Studio farmacocinetico di rFVIII-Fc (prodotto da AryoGen Pharmed Co.).

Criterio di inclusione:

• Pazienti di sesso maschile di età ≥ 12 anni, con consenso informato firmato dal paziente o dal rappresentante legalmente autorizzato del paziente per i pazienti di età inferiore alla legge
• Con diagnosi di emofilia A grave (FVIII endogeno <1% [1 UI/dL])
• Storia di almeno 150 giorni di esposizione precedente documentati a qualsiasi prodotto FVIII

• Avere un'adeguata funzionalità del midollo osseo e degli organi:

  • Plt ≥ 80.000 cellule/μL
  • Hb ≥ 8 mg/dl
  • eGFR ≥ 30 ml/min
  • ALT o AST ≤ 5×ULN
  • Bilirubina sierica ≤ 1,5×ULN

Criteri di esclusione:

• Attività anticorpale anti-farmaco misurabile contro il FVIII (≥ 0,6 BU/mL) allo screening o storia di sviluppo di anticorpi anti FVIII
• Anamnesi di altri disturbi della coagulazione ad eccezione dell'emofilia A
• Stato emorragico acuto
• Infezione da HCV o HBV
• Pazienti sieropositivi
• Infusione di qualsiasi prodotto contenente FVIII entro 7 giorni prima della prima somministrazione
• Precedente trattamento con prodotti FVIII a emivita estesa disponibili in commercio
• Ricevere farmaci che aumentano la tendenza al sanguinamento (ad esempio: anticoagulanti, antipiastrinici, omega 3, vitamina E, ecc.) entro 2 settimane dallo screening. I FANS sono ammessi.
• Attuale trattamento sistemico con farmaci immunosoppressori
• Ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi concentrato di FVIII o immunoglobulina endovenosa (IVIG)
• Intervento chirurgico elettivo programmato
• Iscrizione attuale o disponibilità ad arruolarsi in qualsiasi altro studio sperimentale durante il periodo della sperimentazione in corso
• Soggetti valutati dallo sperimentatore non in grado o non disposti a rispettare i requisiti del protocollo (ad esempio: problemi fisici, psicologici e mentali)