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小児ALL患者におけるCTL019の有効性と安全性の研究 (ELIANA)

2024年1月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

再発・難治性B細胞性急性リンパ芽球性白血病の小児患者におけるCTL019の有効性と安全性を判定するための第II相単群多施設共同試験

これは、r/r B 細胞 ALL の小児患者における CTL019 の有効性と安全性を判定するための単群、非盲検、多施設共同の第 II 相試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは当初、r/r B 細胞 ALL の小児患者における CTL019 の有効性と安全性を判定するための 1 コホート、非盲検、多施設共同第 II 相研究でした。 この主要コホートは登録を完了しました。 修正により 2 つの新しいコホートが追加されました。コホート 1 は初回再発の高リスク B 細胞 ALL 患者に対するもので、コホート 2 は同種 HSCT 後 6 か月未満で再発した患者における高リスク B 細胞 ALL における CTL019 の実現可能性と安全性に関するものです。 。 採用が不足しているため、これらのコホートは両方とも採用を停止しています。 この決定は安全上の問題とは関係ありませんでした。

この研究には、スクリーニング、前治療（細胞生成物調製およびリンパ除去化学療法）、治療および一次追跡調査、二次追跡調査（該当する場合）および生存追跡調査という一連の段階がありました。 研究の総期間は、CTL019 細胞注入から 5 年間です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

80

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Childrens Hospital Los Angeles SC CTL019
      • Stanford、California、アメリカ、94304
        • Stanford Universtiy Medical Center SC - CTL019B2205J - B2206
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta SC CTL019
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-2800
        • University of Michigan .
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children s Mercy Hospital SC - CTL019B2205J
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke Unversity Medical Center .
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239-3098
        • Oregon Health and Science University Doernbecher Children's Hosp.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Childrens Hospital of Philadelphia CHOP
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center .
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • University of Utah Clinical Trials Office SC - CTL019B2205J
  • イタリア
    • MB
      • Monza、MB、イタリア、20900
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Novartis Investigative Site
  • オーストリア
      • Wien、オーストリア、A 1090
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Frankfurt、ドイツ、60590
        • Novartis Investigative Site
  • ノルウェー
      • Oslo、ノルウェー、0424
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Paris、フランス、75019
        • Novartis Investigative Site
    • Cedex 10
      • Paris 10、Cedex 10、フランス、75475
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
      • Gent、ベルギー、9000
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Kyoto、日本、606 8507
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

25年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準 (主要コホートは登録受付を終了しています):

  • 再発または難治性の小児B細胞ALL

    1. 2回目以上の骨髄（BM）再発、または。
    2. 同種幹細胞移植（SCT）後にBMが再発し、CTL019注入またはCTL019注入の時点でSCTから6か月以上経過している必要があります。
    3. 標準化学療法レジメンの2サイクル後にCRに達しないことによって定義される原発性難治性、または再発白血病に対する標準化学療法の1サイクル後にCRに達しないことによって定義される化学療法抵抗性または。
    4. フィラデルフィア染色体陽性 (Ph+) ALL 患者は、チロシンキナーゼ阻害剤療法 (TKI) に不耐容であるか、2 種類のチロシンキナーゼ阻害剤療法に失敗した場合、または TKI 療法が禁忌である場合に適格です。
    5. 同種異系SCTには不適格。
  • 再発患者の場合、研究登録後 3 か月以内にフローサイトメトリーにより骨髄または末梢血で CD19 腫瘍発現が証明されました。
  • スクリーニング時の形態学的評価により、5%以上のリンパ芽球を含む骨髄。
  • 平均余命は12週間以上。
  • スクリーニング時の3歳から初回診断時の21歳まで
  • 製造現場で受領および受け入れられた、非動員細胞のアフェレーシス製品が必要です。

除外基準（登録受付を終了した主要コホート）：

  • 単独の髄外疾患の再発
  • 付随する遺伝性症候群を有する患者：ファンコニ貧血、コストマン症候群、シュワッハマン症候群、またはその他の既知の骨髄不全症候群を有する患者など。 ダウン症患者も排除されません。
  • バーキットリンパ腫/白血病の患者（すなわち、 成熟B細胞ALL、B細胞[sIg陽性およびカッパまたはラムダ限定陽性]ALLを伴う白血病、FAB L3形態および/またはMYC転座を有する患者）
  • 過去の悪性腫瘍（治癒目的で治療され、活動性疾患の証拠がない皮膚または子宮頸部の上皮内癌を除く）
  • 以前の遺伝子治療製品による治療
  • 以前に抗CD19/抗CD3療法、またはその他の抗CD19療法による治療を受けている
  • 活動性または潜在性B型肝炎または活動性C型肝炎（スクリーニング後8週間以内に検査）、またはスクリーニング時に制御されていない感染症
  • スクリーニング後 8 週間以内のヒト免疫不全ウイルス (HIV) 陽性検査
  • グレード2から4の急性または広範な慢性移植片対宿主病（GVHD）の存在。
  • 悪性腫瘍による活発な CNS の関与。NCCN ガイドラインに従って CNS-3 によって定義されます。
  • 患者はスクリーニング前の過去 30 日以内に治験薬を服用している。
  • 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。
  • 妊娠の可能性のある女性。インフォームドコンセントへの署名からCTL019注入後少なくとも12か月まで、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意しない限り、生理学的に妊娠できるすべての女性と定義されます。
  • 性的に活発な男性は、インフォームドコンセントに署名してからCTL019注入後少なくとも12か月まで、性交中にコンドームを使用しなければなりません

包含基準 (コホート 1 の登録は終了):

ａ． B細胞性急性リンパ芽球性白血病および:

  • 最初の再発かつ低二倍体細胞遺伝学: 染色体数が 44 未満および/または DNA インデックス < 0.81、または低二倍体クローンのその他の明らかな証拠がある。
  • 最初の再発 かつ TCF3-HLF 融合が定義されている t(17;19) または
  • 細胞遺伝学的検査による最初の再発。ただし、再発が初回診断から36か月以内に発生し、かつ再導入療法終了時のMRDが0.01%以上である場合に限ります。 フローサイトメトリーによる（局所評価）
  • 再発患者の場合、研究登録後 3 か月以内にフローサイトメトリーにより骨髄または末梢血で CD19 腫瘍発現が証明されました。
  • スクリーニング時の形態学的評価により、5%以上のリンパ芽球を含む骨髄。
  • 平均余命は12週間以上。
  • 審査時の年齢は25歳まで。
  • 製造現場で受領および受け入れられた、非動員細胞のアフェレーシス製品が必要です。

除外基準 (コホート 1 の登録は終了):

  • 単独の髄外疾患の再発
  • 付随する遺伝性症候群を有する患者：ファンコニ貧血、コストマン症候群、シュワッハマン症候群、またはその他の既知の骨髄不全症候群を有する患者など。 ダウン症患者も排除されません。
  • バーキットリンパ腫/白血病の患者（すなわち、 成熟B細胞ALL、B細胞[sIg陽性およびカッパまたはラムダ限定陽性]ALLを伴う白血病、FAB L3形態および/またはMYC転座を有する患者）
  • 過去の悪性腫瘍（治癒目的で治療され、活動性疾患の証拠がない皮膚または子宮頸部の上皮内癌を除く）
  • 以前の遺伝子治療製品による治療
  • 以前に抗CD19/抗CD3療法、またはその他の抗CD19療法による治療を受けている
  • 活動性または潜在性B型肝炎または活動性C型肝炎（スクリーニング後8週間以内に検査）、またはスクリーニング時に制御されていない感染症
  • スクリーニング後 8 週間以内のヒト免疫不全ウイルス (HIV) 陽性検査
  • グレード2から4の急性または広範な慢性移植片対宿主病（GVHD）の存在。
  • 悪性腫瘍による活発な CNS の関与。NCCN ガイドラインに従って CNS-3 によって定義されます。
  • 患者はスクリーニング前の過去 30 日以内に治験薬を服用している。
  • 授乳中（授乳中）の女性の妊娠。
  • 妊娠の可能性のある女性。インフォームドコンセントへの署名からCTL019注入後少なくとも12か月まで、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意しない限り、生理学的に妊娠できるすべての女性と定義されます。
  • 性的に活発な男性は、インフォームドコンセントに署名してからCTL019注入後少なくとも12か月まで、性交中にコンドームを使用しなければなりません

包含基準 (コホート 2 の登録は終了):

ａ． B細胞性急性リンパ芽球性白血病および:

  • 同種幹細胞移植（同種HSCT）後にBMが再発し、CTL019注入時点でHSCTから6か月未満である必要がある
  • 再発患者の場合、研究登録後 3 か月以内にフローサイトメトリーにより骨髄または末梢血で CD19 腫瘍発現が証明されました。
  • スクリーニング時の形態学的評価により、5%以上のリンパ芽球を含む骨髄。
  • 平均余命は12週間以上。
  • 審査時の年齢は25歳まで。
  • 製造現場で受領および受け入れられた、非動員細胞のアフェレーシス製品が必要です。

除外基準 (コホート 2 の登録は終了):

  • 単独の髄外疾患の再発
  • 付随する遺伝性症候群を有する患者：ファンコニ貧血、コストマン症候群、シュワッハマン症候群、またはその他の既知の骨髄不全症候群を有する患者など。 ダウン症患者も排除されません。
  • バーキットリンパ腫/白血病の患者（すなわち、 成熟B細胞ALL、B細胞[sIg陽性およびカッパまたはラムダ限定陽性]ALLを伴う白血病、FAB L3形態および/またはMYC転座を有する患者）
  • 過去の悪性腫瘍（治癒目的で治療され、活動性疾患の証拠がない皮膚または子宮頸部の上皮内癌を除く）
  • 以前の遺伝子治療製品による治療
  • 以前に抗CD19/抗CD3療法、またはその他の抗CD19療法による治療を受けている
  • 活動性または潜在性B型肝炎または活動性C型肝炎（スクリーニング後8週間以内に検査）、またはスクリーニング時に制御されていない感染症
  • スクリーニング後 8 週間以内のヒト免疫不全ウイルス (HIV) 陽性検査
  • グレード2から4の急性または広範な慢性移植片対宿主病（GVHD）の存在。
  • 悪性腫瘍による活発な CNS の関与。NCCN ガイドラインに従って CNS-3 によって定義されます。
  • 患者はスクリーニング前の過去 30 日以内に治験薬を服用している。
  • 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性
  • 妊娠の可能性のある女性。インフォームドコンセントへの署名からCTL019注入後少なくとも12か月まで、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意しない限り、生理学的に妊娠できるすべての女性と定義されます。
  • 性的に活発な男性は、インフォームドコンセントに署名してからCTL019注入後少なくとも12か月まで、性交中にコンドームを使用しなければなりません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：CTL019の単回投与
単回用量のチサゲンレクリューセル（CTL019）で治療を受けた再発性または難治性のB細胞性ALLの小児患者。
生物学的：CTL019
Tisagenlecleucel は 1 回の iv 点滴として投与されました。 用量: 体重 1 kg あたり 2.0 ～ 5.0x10^6 チサゲンルクルーセル (50 kg 以下の患者の場合)、または 1.0 ～ 2.5x10^8 チサゲンルクルーセル (50 kg を超える患者の場合)。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
独立審査委員会 (IRC) の評価によって決定された全体寛解率 (ORR) を達成した参加者の割合。
時間枠：チサゲンルクルーセル投与後3ヶ月間

チサゲンルクルーセル投与後 3 か月間の全寛解率 (ORR) によって測定される、すべての製造施設からのチサゲンルクルーセル療法の有効性を評価します。 ORRには、独立審査委員会の評価によって決定された完全奏効（CR）および不完全な血球数回復を伴うCR（CRi）が含まれていました。 National Comprehensive Cancer Network (NCCN)、American Society of Hematology (ASH)、および International Working Group (IWG) のガイドラインによって定義された対応基準ごと。

CR は次のように定義されます。

骨髄芽球<5%、末梢血:好中球>1.0 x 10^9/L、血小板>100 x 10^9/L、循環芽球<1%、髄外疾患の証拠なし、少なくとも7日間の輸血非依存性。

CRi は、次の条件を除くすべての以前の基準が満たされることとして定義されます: 好中球 ≤ 1.0 x 10^9/L、および/または血小板 ≤100 x 10^9/L、および/または血小板および/または好中球輸血 ≤疾患評価のための末梢血サンプルの採取日の 7 日前。
チサゲンルクルーセル投与後3ヶ月間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主要コホートのみ（主要二次コホート）における米国の製造施設からの IRC による全体寛解率（ORR）を持つ参加者の割合
時間枠：チサゲンルクルーセル投与3ヶ月後
これらは、米国の製造施設からのチサゲンルクルーセルを注入した後、IRC 評価によって決定された完全寛解 (CR) および不完全な血球数回復を伴う CR (CRi) を含む全寛解率を達成した ORR の参加者の割合です。
チサゲンルクルーセル投与3ヶ月後
主要コホートのみ（主要二次コホート）における IRC による、米国製造施設からの微小残存疾患（MRD）陰性骨髄を有する CR または CRi の最良の全奏効（BOR）を示した参加者の割合（主要二次コホート）
時間枠：チサゲンルクルーセル投与3ヶ月後
これらは、MRD 陰性の骨髄を有し、フローサイトメトリーを使用した中央分析により完全奏効 (CR) または不完全血球数回復を伴う完全奏効 (CRi) の最良の全奏効 (BOR) を達成した参加者の割合です。 IRC の評価によると、米国の製造施設のみ。
チサゲンルクルーセル投与3ヶ月後
主要コホートのみ（主要二次コホート）における全製造施設のフローサイトメトリーによる、骨髄MRD陰性のCRまたはCRiの最良の総合奏効（BOR）を示した参加者の割合（IRCによる）
時間枠：チサゲンルクルーセル投与3ヶ月後
これらは、IRC 評価によってすべての製造施設からチサゲンルクルーセルを投与された参加者のうち、フローサイトメトリーを使用した中央分析によって MRD 陰性骨髄を有する CR または CRi の最良の全体反応 (BOR) を達成した参加者の割合です。 MRD ネガティブ = MRD% < 0.01%
チサゲンルクルーセル投与3ヶ月後
造血幹細胞移植（HSCT）を行わずにCRまたはCRiを達成した参加者の割合
時間枠：チサゲンルクルーセル投与6ヵ月後
これらは、チサゲンレクルーセル (CTL019) 注入と 6 か月目の反応評価の間に、HSCT を行わずに CR または CRi を達成した参加者です。
チサゲンルクルーセル投与6ヵ月後
6か月目の回復前にCRまたはCRiを達成し、寛解中に造血幹細胞移植（HSCT）に進んだ参加者の割合
時間枠：6ヵ月
これらは、CR または CRi を達成し、6 か月目の反応評価前に寛解中に HSCT に進んだ参加者です。
6ヵ月
Tisagenlecleucel (CTL019) 注入後に造血幹細胞移植 (HSCT) に進んだ参加者の数
時間枠：最長6ヶ月
これらは、CR または CRi を達成し、チサゲンルクルーセルの注入後に SCT に進んだ参加者です。
最長6ヶ月
寛解期間 (DOR)
時間枠：60ヶ月
DOR は、注入後のいずれか早い時点での CR または CRi の達成から再発または死亡までの時間です。
60ヶ月
その後の再発の関与部位
時間枠：60ヶ月
チサゲンレクリューセル注入後に以前にCR/CRiを達成した参加者における再発の解剖学的位置。
60ヶ月
IRC 評価による無再発生存期間
時間枠：60ヶ月
RFS は、注入後のいずれか早い時点での CR または CRi の達成から、CR または CRi 中の何らかの原因による再発または死亡までの時間です。
60ヶ月
IRC 評価によるイベントフリー生存率
時間枠：60ヶ月
EFS は、チサゲンルクルーセル注入日から死亡、再発、または治療失敗の最も早い時期までの時間です。
60ヶ月
全体的な生存 (OS)
時間枠：60ヶ月
OSは、チサゲンルクルーセルの注入日から何らかの理由による死亡日までの時間です。
60ヶ月
IRC 評価による Tisagenlecleucel (CTL019) 注入後 28 +/- 4 日目に CR または CRi を達成した参加者の割合
時間枠：1ヶ月
これらは、IRC 評価により 28 日目に反応 (CR または CRi 反応) を示した参加者です。
1ヶ月
主要コホートのみにおけるベースライン腫瘍量（腫瘍量）の関数としての反応
時間枠：3ヶ月
ベースライン骨髄腫瘍量の関数としてのフローサイトメトリーによる CR または CRi の BOR を達成した参加者の割合。
3ヶ月
IRC 評価によるフローサイトメトリーによる骨髄 MRD ステータス
時間枠：28日
フローサイトメトリーによるチサゲンレクリューセル注入後、骨髄MRD陰性（MRD < 0.01%）でCRまたはCRi反応を達成した参加者の割合。
28日
独立審査委員会 (IRC) の評価による 28 日目までの末梢血中の qPCR による Tisagenlecleucel 導入遺伝子レベルの反応
時間枠：60ヶ月目
これは、末梢血における qPCR による Tisagenlecleucel (CTL019) 導入遺伝子レベルの細胞動態濃度の概要です。
60ヶ月目
IRC 評価による 28 日目の反応までの骨髄における qPCR による Tisagenlecleucel 導入遺伝子レベル
時間枠：6ヶ月目
これは、骨髄における qPCR による Tisagenlecleucel (CTL019) 導入遺伝子レベルの細胞動態濃度の概要です。
6ヶ月目
IRC 評価による 28 日目までの末梢血中のフローサイトメトリーによる Tisagenlecleucel (CTL019) の発現が疾患反応により検出される
時間枠：60ヶ月目
これは、末梢血におけるフローサイトメトリーによる CTL019 の細胞動態濃度の概要です。 それは、注入後の形質導入された CTL019 細胞の持続性を評価しました。 末梢血については60ヵ月目まで観察した。
60ヶ月目
IRC 評価による 28 日反応までの骨髄におけるフローサイトメトリーによる Tisagenlecleucel (CTL019) の発現の検出
時間枠：6ヶ月目
これは、フローサイトメトリーによる CTL019 の細胞動態濃度の概要です。 それは、注入後の形質導入された CTL019 細胞の持続性を評価しました。 骨髄については6か月目まで観察されました。
6ヶ月目
薬物動態 (PK) パラメーター: 末梢血における qPCR による Cmax、28 日目までの IRC による疾患反応
時間枠：60ヶ月
Ｃｍａｘは、ＣＲ／ＣＲｉ、無反応（ＮＲ）、不明、および全参加者によって報告された、単回用量投与後の末梢血薬物濃度で観察された最大（ピーク）である。 D28 は反応者集団を定義する時点を指しますが、M60 はエンドポイント評価の実際の時点を指します。 報告される Cmax は、各患者からのデータと、患者から最大 60 か月間収集されたすべてのデータに基づいて観察された最大レベルの概要です。
60ヶ月
薬物動態 (PK) パラメーター: 末梢血における qPCR による Tmax、28 日目までの IRC による疾患反応
時間枠：60ヶ月
Tmax は、単回投与後の末梢血薬物濃度が最大 (ピーク) に達するまでの時間 (日数)」であり、CR/CRi、無反応 (NR)、不明、および参加者全員によって報告されています。 D28 は反応者集団を定義する時点を指しますが、M60 はエンドポイント評価の実際の時点を指します。 60 か月という期間は、この測定の Cmax の時間を特定するためにデータがレビューされた期間を指します。
60ヶ月
薬物動態 (PK) パラメーター: 末梢血における qPCR による AUC (28 日目まで) IRC による疾患反応
時間枠：注入後0～84日
注入日から28日目または他の疾患評価日までの末梢血中のAUC（曲線下面積）（%またはコピー/μg×日）、CR/CRi、無応答（NR）、不明、および全参加者によって報告。 D28 は反応者集団を定義する時点を指しますが、84 日はエンドポイント評価の実際の時点です。 : AUC は時間枠、つまり注入後 0 日から 84 日までの AUC に基づいて定義されます。 したがって、時間枠は、AUC の推定にデータが使用される最長時間を指定します (AUC84d の場合は 84 日)。
注入後0～84日
血液、骨髄およびCSF中のTisagenlecleucel（CTL019）の残留（利用可能な場合）、qPCRによる、IRCによる28日目の応答まで
時間枠：60ヶ月
持続性は、CR/CRi、無応答 (NR)、不明、およびすべての参加者によって報告される、末梢血中の最後の定量可能な導入遺伝子レベル (Tlast) に対応する時間として定義されます。 D28 は反応者集団を定義する時点を指しますが、M60 はエンドポイント評価の実際の時点を指します。
60ヶ月
Tisagenlecleucel (CTL019) に対する免疫原性の有病率と発生率
時間枠：ベースライン後のいつでも、最大で60ヶ月の
これは、CR/CRi、無応答 (NR)、不明、およびすべての参加者によって報告された、ベースライン後の任意の時点で抗 mCAR19 抗体検査で陽性となった参加者の割合として定義されます。 。
ベースライン後のいつでも、最大で60ヶ月の
PedsQL アンケートで測定した、患者報告の転帰に対する CTL019 療法の効果
時間枠：月 3、M6、M12、M24、M60
PedsQL アンケートは、3 か月以内に CR または CRi として BOR を達成した 8 歳以上の患者を対象としたもので、アンケートは感情的、社会的、学校的、身体的、心理社会的健康に関するものでした。 スコアは 0 から 100 のスケールで変換され、すべてのスケールで回答された項目数に対するすべての項目の合計が求められます。 合計スケール スコアは、サブスケールのスコアの平均値です。つまり、各サブスケールと合計スケールの許容範囲は 0 ～ 100 です。 これらの下位尺度の PedsQL アンケートのスコアが高いほど、健康関連の生活の質 (HRQol) が一貫して改善されていることを示します。
月 3、M6、M12、M24、M60
EQ-5D アンケートで測定した、患者報告の転帰に対する CTL019 療法の効果
時間枠：60ヶ月目
EQ-5D アンケートの結果は、60 か月目に CR または CRi を達成した参加者の数です。 EQ-5D 記述システムは、可動性、セルフケア、通常の活動、痛みと不快感、不安と抑うつの 5 つの側面で構成されます。 回答者は、調査当日の健康状態を最もよく表す各項目の記述を選択するよう求められます。 彼らの応答は、それぞれの重大度レベルに対応する数字 (1、2、または 3) としてコード化されます。1 は問題なし、2 は何らかの問題がある、3 は重大な問題を示します。 患者は、5 つの側面のそれぞれで最も適切な記述の横にあるボックスにチェックを入れて、自分の健康状態を示すように求められます。 この決定により、そのディメンションに対して選択されたレベルを表す 1 桁の数値が得られます。 5 つの次元の数字を組み合わせて、患者の健康状態を表す 5 桁の数字を作成できます。 その後、スコアは 0 ～ 100 の値に正規化されます。スコアが高いほど、HRQOL が向上し、問題や症状が少なくなります。
60ヶ月目
臨床データとバイオマーカーデータを利用してスコアを開発し、サイトカイン放出症候群 (CRS) の早期予測能力を評価する
時間枠：3ヶ月
サイトカイン放出症候群を予測するためのスコアの導出。 試験からの限られたデータに基づいてスコアリング システムを構築することの複雑さと課題を考慮して、この分析は実行されませんでした。
3ヶ月
血液中の可溶性免疫因子（C反応性タンパク質およびフェリチン）濃度の頻繁なモニタリング
時間枠：ベースライン後の最大期間 (約 60 か月)
サイトカイン放出症候群（CRS）の鍵となる可能性のある最大CRSグレード別の、主要な炎症マーカーおよび血液中のサイトカインパラメータの可溶性免疫因子のプロファイル。
ベースライン後の最大期間 (約 60 か月)
血液中の可溶性免疫因子の濃度の頻繁なモニタリング（その他すべての炎症マーカー）
時間枠：ベースライン後の最大期間 (約 60 か月)
サイトカイン放出症候群（CRS）の鍵となる可能性のある最大CRSグレード別の、主要な炎症マーカーおよび血液中のサイトカインパラメータの可溶性免疫因子のプロファイル。
ベースライン後の最大期間 (約 60 か月)
CTL019注入前後のB細胞およびT細胞（血液および骨髄）レベルのベースラインからの変化率
時間枠：3 か月目、12 か月目、ベースライン後の最長 (約 60 か月)
安全性モニタリングのためのCTL019注入前後のB細胞およびT細胞（血液および骨髄）のレベル
3 か月目、12 か月目、ベースライン後の最長 (約 60 か月)
全体寛解率（ORR）を持つ参加者の割合 - フラウンホーファー研究所製造施設より
時間枠：60ヶ月
これらは、フラウンホーファー研究所の製造施設からのチサゲンレクリューセルを注入した後、IRC 評価によって決定された完全寛解 (CR) および不完全な血球数回復を伴う CR (CRi) を含む全寛解率を達成した ORR の参加者の割合です。
60ヶ月
IRC によるフラウンホーファー研究所製造施設からの微小残存疾患 (MRD) 陰性骨髄を有し、CR または CRi の最良の全奏効 (BOR) を示した参加者の割合
時間枠：3ヶ月
これらは、フラウンホーファー研究所の製造施設のみからチサゲンレクリューセルを投与された参加者のうち、IRC 評価により、フローサイトメトリーを使用した中央解析により、MRD 陰性骨髄を有する CR または CRi の最良の全体反応 (BOR) を達成した参加者の割合です。
3ヶ月
末梢血中の qPCR による Tisagenlecleucel 導入遺伝子レベル - Tisagenlecleucel はフラウンホーファー研究所から製造
時間枠：60ヶ月目
これは、IRC 評価による血液中の疾患応答による、qPCR による Tisagenlecleucel (CTL019) 導入遺伝子レベルの細胞動態濃度の概要です。 有効性、安全性、および生体内細胞薬物動態の評価は、フラウンホーファー研究所が製造したチサゲンルクルーセルを注入された患者を対象としています。
60ヶ月目
骨髄における qPCR による Tisagenlecleucel 導入遺伝子レベル - Tisagenlecleucel はフラウンホーファー研究所から製造
時間枠：3ヶ月目
これは、IRC 評価による骨髄における疾患応答による、qPCR による Tisagenlecleucel (CTL019) 導入遺伝子レベルの細胞動態濃度の概要です。 有効性、安全性、および生体内細胞薬物動態の評価は、フラウンホーファー研究所が製造したチサゲンルクルーセルを注入された患者を対象としています。
3ヶ月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年4月8日

一次修了 (実際)

2020年1月21日

研究の完了 (実際)

2022年11月17日

試験登録日

最初に提出

2015年4月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年5月1日

最初の投稿 (推定)

2015年5月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年2月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月18日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CCTL019B2202
  • 2013-003205-25 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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