Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NT-I7, et langtidsvirkende rekombinant IL-7-molekyle, som en immunrekonstitutionsstrategi for lymfopeni hos patienter med progressiv multifokal leukoencefalopati

15. november 2025 opdateret af: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

En pilotundersøgelse af NT-I7, et langtidsvirkende rekombinant IL-7-molekyle, som en immunrekonstitutionsstrategi for lymfopeni hos patienter med progressiv multifokal leukoencefalopati

Baggrund:

Progressiv multifokal leukoencefalopati (PML) er en hjerneinfektion. Det er forårsaget af en virus. PML kan forekomme hos mennesker med et svækket immunsystem. PML er forbundet med kognitiv og synsnedsættelse samt motoriske og taleforstyrrelser. Der er ingen behandling for PML. Forskere vil se, om et nyt lægemiddel kan hjælpe.

Objektiv:

For at se, om lægemidlet NT-I7 kan hjælpe med at øge lymfocyttal, hvilket kan hjælpe med at kontrollere PML-infektion.

Berettigelse:

Voksne i alderen 18 år og ældre med PML, som er tilmeldt protokol #13-N-0017.

Design:

Deltagerne vil blive screenet under protokol #13-N-0017.

Deltagerne vil have et 7-dages indlæggelsesophold, ambulante besøg og opfølgende telefonopkald.

Deltagerne skal have en sygehistorie og en fysisk undersøgelse. De vil give urinprøver. Blod vil blive udtaget fra en armvene eller gennem et intravenøst ​​(IV) kateter.

Deltagerne får op til 3 doser NT-I7. Det vil blive givet ved injektion i musklen.

Deltagerne vil have lumbale punkteringer (spinal tap). En tynd nål vil blive indsat i rygmarvskanalen i lænden. Cerebrospinalvæske vil blive fjernet. Røntgen kan bruges til at guide proceduren.

Deltagerne vil have magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af hjernen. MR-scanneren er en metalcylinder omgivet af et magnetfelt. Under MRI'er vil deltagerne ligge på et bord, der glider ind og ud af scanneren. Blød polstring eller en spole vil blive placeret rundt om deres hoved. De vil få gadolinium, et kontrastmiddel, gennem et IV-kateter.

Deltagelsen varer i 12 til 19 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Denne protokol vil teste, om NT-I7 er en levedygtig strategi til at fremme immunrekonstitution hos lymfopeniske patienter med PML. Tolv voksne med PML og lymfopeni (CD4 eller CD8 T-celletal på mindre end eller lig med 200 celler/dL) af alle årsager vil fuldføre denne pilotundersøgelse. Patienter vil blive observeret som indlagte i de første 7 dage efter enhver eksperimentel lægemiddeldosering. For at følge vil patienterne vende tilbage til NIH for et andet 7-dages indlæggelsesophold på dag 21 og derefter til planlagte ambulante besøg på NIH i måned 2, 3, 6, 9 og 12 efter enhver lægemiddeldosering. Opfølgende telefonopkald vil blive foretaget i måned 4, 5, 7 og 8. Patienter kan være berettiget til en anden dosis af NT-I7 ved højere dosis, hvis mål-ALC (1000/mikroliter) ikke nås, eller ved samme dosis, hvis initial respons er tilstrækkelig, men ikke vedvarende, til maksimalt 3 doser. Det primære resultatmål er ændring i absolut lymfocyttal (ALC). Sekundære resultater omfatter sikkerhed og tolerabilitet. Udforskende kliniske, radiologiske og laboratoriemæssige foranstaltninger vil blive opnået for at undersøge virkningsmekanismen for NT-I7 og for udvikling af biomarkører.

Mål:

Primært mål: At bestemme kinetikken og størrelsen af ​​effekten af ​​NT-I7 på absolut lymfocyttal hos patienter med PML og underliggende lymfopeni af forskellige årsager, for at informere passende design af en fremtidig undersøgelse.

Sekundære mål: (1) At vurdere sikkerhed og tolerabilitet af NT-I7. (2) For at bestemme kinetikken og størrelsen af ​​virkningen af ​​NT-I7 på lymfocytundergrupper. (3) At undersøge effekten af ​​NT-I7 på PML sygdomsforløb. (4) At undersøge virkningsmekanismen for NT-I7.

Slutpunkter:

Primært endepunkt: Ændring i absolut lymfocyttal (ALC) over 6 måneder.

Sekundære endepunkter: (1) Tabeller over bivirkninger. (2) Ændring i antallet af lymfocytundergrupper, herunder CD4-, CD8- og CD19-positive celler (3) Ændring i standardiserede handicapvurderingsskalaer, PML-læsionsforlængelse ved hjerne-MRI, viral kvantificering i CSF og overlevelse. (4) Udforskende serologiske og CSF-foranstaltninger til undersøgelse af immunrespons på JCV og virkningsmekanisme af NT-I7.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Voksne (18 år eller ældre)
  • Bestemt eller sandsynligt PML (2013 AAN Consensus Diagnostic Criteria)
  • CD4 og/eller CD8 lymfopeni mindre end eller lig med 200 celler/dL af enhver årsag, der ikke er let reversibel inden for en måned
  • Indskrevet i 13-N-0017
  • Evne til at give eget samtykke ved studiestart
  • Mulighed for at rejse til NIH for studiebesøg
  • Vilje til at overholde alle undersøgelsesprocedurer
  • Hvis patienten er i stand til at blive gravid eller blive far til et barn, skal patienten acceptere at forpligte sig til at bruge en pålidelig/accepteret præventionsmetode (dvs. hormonel prævention (p-piller, injicerede hormoner, vaginal ring), intrauterin anordning, barrieremetoder med sæddræbende midler (diafragma med spermicid, kondom med spermicid) eller kirurgisk sterilisering (hysterektomi, tubal ligering eller vasektomi) i løbet af undersøgelsen

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Alder < 18 år
  • Løbende behandling med immunsuppressiv medicin (undtagelse: topisk steroidbrug og alle former for systemiske steroider med varighed mindre end 2 uger)
  • Samtidig behandling med eksperimentelle terapier for PML, der ville forstyrre eller forvirre vurdering af undersøgelsesresultater
  • Historie om underliggende autoimmun sygdom, der involverer CNS
  • Kontraindikation til enhver undersøgelsesprocedure, der ville kompromittere evnen til sikker overvågning af patienten
  • Anamnese eller aktuelle beviser for enhver tilstand, terapi eller laboratorieabnormitet, der kan forvirre resultaterne af forsøget eller forstyrre undersøgelsesdeltagelsen; eller ikke i forsøgspersonens bedste interesse at deltage, efter den behandlende efterforskers mening
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Uvillig til at få kodede prøver og/eller data gemt eller brugt i andre undersøgelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NT-I7
480 mikrogram/kg im (startdosis)
Medicin: NT-I7
NT-I7 er et rekombinant humant interleukin-7 fusioneret til et hybridfragment krystalliserbart område af et humant antistof (hyFc). NT-I6 har en molekylvægt på 104 kD. Den aktive del af NT-I7 er rekombinant humant interleukin-7 (rhIL-7), der indeholder humant IL-7 (aminosyrer 4 til 155) og udviser alle kendte funktioner af endogent humant IL-7.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
den longitudinelle ændring i det absolutte lymfocyttal over 6 måneder efter administration af studielægemidlet
Tidsramme: over 6 måneder efter administration af studiemedicin
bestemme kinetikken og størrelsen af ​​effekten af ​​NT-I7 på absolut lymfocyttal (ALC) hos patienter med PML og underliggende lymfopeni af forskellige årsager for at informere passende design af en fremtidig undersøgelse
over 6 måneder efter administration af studiemedicin

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed
Tidsramme: på hvert studietidspunkt
vurderet ud fra forekomsten af ​​behandlingsrelaterede bivirkninger. Disse uønskede hændelser vil blive opstillet separat efter tidspunkt for at identificere eventuelle tendenser i dataene og vil blive beskrevet ved hjælp af tal og procent.
på hvert studietidspunkt
Ændring i lymfocytundergrupper, herunder CD4-, CD8- og CD19-positive celler
Tidsramme: på hvert studietidspunkt
Disse værdier vil først blive undersøgt beskrivende på hvert tidspunkt ved hjælp af middelværdi og SD eller median og IQR, og derefter grafisk. Nøglesammenligninger af interesse vil omfatte basislinje til måned 3 og basislinje til måned 6.
på hvert studietidspunkt
Sygdomsforløb
Tidsramme: på hvert studietidspunkt
Disse endepunkter inkluderer kvantificering af JCV-DNA i CSF og blod, ændring i Modified Rankin Scale-score, ændring i Karnofsky Performance Scale-score, ændring i PML-læsionsforlængelse, ændring i mønster for kontrastforøgelse ved hjerne-MRI og overlevelse. Nøglesammenligninger af interesse vil omfatte basislinje til måned 3 og basislinje til måned 6. Her er målet at give et indledende bevis på princippet om, at sygdomsforløbet påvirkes på en målbar måde, især efter måned 3.
på hvert studietidspunkt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Samarbejdspartnere

NeoImmuneTech

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Irene CM Cortese, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. november 2025

Studieafslutning (Faktiske)

7. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

4. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

18. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. november 2025

Sidst verificeret

14. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10000126
  • 000126-N

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Progressiv multifokal leukoencefalopati

Kliniske forsøg med NT-I7

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner