Een fase 1, eerste onderzoek bij mensen naar VX-828
7 augustus 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een fase 1, eerste onderzoek bij mensen naar de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van VX-828
Het doel van de studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van VX-828 bij gezonde deelnemers te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Deze informatie over de klinische proef is vrijwillig ingediend onder de toepasselijke wetgeving en daarom zijn bepaalde deadlines voor indiening mogelijk niet van toepassing.
(Dat wil zeggen dat informatie over de klinische proef voor deze toepasselijke klinische proef werd ingediend onder sectie 402(j)(4)(A) van de Public Health Service Act en 42 CFR 11.60 en dat deze niet onderworpen is aan de deadlines vastgelegd in sectie 402(j) (2) en (3) van de Public Health Service Act of 42 CFR 11.24 en 11.44.).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
165
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
- Joe DiMaggio Cycstic Fibrosis & Pulmonary Center
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
- AdventHealth Medical Group Pulmonology at Orlando Ridgewood
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Verenigde Staten, 66212
- Altasciences Clinical Kansas
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40508
- Kentucky Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota -Pulmonology
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Verenigde Staten, 59101
- Billings Clinic, Pediatric Pulmonary Dept.
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Verenigde Staten, 10532
- New York Medical College
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
- ProMedica Toledo Children's Hospital & ProMedica Central Physicians, LLC
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Cook Children's Pulmonology
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Hospital - Pulmonology
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Verenigde Staten, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
- Body mass index (BMI) van 18,0 tot 32,0 kilogram per vierkante meter (kg/m^2)
- Een totaal lichaamsgewicht van meer dan (>) 50 kg
- Niet-roker of ex-roker gedurende ten minste 3 maanden vóór de screening, met de huidige niet-rokerstatus bevestigd door urine- of bloedcotinine tijdens de screening
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis van koortsachtige ziekte of andere acute ziekte binnen 14 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
- Elke aandoening die mogelijk de absorptie van het geneesmiddel beïnvloedt
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A: Enkele oplopende dosis (SAD)
Deelnemers worden gerandomiseerd om een enkele dosis van verschillende dosisniveaus VX-828 te ontvangen.
|
Opschorting voor orale toediening
Tabletten voor mondelinge administratie
|
|
Placebo-vergelijker: Deel A: Placebo
Deelnemers worden gerandomiseerd om een placebo te krijgen die overeenkomt met VX-828.
|
Opschorting voor orale toediening
Suspensie en tabletten voor orale toediening
|
|
Experimenteel: Deel B: Meervoudige oplopende dosis (MAD)
Deelnemers worden gerandomiseerd om meerdere doses van verschillende dosisniveaus VX-828 te ontvangen.
De dosisniveaus worden bepaald op basis van de gegevens uit deel A.
|
Opschorting voor orale toediening
Tabletten voor mondelinge administratie
|
|
Placebo-vergelijker: Deel B: Placebo
Deelnemers worden gerandomiseerd om een placebo te krijgen die overeenkomt met VX-828.
|
Opschorting voor orale toediening
Suspensie en tabletten voor orale toediening
|
|
Experimenteel: Deel C: interactie tussen geneesmiddelen medicijnen
Deelnemers ontvangen een enkele dosis VX-828, gevolgd door een uitspoelingsperiode, iTraconazol-toediening en gelijktijdige toediening van itraconazol en VX-828; of deelnemers ontvangen midazolam gevolgd door VX-828/TEZ/D-IVA-administratie en gelijktijdige toediening van VX-828/TEZ/D-IVA en MIDAZOLAM. Deel C zal een open-label optioneel cohort zijn. |
Opschorting voor orale toediening
Oplossing voor orale toediening
Siroop voor orale toediening
Tabletten voor orale toediening
Andere namen:
Tabletten voor mondelinge administratie
Tabletten voor mondelinge administratie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deel E: VX-828 in combinatie met D-IVA met of zonder TEZ in CF
Deelnemers met cystische fibrose ontvangen VX-828 in combinatie met D-IVA met of zonder TEZ.
|
Opschorting voor orale toediening
Tabletten voor orale toediening
Andere namen:
Tabletten voor mondelinge administratie
Tabletten voor mondelinge administratie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deel D: VX-828 in combinatie met TEZ/VX-118, TEZ/D-IVA of D-IVA
Deelnemers worden gerandomiseerd om VX-828 te ontvangen in combinatie met TEZ/VX-118, TEZ/D-IVA of D-IVA.
|
Opschorting voor orale toediening
Tabletten voor orale toediening
Andere namen:
Tabletten voor orale toediening
Tabletten voor mondelinge administratie
Tabletten voor mondelinge administratie
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Deel D: placebo
Deelnemers worden gerandomiseerd om placebo te ontvangen die overeenkomt met VX-828/TEZ/VX-118 of placebo gekoppeld aan VX-828 in combinatie met TEZ/D-IVA of D-IVA
|
Opschorting voor orale toediening
Suspensie en tabletten voor orale toediening
Tabletten voor orale toediening
Andere namen:
Tabletten voor mondelinge administratie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel C: Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van VX-828 in plasma bij aan- en afwezigheid van itraconazol
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 71
|
Van dag 1 tot en met dag 71
|
|
Deel C: Gebied onder de concentratie versus tijdcurve (AUC) van VX-828 in plasma in de afwezigheid en aanwezigheid van itraconazol
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 71
|
Van dag 1 tot en met dag 71
|
|
Deel A: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) tot veiligheidsfollow-up (tot dag 67)
|
Van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) tot veiligheidsfollow-up (tot dag 67)
|
|
Deel B: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: Van het ondertekenen van geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) tot veiligheid follow -up (tot dag 80)
|
Van het ondertekenen van geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) tot veiligheid follow -up (tot dag 80)
|
|
Deel D: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door aantal deelnemers met bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: Van het ondertekenen van geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) tot veiligheid follow -up (tot dag 80)
|
Van het ondertekenen van geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) tot veiligheid follow -up (tot dag 80)
|
|
Deel C: Maximale waargenomen concentratie (Cmax) van midazolam in plasma in afwezigheid en aanwezigheid van VX-828/TEZ/D-IVA
Tijdsspanne: Van dag 1 tot dag 30
|
Van dag 1 tot dag 30
|
|
Deel C: Gebied onder de concentratie versus tijdcurve (AUC) van midazolam in plasma in afwezigheid en aanwezigheid van VX-828/TEZ/D-IVA
Tijdsspanne: Van dag 1 tot dag 30
|
Van dag 1 tot dag 30
|
|
Deel E: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Van ondertekening van de geïnformeerde toestemmingsverklaring (GTV) tot het einde van de studie (tot dag 111)
|
Van ondertekening van de geïnformeerde toestemmingsverklaring (GTV) tot het einde van de studie (tot dag 111)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel A: Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van VX-828 in plasma
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 67
|
Van dag 1 tot en met dag 67
|
|
Deel A: Gebied onder de concentratie versus tijdcurve (AUC) van VX-828 in plasma
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 67
|
Van dag 1 tot en met dag 67
|
|
Deel B: Maximale waargenomen concentratie (CMAX) van VX-828 op dag 28 in plasma
Tijdsspanne: Van dag 1 tot dag 80
|
Van dag 1 tot dag 80
|
|
Deel B: gebied onder de concentratie versus tijdcurve (AUC) van VX-828 op dag 28 in plasma
Tijdsspanne: Van dag 1 tot dag 80
|
Van dag 1 tot dag 80
|
|
Deel C: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: Van het ondertekenen van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) tot veiligheidsvolging (tot dag 82)
|
Van het ondertekenen van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) tot veiligheidsvolging (tot dag 82)
|
|
Deel D: Maximale waargenomen concentratie (CMAX) van VX-828, TEZ en D-IVA en hun metabolieten op dag 28 in plasma
Tijdsspanne: Dag 28
|
Dag 28
|
|
Deel D: gebied onder de concentratie versus tijdcurve (AUC) van VX-828, TEZ en D-IVA en hun metabolieten op dag 28 in plasma
Tijdsspanne: Dag 28
|
Dag 28
|
|
Deel E: Maximale waargenomen concentratie (CMAX) van VX-828, TEZ en D-IVA en hun metabolieten in plasma
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 28
|
Dag 1 en dag 28
|
|
Deel E: gebied onder de concentratie versus tijdcurve (AUC) van VX-828, TEZ en D-IVA en hun metabolieten in plasma
Tijdsspanne: Dag 28
|
Dag 28
|
|
Deel E: Pre-dosis plasmaconcentratie (CTROUGH) van VX-828, TEZ, D-IVA en zijn metabolieten
Tijdsspanne: Pre-dosis op dag 4, dag 8, dag 15, dag 22, dag 35, dag 49, dag 63, dag 80
|
Pre-dosis op dag 4, dag 8, dag 15, dag 22, dag 35, dag 49, dag 63, dag 80
|
|
Deel E: absolute verandering in zweetchloride
Tijdsspanne: Van baseline en op dag 28
|
Van baseline en op dag 28
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 december 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 juli 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 juli 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 november 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 november 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
4 december 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de luchtwegen
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Alvleesklier Ziekten
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Taaislijmziekte
- Heterocyclische verbindingen, 1-ring
- Heterocyclische verbindingen
- Heterocyclische verbindingen, 2-ring
- Heterocyclische verbindingen, gefuseerd ring
- Azoles
- Benzazepines
- Benzodiazepines
- Triazoles
- Piperazines
- Midazolam
- Itraconazol
- Tezacaftor
- Deutivacaftor, Tezacaftor, Vanzacaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX23-828-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over de criteria voor het delen van gegevens door Vertex en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .