"Less-IS-IS-More in Barrett-Surveillance": valutazione delle cure dei pazienti di Barrett con basso rischio in cui viene interrotta la sorveglianza endoscopica. Il progetto Bliss. (BLISS)

Razionale:

Fino a poco tempo fa, la strategia convenzionale delineata da entrambe le linee guida nazionali e internazionali per la gestione dell'esofago (BE) di Barrett (BE) non displastici (BE), ha comportato la sorveglianza endoscopica a intervalli di 3-5 anni, con l'obiettivo di ridurre la mortalità dall'adenocarcinoma esofageo (EAC) attraverso la diagnosi precoce attraverso la diagnosi precoce e trattamento. Tuttavia, mancano prove scientifiche che supportano i benefici nella sopravvivenza specifica e/o globale, o che mostra efficacia in termini di costi. Ciò ha portato a una rivalutazione delle pratiche di sorveglianza, in particolare per i pazienti a basso rischio di progressione verso EAC. Per questo motivo, e alla luce del "agenda della conoscenza NVMDL", è stato apportato un recente aggiustamento alla linea guida olandese, raccomandando l'interruzione della sorveglianza endoscopica per i pazienti a basso rischio, ipotizzando che la sorveglianza endoscopica a basso rischio sarà non porta a un aumento rilevante dell'incidenza di EAC clinicamente significativo. Questo studio mira a valutare i risultati a lungo termine di questa modifica delle linee guida.

Obiettivo:

L'obiettivo primario è valutare l'incidenza di EAC clinicamente apparente dopo l'interruzione della sorveglianza endoscopica nei pazienti NDBE a basso rischio.

Progettazione dello studio: si tratta di uno studio osservazionale a braccio singolo a livello nazionale, con una durata minima di 10 anni. Tutti i pazienti nei Paesi Bassi, ammissibili alla partecipazione allo studio, saranno avvicinati e, dopo aver firmato il consenso informato, inclusi in questo progetto di valutazione delle cure. Le informazioni di base verranno raccolte da rapporti di endoscopia e patologia e file di pazienti elettronici. Durante il follow-up, i dati saranno raccolti dai registri esistenti, incluso il database nazionale di patologia chiamato Pathologisch-Anatomisch Landelijk Geautomateerd Archief (Palga), il database delle statistiche nazionali chiamato: Central Bureau Van Statistiek (CBS), Integraal Kankercentrum Nederland (IKNL), E se necessario, ulteriori informazioni verranno raccolte dai file elettronici dei pazienti nell'ospedale del paziente o nel medico di medicina generale.

Su base annuale, i risultati dello studio saranno valutati e rivisti da un DSMB secondo le regole di arresto predefinite.

Popolazione di studio:

Includeremo tutti i pazienti NDBE a basso rischio nei Paesi Bassi in cui la sorveglianza endoscopica non sarà più indicata in base alle nuove raccomandazioni di DutchGuideline. Ciò include i pazienti con (1) con un'estensione massima <5 cm di lunghezza; (2) senza (una storia di) displasia; (3) senza una storia familiare per EAC; e (4) con un'età di 55 anni o più al momento dell'inclusione. Una storia familiare di EAC è definita come almeno un parente di primo grado con adenocarcinoma dell'esofago o del cardio gastrico.

Parametri/endpoint di studio principali:

Endpoint di studio primario: l'incidenza annuale di pazienti con EAC clinicamente apparente durante un follow-up minimo di 10 anni. EAC clinicamente apparente è definito come uno dei seguenti:

- Morte correlata a EAC e/o

- EAC che supera i confini per il trattamento endoscopico curativo, definito come qualsiasi EAC sintomatico che subisce (1) trattamento palliativo; (2) esofagectomia; (3) chemioterapia; (4) radioterapia; (5) immunoterapia; e/o (6) terapia non endoscopica altrimenti.

Saranno identificati due coorti separate; (1) pazienti con una storia endoscopicsurce al momento dell'inclusione dello studio; e (2) pazienti con NDBE di nuova diagnosi al momento dell'inclusione dello studio (Figura 1). L'endpoint primario verrà valutato separatamente in entrambe le coorti. Il calcolo della potenza si baserà sulla valutazione dell'endpoint primario solo nella coorte 2, poiché la coorte 1 è soggetta a distorsioni di selezione.

Natura e estensione dell'onere e dei rischi associati alla partecipazione, ai benefici e alla relazione del gruppo:

Questo registro che valuta i risultati delle cure cliniche regolari, impone un onere minimo per i partecipanti. I soggetti non sono esposti a procedure o interventi. La raccolta dei dati si basa su database nazionali e cartelle cliniche esistenti. I partecipanti forniranno il consenso informato per l'inclusione nel database, per garantire che i pazienti comprendano la portata dello studio e i loro diritti, senza ulteriori obblighi per il coinvolgimento attivo. Da notare, l'interruzione della sorveglianza endoscopica è una pratica standard secondo le linee guida. Gli studi attuali valutano passivamente i risultati e i pazienti forniscono solo consenso informato per l'inclusione nel registro. Se un paziente non firma il modulo di consenso informato, il paziente non è incluso nel registro, la sorveglianza endoscopica per questo paziente verrà interrotta.

Saranno inoltre implementati misure robuste per garantire una rigida aderenza alle normative sulla protezione dei dati e salvaguardare la privacy e la riservatezza dei partecipanti. L'obiettivo principale rimane sulla sospensione degli standard etici e sulla riduzione al minimo di eventuali rischi potenziali per i partecipanti, pur essendo in grado di monitorare i risultati pertinenti