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Studio sull'efficacia e la sicurezza dei pazienti con LMC-CP trattati con Asciminib rispetto alla migliore terapia disponibile, precedentemente trattati con 2 o più inibitori della tirosin-chinasi

16 aprile 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in aperto, multicentrico, di fase II su Asciminib rispetto alla migliore terapia disponibile in pazienti cinesi con leucemia mieloide cronica in fase cronica (LMC-CP), precedentemente trattati con 2 o più inibitori della tirosin-chinasi

Lo scopo di questo studio ponte cinese è valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di asciminib rispetto alla migliore terapia disponibile in pazienti cinesi con leucemia mieloide cronica in fase cronica, precedentemente trattati con 2 o più inibitori della tirosin-chinasi per supportare la registrazione dell'indicazione correlata in Cina.

L'obiettivo primario dello studio è valutare il tasso di risposta molecolare maggiore (MMR) del trattamento con asciminib a 24 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio ponte cinese è valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di asciminib rispetto alla migliore terapia disponibile (BAT) in pazienti cinesi con leucemia mieloide cronica in fase cronica (LMC-CP), precedentemente trattati con 2 o più inibitori della tirosin-chinasi (TKI) per supportare la registrazione dell'indicazione correlata in Cina.

Questo studio arruolerà i partecipanti 1) che hanno fallito la loro terapia TKI più recente soddisfacendo la definizione di fallimento del trattamento secondo le linee guida 2013 European Leukemia Net (ELN), o 2) che erano intolleranti alla terapia TKI più recente e devono avere BCR -Rapporto ABL1 > 0,1% IS allo screening.

I partecipanti idonei saranno randomizzati nel braccio asciminib o nel braccio BAT con un rapporto 2:1, per ricevere il trattamento con asciminib (continuo 40 mg BID) o BAT dal giorno 1 fino alla fine del periodo di trattamento dello studio definito come 96 settimane dopo che l'ultimo partecipante ha ricevuto la prima dose.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

84

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100044
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Cina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Novartis Investigative Site
      • Shenyang, Cina, 110004
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Cina, 400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518037
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450052
        • Novartis Investigative Site
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450008
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430022
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210000
        • Novartis Investigative Site
      • Nantong, Jiangsu, Cina, 226000
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Chang Chun, Jilin, Cina, 130021
        • Novartis Investigative Site
    • Shanxi
      • Xian, Shanxi, Cina, 710004
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310003
        • Novartis Investigative Site
      • Wenzhou, Zhejiang, Cina, 325000
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Diagnosticato come LMC-CP:

  1. I partecipanti devono soddisfare tutti i seguenti valori di laboratorio alla visita di screening:

    < 15% di blasti nel sangue periferico e nel midollo osseo < 30% di blasti più promielociti nel sangue periferico e nel midollo osseo < 20% di basofili nel sangue periferico

    • 50 x 10^9/L (≥ 50.000/mm3) piastrine È accettabile una trombocitopenia correlata a terapia precedente transitoria (< 50.000/mm3 per ≤ 30 giorni prima dello screening) Nessuna evidenza di coinvolgimento leucemico extramidollare, ad eccezione dell'epatosplenomegalia
  2. Trattamento precedente con un minimo di 2 precedenti TKI ATP-competitivi.
  3. Fallimento (adattato dalle linee guida 2013 European Leukemia Net (ELN)) o intolleranza alla terapia TKI più recente al momento dello screening.
  4. Evidenza del tipico trascritto BCR-ABL1 [e14a2 e/o e13a2] al momento dello screening che è suscettibile di quantificazione RQ-PCR standardizzata

Criteri di esclusione:

  1. Presenza nota della mutazione T315I in qualsiasi momento prima dell'ingresso nello studio
  2. Seconda fase cronica nota di LMC dopo precedente progressione a AP/BC
  3. Precedente trattamento con un trapianto di cellule staminali emopoietiche
  4. Partecipanti che intendono sottoporsi a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche

  5. Anomalia cardiaca o della ripolarizzazione cardiaca, inclusa una delle seguenti:

    Anamnesi nei 6 mesi precedenti l'inizio del trattamento in studio di infarto del miocardio, angina pectoris, bypass coronarico Aritmie cardiache clinicamente significative, blocco completo di branca sinistra, blocco AV di alto grado QTcF allo screening ≥450 msec (partecipanti di sesso maschile), ≥460 msec (partecipanti donne)

    Sindrome del QT lungo, storia familiare di morte improvvisa idiopatica o sindrome del QT lungo congenita, o una qualsiasi delle seguenti condizioni:

    Fattori di rischio per torsioni di punta tra cui ipokaliemia o ipomagnesemia non corretta, anamnesi di insufficienza cardiaca o anamnesi di bradicardia clinicamente significativa/sintomatica Farmaci concomitanti con un "rischio noto di torsione di punta" che non può essere interrotto o sostituito 7 giorni prima della iniziare il farmaco in studio con un farmaco alternativo sicuro.

    Incapacità di determinare l'intervallo QTcF

  6. - Storia di pancreatite acuta entro 1 anno dall'ingresso nello studio o storia medica pregressa di pancreatite cronica

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: braccio asciminb
I pazienti riceveranno asciminib (40 mg BID continui)
Droga: asciminib
Asciminib è disponibile in compresse da 20 mg e 40 mg e viene assunto per via orale due volte al giorno
Altri nomi:
  • ABL001
Sperimentale: miglior braccio di trattamento disponibile
I pazienti riceveranno la migliore terapia disponibile scelta dallo sperimentatore
Altro: miglior trattamento disponibile
Il miglior trattamento disponibile si baserà sulla scelta dello sperimentatore identificata prima della randomizzazione. La dose e la frequenza dipenderanno dall'etichetta e dalle linee guida istituzionali per le varie BAT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Maggiore tasso di risposta molecolare di asciminib
Lasso di tempo: settimana 24
Valutare il tasso di risposta molecolare principale a 24 settimane nel braccio asciminib
settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta citogenetica (CyR).
Lasso di tempo: 24, 48, 96 settimane
Valutare il tasso di risposta citogenetica (completa, parziale, maggiore, minore, minima, nessuna risposta) in corrispondenza e entro tutti i tempi di raccolta dei dati programmati, comprese 24, 48 e 96 settimane sia per il braccio con asciminib che per il miglior braccio di trattamento disponibile.
24, 48, 96 settimane
Tasso di risposta molecolare maggiore del miglior braccio di trattamento disponibile
Lasso di tempo: settimana 24
Valutare il tasso di risposta molecolare maggiore alla settimana 24 del miglior braccio di trattamento disponibile e confrontarlo con il braccio di asciminib
settimana 24
Maggiore tasso di risposta molecolare dei punti temporali del braccio di asciminib e del braccio BAT
Lasso di tempo: Fino a tutti i partecipanti hanno ricevuto almeno 96 settimane di trattamento dello studio randomizzato, eccetto la settimana 24
Valutare il tasso di risposta molecolare principale, raccolto in tutti i tempi di raccolta dei dati programmati (tranne la settimana 24)
Fino a tutti i partecipanti hanno ricevuto almeno 96 settimane di trattamento dello studio randomizzato, eccetto la settimana 24
maggiore tasso di risposta molecolare in base a tutti i punti temporali di raccolta dei dati programmati
Lasso di tempo: Fino a tutti i partecipanti hanno ricevuto almeno 96 settimane di trattamento in studio randomizzato
Valutare il tasso molecolare maggiore in base a tutti i punti temporali di raccolta dati programmati, comprese 24, 48 e 96 settimane per gruppo di trattamento
Fino a tutti i partecipanti hanno ricevuto almeno 96 settimane di trattamento in studio randomizzato
Tempo al tasso di risposta molecolare maggiore
Lasso di tempo: Fino a tutti i partecipanti hanno ricevuto almeno 96 settimane di trattamento in studio randomizzato
Valutare il tempo dalla data della prima dose del farmaco oggetto dello studio alla data del primo MMR documentato per gruppo di trattamento
Fino a tutti i partecipanti hanno ricevuto almeno 96 settimane di trattamento in studio randomizzato
Durata della risposta molecolare maggiore
Lasso di tempo: Fino a tutti i partecipanti hanno ricevuto almeno 96 settimane di trattamento in studio randomizzato
Primo documento di risposta molecolare maggiore alla perdita di MMR fino a 96 settimane dopo che l'ultimo partecipante ha ricevuto la prima dose
Fino a tutti i partecipanti hanno ricevuto almeno 96 settimane di trattamento in studio randomizzato
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino a tutti i partecipanti hanno ricevuto almeno 96 settimane di trattamento in studio randomizzato, più 30 giorni per il follow-up sulla sicurezza
Valutare il tempo dalla data di randomizzazione alla data del decesso (incluso il periodo di follow-up di sopravvivenza)
Fino a tutti i partecipanti hanno ricevuto almeno 96 settimane di trattamento in studio randomizzato, più 30 giorni per il follow-up sulla sicurezza
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Fino a tutti i partecipanti hanno ricevuto almeno 96 settimane di trattamento in studio randomizzato, più 30 giorni per il follow-up sulla sicurezza
Valutare il tempo dalla data di randomizzazione alla prima occorrenza di progressione documentata della malattia in AP/BC o la data di morte per qualsiasi causa (comprese le progressioni e i decessi osservati durante il periodo di follow-up di sopravvivenza)
Fino a tutti i partecipanti hanno ricevuto almeno 96 settimane di trattamento in studio randomizzato, più 30 giorni per il follow-up sulla sicurezza
Parametro farmacocinetico (PK) di asciminib: Cmax
Lasso di tempo: Settimana 2 Giorno 1 (W2D1)
Caratterizzare la PK di asciminib nella popolazione cinese con LMC-CP. La Cmax è la concentrazione plasmatica massima (picco) osservata del farmaco dopo la somministrazione della dose (ng/ml).
Settimana 2 Giorno 1 (W2D1)
Parametro PK di asciminib: Tmax
Lasso di tempo: Settimana 2 Giorno 1 (W2D1)
Caratterizzare la PK di asciminib nella popolazione cinese con LMC-CP. Tmax è il tempo necessario per raggiungere la concentrazione plasmatica massima (picco) del farmaco dopo la somministrazione della dose (ore).
Settimana 2 Giorno 1 (W2D1)
Parametro PK di asciminib: Ctrough
Lasso di tempo: Settimana 2 Giorno 1 (W2D1)
Caratterizzare la PK di asciminib nella popolazione cinese con LMC-CP. Concentrazioni plasmatiche minime (Ctrough)
Settimana 2 Giorno 1 (W2D1)
Parametro PK di asciminib: AUCtau
Lasso di tempo: Settimana 2 Giorno 1 (W2D1)
Caratterizzare la PK di asciminib nella popolazione cinese con LMC-CP. L'area parziale sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo di dose alla tau (ng*hr/mL). Per un regime di offerta, Tau=12h.
Settimana 2 Giorno 1 (W2D1)
Parametro PK di asciminib: AUClast
Lasso di tempo: Settimana 2 Giorno 1 (W2D1)
Caratterizzare la PK di asciminib nella popolazione cinese con LMC-CP. AUClast è l'AUC dal momento della somministrazione al momento dell'ultima concentrazione plasmatica misurabile (Tlast) (ng*hr/mL)
Settimana 2 Giorno 1 (W2D1)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

29 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

18 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

12 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CABL001A2202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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