamento per sindromi mielodisplastiche a rischio intermedio, alto o molto alto (basato su IPSS-R) con chemioterapia o altri agenti antineoplastici tra cui lenalidomide e agenti ipometilanti (HMA) come decitabina o azacitidina o INQOVI (decitabina orale) (pazienti che avevano fino a 1 ciclo di HMA può essere incluso). Tuttavia, è consentito un precedente trattamento con idrossiurea.
  • Diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) inclusa la leucemia promielocitica acuta e la leucemia mieloide acuta extramidollare basata sulla classificazione dell'OMS 2016 (Arber et al 2016).
  • Diagnosi di leucemia mielomonocitica cronica (CMML) o mielofibrosi primaria o secondaria basata sulla classificazione dell'OMS del 2016 (Arber et al 2016).
  • Storia di trapianto di organi o trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche

  • Partecipanti con precedente tumore maligno, ad eccezione di:

    1. Partecipanti con storia di MDS a basso rischio trattati con cure di supporto (ad es. fattori di crescita, agenti TGF-beta) o non trattati sono ammissibili
    2. Sono ammissibili i partecipanti con storia di MDS a basso rischio che sono stati trattati adeguatamente con lenalidomide e poi hanno fallito
    3. - Partecipanti con anamnesi di tumore maligno adeguatamente trattato per il quale non è in corso o richiesta alcuna terapia sistemica antitumorale (vale a dire chemioterapia, radioterapia o intervento chirurgico) durante il corso dello studio. I partecipanti che stanno ricevendo una terapia adiuvante come la terapia ormonale sono idonei.
  • Partecipanti con sindrome mielodisplastica (MDS) basata sulla classificazione dell'OMS del 2016 (Arber et al 2016) con sistema di punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R) ≤ 3

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MBG453 (SABATOLIMAB) + HMA
MBG453 (SABATOLIMAB) + HMA della scelta dell'investigatore (decitabina IV o azacitidina /SC Azacitidina /decitabina orale (combinazione di cedazuridina (INQOVI)))))
Droga: MBG453
Soluzione per infusione endovenosa
Altri nomi:
  • sabatolimab
Droga: INQOVI (decitabina orale)
Compressa per somministrazione orale
Droga: Azacitidina
Soluzione per iniezione sottocutanea o somministrazione endovenosa
Droga: Decitabina
Soluzione per la somministrazione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti e eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono riportati dalla prima dose di farmaci per lo studio fino a circa 24 mesi più 30-150 giorni di follow -up di sicurezza dipendenti da HMA, per un periodo massimo di circa 29 mesi.
Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in un partecipante o partecipante alle indagini cliniche dopo aver fornito il consenso informato scritto per la partecipazione allo studio. Pertanto, un AE può o meno essere temporalmente o causalmente associato all'uso di un prodotto medicinale (investigativo).
Gli eventi avversi sono riportati dalla prima dose di farmaci per lo studio fino a circa 24 mesi più 30-150 giorni di follow -up di sicurezza dipendenti da HMA, per un periodo massimo di circa 29 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con remissione completa secondo il gruppo di lavoro internazionale (IWG) per MDS (2006) con MBG453 (SABATOLIMAB) in combinazione con HMAS (IV/SC/orale) di 12 mesi.
Lasso di tempo: fino al mese 12
Il tasso di remissione completo è stato valutato secondo il gruppo di lavoro internazionale (IWG) per MDS (2006) con MBG453 (SABATOLIMAB) in combinazione con HMAS (IV/SC/orale) nei partecipanti con MDS intermedio, alto o molto elevato di 12 mesi.
fino al mese 12
Numero di partecipanti con sopravvivenza libera da progressione - Progressione della morte e della malattia
Lasso di tempo: fino al mese 24
Definito come tempo dall'iscrizione alla progressione della malattia (compresa la trasformazione in leucemia per la classificazione OMS 2016), la ricaduta da CR secondo IWG-MDS o la morte dovuta a qualsiasi causa, a seconda di quale si verifica per primo, secondo la valutazione degli investigatori di 12 mesi dopo il primo trattamento dell'ultimo paziente (LPFT).
fino al mese 24
Sopravvivenza libera da progressione - 50 ° percentile
Lasso di tempo: fino al mese 24
Definito come tempo dall'iscrizione alla progressione della malattia (compresa la trasformazione in leucemia per la classificazione OMS 2016), la ricaduta da CR secondo IWG-MDS o la morte dovuta a qualsiasi causa, a seconda di quale si verifica per primo, secondo la valutazione degli investigatori di 12 mesi dopo il primo trattamento dell'ultimo paziente (LPFT).
fino al mese 24
Sopravvivenza libera da progressione - PROBABILITÀ PERCENTRO - STIMABILITÀ DI KAPLAN -MIER
Lasso di tempo: Mesi 6 e 12
Definito come tempo dall'iscrizione alla progressione della malattia (compresa la trasformazione in leucemia per la classificazione OMS 2016), la ricaduta da CR secondo IWG-MDS o la morte dovuta a qualsiasi causa, a seconda di quale si verifica per primo, secondo la valutazione degli investigatori di 12 mesi dopo il primo trattamento dell'ultimo paziente (LPFT).
Mesi 6 e 12
Sopravvivenza globale - Numero di partecipanti che sono morti
Lasso di tempo: fino al mese 24
La sopravvivenza globale (OS) è definita come il tempo dalla prima dose di farmaci per lo studio a morte a causa di qualsiasi causa.
fino al mese 24
Sopravvivenza globale - 50 ° percentile
Lasso di tempo: fino al mese 24
La sopravvivenza globale (OS) è definita come il tempo dalla prima dose di farmaci per lo studio a morte a causa di qualsiasi causa.
fino al mese 24
Sopravvivenza globale - PROBABILITÀ DELLA PARTE - STIMABILITÀ DI PROBABILITÀ DI KAPLAN
Lasso di tempo: fino al mese 24
La sopravvivenza globale (OS) è definita come il tempo dalla prima dose di farmaci per lo studio a morte a causa di qualsiasi causa.
fino al mese 24
Sopravvivenza libera da leucemia - Numero di partecipanti che sono morti e numero di partecipanti che sono passati alla leucemia
Lasso di tempo: fino al mese 24
La sopravvivenza libera da leucemia (LFS) è il tempo dalla data della prima dose di farmaci a ≥ 20% di esplosioni nel midollo osseo/sangue periferico (per classificazione dell'OMS 2016) o decesso a causa di qualsiasi causa.
fino al mese 24
Sopravvivenza libera da leucemia - 50 ° percentile
Lasso di tempo: fino al mese 24
La sopravvivenza libera da leucemia (LFS) è il tempo dalla data della prima dose di farmaci a ≥ 20% di esplosioni nel midollo osseo/sangue periferico (per classificazione dell'OMS 2016) o decesso a causa di qualsiasi causa.
fino al mese 24
Sopravvivenza libera da leucemia - PROBABILITÀ PER CHE PROBABILI
Lasso di tempo: Mesi 6 e 12
La sopravvivenza libera da leucemia (LFS) è il tempo dalla data della prima dose di farmaci a ≥ 20% di esplosioni nel midollo osseo/sangue periferico (per classificazione dell'OMS 2016) o decesso a causa di qualsiasi causa.
Mesi 6 e 12
Percentuale di partecipanti con remissione completa, remissione completa del midollo e/o remissione parziale
Lasso di tempo: fino al mese 24
Percentuale di remissione completa, remissione completa del midollo e/o remissione parziale in base ai criteri di remissione IWG-MDS secondo la valutazione degli investigatori
fino al mese 24
Tempo per completare la remissione
Lasso di tempo: fino al mese 24
Il tempo di completare la remissione è definito come il tempo dalla data della prima dose di farmaco di studio al primo CR documentato.
fino al mese 24
Miglioramento della trasfusione di RBC confezionati Indipendenza trasfusione - Durata totale media (settimane) di indipendenza trasfusionale post -baseline
Lasso di tempo: fino al mese 24
L'indipendenza trasfusionale RBC/piastrine è definita come un partecipante che ha ricevuto <0 unità trasfusioni RBC/piastrine durante almeno 8 settimane consecutive dopo l'iscrizione.
fino al mese 24
Numero di partecipanti con miglioramento nell'indipendenza trasfusionale di globuli rossi impaccati - almeno un periodo di indipendenza trasfusionale post base
Lasso di tempo: fino al mese 24
Il tasso di indipendenza della trasfusione di RBC/piastrine è definito come la percentuale di partecipanti che hanno ricevuto <0 unità trasfusioni RBC/piastrine durante almeno 8 settimane consecutive dopo l'iscrizione.
fino al mese 24
Miglioramento delle piastrine Indipendenza trasfusionale - Durata totale media (settimane) dell'indipendenza trasfusionale post -baseline
Lasso di tempo: fino al mese 24
L'indipendenza trasfusionale RBC/piastrine è definita come un partecipante che ha ricevuto <0 unità RBC/trasfusioni di piastrine durante almeno 8 settimane consecutive dopo l'iscrizione
fino al mese 24
Numero di partecipanti con miglioramento nell'indipendenza trasfusionale delle piastrine - almeno un periodo di indipendenza trasfusionale post base
Lasso di tempo: fino al mese 24
Il tasso di indipendenza della trasfusione di RBC/piastrine è definito come la proporzione di partecipanti che hanno ricevuto <0 unità trasfusioni RBC/piastrine durante almeno 8 settimane consecutive dopo l'iscrizione.
fino al mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

26 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

7 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CMBG453B1US01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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