Vaihe 1, ensimmäinen VX-828:n ihmistutkimus
perjantai 7. elokuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 1, ensimmäinen ihmisillä tehty VX-828:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa koskeva tutkimus
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-828:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa terveillä osallistujilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Nämä kliinisen tutkimuksen tiedot toimitettiin vapaaehtoisesti sovellettavan lain mukaisesti, ja siksi tiettyjä toimitusaikoja ei välttämättä sovelleta.
(Tätä soveltuvaa kliinistä tutkimusta koskevat kliiniset kokeet on siis toimitettu Public Health Service Actin pykälän 402(j)(4)(A) ja 42 CFR 11.60:n mukaisesti, eikä niihin sovelleta pykälässä 402(j) asetettuja määräaikoja. (2) ja (3) kansanterveyspalvelulain tai 42 CFR 11.24 ja 11.44.).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
165
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Joe DiMaggio Cycstic Fibrosis & Pulmonary Center
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- AdventHealth Medical Group Pulmonology at Orlando Ridgewood
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66212
- Altasciences Clinical Kansas
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40508
- Kentucky Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota -Pulmonology
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Yhdysvallat, 59101
- Billings Clinic, Pediatric Pulmonary Dept.
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Yhdysvallat, 10532
- New York Medical College
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
- ProMedica Toledo Children's Hospital & ProMedica Central Physicians, LLC
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Pulmonology
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Hospital - Pulmonology
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Yhdysvallat, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Painoindeksi (BMI) 18,0-32,0 kilogrammaa neliömetriä kohden (kg/m^2)
- Kokonaispaino yli (>) 50 kg
- Tupakoimaton tai entinen tupakoitsija vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa ja nykyinen tupakoimattomuus on vahvistettu virtsan tai veren kotiniinin perusteella seulonnassa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kuumesairaus tai muu akuutti sairaus 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta
- Mikä tahansa sairaus, joka saattaa vaikuttaa lääkkeen imeytymiseen
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A: Single Ascending Dose (SAD)
Osallistujat satunnaistetaan saamaan yhden annoksen eri annostasoja VX-828:aa.
|
Suun kautta annettava suspensio
Tabletit suun kautta
|
|
Placebo Comparator: Osa A: Placebo
Osallistujat satunnaistetaan saamaan lumelääkettä, joka vastaa VX-828:aan.
|
Suun kautta annettava suspensio
Suspensio ja tabletit suun kautta annettavaksi
|
|
Kokeellinen: Osa B: Multiple Ascending Dose (MAD)
Osallistujat satunnaistetaan saamaan useita eri annoksia VX-828:aa.
Annostasot määritetään osan A tietojen perusteella.
|
Suun kautta annettava suspensio
Tabletit suun kautta
|
|
Placebo Comparator: Osa B: Placebo
Osallistujat satunnaistetaan saamaan lumelääkettä, joka vastaa VX-828:aan.
|
Suun kautta annettava suspensio
Suspensio ja tabletit suun kautta annettavaksi
|
|
Kokeellinen: Osa C: Lääkehääke -vuorovaikutus
Osallistujat saavat yhden annoksen VX-828: ta, jota seuraa pesujakso, itrakonatsolin antaminen ja itrakonatsolin ja VX-828: n samanaikainen antaminen; tai osallistujat saavat midatsolaamia, jota seuraa VX-828/TEZ/D-IVA-hallinto ja VX-828/TEZ/D-IVA: n ja midatsolaamin samanaikainen antaminen. Osa C on avoin valinnainen kohortti. |
Suun kautta annettava suspensio
Ratkaisu oraaliseen antoon
Siirappi suun kautta annettavaksi
Suun kautta annettavat tabletit
Muut nimet:
Tabletit suun kautta
Tabletit suun kautta
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa E: VX-828 yhdessä D-IVA: n kanssa Tezin kanssa tai ilman sitä vrt.
Kystisen fibroosin osallistujat saavat VX-828 yhdessä D-IVA: n kanssa Tezin kanssa tai ilman.
|
Suun kautta annettava suspensio
Suun kautta annettavat tabletit
Muut nimet:
Tabletit suun kautta
Tabletit suun kautta
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa D: VX-828 yhdessä Tez/VX-118: n, TEZ/D-IVA: n tai D-IVA: n kanssa
Osallistujat satunnaistetaan vastaanottamaan VX-828 yhdessä TEZ/VX-118: n, TEZ/D-IVA: n tai D-IVA: n kanssa.
|
Suun kautta annettava suspensio
Suun kautta annettavat tabletit
Muut nimet:
Suun kautta annettavat tabletit
Tabletit suun kautta
Tabletit suun kautta
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Osa D: lumelääke
Osallistujat satunnaistetaan vastaanottamaan lumelääke, joka on sovitettu VX-828/TEZ/VX-118: een tai lumelääkkeeseen, joka on sovitettu VX-828: een yhdessä TEZ/D-IVA: n tai D-IVA: n kanssa
|
Suun kautta annettava suspensio
Suspensio ja tabletit suun kautta annettavaksi
Suun kautta annettavat tabletit
Muut nimet:
Tabletit suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa C: VX-828:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax) plasmassa ilman itrakonatsolia tai sen läsnä ollessa
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 71
|
Päivästä 1 päivään 71
|
|
Osa C: VX-828:n pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala plasmassa itrakonatsolin puuttuessa ja läsnä ollessa
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 71
|
Päivästä 1 päivään 71
|
|
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella
Aikaikkuna: Ilmoitetun suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta turvallisuusseurantaan (päivään 67 asti)
|
Ilmoitetun suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta turvallisuusseurantaan (päivään 67 asti)
|
|
Osa B: Turvallisuus ja siedettävyys sellaisten osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on haittavaikutuksia (AES) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta turvallisuuden seurantaan asti (päivään 80)
|
Tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta turvallisuuden seurantaan asti (päivään 80)
|
|
Osa D: Turvallisuus ja siedettävyys sellaisten osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on haittatapahtumia (AES) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta turvallisuuden seurantaan asti (päivään 80)
|
Tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta turvallisuuden seurantaan asti (päivään 80)
|
|
Osa C: Midatsolaamin maksimaalinen havaittu pitoisuus (CMAX) plasmassa VX-828/TEZ/D-IVA: n puuttuessa ja läsnäolossa
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 30 asti
|
Päivästä 1 päivään 30 asti
|
|
Osa C: Midatsolaamin pitoisuuden alueella plasmassa verrattuna aikakäyrään (AUC) VX-828/TEZ/D-IVA: n puuttuessa ja läsnäololla
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 30 asti
|
Päivästä 1 päivään 30 asti
|
|
Osa E: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna osallistujien lukumääränä, joilla oli haittatapahtumia (AEs) ja vakavia haittatapahtumia (SAEs)
Aikaikkuna: Tietoiseen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta tutkimuksen loppuun saakka (enintään päivään 111)
|
Tietoiseen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta tutkimuksen loppuun saakka (enintään päivään 111)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: VX-828:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax) plasmassa
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 67
|
Päivästä 1 päivään 67
|
|
Osa A: VX-828:n pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala plasmassa
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 67
|
Päivästä 1 päivään 67
|
|
Osa B: VX-828: n maksimaalinen havaittu pitoisuus (CMAX) päivänä 28 plasmassa
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 80
|
Päivästä 1 päivään 80
|
|
Osa B: VIX-828: n pitoisuuden alainen alue verrattuna päiväkäyrään (AUC) päivänä 28 plasmassa
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 80
|
Päivästä 1 päivään 80
|
|
Osa C: Turvallisuus ja siedettävyys, sellaisten osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on haittatapahtumia (AES) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta turvallisuuden seurantaan saakka (päivään 82 asti)
|
Tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta turvallisuuden seurantaan saakka (päivään 82 asti)
|
|
Osa D: VX-828: n, Tezin ja D-IVA: n ja niiden metaboliittien maksimaalinen havaittu pitoisuus (CMAX) plasmassa 28
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Päivä 28
|
|
Osa D: VIX-828: n, TEZ: n ja D-IVA: n pitoisuuden alueella verrattuna ajankäyrään (AUC) ja niiden metaboliitteja päivänä 28 plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Päivä 28
|
|
Osa E: VX-828: n, Tezin ja D-IVA: n ja niiden metaboliittien maksimaalinen havaittu pitoisuus (CMAX) plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 1 ja 28 päivä
|
Päivä 1 ja 28 päivä
|
|
Osa E: VIX-828: n, TEZ: n ja D-IVA: n pitoisuuden alueella verrattuna ajankäyrän (AUC) ja niiden metaboliitteja plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Päivä 28
|
|
Osa E: VIX-828: n, TEZ, D-IVA ja sen metaboliittien annos-annosplasmapitoisuus (CTROUGH)
Aikaikkuna: Esiannoksen 4. päivänä 8, päivä 15, päivä 22, päivä 35, päivä 49, päivä 63, päivä 80
|
Esiannoksen 4. päivänä 8, päivä 15, päivä 22, päivä 35, päivä 49, päivä 63, päivä 80
|
|
Osa E: Hikloridin absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötasosta ja 28. päivänä
|
Lähtötasosta ja 28. päivänä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. joulukuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 10. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 10. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 4. joulukuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 10. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Heterosykliset yhdisteet, 2-rengas
- Heterosykliset yhdisteet, sulatettu rengas
- Atsolit
- Bentsazepiinit
- Bentsodiatsepiinit
- Triatsolit
- Piperatsiinit
- Midatsolaami
- Itrakonatsoli
- Tezacaftor
- Deutivacaftor, Tezacaftor, Vanzacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX23-828-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .