Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alfa-1-antitrypsiinin esikokeilu steroideille tulenkestävän akuutin GVHD:n ennaltaehkäisemiseksi

torstai 17. kesäkuuta 2021 päivittänyt: John Levine
Luuydinsiirtopotilaille (BMT) voi kehittyä graft-versus-host -tauti (GVHD), joka on vakava ja mahdollisesti kuolemaan johtava komplikaatio. Tutkijat ovat kehittäneet verikokeen tunnistaakseen potilaat, joilla on suurin riski saada vakava GVHD. Potilaiden, jotka suostuvat tähän tutkimukseen, verikokeet tehdään enintään kaksi kertaa BMT:n jälkeen sen määrittämiseksi, onko heillä suuri riski saada vakava GVHD. Testit suoritetaan viikon ja kahden viikon kuluttua BMT:stä. Potilaita, joilla on suuri riski, hoidetaan lääkkeellä, jota kutsutaan alfa-1-antitrypsiiniksi (AAT), jotta nähdään, estääkö se vaikean GVHD:n kehittymisen. Potilaat saavat 16 annosta AAT-annosta verisuoneen asetetun katetrin kautta kahdeksan viikon aikana. AAT annetaan joko sairaalassa tai poliklinikalla kaksi kertaa viikossa. Potilaita seurataan vaikean GVHD:n kehittymisen varalta enintään neljän kuukauden ajan BMT:stä alkaen, ja heitä seurataan rutiininomaisilla klinikkakäynneillä jopa vuoden ajan BMT:n jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Korkean riskin ennustepisteet määritettynä Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) -algoritmilla joko päivänä 7 tai päivänä 14 hematopoieettisten solujen siirron (HCT) jälkeen.
  • Mikä tahansa luovuttajatyyppi (esim. sukulainen, ei-sukulainen) tai kantasolulähde (luuydin, ääreisveri, napanuoraveri).
  • Luovuttaja ja vastaanottaja vastaavat toisiaan vähintään 7/8 HLA-lokuksesta (HLA-A, B, C ja DR)
  • Kaikki hoito-ohjelmat (ei-myeloablatiiviset, myeloablatiiviset tai vähentyneet intensiteetit) ovat hyväksyttäviä.
  • GVHD-profylaksissa on oltava kalsineuriinin estäjä yhdistettynä metotreksaattiin tai mykofenolaattiin.
  • Seroterapian käyttö GVHD:n estämiseksi (esim. antitymosyyttiglobuliini) ennen päivää 3 HCT:n jälkeen on sallittua
  • Suoran bilirubiinin on oltava < 2 mg/dl, ellei nousun tiedetä johtuvan Gilbertin oireyhtymästä 3 päivää ennen ilmoittautumista.
  • ALT/SGPT- ja AST/SGOT-arvojen on oltava <5 x normaalin alueen yläraja 3 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
  • Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus saatu potilaalta tai lailliselta edustajalta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joille kehittyy akuutti GVHD ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
  • Potilaat, joilla on erittäin suuri riski saada uusiutumista HCT:n jälkeisenä erittäin korkean sairauden riskiindeksin perusteella
  • Potilaat, jotka osallistuvat kliiniseen tutkimukseen, jossa GVHD:n ehkäisy on ensisijainen päätetapahtuma
  • Hallitsematon aktiivinen infektio (eli etenevät oireet, jotka liittyvät infektioon hoidosta huolimatta tai pysyvästi positiiviset mikrobiologiset viljelmät hoidosta tai muista todisteista vakavasta sepsisestä huolimatta)
  • Potilaat, jotka ovat raskaana
  • Dialyysipotilaat 7 päivän sisällä ilmoittautumisesta
  • Potilaat, jotka tarvitsevat hengityslaitteen tukea tai happilisää yli 40 % FiO2:sta 14 päivän kuluessa ilmoittautumisesta.
  • Potilaat, jotka saavat tutkimusainetta 30 päivän kuluessa ilmoittautumisesta. Päätutkija (PI) voi kuitenkin hyväksyä tutkimusaineen aiemman käytön, jos aineen ei odoteta häiritsevän alfa-1-antitrypsiinin turvallisuutta tai tehoa.
  • Aiempi allerginen reaktio alfa-1-antitrypsiinille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: alfa-1-antitrypsiini (AAT)
16 annosta AAT:tä katetrin kautta, joka on asetettu verisuoniin kahdeksan viikon aikana.
Lääke: Alfa 1-antitrypsiini
AAT annetaan joko sairaalassa tai poliklinikalla kaksi kertaa viikossa.
Muut nimet:
  • AAT

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden suuren riskin potilaiden määrä, joille kehittyy steroideihin kestävä GVHD
Aikaikkuna: Päivä 100 HCT:n jälkeen.

Niiden korkean riskin potilaiden määrä, joille kehittyy steroideihin refraktaarinen GVHD 100 päivään mennessä hematopoieettisten solujen siirron (HCT) jälkeen.

Steroidiresistentti GVHD määritellään potilaiksi, jotka eivät saavuttaneet täydellistä vastetta (CR) tai osittaista vastetta (PR) systeemisen steroidihoidon päivään 28 mennessä TAI jos GVHD:n hoitoon annettiin steroidien lisäksi muuta immunosuppressiota ennen 28 päivän steroidihoitoa.

  • CR: Kaikki arvioitavat elimet (iho, maksa, ruoansulatuskanava) vaihe 0. Jotta vaste pisteytetään CR:ksi päivänä 28, potilaan on oltava CR:ssä kyseisenä päivänä eikä hänellä ole ollut välissä olevaa GVHD-lisähoitoa.
  • PR: Parannus yhdessä tai useammassa GVHD-oireisiin liittyvässä elimessä ilman, että se pahenee muissa. Jotta vaste pisteytetään PR:ksi päivänä 28, potilaan on oltava PR-tilassa kyseisenä päivänä eikä hänellä ole ollut välissä olevaa GVHD-lisähoitoa.
Päivä 100 HCT:n jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elävien osallistujien määrä 6 kuukauden ja 1 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 1 vuosi
Kokonaiseloonjäämisaika – näiden potilaiden määrä, jotka ovat edelleen elossa hoidon alusta 6 kuukauden ja 1 vuoden kohdalla
6 kuukautta ja 1 vuosi
Niiden osallistujien määrä, joilla on ei-relapse-kuolleisuus (NRM)
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 1 vuosi
NRM-potilaiden lukumäärä - kuolemat, joita ei voitu katsoa johtuvan taudin uusiutumisesta tai etenemisestä. Ei-relapse-kuolleisuus määritellään kuolemaksi ilman aikaisempaa uusiutumista.
6 kuukautta ja 1 vuosi
Uusiutuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Osallistujien määrä, joilla on uusiutuminen vuoden kuluttua. Relapsi määritellään elinsiirtoa vaatineen taudin uusiutumiseksi.
1 vuosi
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkityksellinen GVHD-taso II–IV GVHD
Aikaikkuna: 100 päivää

Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkityksellinen GVHD, asteen II–IV GVHD, joka vaatii systeemistä hoitoa.

GVHD-luokat II-IV määritellään seuraavasti

  • Ihottuma, joka peittää yli 50 % kehon pinta-alasta, JA/TAI
  • Kokonaisbilirubiini > 2 mg/dl JA/TAI
  • Jatkuva pahoinvointi tai oksentelu JA/TAI
  • Ripuli > 500 ml/vrk JA/TAI
  • Vaikea hoitoa vaativa vatsakipu tai verta ripulissa
100 päivää
Kokonaisvasteen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 28
Potilaille, joille kehittyy GVHD ennen päivää 100 HCT:n jälkeen, kokonaisvasteen saavuttaneiden osallistujien määrä. Kokonaisvaste = täydellinen remissio ja osittainen remissio (CR + PR) 28 päivää systeemisen steroidihoidon aloittamisen jälkeen.
Päivä 28
Osallistujien määrä, joilla on vaikea GI GVHD, vaihe 3 tai 4
Aikaikkuna: Päivä 100 HCT:n jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on vaikea GI GVHD vaihe 3 tai 4. GI GVHD vaihe 3 tai 4 määritellään ripuliksi > 1000 ml/vrk TAI vakavaksi hoitoa vaativaksi vatsakipuksi TAI ripulissa on verta.
Päivä 100 HCT:n jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on krooninen GVHD, joka vaatii systeemistä steroidihoitoa
Aikaikkuna: 1 vuosi
Niiden osallistujien määrä, joilla on krooninen GVHD ja jotka vaativat systeemistä steroidihoitoa. Krooninen GVHD, joka vaatii systeemistä steroidihoitoa: määritellään kroonisen GVHD:n oireiden kehittymisenä NIH:n konsensuskriteerien mukaisesti, jotka vaativat hoitoa suun kautta tai suonensisäisillä kortikosteroideilla.
1 vuosi
Vakavia infektioita sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vakavia infektioita sairastavien osallistujien määrä (Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Networkin määrittelemä luokka 3). Vakava infektio: Määritelty bakteeri-, sieni-, virus- tai loisinfektioiksi, jotka vaativat suun kautta tai suonensisäistä hoitoa, kuten antibiootteja.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

John Levine

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 17. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. elokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 2. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 12. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GCO 17-2666
  • P01CA039542 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset GVHD

Kliiniset tutkimukset Alfa 1-antitrypsiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa