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Uno studio su BH-30236 nella leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria e nella sindrome mielodisplastica ad alto rischio

19 settembre 2025 aggiornato da: BlossomHill Therapeutics

Uno studio di fase 1/1b in aperto, con incremento della dose, primo studio sull'uomo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'attività antileucemica preliminare dell'inibitore della chinasi simile a CDC (CLK) disponibile per via orale, BH-30236, negli adulti affetti da leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (R/R AML) o sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS)

Lo studio BH-30236-01 è uno studio first-in-human (FIH), di Fase 1/1b, in aperto, con incremento ed espansione della dose, condotto su partecipanti affetti da leucemia mieloide acuta recidiva/refrattaria (LMA R/R) o a rischio più elevato sindrome mielodisplastica (HR-MDS).

La Fase 1 (aumento della dose) valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'efficacia preliminare del BH-30236 somministrato per via orale. Circa 50 partecipanti potranno essere arruolati nella Fase 1 dello studio.

La Fase 1b (espansione della dose) seguirà la Fase 1 per comprendere meglio le relazioni tra dose, esposizione, tossicità, tollerabilità e attività clinica. Fino a 24 partecipanti potranno essere arruolati nella Fase 1b dello studio.

Verrà seguita la parte di espansione della dose (Fase 1b) per comprendere le relazioni tra dose, esposizione, tossicità, tollerabilità e attività clinica. Fino a 24 partecipanti potranno essere arruolati nella Fase 1b dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di fase 1/1b, multicentrico, in aperto, con incremento della dose, il primo sull'uomo, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacocinetica e l'attività antileucemica preliminare dell'inibitore CLK, BH-30236 , in soggetti adulti con AML R/R o HR-MDS.

Lo studio è composto da due parti: aumento della dose di fase 1 ed espansione della dose di fase 1b.

Si prevede che l'incremento della dose di Fase 1 arruolerà circa 50 soggetti per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacocinetica e l'attività antileucemica preliminare di BH-30236, nonché per determinare la MTD e/o la/e dose/i preliminare/i raccomandata/e per espansione (RDE).

La fase 1 seguirà un'escalation accelerata della dose 3 + 3, in cui i partecipanti riceveranno dosi crescenti di BH-30236 per determinare le RDE raccomandate.

L'espansione della dose di Fase 1b arruolerà circa 24 soggetti per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività antileucemica preliminare di BH-30236 in RDE selezionate determinate nell'escalation della dose di Fase 1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

170

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • City of Hope Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford Cancer Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • Moffitt Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern Medicine - Northwestern Memorial Hospital Galter Pavilion
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Reclutamento
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contatto:
          • Study Coordinator
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • The Ohio State University Wexner Medical Center - James Cancer Hosp
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Reclutamento
        • Sarah Cannon Research Institute
        • Contatto:
          • Study Coordinator
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Reclutamento
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Reclutamento
        • University of Wisconsin Clinical Science Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ≥18 anni.
  • Diagnosi di leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria (R/R) o sindrome mielodisplastica a rischio più elevato (HR-MDS) con ≥ 5% di blasti nel midollo osseo al momento dell'inclusione.
  • L'anamnesi dei trattamenti precedenti deve includere 1-5 linee di terapia precedenti.
  • Stato di prestazione ECOG ≤2.
  • Funzione organica adeguata evidenziata dai seguenti valori di laboratorio:
  • Epatico: livelli di transaminasi di aspartato aminotransferasi [AST]/alanina transaminasi [ALT] ≤ 2,5 × limite superiore della norma (ULN). In caso di coinvolgimento epatico da AML o MDS, AST e ALT < 5,0 × ULN sono accettabili. Bilirubina totale ≤ 1,5 × ULN in assenza di malattia di Gilbert documentata.
  • Renale: clearance della creatinina misurata o calcolata ≥ 60 ml/min (formula di Cockcroft-Gault)

Quanto sopra è un riepilogo, potrebbero essere applicati altri dettagli sui criteri di inclusione.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di leucemia promielocitica acuta o leucemia mieloide cronica con crisi blastica.
  • Precedente HSCT allogenico entro 3 mesi o infusione di linfociti del donatore entro 30 giorni dall'inizio della terapia;
  • Infezioni attive e incontrollate.
  • EA irrisolti superiori al Grado derivanti da terapie precedenti.
  • Storia di altri tumori maligni attivi (con alcune eccezioni)
  • Precedente trattamento con un inibitore della CLK.
  • Qualsiasi malattia acuta o cronica del trapianto contro l'ospite che richieda terapia sistemica entro 4 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio, ad eccezione degli steroidi topici o dell'equivalente di 20 mg di prednisone o meno.

Quanto sopra è un riepilogo, potrebbero essere applicati altri dettagli sui criteri di esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte di escalation della dose - monoterapia
Monoterapia BH-30236 per escalation della dose
Droga: BH-30236
BH-30236 sarà fornito come compressa da 5 mg, 15 mg o 30 mg. I partecipanti prendono compresse BH-30236 per via orale a seconda del loro incarico di dose.
Sperimentale: Coorte di escalation dose - Combinazione con venetoclax
BH-30236 in combinazione con Venetoclax per l'escalation della dose.
Droga: BH-30236
BH-30236 sarà fornito come compressa da 5 mg, 15 mg o 30 mg. I partecipanti prendono compresse BH-30236 per via orale a seconda del loro incarico di dose.
Droga: Venetoclax
Venetoclax sarà fornito come compresse da 10 mg, 50 mg o 100 mg. I partecipanti prendono Venetoclax per via orale per istruzioni dell'etichetta.
Altri nomi:
  • Venclexta, Venclyxto
Sperimentale: Coorte di espansione della dose - monoterapia
BH-30236 basato sui dati di escalation della dose di monoterapia.
Droga: BH-30236
BH-30236 sarà fornito come compressa da 5 mg, 15 mg o 30 mg. I partecipanti prendono compresse BH-30236 per via orale a seconda del loro incarico di dose.
Sperimentale: Coorte di espansione della dose - combinazione con venetoclax
BH-30236 in combinazione con Venetoclax basato sui dati di escalation della dose
Droga: BH-30236
BH-30236 sarà fornito come compressa da 5 mg, 15 mg o 30 mg. I partecipanti prendono compresse BH-30236 per via orale a seconda del loro incarico di dose.
Droga: Venetoclax
Venetoclax sarà fornito come compresse da 10 mg, 50 mg o 100 mg. I partecipanti prendono Venetoclax per via orale per istruzioni dell'etichetta.
Altri nomi:
  • Venclexta, Venclyxto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aumento della dose: frequenza delle tossicità dose-limitanti (DLT)
Lasso di tempo: Le tossicità dose-limitanti vengono raccolte durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Le DLT sono tossicità dose-limitanti come definito nel protocollo di studio.
Le tossicità dose-limitanti vengono raccolte durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Aumento ed espansione della dose: valutazione della sicurezza di BH-30236: numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati dai criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE) v5.0 del National Cancer Institute (NCI)
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di BH-30236
Frequenza, gravità e relazione con il farmaco in studio degli EA e degli SAE
Dalla prima dose fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di BH-30236
Espansione della dose: tasso composito di remissione completa (CR).
Lasso di tempo: Dalla prima dose di BH-30236 fino alla progressione della malattia (fino a circa 1 anno)
Valutazione composita della malattia del tasso di CR in conformità con le seguenti linee guida: European Leukemia Network (ELN) 2022 per la leucemia mieloide acuta (AML) e International Working Group (IWG) 2023 per la sindrome mielodisplastica (MDS).
Dalla prima dose di BH-30236 fino alla progressione della malattia (fino a circa 1 anno)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aumento ed espansione della dose: concentrazione ematica massima osservata (Cmax) di BH-30236.
Lasso di tempo: Valutazione eseguita nel Ciclo 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
I campioni di sangue per le analisi PK verranno raccolti in momenti predeterminati e analizzati.
Valutazione eseguita nel Ciclo 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Aumento della dose: area sotto la curva del tempo di concentrazione nel sangue (AUC) di BH-30236.
Lasso di tempo: Valutazione eseguita nel Ciclo 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
I campioni di sangue per le analisi PK verranno raccolti in momenti predeterminati e analizzati.
Valutazione eseguita nel Ciclo 1 (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Incremento ed espansione della dose: concentrazione prima della dose allo stato stazionario (Ctrough).
Lasso di tempo: Valutazione eseguita in tutti i cicli di trattamento fino a un anno (la durata del ciclo è di 28 giorni).
I campioni di sangue per le analisi PK verranno raccolti in momenti predeterminati e analizzati.
Valutazione eseguita in tutti i cicli di trattamento fino a un anno (la durata del ciclo è di 28 giorni).
Aumento ed espansione della dose: tasso di risposta obiettiva (ORR)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di BH-30236 fino alla progressione della malattia (fino a circa 1 anno)
Valutazioni del tasso di risposta obiettiva della malattia in conformità con le seguenti linee guida: raccomandazioni ELN 2022 per AML e IWG 2023 per MDS (CR, CR con recupero ematologico parziale [CRh], CR con recupero della conta incompleta [CRi], CR con recupero della conta limitata [CRL ], stato morfologico libero da leucemia [MLFS] o risposta parziale [PR]).
Dalla prima dose di BH-30236 fino alla progressione della malattia (fino a circa 1 anno)
Aumento ed espansione della dose: durata della risposta (DoR)
Lasso di tempo: Tempo dalla prima risposta documentata fino alla progressione della malattia o alla morte (circa 1 anno).
Tempo dalla prima risposta documentata fino alla data della ricaduta o della morte.
Tempo dalla prima risposta documentata fino alla progressione della malattia o alla morte (circa 1 anno).
Aumento ed espansione della dose: tempo alla remissione (TTR)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di BH-30236 fino alla remissione completa, progressione della malattia o morte (circa 1 anno).
Tempo dalla prima dose al raggiungimento della prima remissione Le valutazioni della malattia seguiranno le seguenti linee guida: ELN 2022 per AML e IWG 2023 per MDS.
Dalla prima dose di BH-30236 fino alla remissione completa, progressione della malattia o morte (circa 1 anno).
Aumento ed espansione della dose: sopravvivenza libera da recidiva (RFS)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di BH-30236 fino alla progressione della malattia, alla morte o all'inizio di una nuova terapia antileucemica (circa 1 anno).
Il tempo che intercorre tra l'inizio del trattamento e la progressione della malattia, la morte o l'inizio di una nuova terapia antileucemica.
Dalla prima dose di BH-30236 fino alla progressione della malattia, alla morte o all'inizio di una nuova terapia antileucemica (circa 1 anno).
Aumento ed espansione della dose: malattia residua misurabile (MRD)
Lasso di tempo: Dal momento della prima dose fino alla sospensione di BH-30236 (circa 1 anno).
Per la LMA, utilizzando i criteri ELN 2022 per la valutazione della malattia dallo screening, quindi all'inizio dei cicli 2 e 3, e successivamente ogni secondo ciclo.
Dal momento della prima dose fino alla sospensione di BH-30236 (circa 1 anno).
Aumento ed espansione della dose: misurazione della variazione dei marcatori di splicing alternativo dell'RNA sul trattamento con BH-30236
Lasso di tempo: Dal momento della prima dose fino alla sospensione di BH-30236 (circa 1 anno).
I campioni di sangue periferico per le analisi farmacodinamiche (PD) verranno raccolti in momenti predeterminati e analizzati.
Dal momento della prima dose fino alla sospensione di BH-30236 (circa 1 anno).
Aumento ed espansione della dose: remissione completa (CR)/remissione completa con tasso di recupero ematologico parziale (CRh) per AML e tasso di remissione completa/remissione parziale (CR/PR) per HR-MDS
Lasso di tempo: Tempo dalla prima risposta documentata fino alla progressione della malattia o alla morte (circa 1 anno)
In conformità con le seguenti linee guida: raccomandazioni ELN 2022 per AML e IWG 2023 per MDS (CR, CR con recupero ematologico parziale [CRh], CR con recupero della conta incompleta [CRi], CR con recupero della conta limitata CRL, stato morfologico libero da leucemia [MLFS] o risposta parziale [PR])
Tempo dalla prima risposta documentata fino alla progressione della malattia o alla morte (circa 1 anno)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BlossomHill Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sponsor Contact, BlossomHill Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

15 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

24 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BH-30236-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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