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NT-I7, una molecola IL-7 ricombinante a lunga durata d'azione, come strategia di immunoricostituzione per la linfopenia in pazienti con leucoencefalopatia multifocale progressiva

15 novembre 2025 aggiornato da: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Uno studio pilota su NT-I7, una molecola IL-7 ricombinante a lunga durata d'azione, come strategia di ricostituzione immunitaria per la linfopenia in pazienti con leucoencefalopatia multifocale progressiva

Sfondo:

La leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) è un'infezione cerebrale. È causato da un virus. La leucemia promielocitica può manifestarsi in persone con un sistema immunitario indebolito. La leucemia promielocitica è associata a compromissione cognitiva e visiva, nonché a disturbi motori e del linguaggio. Non esiste alcun trattamento per la leucemia promielocitica. I ricercatori vogliono vedere se un nuovo farmaco può aiutare.

Obbiettivo:

Per vedere se il farmaco NT-I7 può aiutare ad aumentare il numero di linfociti, che può aiutare a controllare l'infezione da PML.

Eleggibilità:

Adulti di età pari o superiore a 18 anni con PML iscritti al protocollo n. 13-N-0017.

Design:

I partecipanti saranno sottoposti a screening in base al protocollo n. 13-N-0017.

I partecipanti avranno un ricovero ospedaliero di 7 giorni, visite ambulatoriali e telefonate di follow-up.

I partecipanti avranno una storia medica e un esame fisico. Daranno campioni di urina. Il sangue verrà prelevato da una vena del braccio o attraverso un catetere endovenoso (IV).

I partecipanti riceveranno fino a 3 dosi di NT-I7. Verrà somministrato mediante iniezione nel muscolo.

I partecipanti avranno punture lombari (prelievi spinali). Un ago sottile verrà inserito nel canale spinale nella parte bassa della schiena. Il liquido cerebrospinale verrà rimosso. I raggi X possono essere utilizzati per guidare la procedura.

I partecipanti avranno la risonanza magnetica (MRI) del cervello. Lo scanner MRI è un cilindro metallico circondato da un campo magnetico. Durante la risonanza magnetica, i partecipanti giacciono su un tavolo che scorre dentro e fuori dallo scanner. Imbottiture morbide o una bobina saranno posizionate intorno alla loro testa. Riceveranno gadolinio, un agente di contrasto, attraverso un catetere IV.

La partecipazione durerà dai 12 ai 19 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Descrizione dello studio:

Questo protocollo verificherà se NT-I7 è una strategia praticabile per promuovere la ricostituzione immunitaria nei pazienti linfopenici con leucemia promielocitica. Dodici adulti con PML e linfopenia (conta di cellule T CD4 o CD8 inferiore o uguale a 200 cellule/dL) da tutte le cause completeranno questo studio pilota. I pazienti saranno osservati come ricoverati per i primi 7 giorni successivi a qualsiasi dosaggio sperimentale del farmaco. A seguire, i pazienti torneranno al NIH per un secondo ricovero di 7 giorni entro il giorno 21, e poi per le visite ambulatoriali programmate al NIH al mese 2, 3, 6, 9 e 12 dopo qualsiasi somministrazione di farmaci. Le telefonate di follow-up saranno condotte al mese 4, 5, 7 e 8. I pazienti possono essere idonei per una seconda dose di NT-I7 a una dose più alta se l'obiettivo ALC (1000/microlitro) non viene raggiunto, o alla stessa dose se la risposta iniziale è adeguato ma non sostenuto, per un massimo di 3 dosi. L'outcome primario è la variazione della conta assoluta dei linfociti (ALC). Gli esiti secondari includono la sicurezza e la tollerabilità. Saranno ottenute misure cliniche, radiologiche e di laboratorio esplorative per studiare il meccanismo d'azione di NT-I7 e per lo sviluppo di biomarcatori.

Obiettivi:

Obiettivo primario: Determinare la cinetica e l'entità dell'effetto di NT-I7 sulla conta assoluta dei linfociti in pazienti con leucemia promielocitica e linfopenia sottostante da varie cause, al fine di informare la progettazione appropriata di uno studio futuro.

Obiettivi secondari: (1) Valutare la sicurezza e la tollerabilità di NT-I7. (2) Determinare la cinetica e l'entità dell'effetto di NT-I7 sui sottoinsiemi di linfociti. (3) Per studiare l'effetto di NT-I7 sul decorso della malattia PML. (4) Per studiare il meccanismo d'azione di NT-I7.

Endpoint:

Endpoint primario: variazione della conta assoluta dei linfociti (ALC) nell'arco di 6 mesi.

Endpoint secondari: (1) Tabelle degli eventi avversi. (2) Variazione dei conteggi dei sottoinsiemi di linfociti, comprese le cellule CD4, CD8 e CD19 positive (3) Variazione delle scale di valutazione della disabilità standardizzate, estensione della lesione PML mediante risonanza magnetica cerebrale, quantificazione virale nel liquido cerebrospinale e sopravvivenza. (4) Misure esplorative sierologiche e CSF per studiare la risposta immunitaria a JCV e il meccanismo d'azione di NT-I7.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • Adulti (dai 18 anni in su)
  • PML definita o probabile (criteri diagnostici di consenso AAN 2013)
  • Linfopenia CD4 e/o CD8 inferiore o uguale a 200 cellule/dL per qualsiasi causa non facilmente reversibile entro un mese
  • Iscritta al 13-N-0017
  • Capacità di fornire il proprio consenso all'ingresso nello studio
  • Possibilità di recarsi all'NIH per visite di studio
  • Disponibilità a rispettare tutte le procedure di studio
  • Se è in grado di rimanere incinta o di generare un figlio, la paziente deve accettare di impegnarsi nell'uso di un metodo di controllo delle nascite affidabile/accettato (ad es. contraccezione ormonale (pillola anticoncezionale, ormoni iniettati, anello vaginale), dispositivo intrauterino, metodi di barriera con spermicida (diaframma con spermicida, preservativo con spermicida) o sterilizzazione chirurgica (isterectomia, legatura delle tube o vasectomia) per la durata dello studio

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Età < 18 anni
  • Trattamento in corso con farmaci immunosoppressori (eccezione: uso topico di steroidi e tutte le forme di steroidi sistemici con durata inferiore a 2 settimane)
  • Trattamento concomitante con terapie sperimentali per la leucemia promielocitica che interferirebbero o confonderebbero la valutazione dei risultati dello studio
  • Storia di malattia autoimmune sottostante che coinvolge il sistema nervoso centrale
  • Controindicazione a qualsiasi procedura dello studio che comprometterebbe la capacità di monitorare in sicurezza il paziente
  • Storia o evidenza attuale di qualsiasi condizione, terapia o anomalia di laboratorio che potrebbe confondere i risultati della sperimentazione o interferire con la partecipazione allo studio; o non nel migliore interesse del soggetto a partecipare, secondo il parere dell'investigatore curante
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Non disposto a far salvare o utilizzare in altri studi campioni codificati e/o dati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NT-I7
480 microgrammi/kg IM (dose iniziale)
Droga: NT-I7
NT-I7 è un'interleuchina-7 umana ricombinante fusa con una regione cristallizzabile di un frammento ibrido di un anticorpo umano (hyFc). NT-I6 ha un peso molecolare di 104 kD. La porzione attiva di NT-I7 è l'interleuchina-7 umana ricombinante (rhIL-7), contenente IL-7 umana (aminoacidi da 4 a 155) e che presenta tutte le funzioni note dell'IL-7 umana endogena.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
la variazione longitudinale della conta assoluta dei linfociti nell'arco di 6 mesi dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio
Lasso di tempo: oltre 6 mesi dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio
determinare la cinetica e l'entità dell'effetto di NT-I7 sulla conta assoluta dei linfociti (ALC) in pazienti con PML e linfopenia sottostante da varie cause, al fine di informare la progettazione appropriata di uno studio futuro
oltre 6 mesi dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza
Lasso di tempo: in ogni momento dello studio
valutata dal verificarsi di eventi avversi correlati al trattamento. Questi eventi avversi saranno tabulati separatamente per punto temporale per identificare eventuali tendenze nei dati e saranno descritti utilizzando numero e percentuale.
in ogni momento dello studio
Cambiamento nei sottoinsiemi di linfociti, comprese le cellule CD4, CD8 e CD19 positive
Lasso di tempo: in ogni momento dello studio
Questi valori saranno studiati prima in modo descrittivo in ogni punto temporale utilizzando media e DS o mediana e IQR, e poi graficamente. I confronti chiave di interesse includeranno il basale al mese 3 e il basale al mese 6.
in ogni momento dello studio
Decorso della malattia
Lasso di tempo: in ogni momento dello studio
Questi endpoint includono la quantificazione del DNA di JCV nel liquido cerebrospinale e nel sangue, il cambiamento nel punteggio della scala Rankin modificata, il cambiamento nel punteggio della scala delle prestazioni di Karnofsky, il cambiamento nell'estensione della lesione PML, il cambiamento nel modello di miglioramento del contrasto mediante risonanza magnetica cerebrale e sopravvivenza. I confronti chiave di interesse includeranno il basale al mese 3 e il basale al mese 6. In questo caso, l'obiettivo è fornire una prima prova di principio che il decorso della malattia subisca un impatto misurabile, in particolare oltre il mese 3.
in ogni momento dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Collaboratori

NeoImmuneTech

Investigatori

  • Investigatore principale: Irene CM Cortese, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

7 novembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

7 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

18 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 novembre 2025

Ultimo verificato

14 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10000126
  • 000126-N

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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