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Uno studio di Fase 1, il primo sull'uomo, del VX-828

22 maggio 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di Fase 1, il primo sull'uomo, sulla sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del VX-828

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del VX-828 nei partecipanti sani.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Queste informazioni sulla sperimentazione clinica sono state presentate volontariamente ai sensi della legge applicabile e, pertanto, alcune scadenze per la presentazione potrebbero non essere applicabili. (Cioè, le informazioni sulla sperimentazione clinica per questa sperimentazione clinica applicabile sono state presentate ai sensi della sezione 402(j)(4)(A) del Public Health Service Act e 42 CFR 11.60 e non sono soggette alle scadenze stabilite dalle sezioni 402(j) (2) e (3) della legge sul servizio sanitario pubblico o 42 CFR 11.24 e 11.44.).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

165

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Joe DiMaggio Cycstic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • AdventHealth Medical Group Pulmonology at Orlando Ridgewood
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stati Uniti, 66212
        • Altasciences Clinical Kansas
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40508
        • Kentucky Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota -Pulmonology
    • Montana
      • Billings, Montana, Stati Uniti, 59101
        • Billings Clinic, Pediatric Pulmonary Dept.
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
        • New York Medical College
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital & ProMedica Central Physicians, LLC
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Pulmonology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Hospital - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stati Uniti, 05446
        • Vermont Lung Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Indice di massa corporea (BMI) da 18,0 a 32,0 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2)
  • Un peso corporeo totale superiore a (>) 50 kg
  • Non fumatore o ex fumatore da almeno 3 mesi prima dello screening con attuale stato di non fumatore confermato dalla cotinina nelle urine o nel sangue allo screening

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di malattia febbrile o altra malattia acuta entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio
  • Qualsiasi condizione che possa influenzare l’assorbimento del farmaco

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: Dose singola ascendente (SAD)
I partecipanti verranno randomizzati per ricevere una singola dose di diversi livelli di dose di VX-828.
Droga: VX-828
Sospensione per somministrazione orale
Droga: VX-828
Compresse per amministrazione orale
Comparatore placebo: Parte A: Placebo
I partecipanti verranno randomizzati per ricevere un placebo abbinato a VX-828.
Droga: Placebo
Sospensione per somministrazione orale
Droga: Placebo
Sospensione e compresse per somministrazione orale
Sperimentale: Parte B: Dose ascendente multipla (MAD)
I partecipanti verranno randomizzati per ricevere dosi multiple di diversi livelli di dose di VX-828. I livelli di dose saranno determinati sulla base dei dati della Parte A.
Droga: VX-828
Sospensione per somministrazione orale
Droga: VX-828
Compresse per amministrazione orale
Comparatore placebo: Parte B: Placebo
I partecipanti verranno randomizzati per ricevere un placebo abbinato a VX-828.
Droga: Placebo
Sospensione per somministrazione orale
Droga: Placebo
Sospensione e compresse per somministrazione orale
Sperimentale: Parte C: interazione farmacologica

I partecipanti riceveranno una singola dose di VX-828, seguita da un periodo di lavaggio, somministrazione di itraconazolo e somministrazione concomitante di Itraconazolo e VX-828; o i partecipanti riceveranno midazolam seguito dalla somministrazione di VX-828/TEZ/D-IVA e somministrazione concomitante di VX-828/TEZ/D-IVA e Midazolam.

La parte C sarà una coorte opzionale in aperto.
Droga: VX-828
Sospensione per somministrazione orale
Droga: Itraconazolo
Soluzione per la somministrazione orale
Droga: Midazolam
Sciroppo per somministrazione orale
Droga: Tezacaftor
Compresse per somministrazione orale
Altri nomi:
  • VX-661
  • TEZ
Droga: VX-828
Compresse per amministrazione orale
Droga: Deutivacaftor
Compresse per amministrazione orale
Altri nomi:
  • DIVA
  • VX-561
Sperimentale: Parte E: VX-828 in combinazione con D-IV con o senza TEZ in CF
I partecipanti con fibrosi cistica riceveranno VX-828 in combinazione con D-IV con o senza TEZ.
Droga: VX-828
Sospensione per somministrazione orale
Droga: Tezacaftor
Compresse per somministrazione orale
Altri nomi:
  • VX-661
  • TEZ
Droga: VX-828
Compresse per amministrazione orale
Droga: Deutivacaftor
Compresse per amministrazione orale
Altri nomi:
  • DIVA
  • VX-561
Sperimentale: Parte D: VX-828 in combinazione con TEZ/VX-118, TEZ/D-IVA o D-IVA
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere VX-828 in combinazione con TEZ/VX-118, TEZ/D-IVA o D-IVA.
Droga: VX-828
Sospensione per somministrazione orale
Droga: Tezacaftor
Compresse per somministrazione orale
Altri nomi:
  • VX-661
  • TEZ
Droga: VX-118
Compresse per somministrazione orale
Droga: VX-828
Compresse per amministrazione orale
Droga: Deutivacaftor
Compresse per amministrazione orale
Altri nomi:
  • DIVA
  • VX-561
Comparatore placebo: Parte D: placebo
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere il placebo abbinato a VX-828/TEZ/VX-118 o placebo abbinato a VX-828 in combinazione con TEZ/D-IVA o D-IVA
Droga: Placebo
Sospensione per somministrazione orale
Droga: Placebo
Sospensione e compresse per somministrazione orale
Droga: Tezacaftor
Compresse per somministrazione orale
Altri nomi:
  • VX-661
  • TEZ
Droga: Deutivacaftor
Compresse per amministrazione orale
Altri nomi:
  • DIVA
  • VX-561

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte C: Concentrazione massima osservata (Cmax) di VX-828 nel plasma in assenza e presenza di itraconazolo
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 71
Dal giorno 1 al giorno 71
Parte C: Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di VX-828 nel plasma in assenza e presenza di itraconazolo
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 71
Dal giorno 1 al giorno 71
Parte A: Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) fino al follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 67)
Dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) fino al follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 67)
Parte B: sicurezza e tollerabilità valutate dal numero di partecipanti con eventi avversi (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAES)
Lasso di tempo: Dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) fino al follow -up della sicurezza (fino al giorno 80)
Dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) fino al follow -up della sicurezza (fino al giorno 80)
Parte D: sicurezza e tollerabilità valutate dal numero di partecipanti con eventi avversi (AES) ed eventi avversi gravi (SAES)
Lasso di tempo: Dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) fino al follow -up della sicurezza (fino al giorno 80)
Dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) fino al follow -up della sicurezza (fino al giorno 80)
Parte C: concentrazione massima osservata (CMAX) del midazolam nel plasma in assenza e presenza di VX-828/TEZ/D-IVA
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 30
Dal giorno 1 al giorno 30
Parte C: area sotto la concentrazione contro la curva temporale (AUC) di midazolam nel plasma in assenza e presenza di VX-828/TEZ/D-IVA
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 30
Dal giorno 1 al giorno 30
Parte E: Sicurezza e Tollerabilità Valutate in Base al Numero di Partecipanti con Eventi Avversi (EA) ed Eventi Avversi Gravi (EAG)
Lasso di tempo: Dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) fino alla fine dello studio (fino al Giorno 111)
Dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) fino alla fine dello studio (fino al Giorno 111)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione massima osservata (Cmax) di VX-828 nel plasma
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 67
Dal giorno 1 al giorno 67
Parte A: Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di VX-828 nel plasma
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 67
Dal giorno 1 al giorno 67
Parte B: concentrazione massima osservata (CMAX) di VX-828 al giorno 28 nel plasma
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 80
Dal giorno 1 al giorno 80
Parte B: area sotto la concentrazione contro la curva del tempo (AUC) di VX-828 al giorno 28 in plasma
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 80
Dal giorno 1 al giorno 80
Parte C: sicurezza e tollerabilità valutate dal numero di partecipanti con eventi avversi (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAES)
Lasso di tempo: Dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) fino al follow -up della sicurezza (fino al giorno 82)
Dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) fino al follow -up della sicurezza (fino al giorno 82)
Parte D: concentrazione massima osservata (CMAX) di VX-828, TEZ e D-IVA e i loro metaboliti al giorno 28 nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 28
Giorno 28
Parte D: area sotto la concentrazione contro la curva del tempo (AUC) di VX-828, TEZ e D-IVA e i loro metaboliti al giorno 28 nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 28
Giorno 28
Parte E: concentrazione massima osservata (CMAX) di VX-828, TEZ e D-IVA e i loro metaboliti nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 1 e giorno 28
Giorno 1 e giorno 28
Parte E: area sotto la concentrazione contro la curva temporale (AUC) di VX-828, TEZ e D-IVA e i loro metaboliti nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 28
Giorno 28
Parte E: concentrazione plasmatica pre-dose (CTROugh) di VX-828, TEZ, D-IVA e i suoi metaboliti
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno 4, giorno 8, giorno 15, giorno 22, giorno 35, giorno 49, giorno 63, giorno 80
Pre-dose al giorno 4, giorno 8, giorno 15, giorno 22, giorno 35, giorno 49, giorno 63, giorno 80
Parte E: cambiamento assoluto nel cloruro del sudore
Lasso di tempo: Dalla linea di base e al giorno 28
Dalla linea di base e al giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

16 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

16 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

4 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX23-828-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sulla procedura per la richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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