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ステロイド抵抗性急性 GVHD のプリエンプションのための α-1-アンチトリプシンの概念実証パイロット試験

2021年6月17日 更新者：John Levine
骨髄移植 (BMT) 患者は、深刻で致命的な合併症である移植片対宿主病 (GVHD) を発症する可能性があります。 研究者は、重度の GVHD を発症するリスクが最も高い患者を特定するための血液検査を開発しました。 この研究に同意した患者は、重度の GVHD のリスクが高いかどうかを判断するために、BMT 後に最大 2 回血液検査を受けます。 テストは、BMT の 1 週間後と 2 週間後に実施されます。 リスクの高い患者は、アルファ-1-アンチトリプシン (AAT) と呼ばれる薬で治療され、重度の GVHD の発症を防ぐかどうかを確認します。 患者は、血管に留置されたカテーテルを介して 8 週間にわたって AAT を 16 回投与されます。 AAT は、病院または外来診療所で週 2 回行われます。 患者は、BMTから最大4か月間重度のGVHDの発症について追跡され、BMT後最大1年間、定期的なクリニック訪問で引き続き追跡されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -造血細胞移植（HCT）後7日目または14日目のMount Sinai Acute GVHD International Consortium（MAGIC）アルゴリズムによって決定された高リスク予測スコア。
  • 任意のドナー タイプ (血縁者、血縁者など) または幹細胞ソース (骨髄、末梢血、臍帯血)。
  • ドナーとレシピエントは、少なくとも 7/8 の HLA 遺伝子座 (HLA-A、B、C、および DR) で互いに一致します
  • 任意のコンディショニング レジメン (非骨髄破壊的、骨髄破壊的、または強度の低下) が許容されます。
  • GVHD 予防には、メトトレキサートまたはミコフェノール酸と組み合わせたカルシニューリン阻害剤を含める必要があります。
  • -HCT後3日目の前にGVHD（抗胸腺細胞グロブリンなど）を予防するための血清療法の使用は許可されています
  • -登録前3日以内に上昇がギルバート症候群によるものであることがわかっていない限り、直接ビリルビンは2 mg / dL未満でなければなりません。
  • -ALT / SGPTおよびAST / SGOTは、登録前3日以内に正常範囲の上限の5倍未満でなければなりません。
  • -患者または法定代理人から得られた署名および日付入りの書面によるインフォームドコンセント。

除外基準:

  • -治験薬の開始前に急性GVHDを発症した患者
  • -非常に高い疾患リスク指数によって定義されるように、HCT後の再発リスクが非常に高い患者
  • GVHDの予防が主要評価項目である臨床試験に参加している患者
  • -制御されていない活動性感染症（すなわち、治療にもかかわらず感染症に関連する進行性症状、または治療にもかかわらず持続的に陽性の微生物培養、または重度の敗血症の他の証拠）
  • 妊娠中の患者
  • -登録後7日以内に透析を受けている患者
  • -登録後14日以内に人工呼吸器のサポートまたは酸素補給が40％を超えるFiO2を必要とする患者。
  • -登録から30日以内に治験薬を投与された患者。 ただし、治験責任医師 (PI) は、治験薬がα-1-アンチトリプシンの安全性または有効性を妨げることが予想されない場合、治験薬の事前使用を承認する場合があります。
  • -α-1-アンチトリプシンに対するアレルギー反応の病歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：α-1-アンチトリプシン (AAT)
血管内に配置されたカテーテルを介して 8 週間にわたって AAT を 16 回投与。
薬：Α1アンチトリプシン
AAT は、病院または外来診療所で週 2 回行われます。
他の名前：
  • AAT

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ステロイド抵抗性 GVHD を発症するハイリスク患者の数
時間枠：HCT後100日目。

造血細胞移植（HCT）後100日までにステロイド不応性GVHDを発症したハイリスク患者の数。

ステロイド抵抗性 GVHD は、全身ステロイド治療の 28 日目までに完全奏効 (CR) または部分奏効 (PR) を達成しなかった患者として定義されます。

  • CR: 評価可能なすべての臓器 (皮膚、肝臓、消化管) ステージ 0。28 日目に CR として評価されるには、患者はその日に CR であり、追加の GVHD 治療を受けていない必要があります。
  • PR: GVHD 症状に関与する 1 つまたは複数の臓器の改善で、他の臓器は悪化していません。 28 日目に PR としてスコア化される応答については、患者はその日に PR 状態にあり、介入する追加の GVHD 治療を受けていない必要があります。
HCT後100日目。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6か月および1年で生存している参加者の数
時間枠：6ヶ月と1年
全生存期間 - 治療開始から 6 か月および 1 年で生存している患者の数
6ヶ月と1年
非再発死亡率（NRM）の参加者数
時間枠：6ヶ月と1年
NRM の参加者数 - 疾患の再発または進行に起因しない死亡。 非再発死亡率は、以前の再発のない死亡として定義されます。
6ヶ月と1年
再発した参加者の数
時間枠：1年
1年で再発した参加者の数。 移植を必要とする疾患の再発として定義される再発。
1年
臨床的に関連する GVHD 状態の参加者の数 グレード II-IV GVHD
時間枠：100日

臨床的に関連する GVHD 状態の参加者の数は、全身治療を必要とするグレード II ～ IV の GVHD です。

GVHD グレード II ～ IV は次のように定義されます。

  • 体表面積の 50% 以上を覆う発疹、AND/OR
  • 総ビリルビン > 2mg/dl AND/OR
  • 持続的な吐き気または嘔吐、および/または
  • 下痢 > 500ml/日 AND/OR
  • 治療が必要な重度の腹痛、または下痢に血が混じる
100日
全体的な反応を達成した参加者の数
時間枠：28日目
HCT後100日目より前にGVHDを発症した患者の場合、全体的な反応を達成した参加者の数。 全奏効率 = 全身ステロイド治療の開始から 28 日後の完全寛解および部分寛解 (CR + PR)。
28日目
重度のGI GVHDステージ3または4の参加者の数
時間枠：HCT後100日まで
重度のＧＩ ＧＶＨＤステージ３または４の参加者の数。ＧＩ ＧＶＨＤステージ３または４は、下痢＞１０００ｍｌ／日または治療を必要とする重度の腹痛または下痢に血液が存在するものとして定義される。
HCT後100日まで
全身ステロイド治療を必要とする慢性GVHDの参加者の数
時間枠：1年
全身ステロイド治療を必要とする慢性 GVHD の参加者の数。 全身ステロイド治療を必要とする慢性 GVHD: 経口または静脈内コルチコステロイドによる治療を必要とする、NIH コンセンサス基準による慢性 GVHD の症状の発症として定義されます。
1年
重篤な感染症の参加者数
時間枠：1年
重篤な感染症の参加者の数 (血液および骨髄移植臨床試験ネットワークによってグレード 3 と定義されています)。 重篤な感染症：抗生物質などの経口または静脈内治療を必要とする細菌、真菌、ウイルス、または寄生虫感染症として定義されます。
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

John Levine

協力者

National Cancer Institute (NCI)

捜査官

  • 主任研究者：John Levine, MD、Icahn School of Medicine at Mount Sinai

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年8月17日

一次修了 (実際)

2020年8月21日

研究の完了 (実際)

2020年8月21日

試験登録日

最初に提出

2018年3月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年3月2日

最初の投稿 (実際)

2018年3月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年7月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年6月17日

最終確認日

2021年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GCO 17-2666
  • P01CA039542 (米国 NIH グラント/契約)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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