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소아 ALL 환자에서 CTL019의 효능 및 안전성 연구 (ELIANA)

2024년 1월 18일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

재발성 및 불응성 B 세포 급성 림프구성 백혈병을 앓고 있는 소아 환자에서 CTL019의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 II상, 단일군, 다기관 시험

이것은 r/r B-세포 ALL을 가진 소아 환자에서 CTL019의 효능과 안전성을 결정하기 위한 단일군, 공개 라벨, 다기관, 제2상 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 처음에 r/r B-세포 ALL을 가진 소아 환자에서 CTL019의 효능과 안전성을 결정하기 위한 1개 코호트, 오픈 라벨, 다기관, 제2상 연구였습니다. 이 주요 코호트는 등록을 완료했습니다. 2개의 새로운 코호트가 수정안을 통해 추가되었는데, 첫 번째 재발 시 고위험 B세포 ALL 환자를 위한 코호트 1과 동종 조혈모세포이식 후 6개월 미만에 재발한 환자의 고위험 B세포 ALL에서 CTL019의 타당성과 안전성을 위한 코호트 2입니다. . 모집 인원이 부족하여 두 코호트 모두 모집을 중단했습니다. 이 결정은 안전 문제와 관련이 없습니다.

이 연구는 선별, 치료 전(세포 제품 준비 및 림프 고갈 화학요법), 치료 및 1차 후속 조치, 2차 후속 조치(해당되는 경우) 및 생존 후속 조치와 같은 순차적인 단계를 거쳤습니다. 연구의 총 기간은 CTL019 세포 주입으로부터 5년입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

80

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, 0424
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
      • Frankfurt, 독일, 60590
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles SC CTL019
      • Stanford, California, 미국, 94304
        • Stanford Universtiy Medical Center SC - CTL019B2205J - B2206
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta SC CTL019
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-2800
        • University of Michigan .
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children s Mercy Hospital SC - CTL019B2205J
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke Unversity Medical Center .
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University Doernbecher Children's Hosp.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Childrens Hospital of Philadelphia CHOP
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center .
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah Clinical Trials Office SC - CTL019B2205J
  • 벨기에
      • Gent, 벨기에, 9000
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
        • Novartis Investigative Site
  • 오스트리아
      • Wien, 오스트리아, A 1090
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
    • MB
      • Monza, MB, 이탈리아, 20900
        • Novartis Investigative Site
  • 일본
      • Kyoto, 일본, 606 8507
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75019
        • Novartis Investigative Site
    • Cedex 10
      • Paris 10, Cedex 10, 프랑스, 75475
        • Novartis Investigative Site
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

25년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준(등록을 위해 마감된 주요 코호트):

  • 재발성 또는 불응성 소아 B 세포 ALL

    1. 두 번째 이상의 골수(BM) 재발 또는.
    2. 동종 줄기 세포 이식(SCT) 후 모든 골수 재발 및 CTL019 주입 시점에 SCT로부터 ≥ 6개월이어야 합니다.
    3. 2주기의 표준 화학요법 후 CR을 달성하지 못하는 것으로 정의된 1차 불응성 또는 재발성 백혈병에 대한 1주기의 표준 화학요법 후 CR을 달성하지 못한 것으로 정의된 화학불응성 또는.
    4. 필라델피아 염색체 양성(Ph+) ALL 환자는 2가지 티로신 키나제 억제제 요법(TKI)에 내성이 없거나 실패한 경우 또는 TKI 요법이 금기인 경우 자격이 있습니다.
    5. 동종 SCT에 적합하지 않습니다.
  • 재발 환자의 경우, 연구 시작 3개월 이내에 유세포 분석법에 의해 골수 또는 말초 혈액에서 입증된 CD19 종양 발현의 기록.
  • 스크리닝 시 형태학적 평가에 의한 ≥ 5% 림프모구를 갖는 골수.
  • 기대 수명 > 12주.
  • 선별검사 당시 3세 ~ 최초 진단 당시 21세
  • 제조 현장에서 접수 및 승인된 비동원 세포의 성분채집 제품이 있어야 합니다.

제외 기준(등록을 위해 마감된 주요 코호트):

  • 격리된 골수외 질환 재발
  • 동반 유전 증후군이 있는 환자: Fanconi 빈혈, Kostmann 증후군, Shwachman 증후군 또는 기타 알려진 골수 부전 증후군 환자와 같은 환자. 다운 증후군 환자는 제외되지 않습니다.
  • 버킷 림프종/백혈병 환자(예: 성숙한 B 세포 ALL 환자, B 세포 백혈병[sIg 양성 및 카파 또는 람다 제한 양성] ALL, FAB L3 형태 및/또는 MYC 전좌 포함)
  • 활성 질환의 증거가 없고 치유 목적으로 치료된 피부 또는 자궁경부의 상피내암종을 제외한 이전 악성 종양
  • 이전 유전자 치료제로 치료
  • 이전 항-CD19/항-CD3 요법 또는 기타 항-CD19 요법으로 치료를 받은 적이 있음
  • 활동성 또는 잠복성 B형 간염 또는 활동성 C형 간염(선별 8주 이내 검사), 또는 선별 시 조절되지 않는 모든 감염
  • 선별검사 8주 이내 인간면역결핍바이러스(HIV) 양성 판정
  • 2~4등급 급성 또는 광범위한 만성 이식편대숙주병(GVHD)의 존재.
  • NCCN 지침에 따라 CNS-3에 의해 정의된 악성 종양에 의한 활동성 CNS 침범.
  • 환자는 스크리닝 전 마지막 30일 이내에 연구용 의약품을 가지고 있습니다.
  • 임신 또는 수유(수유) 여성.
  • 가임 여성(생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의됨). 단, 정보에 입각한 동의서 서명부터 CTL019 주입 후 최소 12개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한
  • 성적으로 활동적인 남성은 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 CTL019 주입 후 최소 12개월 동안 성교 중에 콘돔을 사용해야 합니다.

포함 기준(등록을 위해 마감된 코호트 1):

ㅏ. B 세포 급성 림프구성 백혈병 및:

  • 첫 번째 재발 및 저이배수체 세포유전학: 44개 미만의 염색체 및/또는 DNA 지수 < 0.81, 또는 저이배수체 클론의 기타 명확한 증거 또는
  • 정의된 TCF3-HLF 융합이 있는 첫 번째 재발 AND t(17;19) 또는
  • 재발이 초기 진단 ≤ 36개월에 발생하고 재유도 요법 종료 시 MRD가 ≥0.01%인 경우 임의의 세포유전학적 첫 번째 재발 유세포 분석법(국소 평가)
  • 재발 환자의 경우, 연구 시작 3개월 이내에 유세포 분석법에 의해 골수 또는 말초 혈액에서 입증된 CD19 종양 발현의 기록.
  • 스크리닝 시 형태학적 평가에 의한 ≥ 5% 림프모구를 갖는 골수.
  • 기대 수명 > 12주.
  • 선별 당시 최대 25세.
  • 제조 현장에서 접수 및 승인된 비동원 세포의 성분채집 제품이 있어야 합니다.

제외 기준(등록을 위해 마감된 코호트 1):

  • 격리된 골수외 질환 재발
  • 동반 유전 증후군이 있는 환자: Fanconi 빈혈, Kostmann 증후군, Shwachman 증후군 또는 기타 알려진 골수 부전 증후군 환자와 같은 환자. 다운 증후군 환자는 제외되지 않습니다.
  • 버킷 림프종/백혈병 환자(예: 성숙한 B 세포 ALL 환자, B 세포 백혈병[sIg 양성 및 카파 또는 람다 제한 양성] ALL, FAB L3 형태 및/또는 MYC 전좌 포함)
  • 활성 질환의 증거가 없고 치유 목적으로 치료된 피부 또는 자궁경부의 상피내암종을 제외한 이전 악성 종양
  • 이전 유전자 치료제로 치료
  • 이전 항-CD19/항-CD3 요법 또는 기타 항-CD19 요법으로 치료를 받은 적이 있음
  • 활동성 또는 잠복성 B형 간염 또는 활동성 C형 간염(선별 8주 이내 검사), 또는 선별 시 조절되지 않는 모든 감염
  • 선별검사 8주 이내 인간면역결핍바이러스(HIV) 양성 판정
  • 2~4등급 급성 또는 광범위한 만성 이식편대숙주병(GVHD)의 존재.
  • NCCN 지침에 따라 CNS-3에 의해 정의된 악성 종양에 의한 활동성 CNS 침범.
  • 환자는 스크리닝 전 마지막 30일 이내에 연구용 의약품을 가지고 있습니다.
  • 간호 (수유) 여성의 임신.
  • 가임 여성(생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의됨). 단, 정보에 입각한 동의서 서명부터 CTL019 주입 후 최소 12개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한
  • 성적으로 활동적인 남성은 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 CTL019 주입 후 최소 12개월 동안 성교 중에 콘돔을 사용해야 합니다.

포함 기준(등록을 위해 마감된 코호트 2):

ㅏ. B 세포 급성 림프구성 백혈병 및:

  • 동종이계 줄기 세포 이식(동종 조혈 모세포 이식) 후 골수 재발 및 CTL019 주입 시 조혈모세포 이식 후 6개월 미만이어야 함
  • 재발 환자의 경우, 연구 시작 3개월 이내에 유세포 분석법에 의해 골수 또는 말초 혈액에서 입증된 CD19 종양 발현의 기록.
  • 스크리닝 시 형태학적 평가에 의한 ≥ 5% 림프모구를 갖는 골수.
  • 기대 수명 > 12주.
  • 선별 당시 최대 25세.
  • 제조 현장에서 접수 및 승인된 비동원 세포의 성분채집 제품이 있어야 합니다.

제외 기준(등록을 위해 마감된 코호트 2):

  • 격리된 골수외 질환 재발
  • 동반 유전 증후군이 있는 환자: Fanconi 빈혈, Kostmann 증후군, Shwachman 증후군 또는 기타 알려진 골수 부전 증후군 환자와 같은 환자. 다운 증후군 환자는 제외되지 않습니다.
  • 버킷 림프종/백혈병 환자(예: 성숙한 B 세포 ALL 환자, B 세포 백혈병[sIg 양성 및 카파 또는 람다 제한 양성] ALL, FAB L3 형태 및/또는 MYC 전좌 포함)
  • 활성 질환의 증거가 없고 치유 목적으로 치료된 피부 또는 자궁경부의 상피내암종을 제외한 이전 악성 종양
  • 이전 유전자 치료제로 치료
  • 이전 항-CD19/항-CD3 요법 또는 기타 항-CD19 요법으로 치료를 받은 적이 있음
  • 활동성 또는 잠복성 B형 간염 또는 활동성 C형 간염(선별 8주 이내 검사), 또는 선별 시 조절되지 않는 모든 감염
  • 선별검사 8주 이내 인간면역결핍바이러스(HIV) 양성 판정
  • 2~4등급 급성 또는 광범위한 만성 이식편대숙주병(GVHD)의 존재.
  • NCCN 지침에 따라 CNS-3에 의해 정의된 악성 종양에 의한 활동성 CNS 침범.
  • 환자는 스크리닝 전 마지막 30일 이내에 연구용 의약품을 가지고 있습니다.
  • 임신 또는 수유(수유) 여성
  • 가임 여성(생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의됨). 단, 정보에 입각한 동의서 서명부터 CTL019 주입 후 최소 12개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한
  • 성적으로 활동적인 남성은 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 CTL019 주입 후 최소 12개월 동안 성교 중에 콘돔을 사용해야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CTL019 단일 용량
재발성 또는 불응성 B 세포 ALL 소아 환자로 단회 용량의 티사젠렉류셀(CTL019)로 치료를 받았습니다.
생물학적: CTL019
Tisagenlecleucel은 단일 정맥 주입으로 투여되었습니다. 복용량: 체중 kg당 2.0~5.0x10^6 티사겐레클루셀(50kg 이하 환자의 경우) 또는 1.0~2.5x10^8 티사겐레클루셀(50kg을 초과하는 환자의 경우).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
독립 검토 위원회(IRC) 평가에 의해 결정된 전체 관해율(ORR)을 가진 참가자의 비율.
기간: 티사젠류클루셀 투여 후 3개월 동안

티사젠류클루셀 투여 후 3개월 동안 전체 관해율(ORR)로 측정하여 모든 제조 시설에서 티사젠류클루셀 치료의 효능을 평가합니다. ORR에는 독립 검토 위원회 평가에서 결정한 완전 반응(CR) 및 불완전 혈구 수치 회복(CRi)이 있는 CR이 포함되었습니다. NCCN(National Comprehensive Cancer Network), ASH(American Society of Hematology) 및 IWG(International Working Group) 지침에서 정의한 응답 기준에 따라.

CR은 다음과 같이 정의됩니다.

골수 모세포 <5%, 말초 혈액: 호중구 >1.0 x 10^9/L, 혈소판 >100 x 10^9/L 및 순환 모세포 <1%, 골수외 질환의 증거 없음, 최소 7일 수혈 독립.

CRi는 다음 항목을 제외하고 모든 이전 기준이 충족되는 것으로 정의됩니다. 호중구 ≤1.0 x 10^9/L 및/또는 혈소판 ≤100 x 10^9/L 및/또는 혈소판 및/또는 호중구 수혈 ≤ 질병 평가를 위한 말초혈액 채취일로부터 7일 전.
티사젠류클루셀 투여 후 3개월 동안

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주요 코호트(주요 2차)의 미국 제조 시설에서만 IRC에 따른 전체 관해율(ORR)을 가진 참가자의 비율
기간: 티사젠류클루셀 투여 3개월 후
이는 미국 제조 시설에서 티사젠류클루셀을 주입한 후 IRC 평가에 따라 결정된 완전 반응(CR) 및 불완전 혈구 수치 회복(CRi)이 있는 CR을 포함하는 전체 완화율을 달성한 ORR 참가자의 비율입니다.
티사젠류클루셀 투여 3개월 후
주 코호트에서만 IRC에 따라 미국 제조 시설의 최소 잔류 질환(MRD) 음성 골수를 포함하는 CR 또는 CRi의 최고 종합 반응(BOR)을 가진 참가자의 비율(주요 2차)
기간: 티사젠류클루셀 투여 3개월 후
이는 티사젠류클루셀을 투여받은 참가자 중 유세포 분석기를 사용한 중앙 분석에서 MRD 음성 골수로 완전 반응(CR) 또는 완전 반응(CRi)의 최고 전체 반응(BOR)을 달성한 참가자의 비율입니다. IRC 평가에 따른 미국 제조 시설만 해당.
티사젠류클루셀 투여 3개월 후
주요 코호트에서만 IRC에 따라 모든 제조 시설에서 유동 세포 계측법으로 MRD 음성 골수를 갖는 CR 또는 CRi의 최고 종합 반응(BOR)을 가진 참가자의 비율(주요 보조)
기간: 티사젠류클루셀 투여 3개월 후
이는 IRC 평가를 통해 모든 제조 시설에서 티사젠렉류셀을 투여받은 참가자 중 유세포 분석을 사용한 중앙 분석을 통해 MRD 음성 골수에서 CR 또는 CRi의 최고 종합 반응(BOR)을 달성한 참가자의 비율입니다. MRD 음성 = MRD% < 0.01%
티사젠류클루셀 투여 3개월 후
조혈모세포 이식(HSCT) 없이 CR 또는 CRi를 달성한 참가자의 비율
기간: 티사젠류클루셀 투여 6개월 후
이들은 티사젠류클루셀(CTL019) 주입과 6개월차 반응 평가 사이에 HSCT 없이 CR 또는 CRi를 달성한 참가자입니다.
티사젠류클루셀 투여 6개월 후
CR 또는 CRi를 달성한 후 6개월차 반응 이전에 관해 상태에 있는 동안 조혈모세포 이식(HSCT)을 진행한 참가자의 비율
기간: 6 개월
이들은 CR 또는 CRi를 달성한 후 6개월 반응 평가 이전에 완화 상태에 있는 동안 HSCT로 진행한 참가자입니다.
6 개월
티사젠르클루셀(CTL019) 주입 후 조혈모세포 이식(HSCT)을 진행한 참가자 수
기간: 최대 6개월
CR 또는 CRi를 달성한 후 티사젠르클루셀을 주사한 후 SCT로 진행한 참가자입니다.
최대 6개월
관해 기간(DOR)
기간: 60개월
DOR은 주입 후 CR 또는 CRi 중 먼저 발생하는 시점부터 재발 또는 사망까지의 시간입니다.
60개월
후속 재발과 관련된 부위
기간: 60개월
티사젠류클루셀 주입 후 이전 CR/CRi를 달성한 참가자의 재발의 해부학적 위치.
60개월
IRC 평가에 따른 무재발 생존율
기간: 60개월
RFS는 주입 후 언제라도 CR 또는 CRi가 달성된 시점부터 CR 또는 CRi 동안 어떤 원인으로든 재발 또는 사망할 때까지의 시간입니다.
60개월
IRC 평가에 따른 무사건 생존
기간: 60개월
EFS는 티사젠류클루셀 주입일부터 가장 빠른 사망, 재발 또는 치료 실패까지의 시간입니다.
60개월
전체 생존(OS)
기간: 60개월
OS는 티사젠류클루셀을 주입한 날짜부터 어떤 이유로든 사망한 날짜까지의 시간입니다.
60개월
IRC 평가를 통해 티사겐류클루셀(CTL019) 주입 후 28일 +/- 4일에 CR 또는 CRi를 달성한 참가자의 비율
기간: 1 개월
이들은 IRC 평가를 통해 28일차 응답(CR 또는 CRi 응답)을 받은 참가자입니다.
1 개월
메인 코호트에서만 기준선 종양 부담(종양 부하)의 함수로서의 반응
기간: 3 개월
기준선 골수종양 부담의 함수로서 유세포 분석을 통해 CR 또는 CRi의 BOR을 달성한 참가자의 백분율입니다.
3 개월
IRC 평가에 따른 유세포 분석에 의한 골수 MRD 상태
기간: 28일
유세포 분석법을 통해 티사겐류클루셀 주입 후 골수 MRD 음성(MRD < 0.01%)으로 CR 또는 CRi 반응을 달성한 참가자의 비율.
28일
독립 검토 위원회(IRC) 평가에 의한 28일차 반응까지 말초 혈액 내 qPCR에 의한 Tisagenlecleucel 이식유전자 수준
기간: 60개월
이는 말초혈액에서 qPCR에 의한 Tisagenlecleucel(CTL019) 이식유전자 수준에 대한 세포 역학적 농도를 요약한 것입니다.
60개월
IRC 평가에 의한 28일차 반응별 골수 내 qPCR에 의한 Tisagenlecleucel 이식유전자 수준
기간: 6개월
이는 골수에서 qPCR에 의한 Tisagenlecleucel(CTL019) 이식유전자 수준에 대한 세포 운동학적 농도를 요약한 것입니다.
6개월
IRC 평가에 따른 28일차 질병 반응까지 말초 혈액에서 유세포 분석으로 검출된 티사젠류클루셀(CTL019)의 발현
기간: 60개월
이는 말초혈액에서 유세포분석에 의한 CTL019의 세포 운동학적 농도를 요약한 것입니다. 주입 후 형질도입된 CTL019 세포의 지속성을 평가했습니다. 말초 혈액에 대해서는 60개월까지 관찰했습니다.
60개월
IRC 평가를 통해 28일차 반응까지 골수에서 유세포 분석으로 검출된 Tisagenlecleucel(CTL019)의 발현
기간: 6개월
이는 유세포분석법에 의한 CTL019의 세포 운동학적 농도를 요약한 것입니다. 주입 후 형질도입된 CTL019 세포의 지속성을 평가했습니다. 관찰은 골수에 대해 6개월까지 이루어졌습니다.
6개월
약동학(PK) 매개변수: 말초 혈액 내 qPCR에 의한 Cmax, IRC에 의한 28일 질병 반응
기간: 60개월
Cmax는 CR/CRi, 무반응(NR), 알 수 없음 및 모든 참가자에 의해 보고된 단회 투여 후 말초 혈액 약물 농도에서 관찰된 최대(피크)입니다. D28은 반응자 모집단 정의 시점을 의미하는 반면, M60은 종료점 평가를 위한 실제 시점입니다. 보고된 Cmax는 각 환자의 데이터와 한 환자에서 최대 60개월 동안 수집된 모든 데이터를 기반으로 관찰된 최대 수준의 요약입니다.
60개월
약동학(PK) 매개변수: 말초 혈액 내 qPCR에 의한 Tmax, IRC에 의한 28일 질병 반응
기간: 60개월
Tmax는 단회 투여 후 최대(피크) 말초 혈액 약물 농도에 도달하는 시간(일)입니다. 이는 CR/CRi, 무반응(NR), 알 수 없음 및 모든 참가자에 의해 보고되었습니다. D28은 반응자 모집단 정의 시점을 의미하는 반면, M60은 종료점 평가를 위한 실제 시점입니다. 60개월이라는 기간은 이 측정에 대한 Cmax 시간을 식별하기 위해 데이터를 검토한 기간을 나타냅니다.
60개월
약동학(PK) 매개변수: 말초 혈액 내 qPCR에 의한 AUC, IRC에 의한 28일 질병 반응
기간: 주입 후 0~84일
주입일부터 28일 또는 기타 질병 평가일까지의 말초 혈액 내 AUC(곡선 아래 면적)(% 또는 복사본/μg x 일), CR/CRi, 무반응(NR), 알 수 없음 및 모든 참가자에 의해 보고됨. D28은 반응자 모집단 정의 시점을 의미하는 반면, 84일은 종료점 평가를 위한 실제 시점입니다. : AUC는 주입 후 0일부터 84일까지의 시간 범위, 즉 AUC를 기준으로 정의됩니다. 따라서 기간은 AUC 추정에 데이터가 사용되는 최대 시간(AUC84d의 경우 84일)을 지정합니다.
주입 후 0~84일
혈액, 골수 및 뇌척수액(사용 가능한 경우)에서 Tisagenlecleucel(CTL019)의 지속성, qPCR 기준, IRC 기준 28일 반응
기간: 60개월
지속성은 CR/CRi, 무반응(NR), 알 수 없음 및 모든 참가자에 의해 보고된 말초혈액(Tlast)의 마지막 정량화 가능한 이식유전자 수준에 해당하는 시간으로 정의됩니다. D28은 반응자 모집단 정의 시점을 의미하는 반면, M60은 종료점 평가를 위한 실제 시점입니다.
60개월
티사젠류클루셀(CTL019)에 대한 면역원성 유병률 및 발생률
기간: 기준 이후 언제든지 최대 60개월
이는 CR/CRi, 무응답(NR), 알 수 없음 및 모든 참가자에 의해 보고된 기준선 이후 언제든지 항-mCAR19 항체에 대해 양성 반응을 보인 참가자의 비율로 정의됩니다. .
기준 이후 언제든지 최대 60개월
PedsQL 설문지로 측정한 환자 보고 결과에 대한 CTL019 치료의 효과
기간: 3개월, M6, M12, M24, M60
PedsQL 설문지는 3개월 이내에 BOR을 CR 또는 CRi로 달성한 8세 이상 환자를 대상으로 했으며 설문지는 정서적, 사회적, 학교적, 신체적, 심리사회적 건강에 관한 것이었습니다. 점수는 0에서 100까지의 척도로 변환되며, 모든 척도에서 답변한 항목 수에 대한 모든 항목의 합을 더합니다. 총 척도 점수는 하위 척도 점수의 평균값입니다. 즉, 각 하위 척도와 총 척도에 대해 허용되는 범위는 0~100입니다. 이러한 하위 척도에 대한 PedsQL 설문지의 점수가 높을수록 HRQol(건강 관련 삶의 질)이 지속적으로 향상된다는 것을 나타냅니다.
3개월, M6, M12, M24, M60
EQ-5D 설문지로 측정한 환자 보고 결과에 대한 CTL019 치료의 효과
기간: 60개월
EQ-5D 설문지의 결과는 60개월차에 CR 또는 CRi를 달성한 참가자 수에 대한 것입니다. EQ-5D 설명 시스템은 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증 및 불편함, 불안 및 우울증의 5가지 차원으로 구성됩니다. 응답자들은 각 차원에서 설문조사 당일 자신의 건강 상태를 가장 잘 설명하는 진술을 선택해야 합니다. 응답은 각 심각도 수준에 해당하는 숫자(1, 2 또는 3)로 코딩됩니다. 1은 문제 없음, 2는 약간의 문제, 3은 심각한 문제를 나타냅니다. 환자는 5개 차원 각각에서 가장 적절한 설명 옆에 있는 상자에 표시하여 자신의 건강 상태를 표시하도록 요청받습니다. 이 결정에 따라 해당 차원에 대해 선택된 수준을 나타내는 1자리 숫자가 생성됩니다. 5차원의 숫자는 환자의 건강 상태를 설명하는 5자리 숫자로 결합될 수 있습니다. 그런 다음 점수는 0-100의 값으로 정규화됩니다. 여기서 점수가 높을수록 HRQOL이 더 좋고 문제나 증상이 더 적습니다.
60개월
임상 및 바이오마커 데이터를 활용하여 점수를 개발하고 사이토카인 방출 증후군(CRS)의 조기 예측 능력을 평가합니다.
기간: 3 개월
사이토카인 방출 증후군을 예측하기 위한 점수 도출. 임상시험의 제한된 데이터를 기반으로 채점 시스템을 구축하는 데 따른 복잡성과 어려움을 고려하여 이 분석은 수행되지 않았습니다.
3 개월
혈액 내 수용성 면역 인자(C 반응성 단백질 및 페리틴) 농도의 빈번한 모니터링
기간: 기준 이후 최대 기간(약 60개월)
사이토카인 방출 증후군(CRS)의 핵심일 수 있는 최대 CRS 등급에 따른 혈액 내 주요 염증 표지 및 사이토카인 매개변수의 용해성 면역 인자 프로필.
기준 이후 최대 기간(약 60개월)
혈액 내 수용성 면역 인자 농도의 빈번한 모니터링(기타 모든 염증 표지자)
기간: 기준 이후 최대 기간(약 60개월)
사이토카인 방출 증후군(CRS)의 핵심일 수 있는 최대 CRS 등급에 따른 혈액 내 주요 염증 표지 및 사이토카인 매개변수의 용해성 면역 인자 프로필.
기준 이후 최대 기간(약 60개월)
CTL019 주입 전후의 B 및 T 세포(혈액 및 골수) 수준의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 3개월, 12개월, 기준 후 최대(약 60개월)
안전성 모니터링을 위한 CTL019 주입 전후의 B 및 T 세포(혈액 및 골수) 수준
3개월, 12개월, 기준 후 최대(약 60개월)
전체 관해율(ORR)이 있는 참가자 비율 - Fraunhofer Institute 제조 시설에서
기간: 60개월
이는 프라운호퍼 연구소 제조 시설에서 티사겐류클루셀을 주입한 후 IRC 평가에 따라 결정된 완전 반응(CR) 및 불완전 혈구 수치 회복(CRi)이 있는 CR을 포함하는 전체 관해율을 달성한 ORR 참가자의 비율입니다.
60개월
IRC에 따라 프라운호퍼 연구소 제조 시설에서 최소잔류질환(MRD) 음성 골수를 갖고 CR 또는 CRi의 최고 종합 반응(BOR)을 보인 참가자의 비율
기간: 3 개월
이는 IRC 평가를 통해 프라운호퍼 연구소 제조 시설에서만 티사겐렉류셀을 투여받은 참가자 중 유세포 분석기를 사용한 중앙 분석을 통해 MRD 음성 골수에서 CR 또는 CRi의 최고 종합 반응(BOR)을 달성한 참가자의 비율입니다.
3 개월
말초 혈액 내 qPCR에 의한 Tisagenlecleucel 이식유전자 수준 - Fraunhofer Institute에서 제조한 Tisagenlecleucel
기간: 60개월
이는 IRC 평가에 의한 혈액 내 질병 반응에 따른 qPCR에 의한 Tisagenlecleucel(CTL019) 이식유전자 수준에 대한 세포 운동학적 농도의 요약입니다. 효능, 안전성 및 생체내 세포 약동학에 대한 평가는 프라운호퍼 연구소에서 제조한 티사겐류클루셀을 주입한 환자를 대상으로 합니다.
60개월
골수 내 qPCR에 의한 Tisagenlecleucel 이식유전자 수준 - Fraunhofer Institute에서 제조한 Tisagenlecleucel
기간: 3개월
이는 IRC 평가에 의한 골수 내 질병 반응에 의한 qPCR에 의한 Tisagenlecleucel(CTL019) 이식유전자 수준에 대한 세포 운동학적 농도의 요약입니다. 효능, 안전성 및 생체내 세포 약동학에 대한 평가는 프라운호퍼 연구소에서 제조한 티사겐류클루셀을 주입한 환자를 대상으로 합니다.
3개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 4월 8일

기본 완료 (실제)

2020년 1월 21일

연구 완료 (실제)

2022년 11월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 4월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 5월 1일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 5월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 18일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CCTL019B2202
  • 2013-003205-25 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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