Wiskott-Aldrich 症候群の遺伝子治療 (TIGET-WAS)

包含基準:

1. -遺伝子変異および以下の基準の少なくとも1つによって定義されるWASの診断：

   • 重度の WAS 変異
   • WASP発現の欠如
   • -重度の臨床スコア（Zhu臨床スコア≥3
2. HLAが同一の同胞ドナーなし

3. 4～6か月以内に一致した血縁関係のないドナー（10/10）または十分な血縁関係のない臍帯血ドナー（5～6/6）のネガティブ検索

   • -臨床状態に基づいて無関係な同種移植の候補ではない5歳以上の患者。
4. 親/保護者/患者が署名したインフォームドコンセント。

除外基準:

1. -HIV感染が陽性の患者。
2. 新生物の影響を受けた患者。
3. MDS/AMLに典型的な細胞遺伝学的変化のある患者。
4. -末端器官機能またはその他の重篤な疾患を有する患者 治験責任医師の判断により、患者をこの研究への参加に不適切にする。
5. -過去6か月間に同種造血幹細胞移植を受けた患者。
6. 同種造血幹細胞移植を受けた患者で、ドナー由来の細胞が残存している証拠。