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DeciPHer-ILD: un registro di pazienti reali nel gruppo 3 dell'ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale (PH-ILD)

8 maggio 2024 aggiornato da: United Therapeutics
Si tratta di un registro prospettico, non interventistico, multicentrico, di pazienti con malattia polmonare associata a malattia polmonare interstiziale (PH-ILD).

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è osservare e acquisire caratteristiche demografiche, modelli di trattamento ed esiti clinici di interesse per i pazienti con PH-ILD per approfondire la comprensione clinica del panorama epidemiologico e degli esiti della malattia e del trattamento.

In questo registro, i pazienti verranno arruolati in 1 di 3 coorti. La coorte 1 includerà circa 500 pazienti che non ricevevano treprostinil per via inalatoria al momento dell'arruolamento nello studio. La coorte 2 includerà circa 150 pazienti che hanno iniziato di recente il trattamento con Tyvaso/Tyvaso DPI. La coorte 3 includerà circa 350 pazienti che hanno ricevuto Tyvaso/Tyvaso DPI per più di 60 giorni.

Nell'ambito del registro, le valutazioni saranno completate per la raccolta dei dati a intervalli di 6 o 12 mesi, a meno che i dati non siano già disponibili tramite lo standard di cura. Questo registro dei pazienti seguirà i pazienti fino a 5 anni dopo l'arruolamento.

Le valutazioni includono test di funzionalità polmonare (PFT), compresa la capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO); tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT); segni vitali; Test del cammino di 6 minuti; prelievo di sangue per la concentrazione plasmatica di pro-BNP N-terminale (NT-proBNP), analisi genetica, analisi di biomarcatori; ecocardiografia; Questionario EuroQoL 5 Livello 5 Dimensioni (EQ-5D-5L); Breve questionario sulla malattia polmonare interstiziale di King (K-BILD); Sondaggio in formato breve da 36 elementi (SF-36); Questionario sulla fibrosi polmonare (L-PF); Questionario sulla somministrazione della terapia; utilizzo delle risorse sanitarie; farmaci attuali e riabilitazione; classe funzionale OMS; stato del trapianto; dati di sopravvivenza; e RHC.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con diagnosi di ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale. Ciò include i pazienti che ricevono e non ricevono treprostinil per via inalatoria, esclusi i pazienti che ricevono Yutrepia™ al basale.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Adulti di età pari o superiore a 18 anni
  2. Diagnosi di ILD mediante tradizionale o HRCT determinata dal centro/istituto che ha condotto l'HRCT
  3. I pazienti con malattia del tessuto connettivo devono avere una capacità vitale forzata basale <70%
  4. PH confermato dall'RHC (pressione media dell'arteria polmonare >20 mmHg, pressione di incuneamento arteriosa polmonare ≤15 mmHg, resistenza vascolare polmonare >2 WU).
  5. Affinché i pazienti siano idonei alla Coorte 1, non devono ricevere treprostinil per via inalatoria al basale.

  6. Affinché i pazienti siano idonei alla Coorte 2, devono aver iniziato Tyvaso/Tyvaso DPI in 1 dei seguenti momenti temporali:

    1. Linea di base
    2. ≤60 giorni prima del basale
  7. Affinché i pazienti siano idonei alla Coorte 3, devono ricevere Tyvaso/Tyvaso DPI al basale e per >60 giorni prima del basale
  8. È consentita la co-iscrizione ad altri studi osservazionali o interventistici
  9. Il paziente è disposto e in grado di fornire il consenso informato e completare sondaggi/questionari in inglese o spagnolo

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi confermata di PH del gruppo 1, 2, 4 o 5
  2. Diagnosi confermata di PH del gruppo 3 correlata a broncopneumopatia cronica ostruttiva o condizioni che causano ipossiemia, come apnea ostruttiva notturna non trattata o trattata inadeguatamente e disturbi di ipoventilazione alveolare
  3. Pazienti che ricevevano Yutrepia (treprostinil per via inalatoria) al basale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte 1
La coorte 1 includerà circa 500 pazienti che non ricevevano treprostinil per via inalatoria al momento dell'arruolamento nello studio.
Altro: Valutazioni prospettiche dello studio
I pazienti completeranno valutazioni prospettiche a intervalli di 6 e 12 mesi per un massimo di 5 anni. È previsto 1 check-in nei primi 3 mesi dall'iscrizione. Le visite di follow-up includeranno una finestra di visita di ±45 giorni. Se viene eseguita una valutazione entro 45 giorni dalla finestra della visita come parte dello standard di cura del paziente, tali valori verranno utilizzati al posto di una valutazione prospettica.
Coorte 2
La coorte 2 includerà circa 150 pazienti che hanno iniziato di recente il trattamento con Tyvaso/Tyvaso DPI. Affinché i pazienti siano idonei alla Coorte 2, devono aver iniziato Tyvaso/Tyvaso DPI al basale o ≤ 60 giorni prima del basale.
Altro: Valutazioni prospettiche dello studio
I pazienti completeranno valutazioni prospettiche a intervalli di 6 e 12 mesi per un massimo di 5 anni. È previsto 1 check-in nei primi 3 mesi dall'iscrizione. Le visite di follow-up includeranno una finestra di visita di ±45 giorni. Se viene eseguita una valutazione entro 45 giorni dalla finestra della visita come parte dello standard di cura del paziente, tali valori verranno utilizzati al posto di una valutazione prospettica.
Coorte 3
La coorte 3 includerà circa 350 pazienti che hanno ricevuto Tyvaso/Tyvaso DPI per > 60 giorni prima del basale.
Altro: Valutazioni prospettiche dello studio
I pazienti completeranno valutazioni prospettiche a intervalli di 6 e 12 mesi per un massimo di 5 anni. È previsto 1 check-in nei primi 3 mesi dall'iscrizione. Le visite di follow-up includeranno una finestra di visita di ±45 giorni. Se viene eseguita una valutazione entro 45 giorni dalla finestra della visita come parte dello standard di cura del paziente, tali valori verranno utilizzati al posto di una valutazione prospettica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Caratteristiche basali descritte da dati demografici, anamnesi medica, anamnesi di ILD, anamnesi di PH, anamnesi familiare (comorbilità) e valori diagnostici di cateterizzazione del cuore destro
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nelle caratteristiche cliniche relative alla malattia polmonare interstiziale e all'ipertensione polmonare dei pazienti
Lasso di tempo: Seguito prospetticamente per un massimo di 5 anni dalla data di iscrizione nel registro
Seguito prospetticamente per un massimo di 5 anni dalla data di iscrizione nel registro

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

United Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2030

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GMS-PH-401

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Valutazioni prospettiche dello studio

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